RU2018129159A - Рекомбинантные aav векторы, экспрессирующие остеопротективные гены, включая has2 и лубрицин, пригодные при лечении остеоартрита и сходных заболеваний суставов у млекопитающих - Google Patents
Рекомбинантные aav векторы, экспрессирующие остеопротективные гены, включая has2 и лубрицин, пригодные при лечении остеоартрита и сходных заболеваний суставов у млекопитающих Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018129159A RU2018129159A RU2018129159A RU2018129159A RU2018129159A RU 2018129159 A RU2018129159 A RU 2018129159A RU 2018129159 A RU2018129159 A RU 2018129159A RU 2018129159 A RU2018129159 A RU 2018129159A RU 2018129159 A RU2018129159 A RU 2018129159A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- raav
- promoter
- acid sequence
- polypeptide
- seq
- Prior art date
Links
- 102000003918 Hyaluronan Synthases Human genes 0.000 title claims 10
- 108090000320 Hyaluronan Synthases Proteins 0.000 title claims 10
- 102100028965 Proteoglycan 4 Human genes 0.000 title claims 6
- 108010009030 lubricin Proteins 0.000 title claims 6
- 201000008482 osteoarthritis Diseases 0.000 title claims 4
- 241000124008 Mammalia Species 0.000 title 1
- 201000010099 disease Diseases 0.000 title 1
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 title 1
- 210000003205 muscle Anatomy 0.000 title 1
- 230000000577 osteoprotective effect Effects 0.000 title 1
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 title 1
- 238000011282 treatment Methods 0.000 title 1
- 239000013598 vector Substances 0.000 title 1
- 229920001184 polypeptide Polymers 0.000 claims 13
- 102000004196 processed proteins & peptides Human genes 0.000 claims 13
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 claims 13
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 9
- 150000007523 nucleic acids Chemical group 0.000 claims 9
- 239000013608 rAAV vector Substances 0.000 claims 6
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 5
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 5
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims 5
- FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 4-amino-1-[(2r)-6-amino-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-amino-3-phenylpropanoyl]amino]-3-phenylpropanoyl]amino]-4-methylpentanoyl]amino]hexanoyl]piperidine-4-carboxylic acid Chemical compound C([C@H](C(=O)N[C@H](CC(C)C)C(=O)N[C@H](CCCCN)C(=O)N1CCC(N)(CC1)C(O)=O)NC(=O)[C@H](N)CC=1C=CC=CC=1)C1=CC=CC=C1 FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 0.000 claims 4
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 claims 4
- 108091028043 Nucleic acid sequence Proteins 0.000 claims 4
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 4
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 4
- 210000000234 capsid Anatomy 0.000 claims 3
- 241001634120 Adeno-associated virus - 5 Species 0.000 claims 2
- 108010049870 Bone Morphogenetic Protein 7 Proteins 0.000 claims 2
- 102100022544 Bone morphogenetic protein 7 Human genes 0.000 claims 2
- 241000282465 Canis Species 0.000 claims 2
- 102000003974 Fibroblast growth factor 2 Human genes 0.000 claims 2
- 108090000379 Fibroblast growth factor 2 Proteins 0.000 claims 2
- 101000599951 Homo sapiens Insulin-like growth factor I Proteins 0.000 claims 2
- 101001076407 Homo sapiens Interleukin-1 receptor antagonist protein Proteins 0.000 claims 2
- 102100037852 Insulin-like growth factor I Human genes 0.000 claims 2
- 229940119178 Interleukin 1 receptor antagonist Drugs 0.000 claims 2
- 102000051628 Interleukin-1 receptor antagonist Human genes 0.000 claims 2
- 102000003814 Interleukin-10 Human genes 0.000 claims 2
- 108090000174 Interleukin-10 Proteins 0.000 claims 2
- 210000000988 bone and bone Anatomy 0.000 claims 2
- 238000001727 in vivo Methods 0.000 claims 2
- 239000003407 interleukin 1 receptor blocking agent Substances 0.000 claims 2
- 229940076144 interleukin-10 Drugs 0.000 claims 2
- 108010085238 Actins Proteins 0.000 claims 1
- 241000702423 Adeno-associated virus - 2 Species 0.000 claims 1
- 108010088751 Albumins Proteins 0.000 claims 1
- 108060005980 Collagenase Proteins 0.000 claims 1
- 108091005904 Hemoglobin subunit beta Proteins 0.000 claims 1
- 108091005886 Hemoglobin subunit gamma Proteins 0.000 claims 1
- 241000700588 Human alphaherpesvirus 1 Species 0.000 claims 1
- 108010059343 MM Form Creatine Kinase Proteins 0.000 claims 1
- 108090000157 Metallothionein Proteins 0.000 claims 1
- 108010067372 Pancreatic elastase Proteins 0.000 claims 1
- 101001099217 Thermotoga maritima (strain ATCC 43589 / DSM 3109 / JCM 10099 / NBRC 100826 / MSB8) Triosephosphate isomerase Proteins 0.000 claims 1
- 102000003929 Transaminases Human genes 0.000 claims 1
- 108090000340 Transaminases Proteins 0.000 claims 1
- 102000046299 Transforming Growth Factor beta1 Human genes 0.000 claims 1
- 101800002279 Transforming growth factor beta-1 Proteins 0.000 claims 1
- 108010050122 alpha 1-Antitrypsin Proteins 0.000 claims 1
- 108010026331 alpha-Fetoproteins Proteins 0.000 claims 1
- 239000002299 complementary DNA Substances 0.000 claims 1
- 239000003085 diluting agent Substances 0.000 claims 1
- 230000000694 effects Effects 0.000 claims 1
- 239000012634 fragment Substances 0.000 claims 1
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 1
- 239000000546 pharmaceutical excipient Substances 0.000 claims 1
- 239000013612 plasmid Substances 0.000 claims 1
- 230000008488 polyadenylation Effects 0.000 claims 1
- 208000024891 symptom Diseases 0.000 claims 1
- 229940099456 transforming growth factor beta 1 Drugs 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/45—Transferases (2)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P19/00—Drugs for skeletal disorders
- A61P19/02—Drugs for skeletal disorders for joint disorders, e.g. arthritis, arthrosis
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/78—Connective tissue peptides, e.g. collagen, elastin, laminin, fibronectin, vitronectin or cold insoluble globulin [CIG]
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/10—Transferases (2.)
- C12N9/1048—Glycosyltransferases (2.4)
- C12N9/1051—Hexosyltransferases (2.4.1)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14121—Viruses as such, e.g. new isolates, mutants or their genomic sequences
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
- C12N2830/001—Vector systems having a special element relevant for transcription controllable enhancer/promoter combination
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y204/00—Glycosyltransferases (2.4)
- C12Y204/01—Hexosyltransferases (2.4.1)
- C12Y204/01212—Hyaluronan synthase (2.4.1.212)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Zoology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Virology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Toxicology (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Rheumatology (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Medicinal Preparation (AREA)
Claims (17)
1. Рекомбинантный аденоассоциированный вирус (rAAV), содержащий вектор rAAV, отличающийся тем, что вектор rAAV содержит последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую собачий полипептид HAS2, функционально связанную с промотором.
2. rAAV по п. 1, в котором последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая полипептид HAS2, имеет, по меньшей мере, 90% идентичность с последовательностью, представленной в SEQ ID NO:3, или нуклеиновая кислота кодирует полипептид HAS2, содержащий аминокислотную последовательность, по меньшей мере, на 90% идентичную аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 2, или в котором полипептид HAS2 содержит аминокислотную последовательность, представленную в SEQ ID NO: 2; и/или рекомбинантная плазмида содержит pCBA-HI-cHAS2-BGHpA.
3. rAAV, содержащий вектор rAAV, при этом вектор rAAV содержит последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую укороченный собачий лубрицин и функционально связанную с промотором.
4. rAAV по п. 3, в котором последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая лубрицин, имеет, по меньшей мере, 90% идентичность с нуклеотидной последовательностью, представленной в SEQ ID NO: 6, или данная нуклеиновая кислота кодирует лубрицин, содержащий аминокислотную последовательность, по меньшей мере, на 90% идентичную аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 7.
5. rAAV по п. 3 или 4, в котором полипептид лубрицин имеет аминокислотную последовательность, как установлено в SEQ ID NO: 7.
6. rAAV по любому из пп 3-5, в котором вектор rAAV содержит нуклеотидную последовательность, представленную в SEQ ID NO: 8.
7. rAAV по любому из пп. 1-6, в котором промотор выбирают из группы, состоящей из промотора CMV IE, промотора RSV, промотора HSV-1 TK, раннего промотора SV40, позднего промотора SV40, промотора гена фосфоглицераткиназы, промотора гена металлотионеина, промотора гена α-1 антитрипсина, промотора гена альбумина, промотора гена коллагеназы, промотора гена эластазы I, промотора CBA, промотора гена β-актина, промотора гена β-глобина, промотора гена γ-глобина, промотора гена α-фетопротеина и промотора гена мышечной креатинкиназы.
8. rAAV по любому из пп. 1-7, в котором rAAV содержит капсид AAV2 или капсид AAV5.
9. rAAV по п. 8, в котором rAAV содержит капсид AAV5.
10. Фармацевтическая композиция, содержащая rAAV по любому из пп. 1-9, и необязательно, по меньшей мере, один фармацевтически или с точки зрения ветеринарии приемлемый носитель, эксципиент или разбавитель.
11. Способ лечения субъекта-млекопитающего, страдающего от остеоартрита (OA), включающий внутрисуставное введение указанному субъекту-млекопитающему терапевтически эффективного количества рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего нуклеиновую кислоту, кодирующую защищающий кость или восстанавливающий кость полипептид, функционально связанную с промотором, при этом полипептид экспрессируется in vivo у субъекта-млекопитающего в количестве, эффективном для облегчения симптомов OA;
согласно которому полипептид является гиалуронсинтазой (HAS), лубрицином, антагонистом рецептора интерлейкина-1 (IL-1R), инсулиноподобным фактором роста 1 (IGF-1), фактором роста фибробластов 2 (FGF-2), трансформирующим ростовым фактором бета 1 (TGFβ1), костным морфогенетическим белком 7 (BMP7), глюкозамин-фруктозо-6-фосфат аминотрансферазой (GFAT), интерлейкином 10 (IL-10), гемоксигеназой-1 HO-1, их биологически активными укороченными вариантами или их комбинациями.
12. Способ по п. 11, согласно которому полипептид является полипептидом HAS2.
13. Способ по п. 11 или 12, согласно которому полипептид HAS2 содержит аминокислотную последовательность, имеющую, по меньшей мере, 90% идентичность с аминокислотной последовательностью, представленной в SEQ ID NO: 2, или ее фрагмент, вариант или гомолог, который демонстрирует активность HAS2 in vivo у субъекта.
14. Способ по любому из пп. 11-13, согласно которому полипептид HAS2 содержит аминокислотную последовательность, представленную в SEQ ID NO: 2.
15. Способ по любому из пп. 11-14, согласно которому нуклеиновая кислота, кодирующая полипептид HAS2, имеет нуклеотидную последовательность, имеющую, по меньшей мере, 90% идентичность с нуклеотидной последовательностью, представленной в SEQ ID NO: 3; и
согласно которому rAAV содержит геном вектора rAAV, содержащий в порядке от 5’ к 3’ следующие элементы: 5’ инвертированный концевой повтор (ITR) AAV, «лишний» участок нуклеиновой кислоты, промотор, интрон (IN), кодон-оптимизированную кДНК cHAS2, сигнал полиаденилирования (pA) и 3’ ITR AAV.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662278243P | 2016-01-13 | 2016-01-13 | |
| US62/278,243 | 2016-01-13 | ||
| PCT/US2017/013419 WO2017123934A1 (en) | 2016-01-13 | 2017-01-13 | Recombinant aav vectors expressing osteoprotective genes, including has2 and lubricin, useful in the treatment of osteoarthritis and related joint conditions in mammals |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2022111507A Division RU2022111507A (ru) | 2016-01-13 | 2017-01-13 | Рекомбинантные aav векторы, экспрессирующие остеопротективные гены, включая has2 и лубрицин, пригодные при лечении остеоартрита и сходных заболеваний суставов у млекопитающих |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2018129159A true RU2018129159A (ru) | 2020-02-13 |
| RU2018129159A3 RU2018129159A3 (ru) | 2020-03-27 |
| RU2771490C2 RU2771490C2 (ru) | 2022-05-05 |
Family
ID=58054500
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2018129159A RU2771490C2 (ru) | 2016-01-13 | 2017-01-13 | Рекомбинантные aav векторы, экспрессирующие остеопротективные гены, включая has2 и лубрицин, пригодные при лечении остеоартрита и сходных заболеваний суставов у млекопитающих |
Country Status (16)
| Country | Link |
|---|---|
| US (3) | US20170198263A1 (ru) |
| EP (2) | EP3402530B1 (ru) |
| JP (3) | JP7058603B2 (ru) |
| KR (1) | KR20180095720A (ru) |
| CN (2) | CN118048321A (ru) |
| AR (2) | AR108683A1 (ru) |
| AU (2) | AU2017207917B2 (ru) |
| CA (1) | CA3011459A1 (ru) |
| CY (1) | CY1123760T1 (ru) |
| DK (1) | DK3402530T3 (ru) |
| ES (1) | ES2835031T3 (ru) |
| HU (1) | HUE051774T2 (ru) |
| MX (2) | MX381665B (ru) |
| RU (1) | RU2771490C2 (ru) |
| WO (1) | WO2017123934A1 (ru) |
| ZA (1) | ZA201804731B (ru) |
Families Citing this family (16)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| CN107106689A (zh) | 2014-11-05 | 2017-08-29 | 沃雅戈治疗公司 | 用于治疗帕金森病的aadc多核苷酸 |
| US11697825B2 (en) | 2014-12-12 | 2023-07-11 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for the production of scAAV |
| JOP20190269A1 (ar) | 2017-06-15 | 2019-11-20 | Voyager Therapeutics Inc | بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون |
| CA3087910C (en) | 2018-01-17 | 2025-04-08 | MeiraGTx Gene Regulation Limited | RAAV MODIFIED CAPSIDE PROTEIN FOR GENE THERAPY |
| JP2021523914A (ja) | 2018-05-15 | 2021-09-09 | ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． | パーキンソン病を治療するための組成物および方法 |
| CN109055426B (zh) * | 2018-08-06 | 2021-06-25 | 智享生物(苏州)有限公司 | 一种在中华仓鼠卵巢细胞中表达生产类人润滑素的方法 |
| JP7528066B2 (ja) | 2018-09-28 | 2024-08-05 | ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド | 操作されたプロモータを有するフラタキシン発現コンストラクトおよびその使用方法 |
| WO2020150396A1 (en) * | 2019-01-15 | 2020-07-23 | Cornell University | Recombinant lubricins, and compositions and methods for using the same |
| CN113557036A (zh) * | 2019-01-18 | 2021-10-26 | 奥泽生物疗法公司 | 基因编辑以改善关节功能 |
| US20230001017A1 (en) * | 2019-10-28 | 2023-01-05 | University Of Lowa Research Foundation | Formulation for delivery of lubricin gene |
| WO2021102250A1 (en) * | 2019-11-21 | 2021-05-27 | Luppino Francesco | Growth factor restoration |
| KR102584136B1 (ko) * | 2020-01-17 | 2023-10-04 | 주식회사 아바테라퓨틱스 | 조직 재생용 조성물 |
| US20240207441A1 (en) * | 2021-04-26 | 2024-06-27 | University Of Massachusetts | Capsid variants and uses thereof |
| CN114457086B (zh) * | 2022-03-02 | 2022-11-15 | 上海勉亦生物科技有限公司 | 白介素1受体拮抗蛋白的表达盒以及基于aav的基因递送系统 |
| KR20230152503A (ko) * | 2022-04-27 | 2023-11-03 | 주식회사 헬릭스미스 | 척수강 내 투여에 최적화 된 간세포 성장인자 유전자가 도입된 aav 벡터 |
| CN117721152B (zh) * | 2023-12-29 | 2024-08-30 | 广州市第一人民医院（广州消化疾病中心、广州医科大学附属市一人民医院、华南理工大学附属第二医院） | Ttp在制备骨关节炎药物中的应用 |
Family Cites Families (37)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US4797368A (en) | 1985-03-15 | 1989-01-10 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services | Adeno-associated virus as eukaryotic expression vector |
| US5328470A (en) | 1989-03-31 | 1994-07-12 | The Regents Of The University Of Michigan | Treatment of diseases by site-specific instillation of cells or site-specific transformation of cells and kits therefor |
| US5693531A (en) | 1993-11-24 | 1997-12-02 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services | Vector systems for the generation of adeno-associated virus particles |
| US5658785A (en) | 1994-06-06 | 1997-08-19 | Children's Hospital, Inc. | Adeno-associated virus materials and methods |
| US6423514B1 (en) | 1996-04-22 | 2002-07-23 | Millennium Pharmaceuticals, Inc. | Mammalian hyaluronan synthases, nucleic acids and uses thereof |
| US6566118B1 (en) | 1997-09-05 | 2003-05-20 | Targeted Genetics Corporation | Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors |
| US6995006B2 (en) | 1997-09-05 | 2006-02-07 | Targeted Genetics Corporation | Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors |
| US6743774B1 (en) | 1999-04-23 | 2004-06-01 | Rhode Island Hospital | Tribonectins |
| US6315992B1 (en) * | 1999-06-30 | 2001-11-13 | Tissuegene Co. | Generating cartilage in a mammal using fibroblasts transfected with a vector encoding TGF-β-1 |
| US7338655B1 (en) * | 1999-06-30 | 2008-03-04 | Tissuegene, Inc. | Gene therapy using TGF-β |
| AU781958C (en) | 1999-08-09 | 2006-03-30 | Targeted Genetics Corporation | Enhancement of expression of a single-stranded, heterologous nucleotide sequence from recombinant viral vectors by designing the sequence such that it forms intrastrand base pairs |
| JP2003164289A (ja) * | 2001-11-30 | 2003-06-10 | Seikagaku Kogyo Co Ltd | 骨組織導入用遺伝子 |
| JP4631702B2 (ja) | 2003-02-14 | 2011-02-16 | 和光純薬工業株式会社 | イオン交換樹脂固定化白金触媒を用いたヒドロキシルアミン化合物の製造方法 |
| US20060240037A1 (en) | 2003-06-04 | 2006-10-26 | Edward Fey | Methods and compositions for the treatment and prevention of degenerative joint disorders |
| US7642236B2 (en) | 2003-08-14 | 2010-01-05 | Wyeth | Recombinant lubricin molecules and uses thereof |
| NZ545656A (en) * | 2003-09-01 | 2009-02-28 | Amc Amsterdam | AAV vectors for in vivo gene therapy of rheumatoid arthritis |
| CA2536471C (en) | 2003-09-01 | 2013-10-08 | Academisch Medisch Centrum | Aav vectors for in vivo gene therapy of rheumatoid arthritis |
| WO2005102363A2 (en) | 2004-04-20 | 2005-11-03 | Mucosal Therapeutics Llc | Methods of promoting cartilage healing or cartilage integration |
| EP1827478A4 (en) | 2004-12-03 | 2009-08-05 | Mucosal Therapeutics Llc | METHODS OF TREATING JOINED OR SICK JOINTS |
| US7771995B2 (en) | 2005-11-14 | 2010-08-10 | Merial Limited | Plasmid encoding human BMP-7 |
| US8298818B2 (en) * | 2006-04-28 | 2012-10-30 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | Self-complementary adeno-associated virus having a truncated CMV-chicken β-actin promoter |
| US20080187576A1 (en) * | 2006-06-16 | 2008-08-07 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | Methods for treating articular disease or dysfunction using self-complimentary adeno-associated viral vectors |
| PL2191001T4 (pl) | 2007-04-09 | 2017-01-31 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | Kompozycje wektora RAAV mające białka kapsydu zmodyfikowane tyrozyną i sposoby ich zastosowania |
| US7846428B2 (en) | 2007-10-05 | 2010-12-07 | Merial Limited | Articular cartilage gene therapy with recombinant vector encoding BMP-7 |
| KR101995016B1 (ko) * | 2007-12-04 | 2019-06-28 | 프로테오바이오엑티브스 피티와이 엘티디 | 전구 세포의 보호 및 그의 분화 조절 |
| JP2012522977A (ja) | 2009-04-01 | 2012-09-27 | ガラパゴス・ナムローゼ・フェンノートシャップ | 変形性関節症の治療のための方法及び手段 |
| WO2011005493A2 (en) | 2009-06-22 | 2011-01-13 | Mayo Foundation For Medical Education And Research | Methods and materials for tissue repair |
| WO2011097456A2 (en) * | 2010-02-05 | 2011-08-11 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Compositions and methods for enhanced parvovirus transduction |
| US8889130B2 (en) * | 2011-02-08 | 2014-11-18 | Abbvie Inc. | Treatment of osteoarthritis and pain |
| US20130116186A1 (en) | 2011-10-04 | 2013-05-09 | Rhode Island Hospital, A Lifespan Partner | Lubricin injections to maintain cartilage health |
| PL2623604T3 (pl) | 2012-02-02 | 2015-07-31 | Baylor College Medicine | Biologiczny system dostarczania i ekspresji oparty na adenowirusie do zastosowania w leczeniu choroby zwyrodnieniowej stawów |
| JP2015516143A (ja) * | 2012-04-02 | 2015-06-08 | モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドＭｏｄｅｒｎａ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． | ヒト疾患に関連するタンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド |
| ES2802878T3 (es) | 2013-01-25 | 2021-01-21 | Baylor College Medicine | Un sistema de administración y expresión de terapia génica adenoviral dependiente de linfocitos T colaboradores |
| US11427835B2 (en) * | 2013-03-15 | 2022-08-30 | The Children's Hospital Of Philadelphia | Vectors comprising stuffer/filler polynucleotide sequences and methods of use |
| WO2014205237A2 (en) | 2013-06-19 | 2014-12-24 | University Of Rochester | Compositions and methods for use of high molecular weight hyaluronic acid for cancer therapy |
| HK1224188A1 (zh) * | 2013-09-09 | 2017-08-18 | Figene, Llc | 用於软骨细胞或软骨型细胞再生的基因治疗 |
| US20170304466A1 (en) * | 2014-10-06 | 2017-10-26 | Arthrogen B.V. | AAV-Based Gene Therapy |
-
2017
- 2017-01-13 MX MX2018008651A patent/MX381665B/es unknown
- 2017-01-13 EP EP17705715.5A patent/EP3402530B1/en active Active
- 2017-01-13 RU RU2018129159A patent/RU2771490C2/ru active
- 2017-01-13 US US15/405,992 patent/US20170198263A1/en not_active Abandoned
- 2017-01-13 CN CN202410173883.XA patent/CN118048321A/zh active Pending
- 2017-01-13 DK DK17705715.5T patent/DK3402530T3/da active
- 2017-01-13 JP JP2018536882A patent/JP7058603B2/ja active Active
- 2017-01-13 HU HUE17705715A patent/HUE051774T2/hu unknown
- 2017-01-13 ES ES17705715T patent/ES2835031T3/es active Active
- 2017-01-13 CN CN201780012912.2A patent/CN108697813B/zh active Active
- 2017-01-13 AU AU2017207917A patent/AU2017207917B2/en active Active
- 2017-01-13 WO PCT/US2017/013419 patent/WO2017123934A1/en not_active Ceased
- 2017-01-13 KR KR1020187023241A patent/KR20180095720A/ko not_active Ceased
- 2017-01-13 CA CA3011459A patent/CA3011459A1/en active Pending
- 2017-01-13 AR ARP170100101A patent/AR108683A1/es active IP Right Grant
- 2017-01-13 EP EP20175445.4A patent/EP3769788A1/en active Pending
-
2018
- 2018-07-12 MX MX2021004397A patent/MX2021004397A/es unknown
- 2018-07-16 ZA ZA2018/04731A patent/ZA201804731B/en unknown
-
2019
- 2019-07-29 US US16/524,645 patent/US11905531B2/en active Active
-
2020
- 2020-11-19 CY CY20201101100T patent/CY1123760T1/el unknown
-
2022
- 2022-01-13 JP JP2022003580A patent/JP7629584B2/ja active Active
-
2023
- 2023-11-07 AR ARP230102988A patent/AR130990A2/es unknown
-
2024
- 2024-01-08 US US18/407,298 patent/US20240254454A1/en active Pending
- 2024-06-07 AU AU2024203920A patent/AU2024203920A1/en active Pending
- 2024-09-12 JP JP2024158436A patent/JP2025019058A/ja active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2018129159A (ru) | Рекомбинантные aav векторы, экспрессирующие остеопротективные гены, включая has2 и лубрицин, пригодные при лечении остеоартрита и сходных заболеваний суставов у млекопитающих | |
| ES2768763T3 (es) | Vectores rAAV mejorados y métodos para la transducción de fotorreceptores y células EPR | |
| JP2020510428A5 (ru) | ||
| JPWO2020069461A5 (ru) | ||
| FI4211231T3 (fi) | Peptidimodifioitu aav-kapsidi | |
| JP2023109992A5 (ru) | ||
| JP2020519292A5 (ru) | ||
| JP7702949B2 (ja) | ヒトｍｅｃｐ２遺伝子を発現するように設計されたトランスジーンカセット | |
| RU2018125468A (ru) | Генная терапия офтальмологических нарушений | |
| RU2018145010A (ru) | Оптимизированные гены и экспрессионные кассеты cln1, и их применение | |
| JPWO2021108755A5 (ru) | ||
| FI3850089T3 (fi) | Polynukleotidejä | |
| EP4159863A1 (en) | Codon-optimized nucleic acid encoding smn1 protein | |
| JP2024056832A5 (ru) | ||
| JP2020510433A5 (ru) | ||
| RU2022111507A (ru) | Рекомбинантные aav векторы, экспрессирующие остеопротективные гены, включая has2 и лубрицин, пригодные при лечении остеоартрита и сходных заболеваний суставов у млекопитающих | |
| JPWO2020232297A5 (ru) | ||
| JPWO2020069339A5 (ru) | ||
| JPWO2022015715A5 (ru) | ||
| JPWO2021226267A5 (ru) | ||
| JPWO2020214737A5 (ru) | ||
| RU2021121087A (ru) | Способы и композиции для лечения болезней накопления гликогена | |
| JPWO2022028472A5 (ru) | ||
| US20240100132A1 (en) | Modulation of aav-based gene expression | |
| WO2025162449A1 (en) | Compositions and methods for the treatment of heart disease |