[go: up one dir, main page]

RU2019131098A - Генетическая конструкция для применения при лечении нейродегенеративного нарушения или инсульта - Google Patents

Генетическая конструкция для применения при лечении нейродегенеративного нарушения или инсульта Download PDF

Info

Publication number
RU2019131098A
RU2019131098A RU2019131098A RU2019131098A RU2019131098A RU 2019131098 A RU2019131098 A RU 2019131098A RU 2019131098 A RU2019131098 A RU 2019131098A RU 2019131098 A RU2019131098 A RU 2019131098A RU 2019131098 A RU2019131098 A RU 2019131098A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
seq
recombinant vector
sequence
set forth
disease
Prior art date
Application number
RU2019131098A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2757932C2 (ru
RU2019131098A3 (ru
Inventor
Питер УИДДОУСОН
Кит МАРТИН
Original Assignee
Куэтера Лимитед
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Куэтера Лимитед filed Critical Куэтера Лимитед
Publication of RU2019131098A publication Critical patent/RU2019131098A/ru
Publication of RU2019131098A3 publication Critical patent/RU2019131098A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2757932C2 publication Critical patent/RU2757932C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/177—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/18—Growth factors; Growth regulators
    • A61K38/185—Nerve growth factor [NGF]; Brain derived neurotrophic factor [BDNF]; Ciliary neurotrophic factor [CNTF]; Glial derived neurotrophic factor [GDNF]; Neurotrophins, e.g. NT-3
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • A61P27/06—Antiglaucoma agents or miotics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • A61P9/10—Drugs for disorders of the cardiovascular system for treating ischaemic or atherosclerotic diseases, e.g. antianginal drugs, coronary vasodilators, drugs for myocardial infarction, retinopathy, cerebrovascula insufficiency, renal arteriosclerosis
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/475—Growth factors; Growth regulators
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • C07K14/71—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants for growth factors; for growth regulators
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Ophthalmology & Optometry (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Psychology (AREA)
  • Psychiatry (AREA)
  • Hospice & Palliative Care (AREA)

Claims (38)

1. Рекомбинантный вектор, содержащий генетическую конструкцию, содержащую промотор, функционально связанный с первой кодирующей последовательностью, которая кодирует тирозинкиназный рецептор В (TrkB), и второй кодирующей последовательностью, которая кодирует агонист рецептора TrkB, причем агонист представляет собой зрелый BDNF или зрелый NT-4, причем вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую сигнальный пептид, который усиливает секрецию агониста рецептора TrkB, и причем генетическая конструкция содержит спейсерную последовательность, расположенную между первой и второй кодирующими последовательностями, при этом спейсерная последовательность кодирует пептидный спейсер, который выполнен с возможностью расщепления с образованием таким образом рецептора TrkB и агониста в виде отдельных молекул, для применения в лечении, предупреждении или уменьшения интенсивности нейродегенеративного нарушения.
2. Рекомбинантный вектор по п. 1, причем генетическая конструкция содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую посттранскрипционный регуляторный элемент вируса гепатита сурков (WHPE), причем необязательно WHPE содержит последовательность нуклеиновой кислоты по существу как изложена в SEQ ID No: 57 или 58, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 57 или 58.
3. Рекомбинантный вектор по п. 1 или 2, причем указанная конструкция содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую поли-А-хвост, причем необязательно поли-А-хвост содержит последовательность нуклеиновой кислоты по существу как изложена в SEQ ID No: 59, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 59.
4. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем промотор представляет собой промотор гена человеческого синапсина I (SYN I), причем необязательно промотор содержит нуклеотидную последовательность по существу как изложена в SEQ ID No: 1, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 1.
5. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-3, причем промотор представляет собой промотор CAG, причем необязательно промотор содержит нуклеотидную последовательность по существу как изложена в SEQ ID No: 2, 3 или 48, или ее фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 2, 3 или 48.
6. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем спейсерная последовательность предпочтительно содержит и кодирует последовательность вирусного пептидного спейсера, более предпочтительно - последовательность вирусного пептидного спейсера 2А.
7. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем последовательность пептидного спейсера содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 4, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 4.
8. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-6, причем спейсерная последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 5, или ее фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 5.
9. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-7, причем последовательность пептидного спейсера содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 6, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 6.
10. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-6, причем спейсерная последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая изложена под SEQ ID NO. 7, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 7.
11. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-7, причем последовательность пептидного спейсера содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 8, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 8.
12. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую человеческую каноническую изоформу TrkB, причем каноническая изоформа TrkB содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 9, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 9.
13. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 10, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 10.
14. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая кодирует изоформу 4 TrkB.
15. Рекомбинантный вектор по п. 14, причем изоформа 4 TrkB содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 11, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 11.
16. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 14 или 15, причем первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 12, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 12.
17. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность согласно SEQ ID No: 9, причем один или несколько остатков тирозина в положении 516, 701, 705, 706 и/или 816 SEQ ID No: 9 модифицированы в другой аминокислотный остаток.
18. Рекомбинантный вектор по п. 17, причем по меньшей мере два, три или четыре остатка тирозина в положении 516, 701, 705, 706 и/или 816 в SEQ ID No: 9 модифицированы в другой аминокислотный остаток.
19. Рекомбинантный вектор по п. 18, причем все остатки тирозина в положении 516, 701, 705, 706 и/или 816 в SEQ ID No: 9 модифицированы в другой аминокислотный остаток.
20. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 17-19, причем каждый остаток тирозина модифицирован в глутаминовую кислоту.
21. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 17-20, причем модифицированная форма рецептора TrkB содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 13, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 13.
22. Рекомбинантный вектор по п. 21, причем первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 14, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 14.
23. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем вторая кодирующая последовательность кодирует нейротрофин-4 (NT-4), который содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 49 или 55, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 49 или 55, и/или вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая изложена в SEQ ID No: 50 или 56, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 50 или 56.
24. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая кодирует зрелый BDNF.
25. Рекомбинантный вектор по п. 24, причем зрелый BDNF содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 18, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 18.
26. Рекомбинантный вектор по п. 25, причем вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 19, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 19.
27. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую сигнальный пептид для агониста рецептора TrkB, наиболее предпочтительно сигнальный пептид для BDNF.
28. Рекомбинантный вектор по п. 27, причем нуклеотидная последовательность кодирует канонический сигнальный пептид для BDNF, причем вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая кодирует сигнальный пептид, содержащий аминокислотную последовательность, которая изложена с SEQ ID NO. 20, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 20.
29. Рекомбинантный вектор по п. 27, причем вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая изложена в SEQ ID NO. 21, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 21.
30. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую последовательность сигнального пептида, которая изложена в любой из SEQ ID NO. 23, 25, 27 или 29, или причем сигнальный пептид содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в любой из SEQ ID NO. 22, 24, 26 или 28.
31. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую последовательность сигнального пептида, которая изложена в любой из SEQ ID NO. 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101 или 103; или причем сигнальный пептид содержит аминокислотную последовательность, которая изложена в любой из SEQ ID NO. 30, 32, 34, 36, 38, 40, 42, 44, 60, 62, 64, 66, 68, 70, 72, 74, 76, 78, 80, 82, 84, 86, 88, 90, 92, 94, 96, 98, 100 или 102.
32. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем конструкция содержит нуклеотидную последовательность, которая изложена в SEQ ID No: 107 или 108, или фрагмент или вариант по меньшей мере с 65% идентичности последовательности с SEQ ID No: 107 или 108.
33. Рекомбинантный вектор по любому из предыдущих пунктов, причем вектор представляет собой рекомбинантный AAV-вектор (rAAV-вектор).
34. Рекомбинантный вектор по п. 33, причем rAAV представляет собой AAV-1, AAV-2, AAV-3A, AAV-3B, AAV-4, AAV-5, AAV-6, AAV-7, AAV-8, AAV-9, AAV-10 или AAV-11.
35. Рекомбинантный вектор по п. 34, причем rAAV представляет собой rAAV серотипа 2.
36. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-35, причем нейродегенеративное нарушение выбрано из группы, состоящей из болезни Александера, болезни Альпера, болезни Альцгеймера, латерального амиотрофического склероза (ALS), телеангиоэктатической атаксии, форм нейронального цероидлипофусциноза, болезни Баттена, губчатой энцефалопатии крупного рогатого скота (BSE), болезни Канавана, церебрального паралича, синдрома Коккейна, кортико-базальной дегенерации, болезни Крейтцфельда Якоба, лобно-височной лобарной дегенерации, болезни Гоше, болезни Хантингтона, ВИЧ-ассоциированного слабоумия, болезни Кеннеди, болезни Краббе, деменции с тельцами Леви, лизосомальных болезней накопления, нейроборрелиоза, болезни Мачадо Джозефа, заболевания двигательных нейронов, множественной системной атрофии, рассеянного склероза, множественной сульфатазной недостаточности, муколипидозов, нарколепсии, болезни Нимана - Пика типа С, болезни Нимана Пика, болезни Паркинсона, болезни Пелицеуса Мерцбахера, болезни Пика, болезни Помпе, первичного латерального склероза, прионных заболеваний, прогрессирующего надъядерного паралича, болезни Рефсума, болезни Сандхоффа, болезни Шилдера, подострой комбинированной дегенерации спинного мозга на фоне злокачественной анемии, болезни Шпильмейера Фогта Шегрена Баттена, спинально-церебеллярной атаксии, спинальной мышечной атрофии, болезни Стила-Ричардсона-Ольшевского, сухотки спинного мозга и болезни Тея Сакса.
37. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-35, причем нейродегенеративное нарушение представляет собой болезнь Альцгеймера.
38. Рекомбинантный вектор по п. 37, причем в нейронах снижается фосфорилирование тау-белка.
RU2019131098A 2017-04-05 2018-03-28 Генетическая конструкция для применения при лечении нейродегенеративного нарушения или инсульта RU2757932C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
GB1705484.2 2017-04-05
GBGB1705484.2A GB201705484D0 (en) 2017-04-05 2017-04-05 Genetic construct
PCT/GB2018/050824 WO2018185468A1 (en) 2017-04-05 2018-03-28 Genetic construct for use in the treatment of neurodegenerative disorder or stroke

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2019131098A true RU2019131098A (ru) 2021-05-05
RU2019131098A3 RU2019131098A3 (ru) 2021-07-27
RU2757932C2 RU2757932C2 (ru) 2021-10-25

Family

ID=58682577

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2019131098A RU2757932C2 (ru) 2017-04-05 2018-03-28 Генетическая конструкция для применения при лечении нейродегенеративного нарушения или инсульта

Country Status (14)

Country Link
US (1) US20200046850A1 (ru)
EP (1) EP3606546B1 (ru)
JP (1) JP7296321B2 (ru)
KR (1) KR102616629B1 (ru)
CN (1) CN110809476B (ru)
AU (1) AU2018248651B2 (ru)
CA (1) CA3058549A1 (ru)
ES (1) ES2881176T3 (ru)
GB (1) GB201705484D0 (ru)
MX (1) MX2019012000A (ru)
PL (1) PL3606546T3 (ru)
PT (1) PT3606546T (ru)
RU (1) RU2757932C2 (ru)
WO (1) WO2018185468A1 (ru)

Families Citing this family (9)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
BR112020006149A2 (pt) * 2017-09-27 2020-10-20 Sigilon Therapeutics, Inc. célula ativa manipulada, elemento implantável, e, composição farmacêutica.
EP3898982A2 (en) * 2018-12-19 2021-10-27 Versameb AG Rna encoding a protein
JP7524158B2 (ja) 2019-03-04 2024-07-29 公益財団法人東京都医学総合研究所 Ｔｒｋ断片をコードする核酸構築物、及びその利用
US20220267794A1 (en) * 2019-03-27 2022-08-25 Sigilon Therapeutics, Inc. Compositions, devices, and methods for treating fabry disease
GB202004832D0 (en) * 2020-04-01 2020-05-13 Instituto De Medicina Molecular Faculdade De Medicina Univ De Lisboa Therapeutic agaents, pharmaceutical compositions, and associated biomarkers
CN114933657B (zh) * 2021-08-25 2024-02-02 上海交通大学医学院 神经生长因子突变体重组蛋白及其应用
CN118256562A (zh) * 2022-12-26 2024-06-28 科辉智药(深圳)新药研究中心有限公司 一种用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体及其应用
AU2024214634A1 (en) 2023-02-02 2025-06-26 Quethera Limited Recombinant adeno-associated virus vector
EP4413993A1 (en) * 2023-02-10 2024-08-14 Dompe' Farmaceutici S.P.A. Method of obtaining recombinant human brain-derived neurotrophic factor

Family Cites Families (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CA2588221C (en) * 1999-06-08 2013-07-09 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Modified chimeric polypeptides with improved pharmacokinetic properties
US20030124095A1 (en) * 2001-12-31 2003-07-03 Regents Of The University Of California Methods for therapeutic use of brain derived neurotrophic factor in the entorhinal cortex
US9265843B2 (en) * 2008-03-27 2016-02-23 The Ohio State University Treatment of metabolic-related disorders using hypothalamic gene transfer of BDNF and compositions therefor
CN105641694B (zh) * 2008-12-19 2020-08-14 H.隆德贝克有限公司 用于治疗精神和行为障碍的对Vps10p-结构域受体家族的调节
ES2694592T3 (es) * 2012-03-15 2018-12-21 Curna, Inc. Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) por inhibición del transcrito antisentido natural de BDNF
GB2547179A (en) * 2015-10-26 2017-08-16 Quethera Ltd Genetic construct

Also Published As

Publication number Publication date
ES2881176T3 (es) 2021-11-29
RU2757932C2 (ru) 2021-10-25
EP3606546B1 (en) 2021-04-28
EP3606546A1 (en) 2020-02-12
RU2019131098A3 (ru) 2021-07-27
PL3606546T3 (pl) 2021-11-08
WO2018185468A1 (en) 2018-10-11
CN110809476B (zh) 2024-02-27
JP7296321B2 (ja) 2023-06-22
PT3606546T (pt) 2021-07-12
KR20200005549A (ko) 2020-01-15
JP2020516244A (ja) 2020-06-11
CA3058549A1 (en) 2018-10-11
AU2018248651B2 (en) 2024-07-25
CN110809476A (zh) 2020-02-18
GB201705484D0 (en) 2017-05-17
KR102616629B1 (ko) 2023-12-21
US20200046850A1 (en) 2020-02-13
AU2018248651A1 (en) 2019-10-17
MX2019012000A (es) 2020-01-27

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2019131098A (ru) Генетическая конструкция для применения при лечении нейродегенеративного нарушения или инсульта
JP2020516244A5 (ru)
HRP20211407T1 (hr) Genetska konstrukcija
FI3589730T3 (fi) Kladin f adenoassosioitunut virus (aav) -vektori ja sen käyttötapoja
JP2018535696A5 (ru)
JP2025063261A (ja) Ａａｖカプシドの向性の再指向化
IL276859B1 (en) Novel adeno-associated virus (aav) vectors, aav vectors having reduced capsid deamidation and uses therefor
CA2627200A1 (en) Novel activin receptor and its uses in treating metabolic disorders
JP2020510428A5 (ru)
JP2020510429A5 (ru)
RU2018129159A (ru) Рекомбинантные aav векторы, экспрессирующие остеопротективные гены, включая has2 и лубрицин, пригодные при лечении остеоартрита и сходных заболеваний суставов у млекопитающих
WO2022076750A3 (en) Recombinant adeno-associated viruses for cns or muscle delivery
CA3121211A1 (en) Gene therapies for neurodegenerative disease
JP2019506166A5 (ru)
PE20220930A1 (es) Composiciones utiles en el tratamiento de leucodistrofia metacromatica
JP2023501263A (ja) 第ｖｉｉｉ因子ポリペプチド
MX2023012410A (es) Metodos para tratar enfermedades oculares usando variantes de aav2 que codifican aflibercept.
AR125143A1 (es) Terapias génicas para la deficiencia de la 21-hidroxilasa
IL154102A (en) Urocortin-related peptide, dna encoding same and pharmaceutical composition comprising same
WO2023192459A3 (en) Adeno-associated virus vectors
WO2023225545A3 (en) Liver de-targeted recombinant aav capsid proteins
JPWO2020112802A5 (ru)
AR132194A1 (es) PROTEÍNAS DIRIGIDAS A Ab Y MÉTODOS DE USO
MX2022002960A (es) Metodos para tratar enfermedades neovasculares oculares usando variantes de aav2 que codifican para aflibercept.
JPWO2023278305A5 (ru)