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Application filed by Icahn School Med Mount Sinai, Alnylam Pharmaceuticals IncfiledCriticalIcahn School Med Mount Sinai
Publication of AR097920A1publicationCriticalpatent/AR097920A1/es
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
(AREA)
Saccharide Compounds
(AREA)
Abstract
Se refiere a composiciones de ácido ribonucleico bicatenario (dsARN) opcionalmente conjugado a un ligando tal como N-acetilgalactosamina. Los dsARN están dirigidos al gen ALAS1. Métodos de uso de tales composiciones de dsARN para alterar (por ejemplo, inhibir) la expresión de ALAS1, tal como tratamientos de sujetos con porfiria. Reivindicación 1: Un ácido ribonucleico bicatenario (dsARN) para inhibir la expresión de ALAS1, en donde dicho dsARN comprende una cadena con sentido y una cadena antisentido, donde la cadena antisentido comprende una región de complementariedad con un transcripto de ARN de ALAS1 (por ejemplo, SEQ ID N º1), cuya cadena antisentido comprende al menos 20 nucleótidos contiguos de la secuencia antisentido de UAAGAUGAGACACUCUUUCUGGU (SEQ ID Nº 4153) o UAAGAUGAGACACUCTUUCUGGU (SEQ ID Nº 4154).
ARP140103699A2013-10-042014-10-03Composiciones y métodos para inhibir la expresión del gen sintasa 1 de ácido 5-aminolevulínico (alas1)
AR097920A1
(es)
Construcción de arn que comprende una secuencia de segmento sentido y una antisentido del gen p0 del genoma del virus del amarilleo moderado de la remolacha (bmyv), metodo para inducir tolerancia al virus bmyv.