[go: up one dir, main page]

RU2019143431A - Способы и продукты для экспрессии белков в клетках - Google Patents

Способы и продукты для экспрессии белков в клетках Download PDF

Info

Publication number
RU2019143431A
RU2019143431A RU2019143431A RU2019143431A RU2019143431A RU 2019143431 A RU2019143431 A RU 2019143431A RU 2019143431 A RU2019143431 A RU 2019143431A RU 2019143431 A RU2019143431 A RU 2019143431A RU 2019143431 A RU2019143431 A RU 2019143431A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
cell
paragraphs
composition according
gene
human
Prior art date
Application number
RU2019143431A
Other languages
English (en)
Inventor
Матью ЭНДЖЕЛ
Кристофер РОДЕ
Original Assignee
Фэктор Байосайенс Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Фэктор Байосайенс Инк. filed Critical Фэктор Байосайенс Инк.
Publication of RU2019143431A publication Critical patent/RU2019143431A/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/7115—Nucleic acids or oligonucleotides having modified bases, i.e. other than adenine, guanine, cytosine, uracil or thymine
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
    • A61K35/14—Blood; Artificial blood
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
    • A61K38/46—Hydrolases (3)
    • A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/02—Stomatological preparations, e.g. drugs for caries, aphtae, periodontitis
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/04—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for ulcers, gastritis or reflux esophagitis, e.g. antacids, inhibitors of acid secretion, mucosal protectants
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/18—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for pancreatic disorders, e.g. pancreatic enzymes
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
    • A61P11/02—Nasal agents, e.g. decongestants
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
    • A61P11/04—Drugs for disorders of the respiratory system for throat disorders
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P13/00—Drugs for disorders of the urinary system
    • A61P13/02—Drugs for disorders of the urinary system of urine or of the urinary tract, e.g. urine acidifiers
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P13/00—Drugs for disorders of the urinary system
    • A61P13/08—Drugs for disorders of the urinary system of the prostate
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P13/00—Drugs for disorders of the urinary system
    • A61P13/10—Drugs for disorders of the urinary system of the bladder
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P13/00—Drugs for disorders of the urinary system
    • A61P13/12—Drugs for disorders of the urinary system of the kidneys
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P15/00—Drugs for genital or sexual disorders; Contraceptives
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P17/00—Drugs for dermatological disorders
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P19/00—Drugs for skeletal disorders
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
    • A61P21/04—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system for myasthenia gravis
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • A61P25/16—Anti-Parkinson drugs
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • A61P35/02—Antineoplastic agents specific for leukemia
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
    • A61P37/02—Immunomodulators
    • A61P37/06—Immunosuppressants, e.g. drugs for graft rejection
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P5/00—Drugs for disorders of the endocrine system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P5/00—Drugs for disorders of the endocrine system
    • A61P5/14—Drugs for disorders of the endocrine system of the thyroid hormones, e.g. T3, T4
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/195—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from bacteria
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
    • C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
    • C12N15/1024—In vivo mutagenesis using high mutation rate "mutator" host strains by inserting genetic material, e.g. encoding an error prone polymerase, disrupting a gene for mismatch repair
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
    • C12N15/907—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination in mammalian cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/22—Ribonucleases [RNase]; Deoxyribonucleases [DNase]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
    • C12Y301/21—Endodeoxyribonucleases producing 5'-phosphomonoesters (3.1.21)
    • C12Y301/21004—Type II site-specific deoxyribonuclease (3.1.21.4)
    • G—PHYSICS
    • G01—MEASURING; TESTING
    • G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
    • G01N33/00—Investigating or analysing materials by specific methods not covered by groups G01N1/00 - G01N31/00
    • G01N33/48—Biological material, e.g. blood, urine; Haemocytometers
    • G01N33/50—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing
    • G01N33/5005—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving human or animal cells
    • G01N33/5008—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving human or animal cells for testing or evaluating the effect of chemical or biological compounds, e.g. drugs, cosmetics
    • G01N33/5014—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving human or animal cells for testing or evaluating the effect of chemical or biological compounds, e.g. drugs, cosmetics for testing toxicity
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
    • A61K2035/124—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells the cells being hematopoietic, bone marrow derived or blood cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2319/00—Fusion polypeptide
    • C07K2319/80—Fusion polypeptide containing a DNA binding domain, e.g. Lacl or Tet-repressor
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/80—Vectors containing sites for inducing double-stranded breaks, e.g. meganuclease restriction sites

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Urology & Nephrology (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
  • Pulmonology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Physical Education & Sports Medicine (AREA)
  • Endocrinology (AREA)

Claims (52)

1. Композиция для создания одноцепочечного или двухцепочечного разрыва в последовательности молекулы ДНК-мишени, не являющейся клеткой человека, при этом композиция содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую ген-редактирующий белок, при этом ген-редактирующий белок содержит
(a) ДНК-связывающий домен, при этом
ДНК-связывающий домен содержит множество последовательностей повторов, где по меньшей мере одна из последовательностей повторов имеет 36 аминокислот в длину и содержит аминокислотную последовательность LTPvQVVAIAwxyzGHGG, где
“v” является Q, D или E,
“w” является S или N,
“x”является N, H или I,
“y” является D, A, I, N, H, K, S или G, и “z” представляет собой, GGKQALETVQRLLPVLCQD или GGKQALETVQRLLPVLCQA, и
(b) домен нуклеазы, при этом домен нуклеазы содержит каталитический домен нуклеазы.
2. Композиция по п. 1, где домен нуклеазы способен образовывать димер с доменом нуклеазы другого белка.
3. Композиция по п. 1, где домен нуклеазы содержит каталитический домен FokI или StsI.
4. Композиция по п. 3, где StsI выбирают из StsI, StsI-HA, StsI-HA2, StsI-UHA, StsI-UHA2, StsI-HF и StsI-UHF или его биологически активного фрагмента.
5. Композиция по любому из пп. 1-4, где композиция способна снижать экспрессию одного или более пептидов, кодируемых молекулой ДНК-мишени.
6. Композиция по любому из пп. 1-5, где композиция способна образовывать ген, который кодирует нефункциональный белок.
7. Композиция по любому из пп. 1-6, где композиция способна образовывать ген, который кодирует доминантно-негативный белок.
8. Композиция по любому из пп. 1-7, где композиция способна вызывать пропуск экзона.
9. Композиция по любому из пп. 1-7, где домен нуклеазы содержит каталитический домен белка, содержащего аминокислотную последовательность, выбранную из SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 7 и SEQ ID NO: 53.
10. Композиция по любому из пп. 1-9, где нуклеиновая кислота дополнительно содержит последовательность внутриядерной локализации.
11. Композиция по п. 10, отличающаяся тем, что последовательность внутриядерной локализации содержит аминокислотную последовательность PKKKRKV.
12. Композиция по любому из пп. 1-9, где нуклеиновая кислота дополнительно содержит последовательность внутримитохондриальной локализации.
13. Композиция по п. 12, где последовательность внутримитохондриальной локализации содержит аминокислотную последовательность LGRVIPRKIASRASLM.
14. Композиция по любому из пп. 1-13, отличающаяся тем, что ДНК-связывающий домен и домен нуклеазы разделены линкером.
15. Композиция по п. 14, где линкер имеет длину в пределах между приблизительно 1 и приблизительно 10 аминокислотами.
16. Композиция по любому из пп. 1-15, где нуклеиновая кислота содержит синтетическую молекулу РНК.
17. Композиция по любому из пп. 1-16, где нуклеиновая кислота содержит один или более неканонических нуклеотидов.
18. Композиция по п. 17, где неканонические нуклеотиды выбирают из 5-метилуридина, 5-гидроксиуридина, псевдоуридина, 5-метилпсевдоуридина, 5-гидроксипсевдоуридина, 5-метилцитидина и 5-гидроксицитидина.
19. Композиция по любому из пп. 1-18, где ген-редактирующий белок дополнительно содержит по меньшей мере одну последовательность повтора, содержащую аминокислотную последовательность: LTPvQVVAIAwxyzGHGG, где "v" представляет собой E, "w" представляет собой S, "x" представляет собой N, "y" представляет собой I или S, и "z" представляет собой GGKQALETVQRLLPVLCQA.
20. Композиция по любому из пп. 1-18, где ген-редактирующий белок дополнительно содержит по меньшей мере одну последовательность повтора, содержащую аминокислотную последовательность: LTPvQVVAIAwxyzGHGG, где "v" представляет собой E, "w" представляет собой S, "x" представляет собой N, "y" представляет собой I, и "z" представляет собой GGKQALETVQRLLPVLCQA.
21. Композиция по любому из пп. 1-18, где ген-редактирующий белок дополнительно содержит по меньшей мере одну последовательность повтора, содержащую аминокислотную последовательность: LTPvQVVAIAwIyzGHGG, где "v" представляет собой E, "w" представляет собой S, "y" представляет собой I или А, и "z" представляет собой GGKQALETVQRLLPVLCQA.
22. Композиция по любому из пп. 1-18, где ген-редактирующий белок дополнительно содержит по меньшей мере одну последовательность повтора, содержащую аминокислотную последовательность: LTPvQVVAIAwxyzGHGG, где "v" представляет собой Q, D или E, "w" представляет собой S или N, "x" представляет собой N, "y" означает I или S, и "z" представляет собой GGKQALETVQRLLPVLCQD или GGKQALETVQRLLPVLCQA.
23. Композиция по любому из пп. 1-18, где ген-редактирующий белок дополнительно содержит по меньшей мере одну последовательность повтора, содержащую аминокислотную последовательность: LTPvQVVAIAwxyzGHGG, где "v" представляет собой Q, D или E, "w" представляет собой S или N, "x" представляет собой N, "y" выбирают из: D, A, H, N, K или G, и "z" представляет собой GGKQALETVQRLLPVLCQD или GGKQALETVQRLLPVLCQA.
24. Композиция по любому из пп. 1-18, где ген-редактирующий белок дополнительно содержит по меньшей мере одну последовательность повтора, содержащую аминокислотную последовательность: LTPvQVVAIAwxyzGHGG, где "v" представляет собой Q, D или E, "w" представляет собой S или N, "x" представляет собой H, "y" выбирают из: D, A, H, N, K или G, и "z" представляет собой GGKQALETVQRLLPVLCQD или GGKQALETVQRLLPVLCQA.
25. Композиция по любому из пп. 1-23, где множество последовательностей повторов содержат между около 1,5 повторов последовательностей и около 28,5 последовательностей повторов.
26. Композиция по любому из пп. 1-24, где число последовательностей повторов составляет около 11,5, около 14,5, около 17,5 или примерно 20.
27. Композиция по любому из пп. 1-26, где число последовательностей повторов является достаточным, чтобы обеспечить высокую специфичность распознавания сайта связывания на молекуле ДНК-мишени.
28. Способ in vitro изменения последовательности молекулы ДНК-мишени в соматической клетке и/или в клетке, не являющейся клеткой человека, включающий контактирование композиции по любому из пп. 1-27 с соматической клеткой, клеткой и/или клеткой, не являющейся клеткой человека.
29. Способ по п. 25, где одноцепочечный или двухцепочечный разрыв создаются в последовательности молекулы ДНК-мишени в соматической клетке, клетке и/или клетке, не являющейся клеткой человека.
30. Композиция по любому из пп. 1-29, где одноцепочечный или двухцепочечный разрыв приводят к инактивации гена, образованию неактивного белка, белка со сниженной активностью или доминантно-негативной формы белка, репарируют мутации в гене или обеспечивают пропуск экзона.
31. Способ по п. 28 или 29, где соматическая клетка и/или клетка, не являющаяся клеткой человека, представляет собой клетку млекопитающего.
32. Способ по любому из пп. 28-31, где соматическая клетка представляет собой клетку человека.
33. Способ по любому из пп. 28-31, где соматическая клетка и/или клетка, не являющаяся клеткой человека, дополнительно контактируют с нуклеиновой кислотой, кодирующей ген человека или его фрагмент.
34. Способ по п. 33, где ген человека или его фрагмент вставлен в геном соматической клетки и/или клетки, не являющейся клеткой человека.
35. Способ по любому из пп. 28-34, где клетка представляет собой соматическую клетку человека, ген-редактирующий белок нацелен на один или более генов человека, или где, когда клетка является клеткой, не являющейся клеткой человека, ген-редактирующий белок нацелен на один или более эндогенных ортологов гена человека.
36. Способ по п. 35, где один или более эндогенных ортологов инактивированы.
37. Способ по любому из пп. 25-36, где соматическая клетка и/или клетка, не являющаяся клеткой человека, дополнительно дифференциируется в клетку кожи, глюкозочувствительную инсулин-продуцирующую клетку, гемопоэтическую клетку, клетку сердечной мышцы, клетку сетчатки, клетку почки, нервную клетку, стромальную клетку, жировую клетку, костную клетку или мышечную клетку.
38. Способ по любому из пп. 25-37, где соматическую клетку и/или клетку, не являющуюся клеткой человека, культивируют в формате, совместимом с высокопроизводительным скринингом.
39. Способ по п. 38, где данный формат представляет собой многолуночный планшет.
40. Способ по любому из пп. 25-35, дополнительно включающий стадию имплантации соматической клетки и/или клетки, не являющейся клеткой человека, в бластоцисту или матку организма, не являющегося человеком.
41. Способ по п. 40, где организм, не являющийся человеком, выбирают из крысы, мыши, кролика, морской свинки, примата, свиньи, коровы, курицы, козы, осла, кошки, собаки и данио-рерио.
42. Набор для изменения последовательности молекулы ДНК-мишени в соматической клетке и/или в клетке, не являющейся клеткой человека, содержащий композицию по любому из пп. 1-27.
43. Вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую ген-редактирующий белок, охарактеризованный в любом из пп. 1-27 для изменения последовательности молекулы ДНК-мишени в соматической клетке и/или клетке, не являющейся клеткой человека.
44. Вектор по п. 43, где данный вектор представляет собой вирусный вектор.
45. Вектор по п. 44, где вирусный вектор включает один или более вирусов из: аденовируса, ретровируса, лентивируса, вируса герпеса, адено-ассоциированного вируса и сконструированного вируса.
RU2019143431A 2012-11-01 2013-11-01 Способы и продукты для экспрессии белков в клетках RU2019143431A (ru)

Applications Claiming Priority (6)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201261721302P 2012-11-01 2012-11-01
US61/721,302 2012-11-01
US201361785404P 2013-03-14 2013-03-14
US61/785,404 2013-03-14
US201361842874P 2013-07-03 2013-07-03
US61/842,874 2013-07-03

Related Parent Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2015120524A Division RU2711249C2 (ru) 2012-11-01 2013-11-01 Способы и продукты для экспрессии белков в клетках

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2019143431A true RU2019143431A (ru) 2020-04-28

Family

ID=50628111

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2019143431A RU2019143431A (ru) 2012-11-01 2013-11-01 Способы и продукты для экспрессии белков в клетках
RU2015120524A RU2711249C2 (ru) 2012-11-01 2013-11-01 Способы и продукты для экспрессии белков в клетках

Family Applications After (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2015120524A RU2711249C2 (ru) 2012-11-01 2013-11-01 Способы и продукты для экспрессии белков в клетках

Country Status (11)

Country Link
US (19) US9447395B2 (ru)
EP (2) EP2914728B1 (ru)
JP (5) JP6510416B2 (ru)
KR (4) KR102596302B1 (ru)
CN (1) CN104769112A (ru)
AU (3) AU2013337651B2 (ru)
BR (2) BR122019025681B1 (ru)
CA (2) CA2890110C (ru)
MX (2) MX363017B (ru)
RU (2) RU2019143431A (ru)
WO (1) WO2014071219A1 (ru)

Families Citing this family (128)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DE10347710B4 (de) 2003-10-14 2006-03-30 Johannes-Gutenberg-Universität Mainz Rekombinante Impfstoffe und deren Verwendung
DE102005046490A1 (de) 2005-09-28 2007-03-29 Johannes-Gutenberg-Universität Mainz Modifikationen von RNA, die zu einer erhöhten Transkriptstabilität und Translationseffizienz führen
EP2600901B1 (en) 2010-08-06 2019-03-27 ModernaTX, Inc. A pharmaceutical formulation comprising engineered nucleic acids and medical use thereof
CN104531812A (zh) 2010-10-01 2015-04-22 现代治疗公司 设计核酸及其使用方法
US8710200B2 (en) 2011-03-31 2014-04-29 Moderna Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acids encoding a modified erythropoietin and their expression
RU2670745C9 (ru) 2011-05-24 2018-12-13 Бионтех Рна Фармасьютикалс Гмбх Индивидуализированные противоопухолевые вакцины
US10323236B2 (en) 2011-07-22 2019-06-18 President And Fellows Of Harvard College Evaluation and improvement of nuclease cleavage specificity
US9464124B2 (en) 2011-09-12 2016-10-11 Moderna Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acids and methods of use thereof
BR112014007852B1 (pt) 2011-10-03 2021-11-03 Moderna Therapeutics, Inc Polinucleotídeo isolado modificado e composição farmacêutica
PL2791160T3 (pl) 2011-12-16 2022-06-20 Modernatx, Inc. Kompozycje zmodyfikowanego mrna
WO2013143555A1 (en) 2012-03-26 2013-10-03 Biontech Ag Rna formulation for immunotherapy
US9283287B2 (en) 2012-04-02 2016-03-15 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of nuclear proteins
HK1206779A1 (en) 2012-04-02 2016-01-15 Modernatx, Inc. Modified polynucleotides for the production of nuclear proteins
US9572897B2 (en) 2012-04-02 2017-02-21 Modernatx, Inc. Modified polynucleotides for the production of cytoplasmic and cytoskeletal proteins
US10501512B2 (en) 2012-04-02 2019-12-10 Modernatx, Inc. Modified polynucleotides
WO2013163628A2 (en) 2012-04-27 2013-10-31 Duke University Genetic correction of mutated genes
US9539307B2 (en) 2012-09-17 2017-01-10 The Research Institute At Nationwide Children's Hospital Compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis
AU2013337651B2 (en) 2012-11-01 2018-12-13 Factor Bioscience Inc. Methods and products for expressing proteins in cells
DK2922554T3 (en) 2012-11-26 2022-05-23 Modernatx Inc Terminalt modificeret rna
EP2925348B1 (en) 2012-11-28 2019-03-06 BioNTech RNA Pharmaceuticals GmbH Individualized vaccines for cancer
US8980864B2 (en) 2013-03-15 2015-03-17 Moderna Therapeutics, Inc. Compositions and methods of altering cholesterol levels
US9828582B2 (en) 2013-03-19 2017-11-28 Duke University Compositions and methods for the induction and tuning of gene expression
WO2014180490A1 (en) 2013-05-10 2014-11-13 Biontech Ag Predicting immunogenicity of t cell epitopes
ES2987399T3 (es) * 2013-06-05 2024-11-14 Univ Duke Edición génica guiada por ARN y regulación génica
US9163284B2 (en) 2013-08-09 2015-10-20 President And Fellows Of Harvard College Methods for identifying a target site of a Cas9 nuclease
CA2922500A1 (en) 2013-08-27 2015-03-05 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Products and methods for treatment of amyotrophic lateral sclerosis
US9340799B2 (en) 2013-09-06 2016-05-17 President And Fellows Of Harvard College MRNA-sensing switchable gRNAs
US9526784B2 (en) 2013-09-06 2016-12-27 President And Fellows Of Harvard College Delivery system for functional nucleases
US9322037B2 (en) 2013-09-06 2016-04-26 President And Fellows Of Harvard College Cas9-FokI fusion proteins and uses thereof
US10023626B2 (en) 2013-09-30 2018-07-17 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding immune modulating polypeptides
WO2015051214A1 (en) 2013-10-03 2015-04-09 Moderna Therapeutics, Inc. Polynucleotides encoding low density lipoprotein receptor
JP2016538276A (ja) 2013-11-05 2016-12-08 ザ・リサーチ・インスティテュート・アット・ネイションワイド・チルドレンズ・ホスピタルＴｈｅ Ｒｅｓｅａｒｃｈ Ｉｎｓｔｉｔｕｔｅ Ａｔ Ｎａｔｉｏｎｗｉｄｅ Ｃｈｉｌｄｒｅｎ’Ｓ Ｈｏｓｐｉｔａｌ 筋萎縮性側索硬化症の処置のためのＮＦ−κＢおよびＳＯＤ−１を阻害する組成物および方法
WO2015070083A1 (en) 2013-11-07 2015-05-14 Editas Medicine,Inc. CRISPR-RELATED METHODS AND COMPOSITIONS WITH GOVERNING gRNAS
US20150165054A1 (en) 2013-12-12 2015-06-18 President And Fellows Of Harvard College Methods for correcting caspase-9 point mutations
ES2821149T3 (es) * 2014-03-12 2021-04-23 Prec Biosciences Inc Eliminación del exón del gen de la distrofina mediante nucleasas modificadas genéticamente
PL3981437T3 (pl) 2014-04-23 2025-02-24 Modernatx, Inc. Szczepionki z kwasem nukleinowym
US10280419B2 (en) 2014-05-09 2019-05-07 UNIVERSITé LAVAL Reduction of amyloid beta peptide production via modification of the APP gene using the CRISPR/Cas system
US10077453B2 (en) 2014-07-30 2018-09-18 President And Fellows Of Harvard College CAS9 proteins including ligand-dependent inteins
WO2016045732A1 (en) 2014-09-25 2016-03-31 Biontech Rna Pharmaceuticals Gmbh Stable formulations of lipids and liposomes
CN107205353B (zh) 2014-09-26 2021-03-19 谱赛科美国股份有限公司 用于甜菊的单核苷酸多态性(snp)标志物
MX2017006216A (es) 2014-11-14 2018-08-29 Voyager Therapeutics Inc Composiciones y métodos para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ela).
US10195261B2 (en) 2014-11-26 2019-02-05 VaxLiant, LLC Adjuvant compositions and related methods
MX388527B (es) * 2014-11-26 2025-03-20 Huvepharma Inc Composiciones adyuvantes y metodos relacionados.
KR102763527B1 (ko) 2014-12-03 2025-02-05 애질런트 테크놀로지스, 인크. 화학적 변형을 갖는 가이드 rna
US10676726B2 (en) 2015-02-09 2020-06-09 Duke University Compositions and methods for epigenome editing
WO2016128060A1 (en) 2015-02-12 2016-08-18 Biontech Ag Predicting t cell epitopes useful for vaccination
EP3543339A1 (en) 2015-02-13 2019-09-25 Factor Bioscience Inc. Nucleic acid products and methods of administration thereof
US9636397B2 (en) 2015-03-24 2017-05-02 VaxLiant, LLC Adjuvant compositions and related methods
ES2884838T3 (es) 2015-04-06 2021-12-13 Univ Leland Stanford Junior ARN guía químicamente modificados para la regulación génica mediada por CRISPR/CAS
WO2017015637A1 (en) 2015-07-22 2017-01-26 Duke University High-throughput screening of regulatory element function with epigenome editing technologies
CA2993474A1 (en) * 2015-07-25 2017-02-02 Habib FROST A system, device and a method for providing a therapy or a cure for cancer and other pathological states
KR20240132120A (ko) 2015-08-25 2024-09-02 듀크 유니버시티 Rna-가이드된 엔도뉴클레아제를 이용하는 게놈 조작에서 특이성을 개선하는 조성물 및 방법
WO2017059902A1 (en) 2015-10-07 2017-04-13 Biontech Rna Pharmaceuticals Gmbh 3' utr sequences for stabilization of rna
EP4089175A1 (en) 2015-10-13 2022-11-16 Duke University Genome engineering with type i crispr systems in eukaryotic cells
WO2017066797A1 (en) 2015-10-16 2017-04-20 Modernatx, Inc. Trinucleotide mrna cap analogs
EP4086269A1 (en) 2015-10-16 2022-11-09 ModernaTX, Inc. Mrna cap analogs with modified phosphate linkage
US10167457B2 (en) 2015-10-23 2019-01-01 President And Fellows Of Harvard College Nucleobase editors and uses thereof
CA3011692A1 (en) * 2015-11-23 2017-06-01 The Regents Of The University Of Colorado, A Body Corporate Methods and compositions for reprogramming cells
EA201891317A3 (ru) 2015-11-30 2019-04-30 Дьюк Юниверсити Терапевтические мишени для коррекции гена дистрофина человека с помощью редактирования генов и способы их применения
CN105494263B (zh) * 2015-12-25 2018-11-30 哈尔滨医科大学 一种产生ho-1/app/psen1三转基因阿尔茨海默病小鼠模型的方法
US20190038771A1 (en) * 2016-02-02 2019-02-07 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of severe combined immunodeficiency (scid) or omenn syndrome
US20190112353A1 (en) * 2016-02-18 2019-04-18 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of severe combined immunodeficiency (scid) or omenn syndrome
US11530253B2 (en) 2016-02-25 2022-12-20 The Children's Medical Center Corporation Customized class switch of immunoglobulin genes in lymphoma and hybridoma by CRISPR/CAS9 technology
EP3429632B1 (en) * 2016-03-16 2023-01-04 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of hereditary haemochromatosis
BR112018069823A2 (pt) * 2016-03-31 2019-04-09 Ethris Gmbh molécula de dna, vetor, célula hospedeira, composição, molécula de rna, molécula de ácido nucleico, composição farmacêutica, kit, e, uso de uma utr
US20190127713A1 (en) 2016-04-13 2019-05-02 Duke University Crispr/cas9-based repressors for silencing gene targets in vivo and methods of use
US12065667B2 (en) 2016-04-16 2024-08-20 Ohio State Innovation Foundation Modified Cpf1 MRNA, modified guide RNA, and uses thereof
US10767175B2 (en) 2016-06-08 2020-09-08 Agilent Technologies, Inc. High specificity genome editing using chemically modified guide RNAs
JP7033583B2 (ja) * 2016-07-13 2022-03-10 バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド ゲノム編集効率を高めるための方法、組成物及びキット
JP7490211B2 (ja) 2016-07-19 2024-05-27 デューク ユニバーシティ Ｃｐｆ１に基づくゲノム編集の治療適用
KR20250103795A (ko) 2016-08-03 2025-07-07 프레지던트 앤드 펠로우즈 오브 하바드 칼리지 아데노신 핵염기 편집제 및 그의 용도
EP3497214B1 (en) 2016-08-09 2023-06-28 President and Fellows of Harvard College Programmable cas9-recombinase fusion proteins and uses thereof
JP2019528284A (ja) * 2016-08-17 2019-10-10 ファクター バイオサイエンス インコーポレイテッド 核酸産物およびその投与方法
CN106370765A (zh) * 2016-08-23 2017-02-01 国家烟草质量监督检验中心 一种基于反相色谱飞行时间质谱的喉癌尿液差异代谢物的测定筛选方法
WO2018039438A1 (en) 2016-08-24 2018-03-01 President And Fellows Of Harvard College Incorporation of unnatural amino acids into proteins using base editing
CN106381310B (zh) * 2016-08-31 2020-02-04 武汉华美生物工程有限公司 一种用t7噬菌体rna聚合酶和t7启动子系统在哺乳动物细胞表达蛋白的方法
AU2017342543B2 (en) 2016-10-14 2024-06-27 President And Fellows Of Harvard College AAV delivery of nucleobase editors
WO2018089799A1 (en) * 2016-11-11 2018-05-17 Dnalite Therapeutics, Inc. Structures and methods for gene therapy
KR101908593B1 (ko) * 2016-12-07 2018-10-16 연세대학교 산학협력단 Cftr 유전자 소실 유도 가이드 rna, cftr 변이를 갖는 t84 세포 및 이의 용도
US10745677B2 (en) 2016-12-23 2020-08-18 President And Fellows Of Harvard College Editing of CCR5 receptor gene to protect against HIV infection
WO2018154418A1 (en) * 2017-02-22 2018-08-30 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of early onset parkinson's disease (park1) and other synuclein, alpha (snca) gene related conditions or disorders
WO2018160592A1 (en) 2017-02-28 2018-09-07 Arcturus Therapeutics, Inc. Translatable molecules and synthesis thereof
US11168319B1 (en) * 2017-02-28 2021-11-09 Inari Agriculture Technology, Inc. Plant cell culture
US12390514B2 (en) 2017-03-09 2025-08-19 President And Fellows Of Harvard College Cancer vaccine
EP3592853A1 (en) 2017-03-09 2020-01-15 President and Fellows of Harvard College Suppression of pain by gene editing
US11542496B2 (en) 2017-03-10 2023-01-03 President And Fellows Of Harvard College Cytosine to guanine base editor
CN107475255B (zh) * 2017-03-21 2021-03-26 河北医科大学第二医院 一种基因载体介导的基于CRISPR/Cas9基因编辑系统的sgRNA及其用途
BR112019019655A2 (pt) 2017-03-23 2020-04-22 Harvard College editores de nucleobase que compreendem proteínas de ligação a dna programáveis por ácido nucleico
AU2018261790B2 (en) 2017-05-05 2024-10-03 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
WO2018209320A1 (en) 2017-05-12 2018-11-15 President And Fellows Of Harvard College Aptazyme-embedded guide rnas for use with crispr-cas9 in genome editing and transcriptional activation
WO2018224166A1 (en) 2017-06-09 2018-12-13 Biontech Rna Pharmaceuticals Gmbh Methods for predicting the usefulness of disease specific amino acid modifications for immunotherapy
US11002729B2 (en) * 2017-06-14 2021-05-11 Wuhan Institute Of Virology, Chinese Academy Of Sciences CD2-associated protein (CD2AP) and its interactive proteins
US11732274B2 (en) 2017-07-28 2023-08-22 President And Fellows Of Harvard College Methods and compositions for evolving base editors using phage-assisted continuous evolution (PACE)
US11319532B2 (en) 2017-08-30 2022-05-03 President And Fellows Of Harvard College High efficiency base editors comprising Gam
TW202413649A (zh) 2017-10-16 2024-04-01 美商航海家醫療公司 肌萎縮性脊髓側索硬化症(als)之治療
AU2018352592C1 (en) 2017-10-16 2025-09-25 Beam Therapeutics, Inc. Uses of adenosine base editors
US12406749B2 (en) 2017-12-15 2025-09-02 The Broad Institute, Inc. Systems and methods for predicting repair outcomes in genetic engineering
EP3740580A4 (en) 2018-01-19 2021-10-20 Duke University GENOME ENGINEERING WITH CRISPR-CAS SYSTEMS IN EUKARYONTS
US11634722B2 (en) 2018-01-22 2023-04-25 Inari Agriculture Technology, Inc. Plant gene editing systems, methods, and compositions
EP3775202A4 (en) * 2018-03-27 2022-04-06 Factor Bioscience Inc. NUCLEIC ACID BASED THERAPEUTICS
EP3781193A4 (en) 2018-04-18 2022-01-26 Altius Institute For Biomedical Sciences Animal pathogen-derived polypeptides and uses thereof for genetic engineering
US12157760B2 (en) 2018-05-23 2024-12-03 The Broad Institute, Inc. Base editors and uses thereof
CN108624592B (zh) * 2018-05-24 2021-08-17 苏州大学张家港工业技术研究院 针对DJ-1基因编辑的sgRNA筛选及其载体与应用
AU2019293244A1 (en) * 2018-06-27 2021-02-11 Modernatx, Inc. Personalized cancer vaccine epitope selection
EP3814493A4 (en) 2018-06-27 2022-03-30 Altius Institute For Biomedical Sciences NUCLEIC ACID BINDING DOMAINS AND METHODS OF USE THEREOF
US12522807B2 (en) 2018-07-09 2026-01-13 The Broad Institute, Inc. RNA programmable epigenetic RNA modifiers and uses thereof
CN108949830B (zh) * 2018-08-03 2021-11-26 福州大学 一种在鱼类中实现基因组编辑、精确定点基因敲入的方法
WO2020092453A1 (en) 2018-10-29 2020-05-07 The Broad Institute, Inc. Nucleobase editors comprising geocas9 and uses thereof
CN109628404B (zh) * 2018-12-18 2020-04-28 浙江大学 猪皮下脂肪前体细胞永生化细胞系的构建方法及用途
US12351837B2 (en) 2019-01-23 2025-07-08 The Broad Institute, Inc. Supernegatively charged proteins and uses thereof
CN114127285B (zh) 2019-03-19 2024-09-10 布罗德研究所股份有限公司 编辑核苷酸序列的方法和组合物
EP3956349A1 (en) 2019-04-17 2022-02-23 The Broad Institute, Inc. Adenine base editors with reduced off-target effects
CN110200973A (zh) * 2019-06-19 2019-09-06 南京市儿童医院 Dna依赖性蛋白激酶特异性抑制剂在制备防治肾纤维化药物中的用途
CN114450265B (zh) 2019-07-03 2024-12-24 菲克特生物科学股份有限公司 阳离子脂质及其用途
US11746354B2 (en) 2019-07-19 2023-09-05 Inari Agriculture Technology, Inc. Homology dependent repair genome editing
US10501404B1 (en) 2019-07-30 2019-12-10 Factor Bioscience Inc. Cationic lipids and transfection methods
CN110699381A (zh) * 2019-09-17 2020-01-17 合肥瑞灵生物科技有限公司 地中海贫血病基因治疗载体构建方法及其用途
US12435330B2 (en) 2019-10-10 2025-10-07 The Broad Institute, Inc. Methods and compositions for prime editing RNA
WO2021191678A1 (en) 2020-03-23 2021-09-30 Avectas Limited Engineering of dendritic cells for generation of vaccines against sars-cov-2
DE112021002672T5 (de) 2020-05-08 2023-04-13 President And Fellows Of Harvard College Vefahren und zusammensetzungen zum gleichzeitigen editieren beider stränge einer doppelsträngigen nukleotid-zielsequenz
CN113151181B (zh) * 2021-04-14 2022-11-29 中山大学附属第七医院(深圳) 一种脂肪干细胞重编程为神经元的方法及负载该神经元的细胞适应性水凝胶修复脊髓损伤
CN113373214B (zh) * 2021-06-18 2024-03-29 中国人民解放军军事科学院军事医学研究院 Cd30在诊断脑神经相关疾病中的用途
US11884915B2 (en) 2021-09-10 2024-01-30 Agilent Technologies, Inc. Guide RNAs with chemical modification for prime editing
CN114150017B (zh) * 2021-11-30 2023-05-16 长江大学 一种调节猪未成熟睾丸支持细胞乳酸分泌水平的方法及应用
IL317874A (en) 2022-06-24 2025-02-01 Tune Therapeutics Inc Compounds, systems and methods for reducing low density lipoproteins through targeted gene suppression
WO2024032678A1 (zh) * 2022-08-11 2024-02-15 益杰立科(上海)生物科技有限公司 一种表观编辑靶点的方法及用途
KR20250057640A (ko) * 2023-10-18 2025-04-29 연세대학교 산학협력단 신경세포 분화 유도용 재조합 벡터 및 이를 포함하는 퇴행성 뇌신경 질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
CN118667815B (zh) * 2024-07-16 2025-02-14 宁夏大学 一种靶向prdm1改善牛子宫内膜炎的核苷酸序列及其应用

Family Cites Families (123)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US3539465A (en) 1968-10-08 1970-11-10 Ncr Co Encapsulation of hydrophilic liquid-in-oil emulsions
US5843780A (en) 1995-01-20 1998-12-01 Wisconsin Alumni Research Foundation Primate embryonic stem cells
US6743771B2 (en) * 1995-12-29 2004-06-01 Novactyl, Inc. Methods and compositions for controlling protein assembly or aggregation
JP2001508302A (ja) 1997-01-10 2001-06-26 ライフ テクノロジーズ，インコーポレイテッド 胚性幹細胞血清置換
AU9319398A (en) 1997-09-19 1999-04-05 Sequitur, Inc. Sense mrna therapy
US20110171185A1 (en) 1999-06-30 2011-07-14 Klimanskaya Irina V Genetically intact induced pluripotent cells or transdifferentiated cells and methods for the production thereof
US7621606B2 (en) 2001-08-27 2009-11-24 Advanced Cell Technology, Inc. Trans-differentiation and re-differentiation of somatic cells and production of cells for cell therapies
WO2002026757A2 (en) 2000-09-26 2002-04-04 Hybridon, Inc. Modulation of immunostimulatory activity of immunostimulatory oligonucleotide analogs by positional chemical changes
US20050130144A1 (en) 2001-09-21 2005-06-16 Norio Nakatsuji Method of screening reprogramming factor, reprogramming factor screened by the method, method of using the reprogramming factor, method of differentiating undifferentiated fused cells and method of constructing cell, tissues and organs
JP2005506074A (ja) 2001-10-18 2005-03-03 イクシオン・バイオテクノロジー・インコーポレーテッド 肝臓の幹細胞および前駆細胞の膵臓機能細胞への転換
US7276489B2 (en) 2002-10-24 2007-10-02 Idera Pharmaceuticals, Inc. Modulation of immunostimulatory properties of oligonucleotide-based compounds by optimal presentation of 5′ ends
GB0202149D0 (en) 2002-01-30 2002-03-20 Univ Edinburgh Pluripotency determining factors and uses thereof
US7541344B2 (en) * 2003-06-03 2009-06-02 Eli Lilly And Company Modulation of survivin expression
US7682828B2 (en) 2003-11-26 2010-03-23 Whitehead Institute For Biomedical Research Methods for reprogramming somatic cells
BRPI0514778B1 (pt) 2004-09-08 2018-07-10 Wisconsin Alumni Research Foundation Meio para cultivar células tronco embrionárias
WO2006029198A2 (en) 2004-09-08 2006-03-16 Wisconsin Alumni Research Foundation Culturing human embryonic stem cells
RU2007132188A (ru) * 2005-01-25 2009-03-10 Селл Терапьютикс, Инк. (Us) Конъюгаты биологически активных белков, имеющие модифицированное время полужизни in vivo
JP5147692B2 (ja) 2005-07-13 2013-02-20 ノボ ノルディスク ヘルス ケア アーゲー 治療用タンパク質生成のための宿主細胞タンパク質ノックアウト細胞
WO2007014275A2 (en) * 2005-07-26 2007-02-01 Sangamo Biosciences, Inc. Targeted integration and expression of exogenous nucleic acid sequences
US8323666B2 (en) 2005-08-01 2012-12-04 Allergan, Inc. Botulinum toxin compositions
US9012219B2 (en) 2005-08-23 2015-04-21 The Trustees Of The University Of Pennsylvania RNA preparations comprising purified modified RNA for reprogramming cells
EP4174179B1 (en) 2005-08-23 2025-05-07 The Trustees of the University of Pennsylvania Rna containing modified nucleosides and methods of use thereof
EP3354723B1 (en) 2005-08-29 2023-12-13 Technion Research & Development Foundation Ltd. Media for culturing stem cells
US8278104B2 (en) 2005-12-13 2012-10-02 Kyoto University Induced pluripotent stem cells produced with Oct3/4, Klf4 and Sox2
US8129187B2 (en) 2005-12-13 2012-03-06 Kyoto University Somatic cell reprogramming by retroviral vectors encoding Oct3/4. Klf4, c-Myc and Sox2
EP1970446B1 (en) 2005-12-13 2011-08-03 Kyoto University Nuclear reprogramming factor
KR20080078010A (ko) 2005-12-22 2008-08-26 체에스엘 베링 게엠베하 옥타노에이트-감소된 사람 알부민
DE102006051516A1 (de) * 2006-10-31 2008-05-08 Curevac Gmbh (Basen-)modifizierte RNA zur Expressionssteigerung eines Proteins
GB0623635D0 (en) 2006-11-27 2007-01-03 Stem Cell Sciences Uk Ltd Pluripotent cell growth media
EP2099496A2 (en) 2006-12-08 2009-09-16 Massachusetts Institute of Technology Delivery of nanoparticles and/or agents to cells
US10829733B2 (en) 2007-01-04 2020-11-10 Biolamina Ab Composition and method for enabling proliferation of pluripotent human stem cells
JP2010515464A (ja) 2007-01-11 2010-05-13 イエール・ユニバーシテイ Ｈｉｖ細胞表面受容体の標的化不活性化のための組成物および方法
US8859229B2 (en) 2007-02-02 2014-10-14 Yale University Transient transfection with RNA
US9249423B2 (en) 2007-02-02 2016-02-02 Yale University Method of de-differentiating and re-differentiating somatic cells using RNA
SG193652A1 (en) 2007-03-23 2013-10-30 Wisconsin Alumni Res Found Somatic cell reprogramming
EP3878949B1 (en) 2007-04-07 2025-06-04 Whitehead Institute for Biomedical Research Reprogramming of somatic cells
JP5558097B2 (ja) 2007-12-10 2014-07-23 国立大学法人京都大学 効率的な核初期化方法
EP2072618A1 (en) 2007-12-14 2009-06-24 Johannes Gutenberg-Universität Mainz Use of RNA for reprogramming somatic cells
WO2009117439A2 (en) 2008-03-17 2009-09-24 The Scripps Research Institute Combined chemical and genetic approaches for generation of induced pluripotent stem cells
US20110045001A1 (en) 2008-03-28 2011-02-24 Biontex Laboratories Gmbh Transfection results of non-viral gene delivery systems by influencing of the innate immune system
JP2011518555A (ja) * 2008-04-14 2011-06-30 サンガモ バイオサイエンシーズ， インコーポレイテッド 標的組込みのための線形ドナーコンストラクト
WO2009127230A1 (en) 2008-04-16 2009-10-22 Curevac Gmbh MODIFIED (m)RNA FOR SUPPRESSING OR AVOIDING AN IMMUNOSTIMULATORY RESPONSE AND IMMUNOSUPPRESSIVE COMPOSITION
CA2726990C (en) 2008-06-04 2020-09-08 Cellular Dynamics International, Inc. Methods for the production of ips cells using extra-chromosomal vectors
GB2460552B (en) 2008-06-05 2011-09-07 Iti Scotland Ltd Stem cell culture media and methods
US8669048B2 (en) 2008-06-24 2014-03-11 Parkinson's Institute Pluripotent cell lines and methods of use thereof
US20100184033A1 (en) 2008-07-16 2010-07-22 West Michael D Methods to accelerate the isolation of novel cell strains from pluripotent stem cells and cells obtained thereby
US20110263015A1 (en) 2008-08-20 2011-10-27 Virxsys Corporation Compositions and methods for generation of pluripotent stem cells
US8268620B2 (en) 2008-10-24 2012-09-18 Wisconsin Alumni Research Foundation OCT4 and SOX2 with SV40 T antigen produce pluripotent stem cells from primate somatic cells
EP2881461A1 (en) 2008-11-21 2015-06-10 Fraunhofer-Gesellschaft zur Förderung der angewandten Forschung e.V. Reprogramming cells toward a pluripotent state
US20110023141A1 (en) * 2008-12-04 2011-01-27 Sigma-Aldrich Co. Genomic editing of genes involved with parkinson's disease
WO2010079340A2 (en) 2009-01-08 2010-07-15 Eisai R & D Management Co., Ltd. Assay
EP2206723A1 (en) 2009-01-12 2010-07-14 Bonas, Ulla Modular DNA-binding domains
US20110239315A1 (en) 2009-01-12 2011-09-29 Ulla Bonas Modular dna-binding domains and methods of use
US8219348B2 (en) 2009-01-22 2012-07-10 Johnson Controls Technology Company Method for calibrating and/or correcting a display device having a needle, the needle being able to move in rotation about an axis of rotation
WO2010093655A2 (en) 2009-02-10 2010-08-19 University Of Dayton Enhanced method for producing stem-like cells from somatic cells
US10894944B2 (en) 2009-04-10 2021-01-19 Monash University Cell culture media
EP3904505A1 (en) 2009-04-22 2021-11-03 Viacyte, Inc. Cell compositions derived from dedifferentiated reprogrammed cells
WO2010123501A1 (en) 2009-04-22 2010-10-28 Massachusetts Institute Of Technology Innate immune suppression enables repeated delivery of long rna molecules
US10837020B2 (en) 2009-04-22 2020-11-17 Massachusetts Institute Of Technology Innate immune suppression enables repeated delivery of long RNA molecules
US8496941B2 (en) 2009-06-03 2013-07-30 National Institute Of Advanced Industrial Science And Technology Vectors for generating pluripotent stem cells and methods of producing pluripotent stem cells using the same
DK2459231T3 (en) 2009-07-31 2016-09-05 Ethris Gmbh RNA with a combination of unmodified and modified nucleotides for protein expression
WO2011036640A2 (en) * 2009-09-24 2011-03-31 Cellectis Meganuclease reagents of uses thereof for treating genetic diseases caused by frame shift/non sense mutations
AU2010312291A1 (en) * 2009-10-29 2012-06-21 Mcmaster University Generating induced pluripotent stem cells and progenitor cells from fibroblasts
AU2010315166B2 (en) 2009-11-04 2015-01-22 FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc. Episomal reprogramming with chemicals
EP2499239A1 (en) 2009-11-11 2012-09-19 Sanford-Burnham Medical Research Institute METHOD FOR GENERATION AND REGULATION OF iPS CELLS AND COMPOSITIONS THEREOF
US20130189741A1 (en) 2009-12-07 2013-07-25 Cellscript, Inc. Compositions and methods for reprogramming mammalian cells
KR102171849B1 (ko) 2009-12-07 2020-10-30 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아 세포 리프로그래밍을 위한 정제된 변형 ｒｎａ를 포함하는 ｒｎａ 제제
TR201815882T4 (tr) 2009-12-10 2018-11-21 Univ Iowa State Res Found Inc Tal efektörü aracılı dna modifikasyonu.
US8557972B2 (en) 2009-12-21 2013-10-15 University Of Washington Through Its Center For Commercialization Compositions and methods for transfection of RNA and controlled stabilization of transfected RNA
US8962331B2 (en) 2010-02-01 2015-02-24 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Method of making induced pluripotent stem cell from adipose stem cells using minicircle DNA vectors
WO2011110886A1 (en) 2010-03-09 2011-09-15 Biolamina Ab Composition and method for enabling proliferation of pluripotent human stem cells
WO2011130624A2 (en) 2010-04-16 2011-10-20 Immune Disease Institute, Inc. Sustained polypeptide expression from synthetic, modified rnas and uses thereof
WO2011140397A2 (en) 2010-05-05 2011-11-10 The Regents Of The University Of California Office Of The President Stem cell defined media for xeno-free and feeder free conditions and uses thereof
US8048675B1 (en) 2010-05-12 2011-11-01 Ipierian, Inc. Integration-free human induced pluripotent stem cells from blood
CA2799095A1 (en) * 2010-05-12 2011-11-17 Cellectis Meganuclease variants cleaving a dna target sequence from the dystrophin gene and uses thereof
EP2571512B1 (en) * 2010-05-17 2017-08-23 Sangamo BioSciences, Inc. Novel dna-binding proteins and uses thereof
EP2392208B1 (en) * 2010-06-07 2016-05-04 Helmholtz Zentrum München Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt (GmbH) Fusion proteins comprising a DNA-binding domain of a Tal effector protein and a non-specific cleavage domain of a restriction nuclease and their use
JP2013534417A (ja) 2010-06-14 2013-09-05 アイオワ ステート ユニバーシティ リサーチ ファウンデーション，インコーポレーティッド Ｔａｌエフェクターとｆｏｋｉの融合タンパク質のヌクレアーゼ活性
JP5984217B2 (ja) * 2010-06-15 2016-09-06 セルラー ダイナミクス インターナショナル， インコーポレイテッド 少量の末梢血からの人工多能性幹細胞の作製
CN108531444A (zh) 2010-08-05 2018-09-14 威斯康星校友研究基金会 用于人多能细胞培养的简化基础培养基
EP2600901B1 (en) 2010-08-06 2019-03-27 ModernaTX, Inc. A pharmaceutical formulation comprising engineered nucleic acids and medical use thereof
US20140127814A1 (en) 2010-08-10 2014-05-08 Srinivasan Chandrasegaran Generation and use of pluripotent stem cells
GB201014169D0 (en) * 2010-08-25 2010-10-06 Cambridge Entpr Ltd In vitro hepatic differentiation
US9447408B2 (en) 2010-09-14 2016-09-20 Kyoto University Method of efficiently establishing induced pluripotent stem cells
EP2622090B1 (en) * 2010-09-27 2019-06-19 Sangamo Therapeutics, Inc. Compositions for inhibiting viral entry into cells
CN104531812A (zh) 2010-10-01 2015-04-22 现代治疗公司 设计核酸及其使用方法
WO2012048213A1 (en) * 2010-10-08 2012-04-12 Regents Of The University Of Minnesota A method to increase gene targeting frequency
JP5888753B2 (ja) 2010-11-04 2016-03-22 国立大学法人京都大学 効率的な人工多能性幹細胞の樹立方法
US9267123B2 (en) * 2011-01-05 2016-02-23 Sangamo Biosciences, Inc. Methods and compositions for gene correction
US9499592B2 (en) * 2011-01-26 2016-11-22 President And Fellows Of Harvard College Transcription activator-like effectors
KR20120096395A (ko) * 2011-02-22 2012-08-30 주식회사 툴젠 뉴클레아제에 의해 유전자 변형된 세포를 농축시키는 방법
JP2014509195A (ja) * 2011-02-25 2014-04-17 リコンビネティクス・インコーポレイテッド 遺伝子改変動物、およびそれを作製する方法
WO2012122318A2 (en) * 2011-03-07 2012-09-13 Massachusetts Institute Of Technology Methods for transfecting cells with nucleic acids
US8710200B2 (en) 2011-03-31 2014-04-29 Moderna Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acids encoding a modified erythropoietin and their expression
EP3460064B8 (en) 2011-04-03 2024-03-20 The General Hospital Corporation d/b/a Massachusetts General Hospital Efficient protein expression in vivo using modified rna (mod-rna)
SG194115A1 (en) * 2011-04-05 2013-11-29 Cellectis Method for the generation of compact tale-nucleases and uses thereof
WO2013003475A1 (en) 2011-06-27 2013-01-03 Cellscript, Inc. Inhibition of innate immune response
EP2732029B1 (en) 2011-07-11 2019-01-16 FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc. Methods for cell reprogramming and genome engineering
IL277027B (en) * 2011-09-21 2022-07-01 Sangamo Therapeutics Inc Methods and compositions for regulation of transgene expression
BR112014007852B1 (pt) 2011-10-03 2021-11-03 Moderna Therapeutics, Inc Polinucleotídeo isolado modificado e composição farmacêutica
US8497124B2 (en) 2011-12-05 2013-07-30 Factor Bioscience Inc. Methods and products for reprogramming cells to a less differentiated state
JP6073916B2 (ja) * 2011-12-05 2017-02-01 ファクター バイオサイエンス インコーポレイテッド 細胞に形質移入するための方法および製品
PL2791160T3 (pl) 2011-12-16 2022-06-20 Modernatx, Inc. Kompozycje zmodyfikowanego mrna
JP2015510495A (ja) 2011-12-21 2015-04-09 モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッドＭｏｄｅｒｎａ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． 器官または器官移植片の生存可能性または寿命を延長する方法
EP2798064B1 (en) 2011-12-30 2016-08-31 Cellscript, Llc Making and using in vitro-synthesized ssrna for introducing into mammalian cells to induce a biological or biochemical effect
HK1206779A1 (en) * 2012-04-02 2016-01-15 Modernatx, Inc. Modified polynucleotides for the production of nuclear proteins
US20130274129A1 (en) * 2012-04-04 2013-10-17 Geneart Ag Tal-effector assembly platform, customized services, kits and assays
JP2015513919A (ja) 2012-04-10 2015-05-18 ロッシ，ジョン，ジェイ 膵癌細胞への治療的送達および診断的送達のためのｒｎａアプタマー
WO2013163296A1 (en) 2012-04-24 2013-10-31 The Brigham And Women's Hospital, Inc. Generating pluripotent cells de novo
US9738879B2 (en) * 2012-04-27 2017-08-22 Duke University Genetic correction of mutated genes
EP3561054B1 (en) 2012-05-13 2023-07-05 Allele Biotechnology And Pharmaceuticals, Inc. Feeder-free derivation of human-induced pluripotent stem cells with synthetic messenger rna
US10119150B2 (en) 2012-05-13 2018-11-06 Allele Biotechnology & Pharmaceuticals, Inc. Feeder-free Derivation of human-induced pluripotent stem cells with synthetic messenger RNA
US10155929B2 (en) 2012-05-13 2018-12-18 Allele Biotechnology & Pharmaceuticals, Inc. Feeder-free derivation of human-induced pluripotent stem cells with synthetic messenger RNA
DK2872625T3 (en) * 2012-07-11 2017-02-06 Sangamo Biosciences Inc METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING LYSOSOMAL STORAGE DISEASES
EP2684892A1 (en) * 2012-07-13 2014-01-15 Association Française contre les Myopathies Compositions and methods for duchenne muscular dystrophy gene therapy
AU2013329186B2 (en) * 2012-10-10 2019-02-14 Sangamo Therapeutics, Inc. T cell modifying compounds and uses thereof
AU2013337651B2 (en) 2012-11-01 2018-12-13 Factor Bioscience Inc. Methods and products for expressing proteins in cells
WO2014081855A1 (en) * 2012-11-20 2014-05-30 Universite De Montreal Methods and compositions for muscular dystrophies
AU2013355327A1 (en) * 2012-12-05 2015-06-11 Sangamo Therapeutics, Inc. Methods and compositions for regulation of metabolic disorders
AU2014218667A1 (en) 2013-02-22 2015-10-08 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Compounds, compositions, methods, and kits relating to telomere extension
ES2987399T3 (es) * 2013-06-05 2024-11-14 Univ Duke Edición génica guiada por ARN y regulación génica
CN104878020B (zh) 2015-04-29 2017-09-15 华中农业大学 一种控制水稻叶片直立性发育的基因及其应用
JP2019528284A (ja) * 2016-08-17 2019-10-10 ファクター バイオサイエンス インコーポレイテッド 核酸産物およびその投与方法

Also Published As

Publication number Publication date
KR20210127818A (ko) 2021-10-22
US20200032298A1 (en) 2020-01-30
AU2013337651B2 (en) 2018-12-13
US20150267189A1 (en) 2015-09-24
CA3150985A1 (en) 2014-05-08
AU2018264115A1 (en) 2018-12-06
US20190345519A1 (en) 2019-11-14
US10752919B2 (en) 2020-08-25
JP2015534817A (ja) 2015-12-07
JP6890565B2 (ja) 2021-06-18
US20170362612A1 (en) 2017-12-21
JP2024056815A (ja) 2024-04-23
EP2914728B1 (en) 2020-07-08
KR20200067921A (ko) 2020-06-12
US20150275193A1 (en) 2015-10-01
KR20150080573A (ko) 2015-07-09
BR122019025681B1 (pt) 2023-04-18
US20200032297A1 (en) 2020-01-30
KR102596302B1 (ko) 2023-11-01
WO2014071219A1 (en) 2014-05-08
US9758797B2 (en) 2017-09-12
JP2018115207A (ja) 2018-07-26
KR102121086B1 (ko) 2020-06-09
US9464285B2 (en) 2016-10-11
MX2019002498A (es) 2021-11-16
JP7436406B2 (ja) 2024-02-21
JP2021090435A (ja) 2021-06-17
US11332758B2 (en) 2022-05-17
US11339409B2 (en) 2022-05-24
US11339410B2 (en) 2022-05-24
US20200040365A1 (en) 2020-02-06
US20160251639A1 (en) 2016-09-01
US20200032295A1 (en) 2020-01-30
US9447395B2 (en) 2016-09-20
US10752917B2 (en) 2020-08-25
KR20230154283A (ko) 2023-11-07
US20200032296A1 (en) 2020-01-30
MX2015005346A (es) 2015-07-14
US10752918B2 (en) 2020-08-25
CN104769112A (zh) 2015-07-08
RU2711249C2 (ru) 2020-01-15
BR122019025678B1 (pt) 2023-04-18
AU2018264115B2 (en) 2021-08-12
CA2890110A1 (en) 2014-05-08
US20200325496A1 (en) 2020-10-15
US11332759B2 (en) 2022-05-17
US20200056207A1 (en) 2020-02-20
US20200040363A1 (en) 2020-02-06
MX363017B (es) 2019-03-04
US9487768B2 (en) 2016-11-08
AU2013337651A1 (en) 2015-06-11
US20170218400A1 (en) 2017-08-03
HK1214304A1 (en) 2016-07-22
EP2914728A1 (en) 2015-09-09
US9657282B2 (en) 2017-05-23
US20160251649A1 (en) 2016-09-01
BR112015009804A2 (pt) 2017-08-22
US9376669B2 (en) 2016-06-28
AU2021250972A1 (en) 2021-11-11
US20200040364A1 (en) 2020-02-06
RU2015120524A (ru) 2016-12-20
US20170015983A1 (en) 2017-01-19
US10415060B2 (en) 2019-09-17
US20220243228A1 (en) 2022-08-04
JP6510416B2 (ja) 2019-05-08
US10590437B2 (en) 2020-03-17
EP2914728A4 (en) 2016-05-25
US10724053B2 (en) 2020-07-28
KR102315098B1 (ko) 2021-10-21
JP6793146B2 (ja) 2020-12-02
JP2018113985A (ja) 2018-07-26
CA2890110C (en) 2023-05-02
EP3786298A1 (en) 2021-03-03
US12006508B2 (en) 2024-06-11
US20200032299A1 (en) 2020-01-30
US10767195B2 (en) 2020-09-08

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2019143431A (ru) Способы и продукты для экспрессии белков в клетках
Guo et al. Multiplexed genome regulation in vivo with hyper-efficient Cas12a
ES2962434T3 (es) Procedimientos y composiciones para editar ARN
Narayanavari et al. Sleeping Beauty transposition: from biology to applications
JP7698828B2 (ja) Ｒｎａを編集する方法および組成物
Guest Editors: Lu Xiao-Jie and Ji Li-Juan et al. CRISPR-Cas9 technology: applications and human disease modelling
RU2745563C2 (ru) Способы преодоления иммунологической толерантности с использованием множества направляющих рнк
CN103233028B (zh) 一种无物种限制无生物安全性问题的真核生物基因打靶方法及螺旋结构dna序列
JP2021048882A5 (ru)
RU2020104969A (ru) Способы и продукты для получения и доставки нуклеиновых кислот
TW202118873A (zh) 用於治療與重複性ｄｎａ有關之病症之組合物及方法
FI3597749T3 (fi) Menetelmiä ja koostumuksia rna-ohjattua kohde-dna-modifikaatiota varten ja rna-ohjattua transkription modulaatiota varten
EP2690177B1 (en) Protein with recombinase activity for site-specific DNA-recombination
CN106957858A (zh) 一种利用CRISPR/Cas9系统共同敲除绵羊MSTN、ASIP、BCO2基因的方法
JP2018522566A5 (ru)
JP2019508051A5 (ru)
RU2016101246A (ru) Направленная интеграция
CN107794272A (zh) 一种高特异性的crispr基因组编辑体系
JP2020501612A (ja) 増大したｈＡＴファミリートランスポゾン媒介遺伝子導入ならびに関連する組成物、システムおよび方法
RU2015129018A (ru) Рнк-направляемая инженерия генома человека
RU2018122288A (ru) Композиции и способы с участием нуклеиновых кислот, нацеленных на нуклеиновые кислоты
US20250179481A1 (en) Compositions and methods for targeting, editing, or modifying genes
US11278570B2 (en) Enhanced hAT family transposon-mediated gene transfer and associated compositions, systems, and methods
JP2010501170A (ja) 転写を増大させるためのマトリックス付着領域（ｍａｒ）およびその使用
JP7769691B2 (ja) 新規の改良された塩基編集または編集用融合タンパク質およびその用途