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AR124636A1 - COMPOSICIONES Y MÉTODOS PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE a-1 ANTITRIPSINA - Google Patents

COMPOSICIONES Y MÉTODOS PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE a-1 ANTITRIPSINA

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AR124636A1
AR124636A1 ARP210103019A ARP210103019A AR124636A1 AR 124636 A1 AR124636 A1 AR 124636A1 AR P210103019 A ARP210103019 A AR P210103019A AR P210103019 A ARP210103019 A AR P210103019A AR 124636 A1 AR124636 A1 AR 124636A1
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seq
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Natalie Wayne Pursell
Chengjung Lai
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Dicerna Pharmaceuticals Inc
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Abstract

Esta descripción se refiere a compuestos, composiciones y métodos útiles para reducir los niveles de proteína y ARN diana de a-1 antitripsina mediante el uso de ARNcd, por ejemplo, agentes de ARNip con sustrato de Dicer (DARNip). Reivindicación 1: Un oligonucleótido para reducir la expresión de a-1 antitripsina (A1AT), el oligonucleótido comprende una cadena antisentido de 15 - 30 nucleótidos y una cadena sentido de 15 - 50 nucleótidos, en donde la cadena antisentido comprende una secuencia de nucleótidos seleccionada de las SEQ ID Nº 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 28, 30 y 32, en donde la cadena sentido comprende una región de complementariedad con la cadena antisentido, opcionalmente, en donde la cadena sentido comprende una secuencia de nucleótidos seleccionada de las SEQ ID Nº 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29 y 31. Reivindicación 3: Un oligonucleótido para reducir la expresión de a-1 antitripsina (A1AT), el oligonucleótido comprende una cadena antisentido de 15 - 30 nucleótidos y una cadena sentido de 15 - 50 nucleótidos, en donde la cadena antisentido comprende al menos 19 nucleótidos consecutivos que difieren en 3 o menos nucleótidos con respecto a la secuencia de nucleótidos indicada en SEQ ID Nº 26 y la cadena sentido comprende la secuencia de nucleótidos indicada en la SEQ ID Nº 25. Reivindicación 27: Un oligonucleótido para reducir la expresión de a-1 antitripsina (A1AT), el oligonucleótido comprende una cadena antisentido de 15 - 30 nucleótidos y una cadena sentido de 15 - 50 nucleótidos, en donde la cadena antisentido comprende una secuencia de nucleótidos seleccionada de las SEQ ID Nº 34, 36, 38, 40, 42, 44, 46, 48, 50, 52, 54, 56, 58, 60, 62, 64, 66, 68, 70, 72, 74, 76, 78, 80, 82, 84, 86, 88, 90, 92, 94, 96, 98, 100, 102 y 104, en donde la cadena sentido comprende una región de complementariedad con la cadena antisentido, opcionalmente, en donde la cadena sentido comprende una secuencia de nucleótidos seleccionada de las SEQ ID Nº 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101 y 103. Reivindicación 29: Un oligonucleótido para reducir la expresión de A1AT, el oligonucleótido comprende una cadena antisentido que tiene una secuencia indicada como la SEQ ID Nº 26 y una cadena sentido que tiene una secuencia indicada como la SEQ ID Nº 105, en donde todas las posiciones 1, 2, 4 - 7, 11, 14 - 16, 18 - 26 o 31 - 36 de la cadena sentido y las posiciones 1, 4, 6, 8 - 11, 13, 15, 17, 18 o 20 - 22 de la cadena antisentido están modificadas con un 2’-O-metilo, y todas las posiciones 3, 8 - 10, 12, 13 y 17 de la cadena sentido y las posiciones 2, 3, 5, 7, 12, 14, 16 y 19 de la cadena antisentido están modificadas con un 2’-fluoro; en donde el oligonucleótido tiene un enlace fosforotioato entre cada una de las posiciones 1 y 2 de la cadena sentido, posiciones 1 y 2 de la cadena antisentido, posiciones 2 y 3 de la cadena antisentido, posiciones 3 y 4 de la cadena antisentido, posiciones 20 y 21 de la cadena antisentido, y posiciones 21 y 22 de la cadena antisentido; en donde el oligonucleótido comprende la siguiente estructura de fórmula (1) en la posición 1 de la cadena antisentido, en donde cada uno de los nucleótidos de la secuencia -GAAA- en la cadena sentido se conjuga con un resto GalNac monovalente, en donde la secuencia -GAAA- comprende la estructura: de fórmula (2). Reivindicación 30: Un oligonucleótido para reducir la expresión de A1AT, el oligonucleótido comprende una cadena sentido que comprende la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 103, y una cadena antisentido que comprende la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 104, la cadena antisentido comprende una región de complementariedad con una transcripción de ARN de A1AT, en donde el oligonucleótido tienen forma de un conjugado que tiene la estructura de fórmula (3). Reivindicación 34: Un agente de ácido ribonucleico de cadena doble (ARNcd) para inhibir la expresión de a-1 antitripsina (A1AT), en donde el ARNcd comprende una cadena sentido y una cadena antisentido que forma una región de cadena doble, en donde la cadena antisentido comprende al menos 15 nucleótidos consecutivos que difieren en 4 o menos nucleótidos con respecto a la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 26, en donde la cadena antisentido tiene una longitud de 19 a 35 nucleótidos. Reivindicación 52: Un método para tratar o prevenir una enfermedad hepática o trastorno en un animal, que comprende administrar a dicho sujeto una cantidad del oligonucleótido de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 30, la composición de cualquiera de las reivindicaciones 31 - 33, el agente de ARNcd de cualquiera de las reivindicaciones 34 - 38, o la composición de cualquiera de las reivindicaciones 39 - 41, suficiente para tratar o prevenir dicha enfermedad o trastorno hepático en dicho sujeto, en donde dicha enfermedad o trastorno hepático se selecciona del grupo que consiste en enfermedad hepática crónica, inflamación hepática, cirrosis, EPOC, enfisema, fibrosis hepática y carcinoma hepatocelular.
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