RU2018124448A - Векторы на основе аденоассоциированного вируса для лечения муколипидоза типа ii - Google Patents
Векторы на основе аденоассоциированного вируса для лечения муколипидоза типа ii Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018124448A RU2018124448A RU2018124448A RU2018124448A RU2018124448A RU 2018124448 A RU2018124448 A RU 2018124448A RU 2018124448 A RU2018124448 A RU 2018124448A RU 2018124448 A RU2018124448 A RU 2018124448A RU 2018124448 A RU2018124448 A RU 2018124448A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- aav
- raav
- optionally
- aav2
- gnptab
- Prior art date
Links
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 title claims 62
- 239000013598 vector Substances 0.000 title claims 16
- 239000002245 particle Substances 0.000 claims 31
- 241000702423 Adeno-associated virus - 2 Species 0.000 claims 26
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 20
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims 20
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 20
- 101001072470 Homo sapiens N-acetylglucosamine-1-phosphotransferase subunits alpha/beta Proteins 0.000 claims 16
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 16
- 241000124008 Mammalia Species 0.000 claims 15
- 102100036710 N-acetylglucosamine-1-phosphotransferase subunits alpha/beta Human genes 0.000 claims 14
- 208000024891 symptom Diseases 0.000 claims 12
- 210000000234 capsid Anatomy 0.000 claims 10
- 230000008719 thickening Effects 0.000 claims 10
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims 9
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 9
- 101150060971 GNPTAB gene Proteins 0.000 claims 8
- 208000008955 Mucolipidoses Diseases 0.000 claims 7
- 238000012217 deletion Methods 0.000 claims 7
- 230000037430 deletion Effects 0.000 claims 7
- 241001655883 Adeno-associated virus - 1 Species 0.000 claims 6
- 241001164825 Adeno-associated virus - 8 Species 0.000 claims 6
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 6
- 239000003623 enhancer Substances 0.000 claims 6
- 208000028698 Cognitive impairment Diseases 0.000 claims 5
- 206010011878 Deafness Diseases 0.000 claims 5
- 206010012735 Diarrhoea Diseases 0.000 claims 5
- 206010057190 Respiratory tract infections Diseases 0.000 claims 5
- 210000000988 bone and bone Anatomy 0.000 claims 5
- 208000010877 cognitive disease Diseases 0.000 claims 5
- 230000007547 defect Effects 0.000 claims 5
- 230000010370 hearing loss Effects 0.000 claims 5
- 231100000888 hearing loss Toxicity 0.000 claims 5
- 208000016354 hearing loss disease Diseases 0.000 claims 5
- 229910052500 inorganic mineral Inorganic materials 0.000 claims 5
- 239000011707 mineral Substances 0.000 claims 5
- 210000003205 muscle Anatomy 0.000 claims 5
- 230000000750 progressive effect Effects 0.000 claims 5
- 241000202702 Adeno-associated virus - 3 Species 0.000 claims 4
- 241000580270 Adeno-associated virus - 4 Species 0.000 claims 4
- 241001634120 Adeno-associated virus - 5 Species 0.000 claims 4
- 241000972680 Adeno-associated virus - 6 Species 0.000 claims 4
- 241001164823 Adeno-associated virus - 7 Species 0.000 claims 4
- 241000649045 Adeno-associated virus 10 Species 0.000 claims 4
- 241000649046 Adeno-associated virus 11 Species 0.000 claims 4
- 241000649047 Adeno-associated virus 12 Species 0.000 claims 4
- 108700028369 Alleles Proteins 0.000 claims 4
- 241000283690 Bos taurus Species 0.000 claims 4
- 206010010774 Constipation Diseases 0.000 claims 4
- 206010072928 Mucolipidosis type II Diseases 0.000 claims 4
- 241000700584 Simplexvirus Species 0.000 claims 4
- 210000001015 abdomen Anatomy 0.000 claims 4
- 238000010171 animal model Methods 0.000 claims 4
- 230000001934 delay Effects 0.000 claims 4
- 239000003550 marker Substances 0.000 claims 4
- 210000004400 mucous membrane Anatomy 0.000 claims 4
- 230000008488 polyadenylation Effects 0.000 claims 4
- 210000002345 respiratory system Anatomy 0.000 claims 4
- 206010045458 umbilical hernia Diseases 0.000 claims 4
- 241000701161 unidentified adenovirus Species 0.000 claims 4
- 241000701447 unidentified baculovirus Species 0.000 claims 4
- 102100038413 UDP-N-acetylglucosamine-dolichyl-phosphate N-acetylglucosaminephosphotransferase Human genes 0.000 claims 3
- 108010024501 UDPacetylglucosamine-dolichyl-phosphate acetylglucosamine-1-phosphate transferase Proteins 0.000 claims 3
- 239000003795 chemical substances by application Substances 0.000 claims 3
- 208000005907 mitral valve insufficiency Diseases 0.000 claims 3
- 208000020460 mucolipidosis II alpha/beta Diseases 0.000 claims 3
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 3
- 230000003612 virological effect Effects 0.000 claims 3
- 241000283707 Capra Species 0.000 claims 2
- 101000834253 Gallus gallus Actin, cytoplasmic 1 Proteins 0.000 claims 2
- 241001465754 Metazoa Species 0.000 claims 2
- 229930193140 Neomycin Natural products 0.000 claims 2
- 241000283984 Rodentia Species 0.000 claims 2
- 230000037396 body weight Effects 0.000 claims 2
- 108010006025 bovine growth hormone Proteins 0.000 claims 2
- 239000002131 composite material Substances 0.000 claims 2
- 238000010790 dilution Methods 0.000 claims 2
- 239000012895 dilution Substances 0.000 claims 2
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims 2
- 230000002068 genetic effect Effects 0.000 claims 2
- 102000044577 human GNPTAB Human genes 0.000 claims 2
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims 2
- 210000004115 mitral valve Anatomy 0.000 claims 2
- 229960004927 neomycin Drugs 0.000 claims 2
- 239000013646 rAAV2 vector Substances 0.000 claims 2
- 210000002784 stomach Anatomy 0.000 claims 2
- 206010012559 Developmental delay Diseases 0.000 claims 1
- 108700024394 Exon Proteins 0.000 claims 1
- 206010019909 Hernia Diseases 0.000 claims 1
- 206010072929 Mucolipidosis type III Diseases 0.000 claims 1
- 206010048685 Oral infection Diseases 0.000 claims 1
- 230000037182 bone density Effects 0.000 claims 1
- 239000000872 buffer Substances 0.000 claims 1
- 230000006870 function Effects 0.000 claims 1
- 208000015181 infectious disease Diseases 0.000 claims 1
- 210000004877 mucosa Anatomy 0.000 claims 1
- 239000000546 pharmaceutical excipient Substances 0.000 claims 1
- 229920001184 polypeptide Polymers 0.000 claims 1
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 claims 1
- 102000004196 processed proteins & peptides Human genes 0.000 claims 1
- 150000003384 small molecules Chemical class 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New or modified breeds of animals
- A01K67/027—New or modified breeds of vertebrates
- A01K67/0275—Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
- A01K67/0276—Knock-out vertebrates
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0083—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the administration regime
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K49/00—Preparations for testing in vivo
- A61K49/0004—Screening or testing of compounds for diagnosis of disorders, assessment of conditions, e.g. renal clearance, gastric emptying, testing for diabetes, allergy, rheuma, pancreas functions
- A61K49/0008—Screening agents using (non-human) animal models or transgenic animal models or chimeric hosts, e.g. Alzheimer disease animal model, transgenic model for heart failure
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
- A61P1/10—Laxatives
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
- A61P1/12—Antidiarrhoeals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
- A61P11/16—Central respiratory analeptics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P19/00—Drugs for skeletal disorders
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/10—Transferases (2.)
- C12N9/12—Transferases (2.) transferring phosphorus containing groups, e.g. kinases (2.7)
- C12N9/1288—Transferases for other substituted phosphate groups (2.7.8)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y207/00—Transferases transferring phosphorus-containing groups (2.7)
- C12Y207/08—Transferases for other substituted phosphate groups (2.7.8)
- C12Y207/08017—UDP-N-acetylglucosamine--lysosomal-enzyme N-acetylglucosaminephosphotransferase (2.7.8.17)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2217/00—Genetically modified animals
- A01K2217/07—Animals genetically altered by homologous recombination
- A01K2217/075—Animals genetically altered by homologous recombination inducing loss of function, i.e. knock out
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2217/00—Genetically modified animals
- A01K2217/07—Animals genetically altered by homologous recombination
- A01K2217/075—Animals genetically altered by homologous recombination inducing loss of function, i.e. knock out
- A01K2217/077—Animals genetically altered by homologous recombination inducing loss of function, i.e. knock out heterozygous knock out animals displaying phenotype
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2227/00—Animals characterised by species
- A01K2227/10—Mammal
- A01K2227/105—Murine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K2267/00—Animals characterised by purpose
- A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
- A01K2267/0306—Animal model for genetic diseases
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14132—Use of virus as therapeutic agent, other than vaccine, e.g. as cytolytic agent
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14142—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector virus or viral particle as vehicle, e.g. encapsulating small organic molecule
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14151—Methods of production or purification of viral material
- C12N2750/14152—Methods of production or purification of viral material relating to complementing cells and packaging systems for producing virus or viral particles
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
- C12N2830/15—Vector systems having a special element relevant for transcription chimeric enhancer/promoter combination
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
- C12N2830/50—Vector systems having a special element relevant for transcription regulating RNA stability, not being an intron, e.g. poly A signal
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Public Health (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Environmental Sciences (AREA)
- Neurology (AREA)
- Virology (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Animal Husbandry (AREA)
- Biodiversity & Conservation Biology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Pulmonology (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Hematology (AREA)
- Endocrinology (AREA)
Claims (64)
1. Вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую
N-ацетилглюкозамин-1-фосфаттрансферазу (GNPTAB), и по меньшей мере один инвертированный концевой повтор (ITR) AAV, и где необязательно:
(a) GNPTAB содержит альфа- и бета-субъединицы;
(b) GNPTAB функционально связан с промотором;
(c) GNPTAB представляет собой GNPTAB человека;
(d) GNPTAB содержит аминокислотную последовательность, которая является по меньшей мере на приблизительно 80%, по меньшей мере на приблизительно 85%, по меньшей мере на приблизительно 90% или по меньшей мере на приблизительно 95% идентичной аминокислотной последовательности под SEQ ID NO:1;
(e) GNPTAB содержит аминокислотную последовательность под SEQ ID NO:1; и/или
(f) концевой повтор AAV представляет собой ITR серотипа AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAVrh8, AAVrh8R, AAV9, AAV10, AAVrh10, AAV11, AAV12, AAV2R471A, AAV DJ, AAV козы, AAV крупного рогатого скота или AAV мыши.
2. Вектор на основе rAAV по п. 1, где вектор содержит:
(a) составной промотор на основе энхансера CMV/промотора бета-актина курицы (CBA), где необязательно:
(i) промотор CBA представляет собой модифицированный промотор CBA, необязательно усеченный промотор CBA, и/или
(ii) энхансер CMV представляет собой укороченный энхансер CMV;
(b) интрон, необязательно интрон MVM;
(c) последовательность полиаденилирования, необязательно последовательность полиаденилирования бычьего гормона роста; и/или
(d) два ITR.
3. Частица rAAV, содержащая вектор на основе rAAV по п. 1 или 2, где частица rAAV содержит капсид, при этом частица rAAV необязательно содержит:
(a) капсид серотипа AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAVrh8, AAVrh8R, AAV9, AAV10, AAVrh10, AAV11, AAV12, AAV2R471A, AAV2/2-7m8, AAV DJ, AAV2 N587A, AAV2 E548A, AAV2 N708A, AAV V708K, AAV козы, химерный AAV1/AAV2, AAV крупного рогатого скота, AAV мыши или rAAV2/HBoV1; и/или
(b) (1) по меньшей мере один ITR и капсид получены из одного и того же серотипа AAV, или
(2) по меньшей мере один ITR получен из серотипа AAV, отличного от такового для капсида вирусной частицы rAAV, при этом частица rAAV необязательно содержит капсид AAV8 и ITR AAV2.
4. Частица rAAV по п. 3, где частица rAAV получена с помощью трансфекции клетки-хозяина нуклеиновой кислотой, кодирующей вектор на основе rAAV, и нуклеиновой кислотой, кодирующей функциональные элементы rep и cap AAV, и обеспечения нуклеиновой кислоты, кодирующей функциональные элементы помощника AAV, где необязательно функциональные элементы помощника AAV получены путем трансфекции клетки-хозяина нуклеиновой кислотой, кодирующей функциональные элементы помощника AAV, или функциональные элементы помощника AAV получены путем инфицирования клетки-хозяина вирусом-помощником AAV, который обеспечивает функциональные элементы помощника AAV, при этом вирус-помощник AAV необязательно представляет собой аденовирус, вирус простого герпеса или бакуловирус.
5. Частица rAAV по п. 3, где частица rAAV получена с помощью клетки-продуцента AAV, содержащей нуклеиновую кислоту, кодирующую вектор на основе rAAV, и нуклеиновую кислоту, кодирующую функциональные элементы rep и cap AAV, и обеспечения нуклеиновой кислоты, кодирующей функциональные элементы помощника AAV, где необязательно клетка-продуцент AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую функциональные элементы помощника AAV, или функциональные элементы помощника AAV получены путем инфицирования клеток-продуцентов AAV вирусом-помощником AAV, который обеспечивает функциональные элементы помощника AAV, при этом вирус-помощник AAV необязательно представляет собой аденовирус, вирус простого герпеса или бакуловирус.
6. Фармацевтическая композиция, содержащая частицу rAAV по любому из пп. 3-5.
7. Способ лечения муколипидоза типа II (ML II) или муколипидоза типа III (ML III) у млекопитающего, включающий введение млекопитающему эффективного количества частицы rAAV по любому из пп. 3-5 или фармацевтической композиции по п. 6, где необязательно лечение уменьшает интенсивность или замедляет прогрессирование одного или нескольких симптомов ML II или ML III, где один или несколько симптомов ML II или ML III представляют собой дефекты скелета, когнитивные нарушения, задержки в развитии общей и мелкой моторики, тугоухость, отсутствие мышечного тонуса, выступающий живот, пупочные грыжи, прогрессирующее утолщение слизистой оболочки дыхательных путей, частые респираторные инфекции, утолщение и недостаточность митрального клапана, запор или диарею.
8. Способ сохранения, предупреждения снижения или увеличения размера тела, содержания минеральных веществ в костной ткани или минеральной плотности костной ткани у млекопитающего с муколипидозом типа II (ML II) или муколипидозом типа III (ML III), включающий введение млекопитающему эффективного количества частиц rAAV, где частицы rAAV содержат вектор на основе rAAV, где вектор на основе rAAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую N-ацетилглюкозамин-1-фосфаттрансферазу (GNPTAB), и по меньшей мере один ITR AAV, где экспрессия GNPTAB приводит к сохранению, предупреждению снижения или увеличению веса тела; сохранению или увеличению роста; и/или сохранению, предупреждению снижения или увеличению содержания минеральных веществ в костной ткани или минеральной плотности костной ткани.
9. Способ уменьшения интенсивности или замедления прогрессирования одного или нескольких симптомов ML II или ML III у млекопитающего, включающий введение млекопитающему эффективного количества частиц rAAV, где частицы rAAV содержат вектор на основе rAAV, где вектор на основе rAAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую GNPTAB, и по меньшей мере один ITR AAV; где один или несколько симптомов ML II или ML III представляют собой дефекты скелета, когнитивные нарушения, задержки в развитии общей и мелкой моторики, тугоухость, отсутствие мышечного тонуса, выступающий живот, пупочные грыжи, прогрессирующее утолщение слизистой оболочки дыхательных путей, частые респираторные инфекции, утолщение и недостаточность митрального клапана, запор или диарею.
10. Способ по любому из пп. 7-9, где:
(a) GNPTAB функционально связан с промотором;
(b) GNPTAB представляет собой GNPTAB человека;
(c) GNPTAB содержит аминокислотную последовательность, которая по меньшей мере на приблизительно 80% идентична аминокислотной последовательности под SEQ ID NO:1;
(d) GNPTAB содержит аминокислотную последовательность под SEQ ID NO:1; и/или
(e) концевой повтор AAV представляет собой ITR серотипа AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAVrh8, AAVrh8R, AAV9, AAV10, AAVrh10, AAV11, AAV12, AAV2R471A, AAV DJ, AAV козы, AAV крупного рогатого скота или AAV мыши.
11. Способ по п. 10, где вектор содержит:
(a) составной промотор на основе энхансера CMV/промотора бета-актина курицы (CBA), где необязательно:
(i) промотор CBA представляет собой модифицированный промотор CBA, необязательно усеченный промотор CBA, и/или
(ii) энхансер CMV представляет собой укороченный энхансер CMV;
(b) интрон, необязательно интрон MVM;
(c) последовательность полиаденилирования, необязательно последовательность полиаденилирования бычьего гормона роста; и/или
(d) два ITR.
12. Способ по любому из пп. 7-11, где частица AAV содержит капсид, при этом частица rAAV необязательно содержит:
(a) капсид серотипа AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAVrh8, AAVrh8R, AAV9, AAV10, AAVrh10, AAV11, AAV12, AAV2R471A, AAV2/2-7m8, AAV DJ, AAV2 N587A, AAV2 E548A, AAV2 N708A, AAV V708K, AAV козы, химерный AAV1/AAV2, AAV крупного рогатого скота, AAV мыши или rAAV2/HBoV1; и/или
(b) (1) по меньшей мере один ITR и капсид получены из одного и того же серотипа AAV, или
(2) по меньшей мере один ITR получен из серотипа AAV, отличного от такового для капсида вирусной частицы rAAV, при этом частица rAAV необязательно содержит капсид AAV8 и ITR AAV2.
13. Способ по любому из пп. 7-12, где частица rAAV получена с помощью трансфекции клетки-хозяина нуклеиновой кислотой, кодирующей вектор на основе rAAV, и нуклеиновой кислотой, кодирующей функциональные элементы rep и cap AAV, и обеспечения нуклеиновой кислоты, кодирующей функциональные элементы помощника AAV, где необязательно функциональные элементы помощника AAV получены путем трансфекции клетки-хозяина нуклеиновой кислотой, кодирующей функциональные элементы помощника AAV, или функциональные элементы помощника AAV получены путем инфицирования клетки-хозяина вирусом-помощником AAV, который обеспечивает функциональные элементы помощника AAV, при этом вирус-помощник AAV необязательно представляет собой аденовирус, вирус простого герпеса или бакуловирус.
14. Способ по любому из пп. 7-12, где частица rAAV получена с помощью клетки-продуцента AAV, содержащей нуклеиновую кислоту, кодирующую вектор на основе rAAV, и нуклеиновую кислоту, кодирующую функциональные элементы rep и cap AAV, и обеспечения нуклеиновой кислоты, кодирующей функциональные элементы помощника AAV, где необязательно клетка-продуцент AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую функциональные элементы помощника AAV, или функциональные элементы помощника AAV получены путем инфицирования клеток-продуцентов AAV вирусом-помощником AAV, который обеспечивает функциональные элементы помощника AAV, при этом вирус-помощник AAV необязательно представляет собой аденовирус, вирус простого герпеса или бакуловирус.
15. Способ по любому из пп. 7-14, где млекопитающее представляет собой человека, необязательно педиатрического субъекта или взрослого субъекта молодого возраста.
16. Способ по любому из пп. 7-15, где:
(a) частицу rAAV вводят внутривенно, внутрибрюшинно, внутриартериально, внутримышечно, подкожно или внутрипеченочно;
(b) частицу rAAV вводят в более чем одно местоположение;
(c) введение повторяют; и/или
(d) вирусные частицы rAAV находятся в фармацевтической композиции.
17. Применение частицы rAAV по любому из пп. 3-5 или фармацевтической композиции по п. 6 при изготовлении лекарственного препарата для лечения ML II или ML III у млекопитающего, необязательно человека, необязательно с помощью способа по любому из пп. 7-16.
18. Применение частицы rAAV по любому из пп. 3-5 или фармацевтической композиции по п. 6 для лечения ML II или ML III у млекопитающего, необязательно человека, необязательно с помощью способа по любому из пп. 7-16.
19. Применение частицы rAAV по любому из пп. 3-5 или фармацевтической композиции по п. 6 при изготовлении лекарственного препарата для уменьшения интенсивности одного или нескольких симптомов ML II или ML III у млекопитающего, необязательно человека, или замедления прогрессирования одного или нескольких симптомов ML II или ML III у млекопитающего, необязательно человека, где один или несколько симптомов ML II или ML III необязательно представляют собой дефекты скелета, когнитивные нарушения, задержки в развитии общей и мелкой моторики, тугоухость, отсутствие мышечного тонуса, выступающий живот, пупочные грыжи, прогрессирующее утолщение слизистой оболочки дыхательных путей, частые респираторные инфекции, утолщение и недостаточность митрального клапана, запор или диарею.
20. Применение частицы rAAV по любому из пп. 3-5 или фармацевтической композиции по п. 6 для уменьшения интенсивности одного или нескольких симптомов ML II или ML III у млекопитающего, необязательно человека, или замедления прогрессирования одного или нескольких симптомов ML II или ML III у млекопитающего, необязательно человека, где один или несколько симптомов ML II или ML III необязательно представляют собой дефекты скелета, когнитивные нарушения, задержки в развитии общей и мелкой моторики, тугоухость, отсутствие мышечного тонуса, выступающий живот, пупочные грыжи, прогрессирующее утолщение слизистой оболочки дыхательных путей, частые респираторные инфекции, утолщение и недостаточность митрального клапана, запор или диарею.
21. Набор, содержащий вектор на основе rAAV по п. 1 или 2, частицу rAAV по любому из пп. 3-5 или фармацевтическую композицию по п. 6, необязательно дополнительно содержащий один или несколько буферов или фармацевтически приемлемых вспомогательных веществ и/или инструкции по применению при лечении ML II и/или ML III.
22. Набор для лечения ML II или ML III в соответствии со способом по любому из пп. 7-16, где набор содержит вектор на основе rAAV по п. 1 или 2, частицу rAAV по любому из пп. 3-5 или фармацевтическую композицию по п. 6.
23. Способ получения животной модели муколипидоза II (ML II), включающий введение делеции между экзонами 12 и 20 по меньшей мере в одном аллеле гена GNPTAB у животного, где необязательно по меньшей мере один аллель гена GNPTAB содержит делецию, охватывающую экзон 12 и экзон 20, и/или часть гена GNPTAB заменена геном, кодирующим репортер и/или селектируемый маркер, при этом селектируемый маркер необязательно придает резистентность к неомицину, дополнительно, где в отношении животного необязательно:
(a) осуществляют разведение с получением такового, гомозиготного по делеции в гене GNPTAB;
(b) осуществляют разведение с получением такового, гетерозиготного по делеции в гене GNPTAB; и/или
(c) оно является млекопитающим, необязательно грызуном, необязательно мышью, при этом дополнительно мышь необязательно характеризуется генетическим фоном, полученным от 129/Sv и/или C57Bl/6.
24. Животная модель муколипидоза II (ML II), при этом необязательно животная модель получена с помощью способа по п. 23, где по меньшей мере один аллель гена N-ацетилглюкозамин-1-фосфаттрансферазы (GNPTAB) содержит делецию, расположенную между экзоном 12 и экзоном 20, необязательно по меньшей мере один аллель гена GNPTAB содержит делецию, охватывающую экзон 12 и экзон 20, и/или часть гена GNPTAB заменена геном, кодирующим репортер и/или селектируемый маркер, при этом селектируемый маркер необязательно придает резистентность к неомицину, дополнительно, где животное необязательно является:
(a) гомозиготным или гетерозиготным по делеции в гене GNPTAB; и/или
(b) млекопитающим, необязательно грызуном, необязательно мышью, при этом дополнительно мышь необязательно характеризуется генетическим фоном, полученным от 129/Sv и/или C57Bl/6.
25. Способ оценки средства для лечения муколипидоза II (ML II), включающий введение средства, необязательно небольшой молекулы, полипептида, антитела, нуклеиновой кислоты или рекомбинантной вирусной частицы, животной модели по любому из пп. 96-106, где уменьшение интенсивности одного или нескольких симптомов ML II указывает на то, что средство может обеспечивать эффективное лечение ML II, где симптом ML II необязательно представляет собой снижение веса тела, снижение плотности костной ткани, снижение содержания минеральных веществ в костной ткани, дефекты скелета, когнитивные нарушения, задержки в развитии общей и мелкой моторики, тугоухость, отсутствие мышечного тонуса, выступающий живот, пупочные грыжи, прогрессирующее утолщение слизистой оболочки дыхательных путей, частые респираторные инфекции, утолщение и недостаточность митрального клапана, запор и/или диарею.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201562267502P | 2015-12-15 | 2015-12-15 | |
| US62/267,502 | 2015-12-15 | ||
| PCT/US2016/066611 WO2017106313A1 (en) | 2015-12-15 | 2016-12-14 | Adeno-associated viral vectors for treating mucolipidosis type ii |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2018124448A true RU2018124448A (ru) | 2020-01-17 |
| RU2018124448A3 RU2018124448A3 (ru) | 2020-08-14 |
| RU2742612C2 RU2742612C2 (ru) | 2021-02-09 |
Family
ID=57737987
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2018124448A RU2742612C2 (ru) | 2015-12-15 | 2016-12-14 | Векторы на основе аденоассоциированного вируса для лечения муколипидоза типа ii |
Country Status (13)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US20200261598A1 (ru) |
| EP (1) | EP3390644B1 (ru) |
| JP (3) | JP7347932B2 (ru) |
| KR (1) | KR102833376B1 (ru) |
| CN (1) | CN108603199A (ru) |
| AU (2) | AU2016372035B2 (ru) |
| CA (1) | CA3008268A1 (ru) |
| ES (1) | ES2991277T3 (ru) |
| IL (1) | IL259964B (ru) |
| MX (1) | MX2018007330A (ru) |
| RU (1) | RU2742612C2 (ru) |
| SG (2) | SG11201804994QA (ru) |
| WO (1) | WO2017106313A1 (ru) |
Families Citing this family (4)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| EP3707265A4 (en) | 2017-11-07 | 2021-09-01 | The University of North Carolina at Chapel Hill | OPTIMIZED AGA GENES AND EXPRESSION CASSETTES AND THEIR USE |
| TW202039533A (zh) * | 2018-11-21 | 2020-11-01 | 美商史崔德生物公司 | 重組病毒載體及用於生產其之核酸 |
| CA3158131A1 (en) * | 2019-10-18 | 2021-04-22 | Nicolas Sebastien Wein | Materials and methods for the treatment of disorders associated mutations in the irf2bpl gene |
| CA3171166A1 (en) | 2020-02-13 | 2021-08-19 | Tenaya Therapeutics, Inc. | Gene therapy vectors for treating heart disease |
Family Cites Families (20)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US5478745A (en) * | 1992-12-04 | 1995-12-26 | University Of Pittsburgh | Recombinant viral vector system |
| US6995006B2 (en) | 1997-09-05 | 2006-02-07 | Targeted Genetics Corporation | Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors |
| US6566118B1 (en) | 1997-09-05 | 2003-05-20 | Targeted Genetics Corporation | Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors |
| CN1213768C (zh) * | 1998-04-27 | 2005-08-10 | 联邦高等教育系统坦普尔大学 | 治疗内毒素血症的方法 |
| US6537785B1 (en) * | 1999-09-14 | 2003-03-25 | Genzyme Glycobiology Research Institute, Inc. | Methods of treating lysosomal storage diseases |
| US6723551B2 (en) | 2001-11-09 | 2004-04-20 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services | Production of adeno-associated virus in insect cells |
| HU230406B1 (hu) | 2001-11-13 | 2016-04-28 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Eljárás adeno-asszociált vírus(AAV)szekvenciák detektálására és/vagy azonosítására és az azzal azonosított új szekvenciák izolálására |
| US20060073123A1 (en) * | 2002-04-30 | 2006-04-06 | Jie Mi | Adenovirus vectors for immunotherapy |
| US7510872B2 (en) | 2003-02-26 | 2009-03-31 | Nationwide Children's Hospital | Recombinant adeno-associated virus production |
| JP4559429B2 (ja) | 2003-05-21 | 2010-10-06 | ジェンザイム・コーポレーション | 空キャプシドを実質的に含まない組換えａａｖビリオン調製物を生成するための方法 |
| US8283151B2 (en) | 2005-04-29 | 2012-10-09 | The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services | Isolation, cloning and characterization of new adeno-associated virus (AAV) serotypes |
| EP2007795B1 (en) | 2006-03-30 | 2016-11-16 | The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University | Aav capsid proteins |
| SI2158322T1 (sl) * | 2007-06-06 | 2017-10-30 | Genzyme Corporation | Genska terapija za bolezni lizosomskega shranjevanja |
| TR201815937T4 (tr) | 2009-06-16 | 2018-11-21 | Genzyme Corp | Rekombinant AAV vektörlerinin purifikasyonu için geliştirilen yöntemler. |
| DK2588130T3 (en) * | 2010-06-25 | 2016-10-24 | Shire Human Genetic Therapies | Cns delivery of therapeutic agents |
| US8663624B2 (en) | 2010-10-06 | 2014-03-04 | The Regents Of The University Of California | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof |
| EP2675902B1 (en) | 2011-02-17 | 2019-03-27 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Compositions and methods for altering tissue specificity and improving aav9-mediated gene transfer |
| US11427835B2 (en) * | 2013-03-15 | 2022-08-30 | The Children's Hospital Of Philadelphia | Vectors comprising stuffer/filler polynucleotide sequences and methods of use |
| EA036394B1 (ru) * | 2013-10-24 | 2020-11-05 | ЮНИКЬЮРЕ АйПи Б.В. | Псевдотипированный вектор на основе аденоассоциированного вируса aav-5 для генной терапии неврологических заболеваний |
| JP6741591B2 (ja) * | 2014-05-02 | 2020-08-19 | ジェンザイム・コーポレーション | 網膜およびｃｎｓ遺伝子治療用ａａｖベクター |
-
2016
- 2016-12-14 WO PCT/US2016/066611 patent/WO2017106313A1/en not_active Ceased
- 2016-12-14 ES ES16822578T patent/ES2991277T3/es active Active
- 2016-12-14 EP EP16822578.7A patent/EP3390644B1/en active Active
- 2016-12-14 AU AU2016372035A patent/AU2016372035B2/en active Active
- 2016-12-14 KR KR1020187019970A patent/KR102833376B1/ko active Active
- 2016-12-14 JP JP2018531240A patent/JP7347932B2/ja active Active
- 2016-12-14 MX MX2018007330A patent/MX2018007330A/es unknown
- 2016-12-14 RU RU2018124448A patent/RU2742612C2/ru active
- 2016-12-14 CN CN201680081705.8A patent/CN108603199A/zh active Pending
- 2016-12-14 IL IL259964A patent/IL259964B/en unknown
- 2016-12-14 CA CA3008268A patent/CA3008268A1/en active Pending
- 2016-12-14 SG SG11201804994QA patent/SG11201804994QA/en unknown
- 2016-12-14 SG SG10201912935WA patent/SG10201912935WA/en unknown
- 2016-12-14 US US16/061,579 patent/US20200261598A1/en active Pending
-
2021
- 2021-12-24 JP JP2021210071A patent/JP2022046635A/ja active Pending
-
2023
- 2023-06-28 AU AU2023204116A patent/AU2023204116A1/en active Pending
-
2024
- 2024-02-13 JP JP2024019140A patent/JP2024056832A/ja active Pending
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| AU2016372035B2 (en) | 2023-03-30 |
| KR102833376B1 (ko) | 2025-07-11 |
| AU2016372035A1 (en) | 2018-08-02 |
| CA3008268A1 (en) | 2017-06-22 |
| WO2017106313A1 (en) | 2017-06-22 |
| CN108603199A (zh) | 2018-09-28 |
| SG10201912935WA (en) | 2020-02-27 |
| IL259964A (en) | 2018-07-31 |
| EP3390644B1 (en) | 2024-07-31 |
| ES2991277T3 (es) | 2024-12-03 |
| IL259964B (en) | 2022-09-01 |
| EP3390644A1 (en) | 2018-10-24 |
| BR112018012015A2 (pt) | 2018-12-04 |
| US20200261598A1 (en) | 2020-08-20 |
| KR20180098294A (ko) | 2018-09-03 |
| JP7347932B2 (ja) | 2023-09-20 |
| JP2019500034A (ja) | 2019-01-10 |
| SG11201804994QA (en) | 2018-07-30 |
| JP2024056832A (ja) | 2024-04-23 |
| JP2022046635A (ja) | 2022-03-23 |
| MX2018007330A (es) | 2019-03-14 |
| RU2742612C2 (ru) | 2021-02-09 |
| AU2023204116A1 (en) | 2023-07-13 |
| RU2018124448A3 (ru) | 2020-08-14 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP7761686B2 (ja) | 操作されたプロモータを有するフラタキシン発現コンストラクトおよびその使用方法 | |
| ES2768763T3 (es) | Vectores rAAV mejorados y métodos para la transducción de fotorreceptores y células EPR | |
| KR102200642B1 (ko) | 유전자 치료를 위한 변형된 프리드라이히 운동실조증 유전자 및 벡터 | |
| RU2751953C2 (ru) | Модифицированные капсидные белки для улучшения доставки парвовирусных векторов | |
| ES2703814T3 (es) | Terapia génica para la enfermedad de Fabry | |
| JP2024009857A5 (ru) | ||
| US12257322B2 (en) | Optimized CLN1 genes and expression cassettes and their use | |
| JP2020048571A5 (ru) | ||
| JP2021003120A5 (ru) | ||
| JP2018506261A5 (ru) | ||
| RU2018124448A (ru) | Векторы на основе аденоассоциированного вируса для лечения муколипидоза типа ii | |
| JP7616668B2 (ja) | Ｕｂｅ３ａ遺伝子および発現カセットならびにそれらの使用 | |
| JP2022046635A5 (ru) | ||
| JP2019500034A5 (ru) | ||
| JPWO2019222411A5 (ru) | ||
| US20230013145A1 (en) | Aav capsid-promoter interactions and cell selective gene expression | |
| CN119403823A (zh) | 具有增强的肌肉转导效率的肽修饰的aav衣壳 | |
| US20230285596A1 (en) | Compositions and methods for the treatment of niemann-pick type c1 disease | |
| JPWO2021221995A5 (ru) | ||
| US20240425879A1 (en) | Compositions and methods for adeno-associated (aav) virus dnase expression | |
| US20240335506A1 (en) | Aqp1 gene therapy to prevent radiation induced salivary hypofunction | |
| EA049495B1 (ru) | Гены ube3a и кассеты экспрессии и их использование | |
| WO2024163335A2 (en) | Pten gene therapy vectors and uses thereof | |
| CN117940147A (zh) | Aqp1基因疗法预防辐射诱导的唾液功能减退 | |
| RU2023132088A (ru) | Получение улучшенной человеческой pah для лечения тяжелой pku с помощью генной заместительной терапии, направленной на печень |