AR133897A1 - COMPOSICIONES DE ARNi DIRIGIDAS CONTRA EL RECEPTOR DE ACTIVINA A TIPO 1C (ACVR1C) Y MÉTODOS DE USO DE LAS MISMAS - Google Patents

Abstract

Agentes de ARNi, por ejemplo, agentes de ARN de hebra doble (ARNhd), dirigidos contra un gen del receptor de activina A tipo 1C (ACVR1C). La divulgación también se relaciona con métodos de uso de dichos agentes de ARNi para inhibir la expresión de un gen de ACVR1C y con métodos para prevenir y tratar un trastorno asociado con ACVR1C, por ejemplo un trastorno metabólico, tal como el síndrome metabólico. Reivindicación 1: Un agente de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) para inhibir la expresión del receptor de activina A tipo 1C (ACVR1C) en una célula, caracterizado porque el agente de ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido que forman una región de hebra doble, en donde la hebra antisentido comprende por lo menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 2 y en donde una o más cadenas de hidrocarburos de C22 están conjugadas con la hebra sentido. Reivindicación 88: Una célula, caracterizada porque contiene el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87. Reivindicación 89: Una composición farmacéutica para inhibir la expresión de un gen de un receptor de activina A tipo 1C (ACVR1C), caracterizada porque comprende el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87 y un vehículo farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 95: Un método para inhibir la expresión de un gen de un receptor de activina A tipo 1C (ACVR1C) en una célula, caracterizado porque el método comprende poner la célula en contacto con el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87, o la composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 89 - 94, para de esa manera inhibir la expresión del gen de ACVR1C en la célula. Reivindicación 120: Un vial, caracterizado porque comprende el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87, o la composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 89 - 94. Reivindicación 121: Una jeringa, caracterizada porque comprende el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87, o la composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 89 - 94. Reivindicación 122: Un complejo de silenciamiento inducido por ARN (RISC), caracterizado porque comprende una hebra antisentido de cualquiera de los agentes de ARNhd de las reivindicaciones 1 - 87.