[go: up one dir, main page]

RU2018125468A - Генная терапия офтальмологических нарушений - Google Patents

Генная терапия офтальмологических нарушений Download PDF

Info

Publication number
RU2018125468A
RU2018125468A RU2018125468A RU2018125468A RU2018125468A RU 2018125468 A RU2018125468 A RU 2018125468A RU 2018125468 A RU2018125468 A RU 2018125468A RU 2018125468 A RU2018125468 A RU 2018125468A RU 2018125468 A RU2018125468 A RU 2018125468A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
composition
viral vector
promoter
seq
paragraphs
Prior art date
Application number
RU2018125468A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2018125468A3 (ru
RU2762747C2 (ru
Inventor
Джин БЕННЕТТ
Жаннет БЕННИЧЕЛЛИ
Цзюньвей СУНЬ
Original Assignee
Зе Трастис Оф Зе Юниверсити Оф Пенсильвания
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Зе Трастис Оф Зе Юниверсити Оф Пенсильвания filed Critical Зе Трастис Оф Зе Юниверсити Оф Пенсильвания
Publication of RU2018125468A publication Critical patent/RU2018125468A/ru
Publication of RU2018125468A3 publication Critical patent/RU2018125468A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2762747C2 publication Critical patent/RU2762747C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
    • A61K9/0048—Eye, e.g. artificial tears
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K2300/00—Mixtures or combinations of active ingredients, wherein at least one active ingredient is fully defined in groups A61K31/00 - A61K41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2799/00—Uses of viruses
    • C12N2799/02—Uses of viruses as vector
    • C12N2799/021—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid
    • C12N2799/022—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid where the vector is derived from an adenovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2799/00—Uses of viruses
    • C12N2799/02—Uses of viruses as vector
    • C12N2799/04—Uses of viruses as vector in vivo
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/10—Plasmid DNA
    • C12N2800/106—Plasmid DNA for vertebrates
    • C12N2800/107—Plasmid DNA for vertebrates for mammalian
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/22—Vectors comprising a coding region that has been codon optimised for expression in a respective host
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2840/00—Vectors comprising a special translation-regulating system
    • C12N2840/002—Vectors comprising a special translation-regulating system controllable or inducible
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2840/00—Vectors comprising a special translation-regulating system
    • C12N2840/007—Vectors comprising a special translation-regulating system cell or tissue specific

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Ophthalmology & Optometry (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)

Claims (59)

1. Оптимизированная по кодону последовательность кДНК, кодирующая Rab-эскорт белок 1 (REP-1).
2. Экспрессионная кассета, содержащая последовательность кДНК по п. 1.
3. Экспрессионная кассета по п. 2, содержащая SEQ ID NO: 1.
4. Вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий капсид AAV и последовательность нуклеиновой кислоты, содержащую последовательности инвертированных концевых повторов AAV и последовательность нуклеиновой кислоты, которая кодирует человеческий Rab-эскорт белок 1 (REP-1), и последовательности для контроля экспрессии, которые управляют экспрессией REP-1 в клетке-хозяине.
5. Вирусный вектор по п. 4, в котором последовательность REP-1 кодирует полноразмерный белок REP-1.
6. Вирусный вектор по п. 4 или п. 5, в котором последовательность REP-1 кодирует последовательность белка SEQ ID NO: 2.
7. Вирусный вектор по любому из пп. 4-6, причем последовательность REP-1 содержит последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 3 или ее вариант.
8. Вирусный вектор по п. 7, причем вариант представляет собой оптимизированный по кодону вариант SEQ ID NO: 3, оптимизированный для экспрессии у людей.
9. Вирусный вектор по п. 8, причем оптимизированный по кодону вариант представляет собой SEQ ID NO: 1.
10. Оптимизированная по кодону последовательность кДНК, кодирующая управляемый циклическими нуклеотидами канал альфа 3 (CNGA3).
11. Экспрессионная кассета, содержащая последовательность кДНК по п. 10.
12. Экспрессионная кассета по п. 11, содержащая SEQ ID NO: 9 или 11.
13. Вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий капсид AAV и последовательность нуклеиновой кислоты, содержащую последовательности инвертированных концевых повторов AAV и последовательность нуклеиновой кислоты, которая кодирует человеческий управляемый циклическими нуклеотидами канал альфа 3 (CNGA3), и последовательности для контроля экспрессии, которые управляют экспрессией CNGA3 в клетке-хозяине.
14. Вирусный вектор по п. 13, в котором последовательность CNGA3 кодирует полноразмерный белок.
15. Вирусный вектор по п. 13 или п. 14, в котором последовательность CNGA3 кодирует последовательность белка SEQ ID NO: 10.
16. Вирусный вектор по любому из пп. 13-15, причем последовательность CNGA3 содержит последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 13 или ее вариант.
17. Вирусный вектор по п. 16, причем вариант представляет собой оптимизированный по кодону вариант SEQ ID NO: 13, оптимизированный для экспрессии у людей.
18. Вирусный вектор по п. 17, причем оптимизированный по кодону вариант представляет собой SEQ ID NO: 9 или SEQ ID NO: 11.
19. Вирусный вектор по любому из пп. 4-9 или 13-18, причем последовательности для контроля экспрессии содержат промотор.
20. Вирусный вектор по п. 19, причем промотор представляет собой промотор родопсина.
21. Вирусный вектор по п. 19, причем промотор представляет собой промотор родопсин-киназы.
22. Вирусный вектор по п. 19, причем промотор представляет собой промотор, специфический в отношении клеток глаза.
23. Вирусный вектор по п. 19, причем промотор является выбранным из промотора человеческого EF1α, промотора метаботропного глутаматного рецептора 6 (mGluR6), промотора родопсина, промоторов колбочкового опсина и промоторов транскрипционных факторов (нейроретинального белка с «лейциновой молнией» (Nrl) и фоторецептор-специфического ядерного рецептора Nr2e3, bZIP).
24. AAV по п. 19, причем промотор представляет собой индуцируемый промотор, конститутивный промотор или тканеспецифический промотор.
25. AAV по п. 24, причем промотор представляет собой индуцируемый промотор, выбранный из промотора рапамицина/рапалога, промотора экдизона, чувствительного к эстрогену промотора и чувствительного к тетрациклину промотора или гетеродимерного репрессорного переключателя.
26. Вирусный вектор по любому из пп. 4-9 или 13-25, дополнительно содержащий один или несколько из интрона, последовательности Козак, поли-А и посттранскрипционных регуляторных элементов.
27. Вирусный вектор по любому из пп. 4-9 или 13-26, причем вектор представляет собой rAAV, имеющий капсид, выбранный из AAV2, AAV5, AAV8, AAV9, AAV8bp, AAV7m8 и их вариантов.
28. Вирусный вектор по любому из пп. 4-9 или 13-27, в котором последовательности ITR происходят из AAV, отличного от того, который обеспечивает белок капсида.
29. Вирусный вектор по любому из пп. 4-9 или 13-28, в котором последовательности ITR происходят из AAV2.
30. Вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий капсид AAV8 и рекомбинантный геном (rAAV), причем указанный геном rAAV содержит последовательности нуклеиновой кислоты, кодирующие REP-1, последовательности инвертированных концевых повторов и последовательности для контроля экспрессии, которые управляют экспрессией REP-1 в клетке-хозяине.
31. Вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий капсид AAV8 и экспрессионную кассету, причем указанная экспрессионная кассета содержит последовательности нуклеиновой кислоты, кодирующие CNGA3, последовательности инвертированных концевых повторов и последовательности для контроля экспрессии, которые управляют экспрессией CNGA3 в клетке-хозяине.
32. Фармацевтическая композиция, содержащая фармацевтически приемлемый носитель и по меньшей вирусный вектор по любому из пп. 4-9 или 13-31.
33. Способ лечения хороидеремии, причем указанный способ включает введение композиции по п. 32 субъекту, нуждающемуся в этом.
34. Способ лечения ахроматопсии, причем указанный способ включает введение композиции по п. 32 субъекту, нуждающемуся в этом.
35. Способ по п. 33 или 34, причем указанную композицию вводят субретинально.
36. Способ по п. 33 или 34, причем указанную композицию вводят интравитреально, внутривенно или в сосудистую оболочку глаза.
37. Способ по любому из пп. 33-36, причем указанный субъект представляет собой млекопитающее.
38. Способ по п. 37, причем указанный субъект представляет собой человека.
39. Способ по любому из пп. 33-38, причем указанную композицию вводят в комбинации с другой терапией.
40. Способ по любому из пп. 33-39, причем указанную композицию вводят в дозе, составляющей от приблизительно 109 до приблизительно 1013 геномов вектора (VG).
41. Способ по любому из пп. 33-40, причем указанную композицию вводят в объеме, составляющем от приблизительно 100 мкл до приблизительно 500 мкл.
42. Способ по любому из пп. 33-41, причем указанную композицию вводят более одного раза.
43. Плазмида для получения вектора на основе AAV, причем плазмида содержит SEQ ID NO: 1, или SEQ ID NO: 9, или SEQ ID NO: 25, или SEQ ID NO: 26, или SEQ ID NO: 27, или SEQ ID NO: 28, или последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную им.
44. Способ получения вируса rAAV, включающий культивирование упаковывающей клетки, несущей плазмиду по п. 43, в присутствии достаточных вирусных последовательностей для того, чтобы позволить упаковку вирусного генома с экспрессионной кассетой гена в оболочку или капсид инфекционного AAV.
45. Рекомбинантный AAV, полученный в соответствии со способом по п. 44.
46. Вирусный вектор, содержащий геном вектора, который содержит нуклеотиды с 1 по 4233 в SEQ ID NO: 25, SEQ ID NO: 26, SEQ ID NO: 27 или SEQ ID NO: 28.
47. Вирусный вектор, содержащий геном вектора, который содержит 5' ITR, энхансер CMV, промотор куриного бета-актина, экзон 1 и интрон СВА, последовательность Козак, оптимизированный по кодону СНМ, поли-А bGH и 3' ITR.
48. Композиция для применения в способе лечения хороидеремии, причем указанная композиция содержит вирусный вектор по любому из пп. 4-9, 13-32 или 46-47.
49. Композиция для применения в способе лечения ахроматопсии, причем указанная композиция содержит вирусный вектор по любому из пп. 4-9, 13-32 или 46-47.
50. Композиция по п. 48 или 49, причем указанная композиция вводится субретинально.
51. Композиция по п. 48 или 49, причем указанная композиция вводится интравитреально, внутривенно или в сосудистую оболочку глаза.
52. Композиция по любому из пп. 48-51, причем указанный субъект представляет собой млекопитающее.
53. Композиция по п. 52, причем указанный субъект представляет собой человека.
54. Композиция по любому из пп. 48-53, причем указанная композиция вводится в комбинации с другой терапией.
55. Композиция по любому из пп. 48-54, причем указанная композиция водится в дозе, составляющей от приблизительно 109 до приблизительно 1013 геномов вектора (VG).
56. Композиция по любому из пп. 48-55, причем указанная композиция вводится в объеме, составляющем от приблизительно 100 мкл до приблизительно 500 мкл.
57. Композиция по любому из пп. 48-56, причем указанная композиция вводится более одного раза.
58. Применение вирусного вектора по любому из пп. 4-9, 13-32 или 46-47 в производстве лекарственного препарата для лечения хороидеремии.
59. Применение вирусного вектора по любому из пп. 4-9, 13-32 или 46-47 в производстве лекарственного препарата для лечения ахроматопсии.
RU2018125468A 2015-12-14 2016-12-13 Генная терапия офтальмологических нарушений RU2762747C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201562266789P 2015-12-14 2015-12-14
US62/266,789 2015-12-14
PCT/US2016/066402 WO2017106202A2 (en) 2015-12-14 2016-12-13 Gene therapy for ocular disorders

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2018125468A true RU2018125468A (ru) 2020-01-16
RU2018125468A3 RU2018125468A3 (ru) 2020-10-22
RU2762747C2 RU2762747C2 (ru) 2021-12-22

Family

ID=58455636

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2018125468A RU2762747C2 (ru) 2015-12-14 2016-12-13 Генная терапия офтальмологических нарушений

Country Status (12)

Country Link
US (2) US11090392B2 (ru)
EP (2) EP3389724B1 (ru)
JP (2) JP7057281B2 (ru)
KR (1) KR20180099719A (ru)
CN (1) CN109069668B (ru)
AU (1) AU2016370487C1 (ru)
BR (1) BR112018011838A2 (ru)
CA (1) CA3008264A1 (ru)
ES (1) ES2826384T3 (ru)
MX (2) MX2018007230A (ru)
RU (1) RU2762747C2 (ru)
WO (1) WO2017106202A2 (ru)

Families Citing this family (14)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2017106202A2 (en) * 2015-12-14 2017-06-22 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Gene therapy for ocular disorders
EP3377637B1 (en) * 2016-04-08 2020-03-18 Krystal Biotech, LLC Compositions for use in methods for the treatment of wounds, disorders, and diseases of the skin
SG10202100632WA (en) * 2016-07-26 2021-03-30 Univ Cornell Gene therapy for the treatment of aldehyde dehydrogenase deficiency
JP7766393B2 (ja) * 2017-06-14 2025-11-10 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 眼疾患のための遺伝子療法
CN119523872A (zh) 2018-04-27 2025-02-28 克里斯托生物技术股份有限公司 用于美容性应用的编码一种或多种美容蛋白的重组核酸
KR20210124277A (ko) 2019-02-08 2021-10-14 크리스탈 바이오테크, 인크. Cftr 폴리펩타이드를 전달하기 위한 조성물 및 방법
SG11202109554XA (en) 2019-03-04 2021-09-29 Univ Pennsylvania Neuroprotective gene therapy targeting the akt pathway
CN110889859A (zh) * 2019-11-11 2020-03-17 珠海上工医信科技有限公司 一种用于眼底图像血管分割的u型网络
WO2021222118A1 (en) * 2020-04-27 2021-11-04 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions useful in treatment of cdkl5 deficiency disorder (cdd)
WO2022051294A1 (en) * 2020-09-02 2022-03-10 4D Molecular Therapeutics Inc. Codon optimized rep1 genes and uses thereof
MX2023008826A (es) 2021-02-01 2023-09-15 Regenxbio Inc Terapia génica para lipofuscinosis neuronal ceroidea.
AU2022227005B2 (en) * 2021-02-26 2025-09-11 Logicbio Therapeutics, Inc. Manufacturing and use of recombinant aav vectors
IL307350A (en) 2021-04-02 2023-11-01 Krystal Biotech Inc Viral vectors for cancer treatment
WO2023014892A1 (en) * 2021-08-04 2023-02-09 Alpine Biotherapeutics Corporation Sustainable ocular cell-mediated intraocular delivery of cellular therapeutics for treatment of ocular diseases or disorders

Family Cites Families (46)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5139941A (en) 1985-10-31 1992-08-18 University Of Florida Research Foundation, Inc. AAV transduction vectors
US5436146A (en) 1989-09-07 1995-07-25 The Trustees Of Princeton University Helper-free stocks of recombinant adeno-associated virus vectors
US6268213B1 (en) 1992-06-03 2001-07-31 Richard Jude Samulski Adeno-associated virus vector and cis-acting regulatory and promoter elements capable of expressing at least one gene and method of using same for gene therapy
US5869305A (en) 1992-12-04 1999-02-09 The University Of Pittsburgh Recombinant viral vector system
US5478745A (en) 1992-12-04 1995-12-26 University Of Pittsburgh Recombinant viral vector system
US6204059B1 (en) 1994-06-30 2001-03-20 University Of Pittsburgh AAV capsid vehicles for molecular transfer
US5741683A (en) 1995-06-07 1998-04-21 The Research Foundation Of State University Of New York In vitro packaging of adeno-associated virus DNA
US6093570A (en) 1995-06-07 2000-07-25 The University Of North Carolina At Chapel Hill Helper virus-free AAV production
ATE270324T1 (de) 1997-04-14 2004-07-15 Cell Genesys Inc Methoden zur erhöhung der effizienz rekombinanter aav produkte
EP1080218A1 (en) 1998-05-27 2001-03-07 University of Florida Method of preparing recombinant adeno-associated virus compositions by using an iodixanol gradient
WO2000028004A1 (en) 1998-11-10 2000-05-18 The University Of North Carolina At Chapel Hill Virus vectors and methods of making and administering the same
AU781958C (en) 1999-08-09 2006-03-30 Targeted Genetics Corporation Enhancement of expression of a single-stranded, heterologous nucleotide sequence from recombinant viral vectors by designing the sequence such that it forms intrastrand base pairs
ATE438414T1 (de) 2000-06-01 2009-08-15 Univ North Carolina Verfahren und zusammensetzungen zur kontrollierter abgabe von rekombinant parvovirus vektoren
WO2002057454A2 (en) 2001-01-19 2002-07-25 Incyte Genomics, Inc. Receptors and membrane-associated proteins
EP1381276A4 (en) 2001-04-13 2005-02-02 Univ Pennsylvania METHOD FOR TREATMENT OR DEVELOPMENT SLUDGE DEGRADATION
HU230406B1 (hu) 2001-11-13 2016-04-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Eljárás adeno-asszociált vírus(AAV)szekvenciák detektálására és/vagy azonosítására és az azzal azonosított új szekvenciák izolálására
FI3517134T3 (fi) 2001-12-17 2024-04-03 Univ Pennsylvania Adeno-assosioituneen viruksen (aav) serotyypin 8 sekvenssejä, niitä sisältäviä vektoreita ja niiden käyttöjä
US20070015238A1 (en) 2002-06-05 2007-01-18 Snyder Richard O Production of pseudotyped recombinant AAV virions
EP1486567A1 (en) 2003-06-11 2004-12-15 Deutsches Krebsforschungszentrum Stiftung des öffentlichen Rechts Improved adeno-associated virus (AAV) vector for gene therapy
DK2292779T3 (en) 2003-09-30 2017-02-27 Univ Pennsylvania ADENOASS-ASSOCIATED VIRUS (AAV) CLADES, SEQUENCES, VECTORS CONTAINING SAME AND APPLICATIONS THEREOF
WO2006110689A2 (en) 2005-04-07 2006-10-19 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method of increasing the function of an aav vector
US7456683B2 (en) 2005-06-09 2008-11-25 Panasonic Corporation Amplitude error compensating device and quadrature skew error compensating device
EP2007795B1 (en) 2006-03-30 2016-11-16 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Aav capsid proteins
EP2320937A4 (en) * 2008-06-30 2013-01-16 Univ Johns Hopkins COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING OXULATE OXIDATIVE STRESS AND RETINITIS PIGMENTOSA
US20110305772A1 (en) * 2009-02-26 2011-12-15 The Johns Hopkins University Compositions and methods for ex vivo hepatic nucleic acid delivery
RU2444977C2 (ru) * 2009-08-03 2012-03-20 Федеральное государственное учреждение "МОСКОВСКИЙ НАУЧНО-ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ИНСТИТУТ ГЛАЗНЫХ БОЛЕЗНЕЙ ИМЕНИ ГЕЛЬМГОЛЬЦА ФЕДЕРАЛЬНОГО АГЕНТСТВА ПО ВЫСОКОТЕХНОЛОГИЧНОЙ МЕДИЦИНСКОЙ ПОМОЩИ" Способ диагностики ахроматопсии
WO2011034947A2 (en) * 2009-09-15 2011-03-24 University Of Washington Reagents and methods for modulating cone photoreceptor activity
US9315825B2 (en) 2010-03-29 2016-04-19 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Pharmacologically induced transgene ablation system
EP2553106A2 (en) 2010-03-29 2013-02-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Pharmacologically induced transgene ablation system
EP3591055A1 (en) * 2011-01-07 2020-01-08 Applied Genetic Technologies Corporation Promoters derived from the 5' nontranslated region (5'-ntr) of the human cyclic nucleotide gated beta 3 (cngb3) gene, expression cassettes and vectors comprising said promoters, for use treating achromatopsia and other diseases
GB201103062D0 (en) * 2011-02-22 2011-04-06 Isis Innovation Method
US9249425B2 (en) 2011-05-16 2016-02-02 The Trustees Of The University Of Pennslyvania Proviral plasmids and production of recombinant adeno-associated virus
FR2977562B1 (fr) 2011-07-06 2016-12-23 Gaztransport Et Technigaz Cuve etanche et thermiquement isolante integree dans une structure porteuse
US9375491B2 (en) 2011-10-28 2016-06-28 University Of Florida Research Foundation, Inc. Chimeric promoter for cone photoreceptor targeted gene therapy
US20140314740A1 (en) * 2011-12-09 2014-10-23 The Johns Hopkins University Compositions and methods for the prevention or treatment of diabetic complications
JP2015516143A (ja) 2012-04-02 2015-06-08 モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドＭｏｄｅｒｎａ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． ヒト疾患に関連するタンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
CN105120901A (zh) 2012-07-11 2015-12-02 宾夕法尼亚大学托管会 Rpgr x染色体连锁视网膜退化的aav介导的基因治疗
US20150299864A1 (en) 2012-08-08 2015-10-22 Nihon Parkerizing Co., Ltd. Metal surface treatment liquid, surface treatment method for metal bases, and metal base obtained by surface treatment method for metal bases
EP2954051B1 (en) 2013-02-08 2019-03-27 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Modified aav8 capsid for gene transfer for retinal therapies
EA034575B1 (ru) * 2013-04-18 2020-02-21 Фондацьоне Телетон Эффективная доставка больших генов посредством двойных aav векторов
EP2996725A4 (en) * 2013-05-16 2016-12-28 Applied Genetic Tech Corp PROMOTERS, EXPRESSION CASSETTES, VECTORS, KITS AND METHODS FOR TREATING COLOR BLINDNESS AND OTHER PROBLEMS
GB201322798D0 (en) 2013-12-20 2014-02-05 Oxford Biomedica Ltd Production system
AU2015231439B2 (en) 2014-03-17 2019-11-14 Adverum Biotechnologies, Inc. Compositions and methods for enhanced gene expression in cone cells
EP3132051B1 (en) * 2014-04-15 2019-03-20 Applied Genetic Technologies Corporation Codon optimized nucleic acid encoding a retinitis pigmentosa gtpase regulator (rpgr)
US20160206704A1 (en) 2015-01-16 2016-07-21 Isis Innovation Limited Method
WO2017106202A2 (en) * 2015-12-14 2017-06-22 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Gene therapy for ocular disorders

Also Published As

Publication number Publication date
WO2017106202A3 (en) 2017-08-31
EP3389724B1 (en) 2020-07-01
WO2017106202A2 (en) 2017-06-22
CN109069668B (zh) 2023-04-18
BR112018011838A2 (pt) 2018-12-04
EP3795180A1 (en) 2021-03-24
HK1258518A1 (zh) 2019-11-15
JP2022088656A (ja) 2022-06-14
AU2016370487A1 (en) 2018-07-05
ES2826384T3 (es) 2021-05-18
RU2018125468A3 (ru) 2020-10-22
RU2762747C2 (ru) 2021-12-22
US11090392B2 (en) 2021-08-17
EP3795180B1 (en) 2025-11-05
US20200061209A1 (en) 2020-02-27
JP7057281B2 (ja) 2022-04-19
US12403204B2 (en) 2025-09-02
KR20180099719A (ko) 2018-09-05
JP2019502378A (ja) 2019-01-31
CA3008264A1 (en) 2017-06-22
AU2016370487C1 (en) 2022-03-03
MX2022010959A (es) 2022-10-07
EP3389724A2 (en) 2018-10-24
CN109069668A (zh) 2018-12-21
US20210330816A1 (en) 2021-10-28
MX2018007230A (es) 2018-11-09
AU2016370487B2 (en) 2021-08-05

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2018125468A (ru) Генная терапия офтальмологических нарушений
JP7303287B2 (ja) 新規アデノ随伴ウイルスキャプシドタンパク質
JP2019502378A5 (ru)
US20220331409A1 (en) Factor ix gene therapy
EP3344294A1 (en) Chimeric aav-anti-vegf for treating cancer in canines
JP2020527335A5 (ru)
JP2021522842A (ja) 肝臓を標的とするアデノ随伴ウイルスベクター
RU2020137429A (ru) Лечение пигментного ретинита
JP2015523379A5 (ru)
JP2020537542A5 (ru)
JP2018537984A5 (ru)
JP2020512822A5 (ru)
KR102621134B1 (ko) 알데히드 데히드로게나제 결핍의 치료를 위한 유전자 요법
JP2017529395A5 (ru)
JP2018526994A5 (ru)
CN119487183A (zh) 用于生产重组细小病毒的组合物和方法
JP2023543125A (ja) Ｇｌｐ－１受容体アゴニスト融合物をコードするウイルスベクター及び代謝性疾患の治療におけるその使用
RU2019130004A (ru) Генная терапия при глазных заболеваниях
JP2020510433A5 (ru)
JP2025508987A (ja) Ｇｌｐ－１受容体アゴニスト融合物の送達のためのａａｖベクター
JP2018536432A5 (ru)
JPWO2022026632A5 (ru)
JP2025509193A (ja) Ｇｌｐ－２受容体アゴニスト融合物をコードするウイルスベクター及び短腸症候群の治療におけるその使用
WO2023111106A1 (en) Fukutin related protein gene transfer increase using modified itr sequences
JPWO2022076803A5 (ru)