RU2020118342A - Оптимизированные гены aga и экспрессионные кластеры и их применение - Google Patents
Оптимизированные гены aga и экспрессионные кластеры и их применение Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020118342A RU2020118342A RU2020118342A RU2020118342A RU2020118342A RU 2020118342 A RU2020118342 A RU 2020118342A RU 2020118342 A RU2020118342 A RU 2020118342A RU 2020118342 A RU2020118342 A RU 2020118342A RU 2020118342 A RU2020118342 A RU 2020118342A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- vector
- expression
- expression cluster
- polynucleotide
- aga
- Prior art date
Links
- 230000014509 gene expression Effects 0.000 title claims 43
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 title claims 2
- 108091033319 polynucleotide Proteins 0.000 claims 20
- 239000002157 polynucleotide Substances 0.000 claims 20
- 102000040430 polynucleotide Human genes 0.000 claims 20
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 19
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 12
- 108700026244 Open Reading Frames Proteins 0.000 claims 10
- 239000003623 enhancer Substances 0.000 claims 7
- 230000008488 polyadenylation Effects 0.000 claims 7
- 101150063120 Aga gene Proteins 0.000 claims 6
- 101000783960 Homo sapiens N(4)-(beta-N-acetylglucosaminyl)-L-asparaginase Proteins 0.000 claims 6
- 230000001594 aberrant effect Effects 0.000 claims 6
- 239000013607 AAV vector Substances 0.000 claims 4
- 108090000565 Capsid Proteins Proteins 0.000 claims 4
- 102100023321 Ceruloplasmin Human genes 0.000 claims 4
- 241000701022 Cytomegalovirus Species 0.000 claims 4
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 4
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 4
- 101000834253 Gallus gallus Actin, cytoplasmic 1 Proteins 0.000 claims 3
- 108010006025 bovine growth hormone Proteins 0.000 claims 3
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 3
- 208000035475 disorder Diseases 0.000 claims 3
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 claims 2
- 102100021244 Integral membrane protein GPR180 Human genes 0.000 claims 2
- 239000003937 drug carrier Substances 0.000 claims 2
- -1 expression cassette Substances 0.000 claims 2
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 2
- 241000702423 Adeno-associated virus - 2 Species 0.000 claims 1
- 208000002267 Anti-neutrophil cytoplasmic antibody-associated vasculitis Diseases 0.000 claims 1
- 206010068220 Aspartylglucosaminuria Diseases 0.000 claims 1
- FBPFZTCFMRRESA-FSIIMWSLSA-N D-Glucitol Natural products OC[C@H](O)[C@H](O)[C@@H](O)[C@H](O)CO FBPFZTCFMRRESA-FSIIMWSLSA-N 0.000 claims 1
- FBPFZTCFMRRESA-JGWLITMVSA-N D-glucitol Chemical compound OC[C@H](O)[C@@H](O)[C@H](O)[C@H](O)CO FBPFZTCFMRRESA-JGWLITMVSA-N 0.000 claims 1
- 241001465754 Metazoa Species 0.000 claims 1
- 108091028043 Nucleic acid sequence Proteins 0.000 claims 1
- LOKCTEFSRHRXRJ-UHFFFAOYSA-I dipotassium trisodium dihydrogen phosphate hydrogen phosphate dichloride Chemical group P(=O)(O)(O)[O-].[K+].P(=O)(O)([O-])[O-].[Na+].[Na+].[Cl-].[K+].[Cl-].[Na+] LOKCTEFSRHRXRJ-UHFFFAOYSA-I 0.000 claims 1
- 210000005260 human cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004185 liver Anatomy 0.000 claims 1
- 239000002953 phosphate buffered saline Substances 0.000 claims 1
- 229960002920 sorbitol Drugs 0.000 claims 1
- 230000009261 transgenic effect Effects 0.000 claims 1
- 230000010415 tropism Effects 0.000 claims 1
- 239000013603 viral vector Substances 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/711—Natural deoxyribonucleic acids, i.e. containing only 2'-deoxyriboses attached to adenine, guanine, cytosine or thymine and having 3'-5' phosphodiester links
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/78—Hydrolases (3) acting on carbon to nitrogen bonds other than peptide bonds (3.5)
- C12N9/80—Hydrolases (3) acting on carbon to nitrogen bonds other than peptide bonds (3.5) acting on amide bonds in linear amides (3.5.1)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2217/00—Genetically modified animals
- A01K2217/07—Animals genetically altered by homologous recombination
- A01K2217/075—Animals genetically altered by homologous recombination inducing loss of function, i.e. knock out
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2227/00—Animals characterised by species
- A01K2227/10—Mammal
- A01K2227/105—Murine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2267/00—Animals characterised by purpose
- A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
- A01K2267/0306—Animal model for genetic diseases
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2800/00—Nucleic acids vectors
- C12N2800/22—Vectors comprising a coding region that has been codon optimised for expression in a respective host
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Neurology (AREA)
- Virology (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
Claims (41)
1. Полинуклеотид, содержащий открытую рамку считывания человеческого AGA, где нуклеотидная последовательность оптимизирована по кодонам для экспрессии в клетках человека.
2. Полинуклеотид по п. 1, где указанный полинуклеотид содержит нуклеотидную последовательность SEQ ID NO: 1 или последовательность, которая по меньшей мере приблизительно на 90% идентична этой последовательности.
3. Экспрессионный кластер, содержащий полинуклеотид, включающий открытую рамку считывания человеческого AGA.
4. Экспрессионный кластер по п. 3, где полинуклеотид представляет собой полинуклеотид по п. 1 или 2.
5. Экспрессионный кластер по п. 3 или 4, где полинуклеотид функционально присоединен к промотору.
6. Экспрессионный кластер по п. 5, где промотор представляет собой куриный промотор бета-актина.
7. Экспрессионный кластер по любому из пп. 3-6, где полинуклеотид функционально присоединен к энхансеру.
8. Экспрессионный кластер по п. 7, где энхансер представляет собой энхансер цитомегаловируса (CMV).
9. Экспрессионный кластер по любому из пп. 3-8, где полинуклеотид функционально присоединен к интрону.
10. Экспрессионный кластер по п. 9, где интрон представляет собой гибридный/модифицированный интрон MVM.
11. Экспрессионный кластер по любому из пп. 3-10, где полинуклеотид функционально присоединен к сигналу полиаденилирования.
12. Экспрессионный кластер по п. 11, где сигнал полиаденилирования представляет собой сигнал полиаденилирования бычьего гормона роста.
13. Экспрессионный кластер по любому из пп. 3-12, дополнительно включающий по меньшей мере один инвертированный концевой повтор (ITR) аденоассоциированного вируса (AAV).
14. Экспрессионный кластер по п. 13, где экспрессионный кластер содержит два ITR AAV.
15. Экспрессионный кластер по п. 14, где два ITR AAV имеют одинаковые нуклеотидные последовательности.
16. Экспрессионный кластер по п. 14, где два ITR AAV имеют различные нуклеотидные последовательности.
17. Экспрессионный кластер по любому из пп. 13-16, где ITR AAV представляют собой ITR AAV2.
18. Экспрессионный кластер по любому из пп. 3-17, где экспрессионный кластер представляет собой аутомплементарный геном AAV.
19. Экспрессионный кластер по любому из пп. 3-18, где экспрессионный кластер содержит энхансер, промотор, интрон, открытую рамку считывания человеческого AGA и сайт полиаденилирования.
20. Экспрессионный кластер по п. 19, где экспрессионный кластер ITR AAV, энхансер, промотор, интрон, открытую рамку считывания человеческого AGA, сайт полиаденилирования и ITR AAV.
21. Экспрессионный кластер по любому из пп. 3-18, где экспрессионный кластер содержит энхансер CMV, промотор куриного бета-актина, гибридный/модифицированный интрон MVM, открытую рамку считывания человеческого AGA и сайт полиаденилирования бычьего гормона роста.
22. Экспрессионный кластер по п. 21, где экспрессионный кластер содержит мутантный ITR AAV, энхансер CMV, промотор куриного бета-актина, гибридный/модифицированный интрон MVM, открытую рамку считывания человеческого AGA, сайт полиаденилирования бычьего гормона роста и ITR AAV дикого типа.
23. Экспрессионный кластер по п. 22, содержащий нуклеотидную последовательность SEQ ID NO: 7 или последовательность, которая по меньшей мере приблизительно на 90% идентична этой последовательности.
24. Вектор, содержащий полинуклеотид по п. 1 или 2 или экспрессионный кластер по любому из пп. 3-16.
25. Вектор по п. 24, где вектор представляет собой вирусный вектор.
26. Вектор по п. 25, где вектор представляет собой AAV-вектор.
27. Вектор по п. 26, где AAV-вектор представляет собой вектор AAV9.
28. Вектор по п. 27, где AAV-вектор содержит капсидные белки дикого типа.
29. Вектор по п. 27, где AAV-вектор содержит модифицированный капсидный белок с измененным тропизмом по сравнению с капсидным белком дикого типа.
30. Вектор по п. 29, где модифицированный капсидный белок не нацелен на печень.
31. Трансформированная клетка, содержащая полинуклеотид по п. 1 или 2, экспрессионный кластер по любому из пп. 3-23 и/или вектор по любому из пп. 24-30.
32. Трансформированная клетка по п. 31, где полинуклеотид, экспрессионный кластер и/или вектор стабильно включены в геном клетки.
33. Трансгенное животное, содержащее полинуклеотид по п. 1 или 2, экспрессионный кластер по любому из пп. 3-23, вектор по любому из пп. 24-30 и/или трансформированную клетку по п. 31 или 32.
34. Фармацевтическая композиция, содержащая полинуклеотид по п. 1 или 2, экспрессионный кластер по любому из пп. 3-23, вектор по любому из пп. 24-30 и/или трансформированную клетку по п. 31 или 32 в фармацевтически приемлемом носителе.
35. Фармацевтическая композиция по п. 34, где фармацевтически приемлемый носитель представляет собой забуференный фосфатом физиологический раствор с 5% D-сорбитом.
36. Способ экспрессии открытой рамки считывания AGA в клетке, включающий контактирование клетки с полинуклеотидом по п. 1 или 2, с экспрессионным кластером по любому из пп. 3-23 и/или с вектором по любому из пп. 24-30, и тем самым экспрессию открытой рамки считывания AGA в клетке.
37. Способ экспрессии открытой рамки считывания AGA у индивидуума, включающий доставку индивидууму полинуклеотида по п. 1 или 2, экспрессионного кластера по любому из пп. 3-23, вектора по любому из пп. 24-30 и/или трансформированной клетки по п. 31 или 32, и тем самым экспрессию открытой рамки считывания AGA у индивидуума.
38. Способ лечения расстройства, ассоциированного с аберрантной экспрессией гена AGA или с аберрантной активностью продукта гена AGA у индивидуума, нуждающегося в этом, где указанный способ включает доставку индивидууму терапевтически эффективного количества полинуклеотида по п. 1 или 2, экспрессионного кластера по любому из пп. 3-23, вектора по любому из пп. 24-30 и/или трансформированной клетки по п. 31 или 32, для лечения расстройства, ассоциированного с аберрантной экспрессией гена AGA у индивидуума или с аберрантной активностью продукта гена AGA.
39. Способ по п. 38, где расстройство, ассоциированное с аберрантной экспрессией гена AGA или с аберрантной активностью продукта гена AGA, представляет собой аспартилглюкозаминурию.
40. Способ по любому из пп. 37-39, где полинуклеотид, экспрессионный кластер, вектор и/или трансформированную клетку вводят внутривенно.
41. Способ по любому из пп. 37-39, где полинуклеотид, экспрессионный кластер, вектор и/или трансформированную клетку вводят интратекально.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201762582664P | 2017-11-07 | 2017-11-07 | |
| US62/582,664 | 2017-11-07 | ||
| PCT/US2018/023727 WO2019094061A1 (en) | 2017-11-07 | 2018-03-22 | Optimized aga genes and expression cassettes and their use |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020118342A true RU2020118342A (ru) | 2021-12-08 |
| RU2020118342A3 RU2020118342A3 (ru) | 2021-12-17 |
Family
ID=66437969
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2020118342A RU2020118342A (ru) | 2017-11-07 | 2018-03-22 | Оптимизированные гены aga и экспрессионные кластеры и их применение |
Country Status (6)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US11491241B2 (ru) |
| EP (1) | EP3707265A4 (ru) |
| BR (1) | BR112020008835A2 (ru) |
| IL (1) | IL274215A (ru) |
| RU (1) | RU2020118342A (ru) |
| WO (1) | WO2019094061A1 (ru) |
Families Citing this family (2)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US12188039B2 (en) | 2019-11-08 | 2025-01-07 | The Board Of Regents Of The University Of Texas System | Recombinant adeno-associated viral vector for gene delivery |
| EP4188404A4 (en) * | 2020-07-29 | 2025-02-26 | The Board Of Regents Of The University Of Texas System | TRANSGENIC CASSETTES, AAV VECTORS AND AAV VIRUS VECTORS FOR THE EXPRESSION OF HUMAN CODON-OPTIMIZED CSTB |
Family Cites Families (19)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US4501729A (en) | 1982-12-13 | 1985-02-26 | Research Corporation | Aerosolized amiloride treatment of retained pulmonary secretions |
| ES2090006T3 (es) | 1986-05-20 | 1996-10-16 | Gen Hospital Corp | Evaluacion de la expresion de preproinsulina, proinsulina o insulina. |
| US5399346A (en) | 1989-06-14 | 1995-03-21 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services | Gene therapy |
| US5478745A (en) | 1992-12-04 | 1995-12-26 | University Of Pittsburgh | Recombinant viral vector system |
| US6093570A (en) | 1995-06-07 | 2000-07-25 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Helper virus-free AAV production |
| US6040183A (en) | 1995-06-07 | 2000-03-21 | University Of North Carloina At Chapel Hill | Helper virus-free AAV production |
| EP0932694A2 (en) | 1996-09-11 | 1999-08-04 | THE UNITED STATES GOVERNMENT as represented by THE DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES | Aav4 vector and uses thereof |
| US6156303A (en) | 1997-06-11 | 2000-12-05 | University Of Washington | Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom |
| JP4060531B2 (ja) | 1998-05-28 | 2008-03-12 | アメリカ合衆国 | Ａａｖ５ベクターおよびその使用 |
| AU774706B2 (en) | 1998-09-22 | 2004-07-08 | Johns Hopkins University, The | Methods for large-scale production of recombinant AAV vectors |
| CA2349838C (en) | 1998-11-05 | 2011-06-07 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Adeno-associated virus serotype 1 nucleic acid sequences, vectors and host cells containing same |
| DE69941905D1 (de) | 1998-11-10 | 2010-02-25 | Univ North Carolina | Virusvektoren und verfahren für ihre herstellung und verabreichung. |
| ES2327609T3 (es) | 2000-06-01 | 2009-11-02 | University Of North Carolina At Chapel Hill | Procedimientos y compuestos para controlar la liberacion de vectores de parvovirus reconbinantes. |
| WO2001092551A2 (en) | 2000-06-01 | 2001-12-06 | University Of North Carolina At Chapel Hill | Duplexed parvovirus vectors |
| NZ591439A (en) | 2008-08-07 | 2012-10-26 | Ca Minister Health & Welfare | pCAGGS VECTOR COMPRISING AN 829 BASE PAIR DELETION IN THE CHICKEN-BETA ACTIN INTRON WHICH RESULTS IN ENHANCED EXPRESSION OF A GENE OF INTEREST |
| CA2967393A1 (en) | 2014-11-21 | 2016-05-26 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Aav vectors targeted to the central nervous system |
| GB201516066D0 (en) * | 2015-09-10 | 2015-10-28 | Young & Co Llp D | Treatment of retinitis pigmentosa |
| EP3390644B1 (en) | 2015-12-15 | 2024-07-31 | Genzyme Corporation | Adeno-associated viral vectors for treating mucolipidosis type ii |
| EP3452101A2 (en) * | 2016-05-04 | 2019-03-13 | CureVac AG | Rna encoding a therapeutic protein |
-
2018
- 2018-03-22 WO PCT/US2018/023727 patent/WO2019094061A1/en not_active Ceased
- 2018-03-22 RU RU2020118342A patent/RU2020118342A/ru unknown
- 2018-03-22 BR BR112020008835-8A patent/BR112020008835A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2018-03-22 EP EP18875101.0A patent/EP3707265A4/en active Pending
- 2018-03-22 US US16/761,290 patent/US11491241B2/en active Active
-
2020
- 2020-04-26 IL IL274215A patent/IL274215A/en unknown
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| US11491241B2 (en) | 2022-11-08 |
| WO2019094061A1 (en) | 2019-05-16 |
| EP3707265A4 (en) | 2021-09-01 |
| EP3707265A1 (en) | 2020-09-16 |
| BR112020008835A2 (pt) | 2020-10-20 |
| RU2020118342A3 (ru) | 2021-12-17 |
| US20210330811A1 (en) | 2021-10-28 |
| IL274215A (en) | 2020-06-30 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| US10392632B2 (en) | AAV8 vector with enhanced functional activity and methods of use thereof | |
| Daya et al. | Gene therapy using adeno-associated virus vectors | |
| Tal | Adeno-associated virus-based vectors in gene therapy | |
| CA2901328C (en) | Compositions and methods for treating mps1 | |
| RU2018145010A (ru) | Оптимизированные гены и экспрессионные кассеты cln1, и их применение | |
| KR20190032375A (ko) | 신규 아데노-관련 바이러스 캡시드 단백질 | |
| AU2020330121B2 (en) | AAV capsid variants for gene therapy | |
| IL256517B2 (en) | Modified factor ix, and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues | |
| US20020076754A1 (en) | Overcoming AAV vector size limitation through viral DNA hetero-dimerization | |
| US12398378B2 (en) | AAV-mediated gene therapy for maple syrup urine disease (MSUD) | |
| US12077772B2 (en) | Transgene cassettes, AAV vectors and AAV viral vectors for the expression of human codon-optimized SLC6A1 | |
| Kumar-Singh | Barriers for retinal gene therapy: separating fact from fiction | |
| Ortolano et al. | Present and future of adeno associated virus based gene therapy approaches | |
| RU2020118342A (ru) | Оптимизированные гены aga и экспрессионные кластеры и их применение | |
| KR20230004617A (ko) | 신경계 장애를 치료하기 위한 조성물 및 방법 | |
| US20030190746A1 (en) | Gene expression control system and its use in recombinant virus packaging cell lines | |
| US20240207370A1 (en) | Gene therapy for bcaa modulation in maple syrup urine disease (msud) | |
| US11655483B2 (en) | Use of novel miRNA-binding site cassettes for antigen-presenting cell detargeting of transgene expression by rAAV gene therapy vectors | |
| Ling et al. | Adeno-associated viral vectors in gene therapy | |
| JPWO2020237130A5 (ru) | ||
| JPWO2020047472A5 (ru) | ||
| WO2023102518A1 (en) | Gnao1 gene therapy vectors and uses thereof | |
| WO2024163335A2 (en) | Pten gene therapy vectors and uses thereof | |
| RU2021113812A (ru) | Оптимизированные гены и экспрессирующие кассеты fig4, и их применение | |
| Li et al. | Development of AAV vectors for the therapy of autoimmune and inflammatory diseases |