RU2018113276A - Антисмысловая нуклеиновая кислота - Google Patents
Антисмысловая нуклеиновая кислота Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018113276A RU2018113276A RU2018113276A RU2018113276A RU2018113276A RU 2018113276 A RU2018113276 A RU 2018113276A RU 2018113276 A RU2018113276 A RU 2018113276A RU 2018113276 A RU2018113276 A RU 2018113276A RU 2018113276 A RU2018113276 A RU 2018113276A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- pharmaceutically acceptable
- acceptable salt
- hydrate
- nucleotide sequence
- antisense oligomer
- Prior art date
Links
- 230000000692 anti-sense effect Effects 0.000 title claims 19
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 title 1
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 title 1
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 title 1
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 20
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 20
- 150000003839 salts Chemical class 0.000 claims 18
- 201000006938 muscular dystrophy Diseases 0.000 claims 7
- 101001053946 Homo sapiens Dystrophin Proteins 0.000 claims 5
- 230000000295 complement effect Effects 0.000 claims 5
- 108091034117 Oligonucleotide Proteins 0.000 claims 4
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 4
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 3
- 108010069091 Dystrophin Proteins 0.000 claims 2
- 229910019142 PO4 Inorganic materials 0.000 claims 2
- 230000035772 mutation Effects 0.000 claims 2
- 239000010452 phosphate Substances 0.000 claims 2
- HMFHBZSHGGEWLO-SOOFDHNKSA-N D-ribofuranose Chemical compound OC[C@H]1OC(O)[C@H](O)[C@@H]1O HMFHBZSHGGEWLO-SOOFDHNKSA-N 0.000 claims 1
- PYMYPHUHKUWMLA-LMVFSUKVSA-N Ribose Natural products OC[C@@H](O)[C@@H](O)[C@@H](O)C=O PYMYPHUHKUWMLA-LMVFSUKVSA-N 0.000 claims 1
- 239000004480 active ingredient Substances 0.000 claims 1
- 125000000217 alkyl group Chemical group 0.000 claims 1
- 125000002947 alkylene group Chemical group 0.000 claims 1
- HMFHBZSHGGEWLO-UHFFFAOYSA-N alpha-D-Furanose-Ribose Natural products OCC1OC(O)C(O)C1O HMFHBZSHGGEWLO-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 125000003118 aryl group Chemical group 0.000 claims 1
- 239000003937 drug carrier Substances 0.000 claims 1
- 125000004573 morpholin-4-yl group Chemical group N1(CCOCC1)* 0.000 claims 1
- 239000000126 substance Substances 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/712—Nucleic acids or oligonucleotides having modified sugars, i.e. other than ribose or 2'-deoxyribose
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07H—SUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
- C07H21/00—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
- C07H21/04—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids with deoxyribosyl as saccharide radical
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/11—Antisense
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/31—Chemical structure of the backbone
- C12N2310/313—Phosphorodithioates
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/31—Chemical structure of the backbone
- C12N2310/314—Phosphoramidates
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
- C12N2310/321—2'-O-R Modification
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
- C12N2310/323—Chemical structure of the sugar modified ring structure
- C12N2310/3233—Morpholino-type ring
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2320/00—Applications; Uses
- C12N2320/30—Special therapeutic applications
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Zoology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Neurology (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Medicinal Preparation (AREA)
Claims (28)
1. Антисмысловой олигомер длиной 14-32 основания, включающий два связанных олигомерных звена, выбранных из группы, состоящей из (а)-(е), представленных ниже, или их фармацевтически приемлемая соль или гидрат, где два олигомерных звена не являются смежными по отношению друг к другу или не перекрываются друг с другом:
олигомерное звено, состоящее из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности, состоящей из смежных 7-16 оснований, выбранных из нуклеотидной последовательности, расположенной в положениях от -5 до 15 от 5'-конца экзона 45 в человеческом гене дистрофина;
олигомерное звено, состоящее из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности, состоящей из смежных 7-16 оснований, выбранных из нуклеотидной последовательности, расположенной в положениях от 48 до 70 от 5'-конца экзона 45 в человеческом гене дистрофина;
олигомерное звено, состоящее из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности, состоящей из смежных 7-16 оснований, выбранных из нуклеотидной последовательности, расположенной в положениях от 128 до 150 от 5'-конца экзона 45 в человеческом гене дистрофина;
олигомерное звено, состоящее из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности, состоящей из смежных 7-16 оснований, выбранных из нуклеотидной последовательности, расположенной в положениях от 15 до 40 от 5'-конца экзона 45 в человеческом гене дистрофина; и
олигомерное звено, состоящее из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности, состоящей из смежных 7-16 оснований, выбранных из нуклеотидной последовательности, расположенной в положениях от 110 до 125 от 5'-конца экзона 45 в человеческом гене дистрофина.
2. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.1, где одно из двух олигомерных звеньев представлено в (a).
3. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.1 или 2, которые состоят из любой нуклеотидной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NN: 7-12, 14-33, 40-52, 57, 64, 65 и 79-86.
4. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по любому из пп. 1-3, которые состоят из любой нуклеотидной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NN: 8, 10, 25, 30, 33, 79 и 80.
5. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по любому из пп. 1-4, которые представляют собой олигонуклеотид.
6. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.5, где по меньшей мере один нуклеотид, входящий в состав олигонуклеотида, модифицирован в сахарной группе и/или в группе фосфатной связи.
7. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.5 или 6, где сахарной группой по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, является рибоза, в которой группа -OH в 2'-положении замещена любой группой, выбранной из группы, состоящей из OR, R, R'OR, SH, SR, NH2, NHR, NR2, N3, CN, F, Cl, Br и I (где R представляет собой алкил или арил, а R' представляет собой алкилен).
8. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.6 или 7, где группой фосфатной связи по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, является любая группа, выбранная из группы, состоящей из фосфортиоатной связи, фосфордитиоатной связи, алкилфосфонатной связи, фосфорамидатной связи и боранофосфатной связи.
9. Антисмысловой олигомер по любому из пп. 1-4, который представляет собой морфолино-олигомер или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат.
10. Антисмысловой олигомер по п.9, который представляет собой фосфордиамидатный морфолино-олигомер или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат.
11. Антисмысловой олигомер по п.4, который представляет собой фосфордиамидатный морфолино-олигомер или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат.
12. Антисмысловой олигомер по любому из пп. 9-11, где 5'-концом является любая группа, представленная химическими формулами (1)-(3), указанными ниже, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
[Формула 25]
13. Фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, которая содержит антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат по любому из пп. 1-12 в качестве активного ингредиента.
14. Фармацевтическая композиция по п.13, которая дополнительно содержит фармацевтически приемлемый носитель.
15. Способ лечения мышечной дистрофии, который включает стадию введения пациенту с мышечной дистрофией антисмыслового олигомера или его фармацевтически приемлемой соли или гидрата по любому из пп. 1-12 или фармацевтической композиции по п.13 или 14.
16. Способ лечения по п.15, где пациентом с мышечной дистрофией является пациент, имеющий мутацию, которая является мишенью для исключения экзона 45 в гене дистрофина.
17. Способ лечения по п.15 или 16, где пациентом является человек.
18. Применение антисмыслового олигомера или его фармацевтически приемлемой соли или гидрата по любому из пп. 1-12 для получения фармацевтической композиции для лечения мышечной дистрофии.
19. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по любому из пп. 1-12 для применения в лечении мышечной дистрофии.
20. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.19, где лечению подвергается пациент с мышечной дистрофией, имеющий мутацию, которая является мишенью для исключения экзона 45 в гене дистрофина.
21. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.19 или 20, где пациентом является человек.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| JP2015182145 | 2015-09-15 | ||
| JP2015-182145 | 2015-09-15 | ||
| PCT/JP2016/077305 WO2017047707A1 (ja) | 2015-09-15 | 2016-09-15 | アンチセンス核酸 |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2018113276A true RU2018113276A (ru) | 2019-10-16 |
| RU2018113276A3 RU2018113276A3 (ru) | 2020-02-06 |
| RU2724554C2 RU2724554C2 (ru) | 2020-06-23 |
Family
ID=58289325
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2018113276A RU2724554C2 (ru) | 2015-09-15 | 2016-09-15 | Антисмысловая нуклеиновая кислота |
Country Status (29)
| Country | Link |
|---|---|
| US (4) | US10144931B2 (ru) |
| EP (2) | EP3351633B1 (ru) |
| JP (4) | JP6384845B2 (ru) |
| KR (3) | KR101968880B1 (ru) |
| CN (3) | CN113913426B (ru) |
| AU (1) | AU2016324800B2 (ru) |
| CA (1) | CA2996280C (ru) |
| CO (1) | CO2018002557A2 (ru) |
| CY (1) | CY1123119T1 (ru) |
| DK (1) | DK3351633T3 (ru) |
| ES (1) | ES2808049T3 (ru) |
| HR (1) | HRP20201125T1 (ru) |
| HU (1) | HUE050061T2 (ru) |
| IL (1) | IL258065B (ru) |
| LT (1) | LT3351633T (ru) |
| MX (1) | MX391304B (ru) |
| MY (1) | MY185390A (ru) |
| PH (1) | PH12018500568B1 (ru) |
| PL (1) | PL3351633T3 (ru) |
| PT (1) | PT3351633T (ru) |
| RS (1) | RS60493B1 (ru) |
| RU (1) | RU2724554C2 (ru) |
| SG (1) | SG11201802138TA (ru) |
| SI (1) | SI3351633T1 (ru) |
| SM (1) | SMT202000379T1 (ru) |
| TW (1) | TWI725990B (ru) |
| UA (1) | UA123359C2 (ru) |
| WO (1) | WO2017047707A1 (ru) |
| ZA (1) | ZA201801682B (ru) |
Families Citing this family (18)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| JP6384845B2 (ja) * | 2015-09-15 | 2018-09-05 | 日本新薬株式会社 | アンチセンス核酸 |
| KR20180056766A (ko) | 2015-10-09 | 2018-05-29 | 웨이브 라이프 사이언시스 리미티드 | 뉴클레오티드 조성물 및 이의 방법 |
| US20220193250A1 (en) | 2018-08-02 | 2022-06-23 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| US11168141B2 (en) | 2018-08-02 | 2021-11-09 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| SG11202100934PA (en) | 2018-08-02 | 2021-02-25 | Dyne Therapeutics Inc | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| US12018087B2 (en) | 2018-08-02 | 2024-06-25 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle-targeting complexes comprising an anti-transferrin receptor antibody linked to an oligonucleotide and methods of delivering oligonucleotide to a subject |
| GB201821269D0 (en) * | 2018-12-28 | 2019-02-13 | Nippon Shinyaku Co Ltd | Myostatin signal inhibitor |
| US12497615B2 (en) | 2019-04-25 | 2025-12-16 | Avidity Biosciences, Inc. | Nucleic acid compositions and methods of multi-exon skipping |
| US12286630B2 (en) | 2021-04-30 | 2025-04-29 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Treatment methods for muscular dystrophy |
| IL309626A (en) * | 2021-06-23 | 2024-02-01 | Nippon Shinyaku Co Ltd | A combination of antisense oligomers |
| US11638761B2 (en) | 2021-07-09 | 2023-05-02 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating Facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| AU2022309028A1 (en) | 2021-07-09 | 2024-01-25 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and formulations for treating dystrophinopathies |
| US11771776B2 (en) | 2021-07-09 | 2023-10-03 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| US11969475B2 (en) | 2021-07-09 | 2024-04-30 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| WO2023127918A1 (ja) | 2021-12-27 | 2023-07-06 | 日本新薬株式会社 | オリゴ核酸化合物の製造方法 |
| US20250170259A1 (en) | 2022-03-03 | 2025-05-29 | Yale University | Compositions and methods for delivering therapeutic polynucleotides for exon skipping |
| CN119013401A (zh) | 2022-03-17 | 2024-11-22 | 萨勒普塔医疗公司 | 二氨基磷酸酯吗啉代寡聚物缀合物 |
| US12071621B2 (en) | 2022-04-05 | 2024-08-27 | Avidity Biosciences, Inc. | Anti-transferrin receptor antibody-PMO conjugates for inducing DMD exon 44 skipping |
Family Cites Families (35)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US2567664A (en) | 1948-04-22 | 1951-09-11 | Willis G Ewell | Chicken culling device |
| EP0506830B1 (en) | 1989-12-20 | 2005-12-14 | Avi Biopharma, Inc. | Uncharged morpholino-based polymers having phosphorous-containing chiral intersubunit linkages |
| JP2924179B2 (ja) | 1993-02-19 | 1999-07-26 | 日本新薬株式会社 | グリセロール誘導体，デバイス及び医薬組成物 |
| JP2000325085A (ja) * | 1999-05-21 | 2000-11-28 | Masafumi Matsuo | デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 |
| JP4836366B2 (ja) * | 2000-08-25 | 2011-12-14 | 雅文 松尾 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 |
| US6727355B2 (en) * | 2000-08-25 | 2004-04-27 | Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. | Pharmaceutical composition for treatment of Duchenne muscular dystrophy |
| EP1191097A1 (en) | 2000-09-21 | 2002-03-27 | Leids Universitair Medisch Centrum | Induction of exon skipping in eukaryotic cells |
| CA2507125C (en) | 2002-11-25 | 2014-04-22 | Masafumi Matsuo | Ena nucleic acid pharmaceuticals capable of modifying splicing of mrna precursors |
| WO2004083432A1 (en) * | 2003-03-21 | 2004-09-30 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Modulation of exon recognition in pre-mrna by interfering with the secondary rna structure |
| SI1766010T1 (sl) | 2004-06-28 | 2011-06-30 | Univ Western Australia | Protismiselni oligonukleotidi za induciranje preskakovanja eksonov in postopki za njihovo uporabo |
| EP1811024A1 (en) | 2004-10-05 | 2007-07-25 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Oligo double-stranded rna and medicinal composition |
| US20090069260A1 (en) | 2005-05-30 | 2009-03-12 | Nippon Shinyaku Co., Ltd | Method for producing a nucleic-acid-containing complex preparation |
| EP1857548A1 (en) | 2006-05-19 | 2007-11-21 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Means and method for inducing exon-skipping |
| JP5347510B2 (ja) | 2007-02-05 | 2013-11-20 | 日本新薬株式会社 | ポリエチレングリコール誘導体 |
| US20100016215A1 (en) * | 2007-06-29 | 2010-01-21 | Avi Biopharma, Inc. | Compound and method for treating myotonic dystrophy |
| PL2203173T3 (pl) * | 2007-10-26 | 2016-06-30 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Środki i sposoby przeciwdziałania zaburzeniom mięśni |
| HRP20140646T1 (hr) | 2007-11-15 | 2014-09-26 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Postupak sinteze morfolino oligomera |
| EP2119783A1 (en) | 2008-05-14 | 2009-11-18 | Prosensa Technologies B.V. | Method for efficient exon (44) skipping in Duchenne Muscular Dystrophy and associated means |
| US8084601B2 (en) | 2008-09-11 | 2011-12-27 | Royal Holloway And Bedford New College Royal Holloway, University Of London | Oligomers |
| CA3066050A1 (en) | 2008-10-24 | 2010-04-29 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Multiple exon skipping compositions for dmd |
| CA2741629C (en) | 2008-10-27 | 2022-07-05 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Methods and means for efficient skipping of exon 45 in duchenne muscular dystrophy pre-mrna |
| CA2759899A1 (en) * | 2009-04-24 | 2010-10-28 | Prosensa Technologies B.V. | Oligonucleotide comprising an inosine for treating dmd |
| ITTO20090487A1 (it) * | 2009-06-26 | 2010-12-27 | Univ Ferrara | Oligonucleotidi antisenso atti ad indurre lo skipping esonico e loro impiego come medicamento per il trattamento della distrofia muscolare di duchenne (dmd) |
| US20120270930A1 (en) * | 2009-10-29 | 2012-10-25 | Academisch Ziekenhuis Leiden H.O.D.N. Lumc | Methods and compositions for dysferlin exon-skipping |
| WO2011057350A1 (en) | 2009-11-12 | 2011-05-19 | The University Of Western Australia | Antisense molecules and methods for treating pathologies |
| TWI541024B (zh) | 2010-09-01 | 2016-07-11 | 日本新藥股份有限公司 | 反義核酸 |
| MX2013009191A (es) | 2011-02-08 | 2013-11-04 | Charlotte Mecklenburg Hospital | Oligonucleotidos antisentido. |
| CN117721110A (zh) * | 2011-12-28 | 2024-03-19 | 日本新药株式会社 | 反义核酸 |
| BR112014018427B1 (pt) * | 2012-01-27 | 2021-11-03 | Biomarin Technologies B.V. | Oligonucleotídeos moduladores de rna com características melhoradas para o tratamento da distrofia muscular de duchenne e becker |
| CA2877644A1 (en) * | 2012-07-03 | 2014-01-09 | Prosensa Technologies B.V. | Oligonucleotide for the treatment of muscular dystrophy patients |
| US20140329762A1 (en) | 2013-03-15 | 2014-11-06 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Compositions for treating muscular dystrophy |
| BR112016020618B1 (pt) | 2014-03-12 | 2023-04-04 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Oligômero antissentido, composição farmacêutica, e, uso de um oligômero antissentido |
| JP2015182145A (ja) | 2014-03-20 | 2015-10-22 | キヤノン株式会社 | ロボットシステムの制御方法、およびロボットシステム |
| RS59764B1 (sr) | 2014-06-17 | 2020-02-28 | Nippon Shinyaku Co Ltd | Antismisaona nukleinska kiselina za upotrebu u lečenju dišenove mišićne distrofije |
| JP6384845B2 (ja) * | 2015-09-15 | 2018-09-05 | 日本新薬株式会社 | アンチセンス核酸 |
-
2016
- 2016-09-15 JP JP2017539975A patent/JP6384845B2/ja active Active
- 2016-09-15 US US15/759,267 patent/US10144931B2/en active Active
- 2016-09-15 KR KR1020187001380A patent/KR101968880B1/ko active Active
- 2016-09-15 CN CN202111073029.9A patent/CN113913426B/zh active Active
- 2016-09-15 RU RU2018113276A patent/RU2724554C2/ru active
- 2016-09-15 RS RS20200811A patent/RS60493B1/sr unknown
- 2016-09-15 PT PT168465789T patent/PT3351633T/pt unknown
- 2016-09-15 KR KR1020227012681A patent/KR20220053048A/ko not_active Ceased
- 2016-09-15 DK DK16846578.9T patent/DK3351633T3/da active
- 2016-09-15 SM SM20200379T patent/SMT202000379T1/it unknown
- 2016-09-15 UA UAA201802093A patent/UA123359C2/uk unknown
- 2016-09-15 ES ES16846578T patent/ES2808049T3/es active Active
- 2016-09-15 LT LTEP16846578.9T patent/LT3351633T/lt unknown
- 2016-09-15 CN CN202111073060.2A patent/CN113930426A/zh active Pending
- 2016-09-15 EP EP16846578.9A patent/EP3351633B1/en active Active
- 2016-09-15 HR HRP20201125TT patent/HRP20201125T1/hr unknown
- 2016-09-15 MX MX2018002955A patent/MX391304B/es unknown
- 2016-09-15 MY MYPI2018000333A patent/MY185390A/en unknown
- 2016-09-15 CA CA2996280A patent/CA2996280C/en active Active
- 2016-09-15 WO PCT/JP2016/077305 patent/WO2017047707A1/ja not_active Ceased
- 2016-09-15 SI SI201630848T patent/SI3351633T1/sl unknown
- 2016-09-15 KR KR1020197010069A patent/KR102473431B1/ko active Active
- 2016-09-15 AU AU2016324800A patent/AU2016324800B2/en active Active
- 2016-09-15 PH PH1/2018/500568A patent/PH12018500568B1/en unknown
- 2016-09-15 SG SG11201802138TA patent/SG11201802138TA/en unknown
- 2016-09-15 EP EP20181465.4A patent/EP3778895A1/en active Pending
- 2016-09-15 PL PL16846578T patent/PL3351633T3/pl unknown
- 2016-09-15 CN CN201680053726.9A patent/CN108026531B/zh active Active
- 2016-09-15 HU HUE16846578A patent/HUE050061T2/hu unknown
- 2016-09-19 TW TW105130156A patent/TWI725990B/zh active
-
2018
- 2018-03-09 CO CONC2018/0002557A patent/CO2018002557A2/es unknown
- 2018-03-12 ZA ZA2018/01682A patent/ZA201801682B/en unknown
- 2018-03-13 IL IL258065A patent/IL258065B/en unknown
- 2018-07-31 JP JP2018144099A patent/JP6977998B2/ja active Active
- 2018-10-16 US US16/161,946 patent/US10851373B2/en active Active
-
2020
- 2020-07-10 CY CY20201100640T patent/CY1123119T1/el unknown
- 2020-11-17 US US16/950,449 patent/US11981894B2/en active Active
-
2021
- 2021-11-02 JP JP2021179353A patent/JP2022033738A/ja not_active Withdrawn
-
2023
- 2023-12-26 JP JP2023218764A patent/JP2024038104A/ja active Pending
-
2024
- 2024-05-13 US US18/662,046 patent/US20240368597A1/en not_active Abandoned
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2018113276A (ru) | Антисмысловая нуклеиновая кислота | |
| RU2016139108A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| RU2017101172A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| JP5805088B2 (ja) | 遺伝子発現を阻害する組成物およびその使用 | |
| HRP20160336T1 (hr) | Protusmjerna nukleinska kiselina | |
| JP2018183178A5 (ru) | ||
| HRP20201200T1 (hr) | OLIGONUKLEOTIDNI SPOJEVI ZA CILJANJE HUNTINGTIN mRNK | |
| RU2014130600A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| EP3033422A1 (en) | Oligonucleotides targeting euchromatin regions of genes | |
| US9862742B2 (en) | Tricyclic nucleosides and oligomeric compounds prepared therefrom | |
| US10183977B2 (en) | Stabilized STAT3 decoy oligonucleotides and uses therefor | |
| RU2012114198A (ru) | Модуляция экспрессии гентингтина | |
| JP2016522674A5 (ru) | ||
| EA201892366A1 (ru) | Антисмысловые олигомеры и способы их применения для лечения заболеваний, связанных с геном кислой альфа-глюкозидазы | |
| RU2015155332A (ru) | Олигонуклеотидные модуляторы в-клеточной cll/лимфомы 11а (bcl11а) и их применение | |
| RU2016110848A (ru) | Модуляция экспрессии прекалликреина (пкк) | |
| CA2921457A1 (en) | Heterochromatin forming non-coding rnas | |
| RU2016140897A (ru) | Композиции для модуляции экспрессии атаксина 2 | |
| JP2010515707A5 (ru) | ||
| CN113151261A (zh) | 反义寡核苷酸作为tgf-r信号传导的抑制剂 | |
| Kang et al. | Effect of CpG-ODNs belonging to different classes on resistance of olive flounder (Paralichthys olivaceus) against viral hemorrhagic septicemia virus (VHSV) and Miamiensis avidus (Ciliata; Scuticociliatia) infections | |
| RU2020115761A (ru) | МОЛЕКУЛЫ НУКЛЕИНОВЫХ КИСЛОТ ДЛЯ УМЕНЬШЕНИЯ УРОВНЯ мРНК PAPD5 ИЛИ PAPD7 ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ИНФЕКЦИОННОГО ГЕПАТИТА В | |
| EA031110B1 (ru) | Конъюгаты бороновых кислот олигонуклеотидных аналогов | |
| JP7333079B2 (ja) | 毒性が軽減した核酸 | |
| WO2017181026A1 (en) | Selective modulation of foxp3 expression |