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DE10064797A1 - Orale und parenterale pharmazeutische Formulierung, umfassend eine niedermolekulare Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon - Google Patents

Orale und parenterale pharmazeutische Formulierung, umfassend eine niedermolekulare Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon

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DE10064797A1
DE10064797A1 DE10064797A DE10064797A DE10064797A1 DE 10064797 A1 DE10064797 A1 DE 10064797A1 DE 10064797 A DE10064797 A DE 10064797A DE 10064797 A DE10064797 A DE 10064797A DE 10064797 A1 DE10064797 A1 DE 10064797A1
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DE
Germany
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alkyl
cycloalkyl
pharmaceutically acceptable
prodrug
substituted
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Withdrawn
Application number
DE10064797A
Other languages
English (en)
Inventor
Helmut Mack
Wilfried Hornberger
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Abbott GmbH and Co KG
Original Assignee
Knoll GmbH
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Publication date
Application filed by Knoll GmbH filed Critical Knoll GmbH
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Priority to PCT/EP2001/015029 priority patent/WO2002051445A2/en
Publication of DE10064797A1 publication Critical patent/DE10064797A1/de
Withdrawn legal-status Critical Current

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    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/50Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
    • A61K47/51Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the non-active ingredient being a modifying agent
    • A61K47/62Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the non-active ingredient being a modifying agent the modifying agent being a protein, peptide or polyamino acid
    • A61K47/65Peptidic linkers, binders or spacers, e.g. peptidic enzyme-labile linkers
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/02Antithrombotic agents; Anticoagulants; Platelet aggregation inhibitors

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Abstract

Erfindungsgemäß wird eine Kombination-Packung bereitgestellt, umfassend die Komponenten: DOLLAR A (a) eine parenterale pharmazeutische Formulierung, welche eine Pro-Pharmakon des niedermolekularen Thrombininhibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat davon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält; und DOLLAR A (b) eine orale pharmazeutische Formulierung, welche eine Pro-Pharmakon eines niedermolekularen Thrombininhibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat dieser Pro-Pharmakon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält, wobei die Komponenten (a) und (b) jeweils in einer Form bereitgestellt werden, die sich gemeinsam mit der anderen verabreichen lässt, sowie die Verwendung einer solchen Kombination-Packung bei der Behandlung einer Erkrankung, bei der die Hemmung von Thrombin nötig oder erwünscht ist.

Description

Diese Erfindung betrifft eine neue Verwendung von Pro-Pharmakon niedermolekularer Thrombininhibitoren als Kombination einer oralen und parenteralen Anwendung.
Blutgerinnung ist der Schlüsselprozess, der sowohl an Haemostase (d. h. der Verhinderung des Blutverlustes aus einem beschädigten Blutgefäß) als auch an Thrombose (d. h. der Bildung eines Blut­ gerinnsels in einem Blutgefäß, das gelegentlich zum Gefäß­ verschluss führt) beteiligt ist.
Gerinnung ist das Ergebnis einer komplexen Reihe enzymatischer Reaktionen. Einer der letzten Schritte in dieser Reaktionsfolge ist die Umwandlung des Proenzyms Prothrombin in das aktive Enzym Thrombin.
Thrombin spielt bekanntlich eine zentrale Rolle bei der Gerinnung. Es aktiviert die Blutplättchen, führt zur Plättchen­ aggregation, wandelt Fibrinogen in Fibrin-Monomere um, die spontan zu Fibrin-Polymeren polymerisieren, und aktiviert Faktor XIII, der wiederum die Polymere vernetzt, so dass unlösliches Fibrin entsteht. Überdies aktiviert Thrombin Faktor V und Faktor VIII, was zu einer positiven Feedback-Generation von Thrombin aus Prothrombin führt.
Effektive Inhibitoren von Thrombin eignen sich somit bekannt­ lich und/oder erwartungsgemäß als Antikoagulantien und sind daher zur therapeutischen Behandlung von Thrombose und verwandten Erkrankungen geeignet.
Die frühe Entwicklung niedermolekularer Thrombininhibitoren ist beschrieben von Claesson in Blood Coagul. Fibrinol. 5 (1994) 411.
Niedermolekulare Thrombininhibitoren wurden in letzter Zeit beschrieben in US-Patent 4 346 078, den internationalen Patent­ anmeldungen WO 93/11152, WO 93/18060, WO 93/05069, WO 94/20467, WO 94/29336, WO 95/35309, WO 95/23609, WO 96/03374, WO 95/06832, WO 96/06849, wo 96/25426, WO 96/32110, WO 97/01338, WO 97/02284, WO 97/15190, WO 97/30708, WO 97/40024, WO 97/46577, WO 98/06740, WO 97/49404, WO 97/11693, WO 97/24135, WO 97/47299, WO 98/01422, WO 98/57932, WO 99/29664, WO 98/06741, WO 99/37668, WO 99/37611, WO 98/37075, WO 99/00371, WO 99/28297, WO 99/29670, WO 99/40072, WO 99/54313, WO 96/31504, WO 00/01704 und WO 00/08014; den europäischen Patentanmeldungen 648 780, 468 231, 559 046, 641 779, 185 390, 526 877, 542 525, 195 212, 362 002, 364 344, 530 167, 293 881, 686 642, 669 317, 601 459 und 623 596; sowie den deutschen Patentanmeldungen DE 198 29 964, DE 198 34 751, DE 198 51 421, DE 198 57 202, DE 198 58 029 und DE 199 07 813.
Insbesondere die internationale Patentanmeldung WO 94/29336 offenbart eine Gruppe von Verbindungen, einschließlich HOOC-CH2-(R)Cgl-Aze-Pab-H (worin Cgl Cyclohexylglycin, darstellt, Aze S-Azetidin-2-carbonsäure darstellt und Pab-H 4-Aminomethyl­ aminobenzol darstellt), das ebenfalls als Melagatran (siehe Beispiel I von WO 94/29336) bekannt ist. Die internationale Patentanmeldung WO 97/23499 offenbart Pro-Pharmakon u. a. von Melagatran. WO 00/64470 offenbart eine Kombinationsbehandlung mit Medikament und Pro-Pharmakon.
Die internationale Patentanmeldung WO 95/35309, WO 96/25426, WO 98/06740, WO 98/06741, WO 00/61577 und WO 00/61609 offenbart eine Gruppe von Verbindungen, bei denen es sich um Pro-Pharmakon oraler Thrombininhibitoren handelt. Die bevorzugten Verbindungen dieser Anmeldung sind in dieser Anmeldung ebenfalls bevorzugt. Stärker bevorzugt sind die bevorzugten Verbindungen von WO 00/61577 und WO 00/61609.
Keines der vorstehend genannten Dokumente offenbart oder erwägt die parenterale Verabreichung einer Thrombininhibitor- Pro-Pharmakon zusammen mit der oralen Verabreichung einer Pro- Pharmakon dieses Thrombininhibitors, oder tatsächlich zusammen mit einer Pro-Pharmakon irgend einen Thrombininhibitors.
Tiefe Venenthrombose (DVT) und Lungenembolie (PE) sind größere Gesundheitsprobleme, welche schwere Folgen nach sich ziehen können. PE kann tödlich verlaufen oder zur Entstehung einer Lungen-Hypertonie und Herzversagen aus einer rezidivierenden Embolie führen. DVT kann zu einer postthrombotischen Venen­ insuffizienz und zu Ulzera im betroffenen Körperteil (bspw. im Bein) führen. Beide sind verbreitete Erkrankungen, welche sich stark auf die weltweiten Gesundheitskosten auswirken.
DVT und PE treten sehr häufig nach einer orthopädischen Operation auf. Bei Patienten, welche bspw. eine Hüfttotalendoprothese erhalten, beträgt die Häufigkeit für DVT bei fehlender Thrombo­ prophylaxe sogar bis zu 57%. Die Häufigkeit proximaler DVT kann zudem zwischen 23 und 36% und die von tödlicher PE 0,34 bis 6% betragen. Bei Patienten, welche bei fehlender Thromboprophylaxe eine Knietotalprothese erhalten, liegt die postoperative Häufigkeit für DVT zwischen 40 und 84%, für proximale DVT zwischen 9 und 20% und für tödliche PE zwischen 0,2 und 0,7%. Bei Patienten, welche bei fehlender Thromboprophylaxe einer all­ gemeinen Operation unterworfen werden, beträgt die postoperative Häufigkeit für DVT etwa 25% (Lit. Chest 114 (1998) 5315 bis 5605). Gering dosiertes subkutanes (s. c.) unfraktioniertes Heparin ist die z. Zt. am häufigsten eingesetzte prophylaktische Behandlung für venöse Thromboembolie, die orthopädischen und allgemeinen Eingriffen folgen. Es hat sich herausgestellt, dass die Häufigkeit für DVT nach Vollhüftersatz reduziert ist (siehe Literatur Chest vorstehend).
Die Verwendung von niedermolekularem Heparin (LMWH) zur Prophylaxe von DVT nach Hüft- und Knietotalprotheseoperationen reduziert die Häufigkeit (im Vergleich zu niedrig dosiertem unfraktioniertem Heparin) noch weiter, ohne dass gleichzeitig die Blutung steigt (siehe Literatur Chest vorstehend).
Es hat sich jedoch herausgestellt, dass eine längere Behandlung mit Heparin das Risiko für Osteoporose vergrößert. Heparine können jedoch auch "Heparin-induzierte Thrombozytopenien" (HIT) verursachen, hängen vom Plamaspiegel des endogenen Thrombin­ inhibitors, Antithrombin, ab und inaktivieren Gerinnsel­ gebundenes Thrombin nicht.
Orale Antikoagulantien, wie Warfarin (ein Vitamin K-Antagonist) haben sich bei der Reduktion von DVT nach größeren Operationen (siehe Literatur Chest vorstehend) ebenfalls als wirksam erwiesen. Aufgrund des Blutungsrisikos und des Bedarfs an häufiger Laborkontrolle ist die Verwendung dieser Substanz gewöhnlich für Hochrisiko-Patienten und/oder für den Langzeit­ gebrauch reserviert. Bei Vitamin-K-Antagonisten besteht zudem ein erhebliches Risiko, dass sie mit anderen Medikamenten und bestimmten Nahrungsmitteln wechselwirken, und ihr Einsatz er­ fordert die Überwachung des Blut-Gerinnungsstatus des Patienten.
Antiplättchen-Mittel, wie Aspirin, haben nur eine eingeschränkte Wirkung bei der Verhinderung von DVT (siehe Literatur Chest vorstehend).
Vergleichende klinische Studien, die während des Verlaufs von Hüft-totalprotheseoperationen durchgeführt wurden, haben gezeigt, dass die subkutane Verabreichung des Thrombininhibitors Hirudin die Häufigkeit von vollständiger und proximaler DVT ohne gleichzeitigen Anstieg der Blutung besser reduziert als unfraktioniertes Heparin und LMWH (siehe Eriksson et al in Lancet, 347, 635 1 (1996) und J. Bone Joint. Surg. Sep. 11 (1996)). Hirudin ist jedoch teuer und besitzt immunogenes Potential.
Daher besteht ein Bedarf an effizienten Behandlungen throm­ botischer Erkrankungen, wie DVT.
Es wurde überraschenderweise gefunden, dass eine parenteral verabreichte Medikamenten-Vorstufe eines niedermolekularen Thrombininhibitors zusammen mit einer oral verabreichten Medikamenten-Vorstufe eines Thrombininhibitors (oder einer Pro-Pharmakon davon) erheblich gerinnungshemmend wirkt.
Gemäß einem ersten Aspekt der Erfindung wird eine Kombinations­ packung bereitgestellt, umfassend die Komponenten:
  • a) eine parenterale pharmazeutische Formulierung, welche eine Pro-Pharmakon des niedermolekularen Thrombininhibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat davon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungs­ mittel oder Träger enthält; und
  • b) eine orale pharmazeutische Formulierung, welche eine Pro- Pharmakon eines niedermolekularen Thrombininhibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat dieser Pro-Pharmakon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält, wobei die Komponenten (a) und (b) jeweils in einer Form bereit gestellt werden, die sich gemeinsam mit der anderen verabreichen lässt.
Die Pro-Pharmakon der Komponente (b) und die Pro-Pharmakon der Komponente (a) sind vorzugsweise identisch.
Gemäß einem weiteren Aspekt der Erfindung wird ein Verfahren zur Herstellung einer Kombination-Packung, wie hier definiert, ber­ eitgestellt, umfassend das Zusammenbringen einer Komponente (a) wie vorstehend definiert, mit einer Komponente (b) wie vorstehend definiert, wodurch die beiden Komponenten zur gemeinsamen Ver­ abreichung geeignet gemacht werden.
"Zusammenbringen" der beiden Komponenten bedeutet, dass die Komponenten (a) und (b):
  • a) als gesonderte Formulierungen bereit gestellt werden (d. h. unabhängig voneinander), die anschließend zur gemeinsamen Verwendung in einer Kombinationstherapie zusammengebracht werden; oder
  • b) als getrennte Komponenten einer "Kombinationspackung" zur gemeinsamen Verwendung in einer Kombinationstherapie verpackt und dargereicht werden.
Somit wird weiterhin eine Kombination-Packung bereitgestellt, umfassend:
  • 1. eine der Komponenten (a) und (b) wie vorstehend definiert, zusammen mit
  • 2. Gebrauchsanweisungen zur Verwendung dieser Komponente mit der anderen der beiden Komponenten.
Die hier definierte Kombination-Packung kann mehr als eine parenterale Formulierung umfassen, einschließlich einer geeigneten Menge/Dosis der Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon und/oder mehr als eine orale Formulierung, einschließlich einer Menge/Dosis der entsprechenden Pro-Pharmakon, so dass eine Wiederholungsdosierung bereitgestellt wird. Bei mehr als einer vorhandenen Formulierung (umfassend eine orale oder parenterale Thrombininhibitor-Vorstufe) können die Formulierungen hin­ sichtlich der Dosis der Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon, der chemischen Zusammensetzung und/oder der physikalischen Form gleich sein.
Ein weiterer Aspekt der Erfindung stellt ein Verfahren zur Behandlung einer Erkrankung bereit, bei der die Hemmung von Thrombin nötig oder gewünscht ist, umfassend das Verabreichen:
  • a) einer parenteralen pharmazeutischen Formulierung, welche eine niedermolekulare Thrombininhibitor-Medikamenten-Vorstufe oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat davon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungs­ mittel oder Träger enthält; zusammen mit
  • b) einer oralen pharmazeutischen Formulierung, welche eine Pro- Pharmakon eines niedermolekularen Thrombininhibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat dieser Pro-Pharmakon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält,
an einen Patienten, der an einer solchen Erkrankung leidet oder dafür anfällig ist.
Um jegliche Zweifel auszuscheiden umfasst der Begriff "Behand­ lung" therapeutische und/oder prophylaktische Behandlung.
"Pharmazeutisch verträgliche Derivate" der Thrombininhibitor- Pro-Pharmakon umfassen Salze (bspw. pharmazeutisch verträgliche nicht-toxische organische oder anorganische Säureadditionssalze) und Solvate. Der Begriff pharmazeutisch verträgliche Derivate von Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon soll solche Derivate beinhal­ ten, welche die gleiche Funktion und/oder Aktivität wie diese Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon haben.
"Verabreichung zusammen mit" bedeutet hier, dass entsprechende Formulierungen, die eine Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon umfassen, nacheinander, gesondert und/oder gleichzeitig im Verlauf der Behandlung der jeweiligen Erkrankung verabreicht werden, wobei die Erkrankung akut oder chronisch sein kann. Der Begriff beinhaltet vorzugsweise, dass die beiden Formulierungen (gegebenenfalls wiederholt) zeitlich so nahe zusammen verabreicht werden, dass für den Patienten eine vorteilhafte Wirkung erfolgt, die im Verlauf der Behandlung der jeweiligen Erkrankung größer ist, als wenn nur jeweils eine der beiden Formulierungen (gegebenenfalls wiederholt) allein verabreicht wird ohne die andere Formulierung im gleichen Verlauf der Behandlung.
Ob eine Kombination hinsichtlich und im Verlauf einer Behandlung einer bestimmten Erkrankung vorteilhafter wirkt, hängt von der zu behandelnden oder zu verhindernden Erkrankung ab, und kann jedoch durch den Fachmann routinemäßig bestimmt werden.
Der Begriff "zusammen mit" beinhaltet, dass die eine oder andere der beiden Formulierungen (gegebenenfalls wiederholt) vor, nach und/oder gleichzeitig mit der anderen Komponente verabreicht wird.
Die Begriffe "gleichzeitig verabreicht" und "zur gleichen Zeit verabreicht wie" umfassen in diesem Zusammenhang, dass einzelne Dosen der parenteralen und oralen Thrombininhibitor- Pro-Pharmakon innerhalb von 48 Std. (bspw. 24 Std.) verabreicht werden.
Der Begriff "niedermolekularer Thrombininhibitor" ist dem Fachmann geläufig. Der Begriff kann auch so aufgefasst werden, dass er eine Substanz-Zusammensetzung (bspw. eine chemische Verbindung) umfasst, welche Thrombin zu einem experimentell bestimmbaren Grad bei In-vivo- und In-vitro-Tests hemmt und ein Molekulargewicht von weniger als 2000, bspw. 1000, aufweist.
Bevorzugte niedermolekulare Thrombininhibitoren umfassen nieder­ molekulare Thrombininhibitoren auf Peptid-, Aminosäure-, und/oder Peptidanalogon-Basis.
Der Begriff "niedermolekulare Thrombininhibitoren auf Peptid-, Aminosäure-, und/oder Peptidanalogon-Basis" beinhaltet der Auf­ fassung des Fachmanns nach niedermolekulare Thrombininhibitoren mit 1 bis 4 Peptidbindungen und umfasst die in dem Übersichts­ artikel von Claesson in Blood Coagul. Fibrin (1994) 5, 411 beschriebenen, sowie die in US-Patent Nr. 4 346 078; in den internationalen Patentanmeldungen WO 93/11152, WO 93/18060, WO 93/05069, WO 94/20467, wo 94/29336, WO 95/35309, WO 95/23609, WO 96/03374, WO 96/06832, WO 96/06849, WO 96/25426, WO 96/32110, WO 97/01338, WO 97/02284, WO 97/15190, WO 97/30708, WO 97/40024, WO 97/46577, WO 98/06740, WO 97/49404, WO 97/11693, WO 97/24135, WO 97/47299, WO 98/014222, WO 98/57932, WO 99/29664, WO 98/06741, WO 99/37668, WO 99/37611, WO 98/37075, WO 99/00371, WO 99/28297, WO 99/29670, WO 99/40072, WO 99/54313, WO 96/31504, WO 00/01704 und WO 00/08014; den europäischen Patentanmeldungen 648 780, 468 231, 559 046, 641 779, 185 390, 526 877, 542 525, 195 212, 362 002, 364 344, 530 167, 293 881, 686 642, 669 317, 601 459 und 623 596; sowie den deutschen Patentanmeldungen DE 198 29 964, DE 198 34 751, DE 198 51 421, DE 198 57 202, DE 198 58 029 und DE 199 07 813 offenbarten Thrombininhibitoren, deren Offenbarung in sämtlichen Dokumenten hiermit durch Bezugnahme aufgenommen ist.
Bevorzugte niedermolekulare Thrombininhibitoren auf Peptidbasis umfassen HOOC-CH2-(R)Cha-Pic-Nag-H (wobei Cha Cyclohexylalanin darstellt, Pic (S)-Pipecholinsäure darstellt und Nag Noragmatin darstellt, bekannt als Inogatran; siehe Internationale Patent­ anmeldung WO 93/11152) und insbesondere HOOC-CH2-(R)Cgl-Aze-Pab-H (das als Melagatran bekannt ist, siehe oben und internationale Patentanmeldung WO 94/29336). Andere bevorzugte niedermolekulare Thrombininhibitoren sind in den internationalen Patentanmeldungen WO 95/35309, WO 96/25426, WO 98/06740 und WO 98/06741 offenbart.
Der Begriff "Pro-Pharmakon" eines niedermolekularen Thrombin­ inhibitors umfasst eine Verbindung, die nach oraler oder parenteraler Verabreichung in vivo metabolisiert wird, so dass ein niedermolekularer Thrombininhibitor (wie hier definiert) in einer experimentell bestimmbaren Menge und innerhalb einer festgelegten Zeit (bspw. innerhalb eines Dosierungsintervals zwischen 6 und 24 Std. (d. h. ein- bis viermal täglich)) nach oraler oder parenteraler Verabreichung gebildet wird. Erwähnens­ werte Pro-Pharmakon des Thrombininhibitors Melagatran umfassen solche, die in der internationalen Patentanmeldung WO 97/23499 offenbart sind. Bevorzugte Pro-Pharmakon haben die Formel R'OOC-CH2-(R)Cgl-Aze-Pab-OH (siehe die Liste der vorstehenden Abkürzungen oder in WO 97/23499), wobei R' C3-C8-Cycloalkyl, C1-C4-Alkyl-C3-C8-cycloalkyl, C1-10-Alkyl oder Benzyl, wie lineares oder verzweigtes C1-6-Alkyl (bspw. C1-4-Alkyl, insbesondere Methyl, Propyl und insbesondere Ethyl) darstellt, und die OH-Gruppe eines der Amidino-Wasserstoffatome in Pab ersetzt. Andere bevorzugte "Pro-Pharmakon" sind in WO 00/61577 und WO 00/61609 offenbart.
Unter dem Begriff "Erkrankung, bei der die Hemmung von Thrombin erforderlich oder gewünscht ist", versteht der Fachmann folgendes:
die Behandlung und/oder Prophylaxe von Thrombose und Hyper­ koagulabilität in Blut und Geweben von Tieren, einschließlich Mensch. Hyperkoagulabilität kann bekanntlich zu Thromboembolie- Erkrankungen führen. Erwähnenswerte Erkrankungen, die mit Hyperkoagulabilität und Thromboembolie-Erkrankungen einher gehen, umfassen vererbte oder erworbene Resistenz gegenüber aktiviertem Protein C, wie die Faktor-V-Mutation (Faktor-V-Leiden) und ver­ erbte oder erworbene Defekte von Antithrombin III, Protein C, Protein S, Heparin-Cofaktor II. Andere Erkrankungen, die bekannt­ lich mit Hyperkoagulabilität und thromboembolischer Erkrankung einher gehen, umfassen zirkulierende Antiphospholipid-Antikörper (Lupus-Antikoagulans), Homocysteinernie, heparininduzierte Thrombocytopenie und Fibrinolyse-Defekte.
die Behandlung von Leiden, bei denen ein ungewünschter Thrombinüberschuss ohne Anzeichen von Hyperkoagulabilität auftritt, bspw. bei neurodegenerativen Erkrankungen, wie Alzheimer-Erkrankung.
Besondere erwähnenswerte Erkrankungszustände umfassen die thera­ peutische und/oder prophylaktische Behandlung von Venenthrombose (bspw. DVT) und Lungenembolie, arterielle Thrombose (bspw. beim Myokardinfarkt, instabiler Angina, thromboseinduzierter Schlag­ anfall und periphere arterielle Thrombose) und systemische Embolie, gewöhnlich aus dem Atrium während der arteriellen Fibrillation oder aus dem linken Ventrikel nach transmuralem Myokardinfarkt oder durch Stauungsherzversagen; Prophylaxe der Reokklusion (d. h. Thrombose) nach Thrombolyse, perkutane trans­ luminale Angioplastik (PTA) und Bypassoperationen am Herzen; die Vorbeugung vor erneuter Thrombose nach Mikrochirurgie und vaskularer Chirurgie im Allgemeinen.
Weitere Indikationen umfassen die therapeutische und/oder prophylaktische Behandlung von durch Bakterien, multiplem Trauma, Intoxikation oder einem anderen Mechanismus verursachter verbreiteter intravaskularer Koagulation; Antikoagulans­ behandlung, wenn Blut in Kontakt mit fremden Oberflächen im Körper steht, wie Gefäßtransplantaten, Gefäßstützen, Gefäß­ kathetern, mechanischen und biologischen Protheseventilen oder einer anderen medizinischen Vorrichtung; und Antikoagulansbehand­ lung, wenn das Blut in Kontakt mit medizinischen Geräten außer­ halb des Körpers steht, bspw. während einer kardovaskulären Operation unter Verwendung einer Herz-Lungen-Maschine oder bei der Hämodialyse; die therapeutische und/oder prophylaktische Behandlung von idiopathischem und Atemstörungssyndrom beim Erwachsenen, Lungenfibrose nach Behandlung durch Bestrahlung oder Chemotherapie, septischer Schock, Septikämie, Entzündungs­ reaktionen, umfassend, aber nicht beschränkt auf Ödem, akute oder chronische Atherosklerose, wie Koronararterienerkrankung, cerebrale Arterienerkrankung, periphere Arterienerkrankung, Reperfusionsschaden und Restenose nach percutaner transluminaler Angioplastik (PTA).
Bevorzugte Leiden umfassen Thrombose, insbesondere DVT, einschließlich distaler und proximaler DVT. Die vorliegende Erfindung wird vorzugsweise bei der prophylaktischen Behandlung von DVT, die aus einer Operation, wie einer Gastrointestinal-, oder orthopädischen Operation (bspw. Hüft- oder Knieprothese) verwendet. Dies umfasst eine DVT, die von einer Ruhigstellung nach einer Operation herrührt.
Erfindungsgemäß lassen sich Pro-Pharmakon von Thrombininhibitoren und deren Derivate oral, intravenös, subcutan, buccal, rektal, dermal, nasal, tracheal, bronchial, topisch, durch irgend einen anderen parenteralen Weg oder durch Inhalation in Form eines pharmazeutischen Präparates, das die Thrombininhibitor-Pro-Phar­ makon in einer pharmazeutisch verträglichen Dosierungsform um­ fasst, verabreichen. Je nach der zu behandelnden Erkrankung und dem zu behandelnden Patienten sowie dem Verabreichungsweg lassen sich die Zusammensetzungen in verschiedenen Dosen einsetzen.
Bevorzugte Verabreichungswege sind systemisch. Die bevorzugten Verabreichungswege für die erste Pro-Pharmakon sind parenteral, stärker bevorzugt intravenös und insbesondere subcutan. Die be­ vorzugten Verabreichungswege für die zweiten Pro-Pharmakon sind oral. Die Pro-Pharmakon sind vorzugsweise gleich.
Bei der therapeutischen Behandlung von Säugetieren und ins­ besondere von Menschen werden Pro-Pharmakon von Thrombin­ inhibitoren und die jeweiligen Derivate gewöhnlich als pharma­ zeutische Formulierung im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsmittel, Verdünnungsmittel oder Träger, die je nach dem beabsichtigten Verabreichungsweg und der pharma­ zeutischen Standardpraxis ausgesucht werden, verabreicht.
Geeignete Formulierungen zur Verwendung bei der Verabreichung von Thrombininhibitoren sind im Fachgebiet bekannt und um­ fassen solche, die bekannt sind aus: US-Patent 4 346 078, den internationalen Patentanmeldungen WO 93/11152, WO 93/18060, WO 93/05069, WO 94/20467, WO 94/29336, WO 95/35309, WO 95/23609, WO 96/03374, WO 96/06832, WO 96/06849, WO 96/25426, WO 96/32110, WO 97/01338, WO 97/02284, WO 97/15190, WO 97/30708, WO 97/40024, WO 97/46577, WO 98/06740, WO 97/49404, WO 97/11693, WO 97/24135, WO 97/47299, WO 98/01422, WO 98/57932, WO 99/29664, WO 98/06741, WO 99/37668, WO 99/37611, WO 98/37075, WO 99/00371, WO 99/28297, WO 99/29670, WO 99/40072, WO 99/54313, WO 96/31504, WO 00/01704 und WO 00/08014; und den europäischen Patentanmeldungen 648 780, 468 231, 559 046, 641 779, 185 390, 526 877, 542 525, 195 212, 362 002, 364 344, 530 167, 293 881, 686 642, 669 317, 601 459 und 623 596; deren Offenbarungen in sämtlichen Dokumenten hiermit durch Bezugnahme aufgenommen sind.
Geeignete Formulierungen zur Verwendung mit Melagatran, deren Derivate und Pro-Pharmakon sind in der Literatur beschrieben, u. a. bspw. in den Patentanmeldungen WO 94/29336, WO 96/14084, WO 96/16671, WO 97/23499, WO 97/39770, WO 97/45138, WO 98/16252, WO 99/27912 und WO 99/27913, wobei die Offenbarungen in diesen Dokumenten hiermit durch Bezugnahme aufgenommen sind. Andere Pro-Pharmakon, wie bspw. in WO 00/61577 und WO 00/61609 offen­ bart, können auf analoge Weise hergestellt werden.
Die Herstellung geeigneter Formulierungen lässt sich ansonsten nicht-erfindungsgemäß durch den Fachmann unter Verwendung von Routineverfahren bewerkstelligen.
Die Mengen der Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon oder eines Derivates davon in der Formulierung hängen von der Schwere der Erkrankung und von dem zu behandelnden Patienten, sowie von der/den eingesetzten Verbindung(en) ab, können jedoch nicht- erfindungsgemäß vom Fachmann bestimmt werden.
Geeignete Dosen von Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon und deren Derivaten bei der therapeutischen und/oder prophylaktischen Be­ handlung von Säugetierpatienten, einschließlich Mensch, lassen sich routinemäßig vom praktischen Arzt oder einem anderen Fachmann bestimmen und umfassen die jeweilige Dosis, die in Dokumenten des Standes der Technik erörtert werden, welche die vorstehend genannten Thrombininhibitoren offenbaren, worin die Offenbarungen hiermit durch Bezugnahme aufgenommen sind.
Im Falle von Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon umfassen geeignete Dosen des Wirkstoffes, der Pro-Pharmakon und Derivate davon, bei der therapeutischen und/oder prophylaktischen Behandlung von Säugetierpatienten, insbesondere Mensch, solche, welche eine durchschnittliche Plasmakonzentration von bis zu 5 µmol/l, bspw. im Bereich von 0,001 bis µmol/l im Verlauf der Behandlung der jeweiligen Behandlung ergeben. Geeignete Dosen können somit von 0,1 mg einmal täglich bis zu 100 mg dreimal täglich und/oder bis zu 100 mg über einen Zeitraum von 24 Std. parenteral infundiert, reichen.
In jedem Fall kann der Arzt oder der Fachmann die tatsächliche Dosierung, die für einen bestimmten Patienten am geeignetsten ist und die wahrscheinlich mit der zu behandelnden Erkrankung, sowie dem Alter, dem Gewicht, dem Geschlecht und der Reaktion des jeweils zu behandelnden Patienten variiert, bestimmen. Die vorstehend genannten Dosierungen sind ein Beispiel für den Durchschnittsfall, es kann natürlich einzelne Fälle geben, bei denen höhere oder niedrigere Dosierungen sinnvoll sind, und diese sind ebenfalls im Rahmen der vorliegenden Erfindung.
Die Abfolge, in der sich die Formulierung, umfassend eine orale und parenterale Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon, verabreichen lässt (d. h. ob und zu welchem Zeitpunkt eine aufeinanderfolgende, getrennte und/oder gleichzeitige Verabreichung erfolgt) kann vom Arzt oder Fachmann bestimmt werden. Die Abfolge kann von vielen Faktoren abhängen, die dem Fachmann offensichtlich sind, bspw. ob zu irgend einem Zeitpunkt im Verlauf oder der Dauer der Behand­ lung die eine oder andere Formulierung aus praktischen Gründen nicht an den Patienten verabreicht werden kann (bspw. ist der Patient bewußtlos und kann somit keine orale Formulierung ein­ nehmen, die eine Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon umfasst).
Bei der Behandlung von Thrombose (bspw. DVT), die aus einer Operation, wie einer gastrointestinalen oder orthopädischen Operation resultiert, ist bspw. bevorzugt, dass die Formulierung, die eine Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon umfasst, innerhalb von zwei Tagen (z. B. innerhalb von 24 Std.) der Operation (entweder vor oder nach der Operation) und insbesondere direkt vor (bspw. innerhalb von 2 Std.) und/oder innerhalb von bis zu 12 Std. nach der Operation (bspw. mindestens 1 Std. nach der Operation) und anschließend für bis zu 3 bis 7 (bspw. zwischen 0 und 2, wie zwischen 1 und 2) Tagen nach dieser Operation parenteral ver­ abreicht wird, und dass die Formulierung, die die Pro-Pharmakon umfasst, innerhalb von 7 Tagen nach dieser Operation (vorzugs­ weise sobald die Verabreichung der parenteralen Thrombin­ inhibitor-Pro-Pharmakon beendet ist) oral verabreicht wird, für bis zu bspw. 11 bis 40 Tage, vorzugsweise 9 Tage, stärker bevorzugt bis zu 8 Tagen.
Das hier beschriebene Verfahren kann den Vorteil haben, dass es bei der Behandlung von Erkrankungen, bei denen die Hemmung von Thrombin nötig oder erwünscht ist, für den Arzt und/oder Patienten bequemer sein als, effizienter sein als, weniger toxisch als, einen breiteren Aktivitätsbereich haben als, leistungsfähiger sein als, weniger Nebenwirkungen haben als, oder dass es andere nützliche pharmakologische Eigenschaften hat gegenüber, ähnliche(n) im Fachgebiet bekannte(n) Verfahren zur Behandlung dieser Erkrankungen.
Geeignete erfindungsgemäße Thrombininhibitoren bzw. ihre Pro-Pharmakon sind Verbindungen mit der allgemeinen Struktur:
ist, wobei:
R1: H-, C1-C16-Alkyl-, H3C-[O-CH2-CH2]q (q = 1-4), C7-C12-Bicyclo­ alkyl-, C10-Tricycloalkyl-, C3-C8-Cycloalkyl-, C3-C8-Cyclo­ alkyl-C1-C3-alkyl-, Pyranyl-, 4-Piperidinyl-, Aryl- oder Phenyl-C1-C4-alkyl- (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl-substituiert sein) oder R1 kann 2-Oxo-1,3-dioxolen-4-yl-methyl-, das an Stellung durch C1-C16-Alkyl oder Aryl substituiert ist, sein,
R2: -H, -OH, -OC(O)R3, -C(O)OR4, mit
R3: -H, -C1-8-Alkyl, -C3-C8-Cycloalkyl, -C1-C3-Alkyl-C3-C8-cyclo­ alkyl, Aryl oder C1-C6-Alkylphenyl (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C14-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein),
R4: -C1-8-Alkyl, -CH2CCl3, -C1-C3-Alkyl-C3-C8-cycloalkyl, -C3-C8-Cycloalkyl, -Phenyl oder -C1-C3-Alkylphenyl, die alle mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein können,
Zwischenstück: Chemischer Rest, der zusammen mit den beiden Endgruppen in In-vivo- und/oder In-vitro-Tests Thrombin in einem experimentell nachweisbaren Ausmaß hemmt, und dessen Molekular­ gewicht unter 2000, vorzugsweise unter 1000, liegt,
wobei R1 und R2 aber nicht gleichzeitig Wasserstoff sind.
Folgende Pro-Pharmakon sind bevorzugt:
Inogatran-Vorstufen
Melagatran-Vorstufen
BIBR 1048-Vorstufen
Napsagatran-Vorstufen
UK-156406-Vorstufen
wobei R1 und R2 die vorstehend erwähnten Bedeutungen haben:
und Verbindungen der allgemeinen Formel
R1: H-, C1-C16-Alkyl-, H3C-[O-CH2-CH2]q (q = 1-4), C7-C12-Bicyclo­ alkyl-, C10-Tricycloalkyl-, C3-C8-Cycloalkyl-, C3-C8-Cyclo­ alkyl-C1-C3-alkyl-, Pyranyl-, 4-Piperidinyl-, Aryl- oder Phenyl-C1-C4-alkyl- (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl-substituiert sein) oder R1 kann 2-Oxa-1,3-dioxolen-4-yl-methyl-, das an Stellung durch C1-C16-Alkyl oder Aryl substituiert ist, sein,
R2: -H, -OH, -OC(O)R3, -C(O)OR4, mit
R3: -H, -C1-8-Alkyl, -C3-C8-Cycloalkyl, -C1-C3-Alkyl-C3-C8-cyclo­ alkyl, Aryl oder C1-C6-Alkylphenyl (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein),
R4: -C1-8-Alkyl, -CH2CCl3, -C1-C3-Alkyl-C3-C8-cycloalkyl, C3-C8-Cycloalkyl, -Phenyl oder -C1-C3-Alkylphenyl, die alle mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein können,
wobei R1 und R2 aber nicht gleichzeitig Wasserstoff sind.
Kette1: C1-4-Alkyl
G1
mit Ar3: fünf- oder sechsgliedriger aromatischer oder hetero­ aromatischer Ring, vorzugsweise Phenyl, Pyridyl, Naphthyl
Alk: C16-Alkyl,
G2: Bindung oder C1-4-Alkyl oder C3-6-Cycloalkyl
Ar1
Kette2: C1-4-Alkyl, wobei ein Kohlenstoffatom durch Sauerstoff, Stickstoff oder Schwefel ersetzt werden kann.
Ar2: sechsgliedriger aromatischer oder heteroaromatischer Ring, vorzugsweise Phenyl, Pyridyl, Naphthyl.
und Verbindungen mit der allgemeinen Formel II:
ist, wobei m, n, p, R1, R2 , R5, A und B sind:
m: 1, 2, 3, 4,
n: 0, 1, 2,
p: 1, 2, 3,
R1 H-, C1-C16-Alkyl-, H3C-[O-CH2-CH2]q (q = 1-4), C7-C12-Bicyclo­ alkyl-, C10-Tricycloalkyl-, C3-C8-Cycloalkyl-, C3-C8-Cyclo­ alkyl-C1-C3-alkyl-, Pyranyl-, 4-Piperidinyl-, Aryl- oder Phenyl-C1-C4-alkyl- (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl-substituiert sein) oder R1 kann 2-Oxo-1,3-dioxolen-4-yl-methyl-, das an Stellung 5 durch C1-C16-Alkyl oder Aryl substituiert ist, sein,
R2 -H, -OH, -OC(O)R3, -C(O)OR4, mit
R3 -H, -C1-8-Alkyl, -C3-C8-Cycloalkyl, -C1-C3-Alkyl-C3-C8-cyclo­ alkyl, Aryl oder C1-C6-Alkylphenyl (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein),
R4 -C1-8-Alkyl, -CH2CCl3, -C1-C3-Alkyl-C3-C8-cycloalkyl, C3-C8-Cycloalkyl, -Phenyl oder -C1-C3-Alkylphenyl, die alle mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein können,
wobei R1 und R2 aber nicht gleichzeitig Wasserstoff sind,
R5 H-, C1-8-Alkyl-, Phenyl (welche mit bis zu drei identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl-substituiert sein können), C3-8-Cycloalkyl-, C7-C12-Bicycloalkyl- oder C10-Tricycloalkyl-, (C6H5)2CH-, (C6H11)2CH-,
A -CH2-CH2-, -CH2-CH2-CH2-, -CH2-CH2-CH2-CH2-, -CH2-CHOH-CH2-, -CH2-CH=CH-, -CH2-CH=CH-CH2-, -CH2-S-CH2-, -CH2-CH2-S-
wobei q, L1, L2, L3, L4 , L5, X, Y, Z sind:
q 0, 1,
L1, L2, L3 und L4 unabhängig voneinander =N-, -CH= oder -CR6= sind, wobei R6 C1-4-Alkyl, Cl-, F-, C1-C4-Alkoxy, OH ist,
L5 -CH- oder -N-
X O, S, -NH-, -N-C1-4-Alkyl,
Y -N= , oder -CR7 (R7 = H-, C1-4-Alkyl-, Cl, CF3),
Z -N= oder -CR7= (R7 = H-, C1-4-Alkyl-, Cl, CF3)
Stärker bevorzugte Verbindungen sind:
wobei m, n, p, R1, R2, R5, A und B sind:
m 1,
n 0, 1,
p 1,
R1 H-, C1-C16-Alkyl-, C3-C8-Cycloalkyl-, C3-C8-Cycloalkyl- C1-C3-alkyl-,
R2 -H, -OH, -OC(O)R3, -C(O)OR4, mit
R3 -H, -C1-8-Alkyl, -C3-C8-Cycloalkyl,
R4 -C1-8-Alkyl, -C1-C3-Alkyl-C3-C8-cycloalkyl, -C3-C8-Cycloalkyl,
wobei R1 und R2 nicht gleichzeitig Wasserstoff sind.
R5 C1-8-Alkyl-, C3-8-Cycloalkyl-, C7-12-Bicycloalkyl-, (C6H5)2CH-, (C6H11)2CH-,
A: -CH2-CH2-, -CH2-CH2-CH2-, -CH2-CH2-CH2-CH2-, -CH2-CH=CH-,
wobei L1, L2, X, Y, Z sind:
L1 und L2 sind unabhängig voneinander =N- oder -CH=,
Y -N= oder -CH=,
Z -N= oder -CH=,
Folgende Verbindungen werden besonders erwähnt:
  • 1. EtOOC-CH2-(D)-Chg-Aze-NH-CH2-[2-am-(OH)]-phen
  • 2. CH3OOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 3. EtOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 4. nPrOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 5. iPrOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 6. nBuOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 7. tBuOoC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 8. iBuOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 9. nPentOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 10. iPentOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 11. neoPentOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 12. nHexOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 13. cHex-OC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 14. nHeptOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 15. nOctOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[2-am-(OH)]-thioph
  • 16. CH3OOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-an- (OH)]-thioph
  • 17. EtOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 18. nPrOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 19. iPrOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 20. nBuOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 21. tBuOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 22. iBuOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 23. nPentOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 24. iPentOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 25. neoPentOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 26. nHexOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 27. cHex-OC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 28. nHeptOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 29. nOctOOC-CH2-(D)-Chg-Pyr-NH-CH2-5-[3-am-(OH)]-thioph
  • 30. CH3OOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 31. EtOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 32. nPrOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 33. iPrOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 34. nBuOOoC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 35. tBuOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 36. iBuOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 37. iBuOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 38. iPentOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 39. neoPentOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 40. neoPentOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 41. cHex-OC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 42. nHeptOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 43. nOctOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-CH2-2-[4-am-(OH)]-thiaz
  • 44. CH3OOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 45. EtOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 46. nPrOOC-CH2-(ID)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 47. iPrOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 48. nBuOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 49. tBuOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 50. iBuOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 51. nPentOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 52. iPentOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 53. neoPentOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 54. nHexOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 55. cHex-OC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 56. nHeptOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
  • 57. nOctOOC-CH2-(D)-Cha-Pyr-NH-3-(6-am-OH)-pico
Abkürzungen
am: amidino
Azt: Azetidincarbonsäure
Cha: Cyclohexylalanin
Chg: Cyclohexylglycin
Pab: p-Amidinobenzyl
Phen: Phenyl
Pico: Picolyl
Pro: Prolin
Pyr: 3,4-Dehydroprolin
thiaz: thiazol
thioph: thiophen
Die vorstehend genannten Inhibitoren und Antagonisten lassen sich gemäß Standard-Verfahren synthetisieren. Einzelheiten sind in WO 9535309, WO 9625425, WO 9806741, WO 9611914, WO 9738981, WO 9809953, WO 00/61577 und WO 00/61609 angegeben.

Claims (18)

1. Kombination-Packung, umfassend:
  • a) eine parenterale pharmazeutische Formulierung, welche eine Pro-Pharmakon eines niedermolekularen Thrombinin­ hibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat davon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält; und
  • b) eine orale pharmazeutische Formulierung, welche eine Pro-Pharmakon eines niedermolekularen Thrombininhibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat dieser Pro-Pharmakon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält, wobei die Komponenten (a) und (b) jeweils in einer Form bereit gestellt werden, die sich gemeinsam mit der anderen verabreichen lässt.
2. Kombination-Packung nach Anspruch 1, wobei die Pro-Pharmakons des Thrombininhibitors der Komponenten (a) und (b) gleich sind.
3. Kombination-Packung nach Anspruch 1 oder Anspruch 2, wobei sich die Komponenten (a) und (b) nacheinander, getrennt und/oder gleichzeitig zur Behandlung eines Leidens verwenden lassen, bei dem die Thrombinhemmung notwendig oder gewünscht ist.
4. Kombination-Packung nach Anspruch 3, wobei das Leiden eine tiefe Venenthrombose ist.
5. Kombination-Packung nach einem der Ansprüche 1 bis 4, wobei die Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon
ist, wobei R1, R2, R3, R4 und Zwischenstück sind:
R1 H-, C1-C16-Alkyl-, H3C-[O-CH2-CH2]q (q = 1-4), C7-C12-Bi­ cycloalkyl-, C10-Tricycloalkyl-, C3-C8-Cycloalkyl-, C3-C8-Cycloalkyl-C1-C3-alkyl-, Pyranyl-, 4-Piperidinyl-, Aryl- oder Phenyl-C1-C4-alkyl- (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein) oder R1 kann 2-Oxo-1,3-dioxolen-4-yl- methyl- sein, das an Stellung 5 durch C1-C16-Alkyl oder Aryl substituiert sein kann,
R2 -H, -OH, -OC(O)R3, -C(O)OR4, mit
R3 -H, -C1-8-Alkyl, -C3-C8-Cycloalkyl, -C1-C3-Alkyl-C3-C8- cycloalkyl, Aryl oder C1-C6-Alkylphenyl (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl-substituiert sein),
R4 -C1-8-Alkyl, -CH2CCl3, -C1-C3-Alkyl-C3-C8-cycloalkyl, C3-C8-Cycloalkyl, -Phenyl oder -C1-C3-Alkylphenyl, die alle mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein können,
Spacer: Chemischer Rest, der zusammen mit den beiden End­ gruppen bei In-vivo- und/oder In-vitro-Tests Thrombin in einem experimentell nachweisbaren Ausmaß hemmt, und dessen Molekulargewicht kleiner als 2000, vorzugsweise kleiner als 1000, ist,
wobei R1 und R2 aber nicht gleichzeitig Wasserstoff sind.
6. Kombination-Packung nach einem der Ansprüche 1 bis 4, wobei mindestens eine der Thrombininhibitor-Pro-Pharmakonn
ist, wobei m, n, p, R1, R2, R5, A und B sind:
m 1, 2, 3, 4,
n 0, 1, 2,
p 1, 2, 3,
R1 H-, C1-C1-6-Alkyl-, H3C-[O-CH2-CH2]q (q = 1-4), C7-C12-Bi­ cycloalkyl-, C10-Tricycloalkyl-, C3-C8-Cycloalkyl-, C3-C8-Cycloalkyl-C1-C3-alkyl-, Pyranyl-, 4-Piperidinyl-, Aryl- oder Phenyl-C1-C4-alkyl- (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein) oder R1 kann 2-Oxo-1,3-dioxolen-4-yl- methyl- sein, das an Stellung 5 durch C1-C16-Alkyl oder Aryl substituiert ist,
R2: -H, -OH, -OC(O)R3, -C(O)OR4, mit
R3 -H, -C1-8-Alkyl, -C3-C8-Cycloalkyl, -C1-C3-Alkyl-C3-C8- cycloalkyl, Aryl oder C1-C6-Alkylphenyl (all diese Reste außer H können mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl-substituiert sein),
R4 -C1-8-Alkyl, -CH2CCl3, -C1-C3-Alkyl-C3-C8-cycloalkyl, C3-C8-Cycloalkyl, -Phenyl oder -C1-C3-Alkylphenyl, die alle mit bis zu 3 identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl- substituiert sein können,
wobei R1 und R2 aber nicht gleichzeitig Wasserstoff sind,
R5: H-, C1-8-Alkyl-, Phenyl (welche mit bis zu drei identischen oder verschiedenen Resten der Gruppe C1-4-Alkyl-, CF3-, C1-4-Alkoxy-, F- oder Cl-substituiert sein können), C3-8-Cycloalkyl-, C7-C12-Bicycloalkyl- oder C10-Tricycloalkyl-, (C6H5)2CH-, (C6H11)2CH-,
A: -CH2-CH2-, -CH2-CH2-CH2-, -CH2-CH2-CH2-CH2-, -CH2 -CHOH- CH2-, -CH2-CH=CH-, -CH2-CH=CH-CH2-, -CH2-S-CH2-, -CH2-CH2-S-
wobei q, L1, L2, L3, L4, L5, X, Y, Z sind:
q: 0, 1,
L1, L2, L3 und L4 unabhängig voneinander =N-, -CH= oder -CR6= sind, wobei R6 C1-4-Alkyl, Cl-, F-, C1-4Alkoxy, OH ist,
L5 -CH- oder -N-
X O, S, -NH-, -N-C1-4-Alkyl,
Y -N= , oder -CR7 (R7 = H-, C1-4-Alkyl-, Cl, CF3),
Z -N= oder -CR7= (R7 = H-, C1-4-Alkyl-, Cl, CF3)
7. Kombination-Packung nach einem der Ansprüche 1 bis 4, wobei mindestens eine der Pro-Pharmakonn die Formel R1O2C-CH2-(R)Cgl-Aze-Pab-OH hat, wobei R1 einen linearen oder verzweigten C1-6-Alkylrest darstellt, und die OH-Gruppe eines der Amidino-Wasserstoffatome in Pab ersetzt.
8. Kombination-Packung nach Anspruch 7, wobei R1 Methyl, Ethyl oder Propyl darstellt.
9. Verfahren zur Herstellung einer Kombination-Packung nach einem der Ansprüche 1 bis 8, umfassend das Zusammenbringen einer Komponente (a) nach einem der Ansprüche 1 bis 8 mit einer Komponente (b) nach einem der Ansprüche 1 bis 8, wodurch die beiden Komponenten zur gemeinsamen Verabreichung geeignet gemacht werden.
10. Kombination-Packung, umfassend:
  • 1. eine der Komponenten (a) und (b) nach einem der Ansprüche 1 bis 8, zusammen mit
  • 2. Gebrauchsanweisungen zur Verwendung dieser Komponente mit der anderen der beiden Komponenten.
11. Verfahren zur Behandlung einer Erkrankung, bei der die Thrombinhemmung nötig oder gewünscht ist, umfassend das Verabreichen:
  • a) einer parenteralen pharmazeutischen Formulierung, welche eine Pro-Pharmakon eines niedermolekularen Thrombin­ inhibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat davon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält; zusammen mit
  • b) einer oralen pharmazeutische Formulierung, welche eine Pro-Pharmakon eines niedermolekularen Thrombininhibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat dieser Pro-Pharmakon im Gemisch mit einem pharmazeutisch ver­ träglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält,
an einen Patienten, der an einer solchen Erkrankung leidet oder dafür anfällig ist.
12. Verfahren nach Anspruch 11, wobei die Komponente (a) vor dem Beginn der Verabreichung von Komponente (b) verabreicht wird.
13. Verfahren zur Behandlung einer Erkrankung, bei der die Thrombinhemmung nötig oder gewünscht ist, umfassend das Verabreichen einer Formulierung nach Anspruch 10 an einen Patienten, der an einer solchen Erkrankung leidet oder dafür anfällig ist.
14. Verfahren nach einem der Ansprüche 11 bis 13, wobei die Erkrankung eine tiefe Venenthrombose ist.
15. Verfahren nach Anspruch 14, wobei die Thrombose die Folge einer Operation ist.
16. Verfahren nach Anspruch 15, wobei die Operation ein gastro­ intestinaler oder orthopädischer Eingriff ist.
17. Verfahren nach Anspruch 15 oder Anspruch 16, wobei die Komponente (a) subcutan vor und/oder nach der Operation verabreicht wird, und die Komponente (b) nach der Operation oral verabreicht wird.
18. Verwendung einer Thrombininhibitor-Pro-Pharmakon oder eines pharmazeutisch verträglichen Derivates davon, bei der Hers­ tellung eines Medikamentes zur Behandlung oder Vorbeugung einer Erkrankung, bei der die Thrombinhemmung nötig oder gewünscht ist, wobei die Behandlung oder die Vorbeugung die Verabreichung umfasst von:
  • a) einer parenteralen pharmazeutischen Formulierung, welche eine Pro-Pharmakon eines niedermolekularen Thrombin­ inhibitor oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat davon im Gemisch mit einem pharmazeutisch verträglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält; zusammen mit
  • b) einer oralen pharmazeutischen Formulierung, welche eine Pro-Pharmakon eines niedermolekularen Thrombininhibitors oder ein pharmazeutisch verträgliches Derivat dieser Pro-Pharmakon im Gemisch mit einem pharmazeutisch ver­ träglichen Hilfsstoff, Verdünnungsmittel oder Träger enthält,
in einen Patienten, der an einer solchen Erkrankung leidet oder dafür anfällig ist.
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