[go: up one dir, main page]

RU2018118954A - Генная терапия - Google Patents

Генная терапия Download PDF

Info

Publication number
RU2018118954A
RU2018118954A RU2018118954A RU2018118954A RU2018118954A RU 2018118954 A RU2018118954 A RU 2018118954A RU 2018118954 A RU2018118954 A RU 2018118954A RU 2018118954 A RU2018118954 A RU 2018118954A RU 2018118954 A RU2018118954 A RU 2018118954A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
aav vector
cell
pharmaceutical composition
nucleotide sequence
subject
Prior art date
Application number
RU2018118954A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2740038C2 (ru
RU2018118954A3 (ru
Inventor
Кристиан ГРУНДАЛЬ
Тим ФАННЕЛЛ
Крис ХОЛЛОВУД
Original Assignee
Синкона Айпи Холдко Лимитед
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=55130363&utm_source=google_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=RU2018118954(A) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Синкона Айпи Холдко Лимитед filed Critical Синкона Айпи Холдко Лимитед
Publication of RU2018118954A publication Critical patent/RU2018118954A/ru
Publication of RU2018118954A3 publication Critical patent/RU2018118954A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2740038C2 publication Critical patent/RU2740038C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/08—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis
    • A61P3/10—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0066—Manipulation of the nucleic acid to modify its expression pattern, e.g. enhance its duration of expression, achieved by the presence of particular introns in the delivered nucleic acid
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • A61K38/1725—Complement proteins, e.g. anaphylatoxin, C3a or C5a
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
    • A61K9/0019—Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
    • A61K9/0048—Eye, e.g. artificial tears
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • C07K14/4701—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals not used
    • C07K14/472—Complement proteins, e.g. anaphylatoxin, C3a, C5a
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
    • C12N9/50—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
    • C12N9/64—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue
    • C12N9/6421—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue from mammals
    • C12N9/6424—Serine endopeptidases (3.4.21)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K2039/51—Medicinal preparations containing antigens or antibodies comprising whole cells, viruses or DNA/RNA
    • A61K2039/525—Virus
    • A61K2039/5258—Virus-like particles
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K2039/60—Medicinal preparations containing antigens or antibodies characteristics by the carrier linked to the antigen
    • A61K2039/6031—Proteins
    • A61K2039/6075—Viral proteins
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/22—Vectors comprising a coding region that has been codon optimised for expression in a respective host
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Ophthalmology & Optometry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Dermatology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Marine Sciences & Fisheries (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Emergency Medicine (AREA)
  • Endocrinology (AREA)

Claims (42)

1. Аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий нуклеотидную последовательность, кодирующую фактор I или его фрагмент или производное.
2. AAV-вектор по п.1, в котором нуклеотидная последовательность, кодирующая фактор I или его фрагмент или производное, включает последовательность, выбранную из группы, состоящей из:
(а) нуклеотидной последовательности, кодирующей аминокислотную последовательность, которая имеет по меньшей мере 70% идентичность с SEQ ID NO: 1 или 9;
(b) нуклеотидной последовательности, которая имеет по меньшей мере 70% идентичность с SEQ ID NO: 2 или 8; и
(c) нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 2 или 8.
3. AAV-вектор по п.1 или 2, находящийся в виде вирусной частицы.
4. AAV-вектор по п.3, в котором вирусная частица AAV содержит геном AAV2 и капсидные белки AAV2.
5. AAV-вектор по любому из предыдущих пунктов, в котором нуклеотидная последовательность, кодирующая фактор I или его фрагмент или производное, функционально связана с промотором CAG, предпочтительно с промотором с нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO: 5.
6. Клетка, трансфицированная AAV-вектором по любому из пп.1-5.
7. Фармацевтическая композиция, содержащая AAV-вектор по любому из пп.1-5 или клетку по п.6 в комбинации с фармацевтически приемлемым носителем, разбавителем или наполнителем.
8. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция по любому из пп.1-7 для применения при лечении или профилактики опосредованного комплементом расстройства зрения.
9. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по п.8, где расстройство представляет собой возрастную макулярную дегенерацию (ВМД) или диабетическую ретинопатию, предпочтительно ВМД.
10. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по п.9, где ВМД является сухой формой ВМД.
11. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по любому из пп.8-10, где образование географической атрофии предотвращается или замедляется и/или уменьшается величина географической атрофии.
12. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по любому из пп.8-10, где прогрессирование географической атрофии замедляется.
13. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по п.12, где по меньшей мере на 10% уменьшается увеличение площади географической атрофии за 12 месяцев после введения в подвергшийся лечению глаз субъекта по сравнению с не подвергшимся лечению глазом за тот же период.
14. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по любому из пп.8-13, где введение AAV-вектора, клетки или фармацевтической композиции увеличивает уровень активности, инактивирующей C3b и вызывающей деградацию iC3b, у субъекта или в глазу субъекта, например, в пигментном эпителии сетчатки (ПЭС), необязательно до уровня, который превышает нормальный уровень у субъекта или его глазу или ПЭС.
15. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по любому пп.8-14, где AAV-вектор, клетку или фармацевтическую композицию вводят интраокулярно.
16. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по любому из пп.8-15, где AAV-вектор, клетку или фармацевтическую композицию вводят в глаз субъекта путем субретинальной инъекции, инъекции непосредственно в сетчатку, супрахориоидальное пространство или стекловидное тело.
17. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по любому из пп.8-16, где AAV-вектор, клетку или фармацевтическую композицию вводят в глаз субъекта путем субретинальной инъекции.
18. Способ лечения или профилактики опосредованного комплементом расстройства зрения, включающий введение нуждающемуся в этом субъекту AAV-вектора, клетки или фармацевтической композиции по любому из пп.1-7.
19. Способ по п.18, в котором расстройство представляет собой возрастную дегенерацию желтого пятна (ВМД) или диабетическую ретинопатию, предпочтительно ВМД.
20. Способ по п.19, в котором ВМД представляет собой сухую форму ВМД.
21. Способ по любому из пп.18-20, в котором образование географической атрофии предотвращается или уменьшается и/или уменьшается величина географической атрофии.
22. Способ по любому из пп.18-20, в котором прогрессирование географической атрофии замедляется.
23. Способ по п.22, в котором по меньшей мере на 10% уменьшается увеличение площади географической атрофии в течение 12 месяцев после введения в подвергшийся лечению глаз субъекта по сравнению с не подвергшимся лечению глазом в течение того же периода.
24. Способ по любому из пп.18-23, в котором введение AAV-вектора, клетки или фармацевтической композиции увеличивает уровень активности, инактивирующей C3b и вызывающей деградацию iC3b, у субъекта или в глазу субъекта, например, в пигментном эпителий сетчатке (ПЭС), необязательно до уровня, который превышает нормальный уровень у субъекта или его глазу или ПЭС.
25. Способ по любому из пп.18-24, в котором AAV-вектор, клетку или фармацевтическую композицию вводят интраокулярно.
26. Способ по любому из пп.18-25, в котором AAV-вектор, клетку или фармацевтическую композицию вводят в глаз субъекта путем субретинальной инъекции, инъекции непосредственно в сетчатку, супрахориоидальное пространство или стекловидное тело.
27. Способ по любому из пп.18-26, в котором AAV-вектор, клетку или фармацевтическую композицию вводят в глаз субъекта путем субретинальной инъекции.
28. Аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий нуклеотидную последовательность, кодирующую фактор H, или его фрагмент или производное.
29. AAV-вектор по п.28, где нуклеотидная последовательность, кодирующая фактор H, или его фрагмент или производное, включает последовательность, выбранную из группы, состоящей из:
(а) нуклеотидной последовательности, кодирующей аминокислотную последовательность, которая имеет по меньшей мере 70% идентичность с SEQ ID NO: 3;
(b) нуклеотидной последовательности, которая имеет по меньшей мере 70% идентичность с SEQ ID NO: 4; а также
(c) нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 4.
30. AAV-вектор по п.28 или 29, находящийся в виде вирусной частицы.
31. AAV-вектор по п.30, в котором AAV вирусная частица содержит геном AAV2 и капсидные белки AAV2.
32. AAV-вектор по любому из пп.28-31, где нуклеотидная последовательность, кодирующая фактор H или его фрагмент или производное, функционально связана с промотором CAG, предпочтительно промотором с нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO: 5.
33. Клетка, трансфицированная AAV-вектором по любому из пп.28-32.
34. Фармацевтическая композиция, содержащая AAV-вектор по любому из пп.28-32 или клетку по п.33 в комбинации с фармацевтически приемлемым носителем, разбавителем или наполнителем.
35. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция по любому из пп.28-34 для применения для лечения или профилактики опосредованного комплементом расстройства зрения, предпочтительно где расстройство представляет собой возрастную макулярную дегенерацию (ВМД) или диабетическую ретинопатию, предпочтительно ВМД, предпочтительно сухую форму ВМД.
36. AAV-вектор, клетка или фармацевтическая композиция для применения по п.35, где AAV-вектор предназначен для применения по любому из пп.9-17.
RU2018118954A 2015-10-28 2016-10-27 Генная терапия RU2740038C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
GBGB1519086.1A GB201519086D0 (en) 2015-10-28 2015-10-28 Gene Therapy
GB1519086.1 2015-10-28
PCT/GB2016/053343 WO2017072515A1 (en) 2015-10-28 2016-10-27 Gene therapy

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2018118954A true RU2018118954A (ru) 2019-12-02
RU2018118954A3 RU2018118954A3 (ru) 2020-03-13
RU2740038C2 RU2740038C2 (ru) 2020-12-30

Family

ID=55130363

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2018118954A RU2740038C2 (ru) 2015-10-28 2016-10-27 Генная терапия

Country Status (18)

Country Link
US (3) US20190255193A1 (ru)
EP (3) EP3360890B1 (ru)
JP (3) JP7126944B2 (ru)
CN (4) CN117343960A (ru)
AU (3) AU2016344523B2 (ru)
CA (1) CA3002125A1 (ru)
DK (2) DK3262066T4 (ru)
ES (2) ES2666204T5 (ru)
GB (1) GB201519086D0 (ru)
HK (1) HK1248723B (ru)
IL (3) IL304084B1 (ru)
MX (1) MX366343B (ru)
NO (1) NO3262066T3 (ru)
PL (2) PL3262066T5 (ru)
RU (1) RU2740038C2 (ru)
SG (1) SG11201802934WA (ru)
WO (1) WO2017072515A1 (ru)
ZA (1) ZA201802462B (ru)

Families Citing this family (18)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
IL258024B2 (en) 2015-09-24 2023-03-01 Univ Pennsylvania A preparation and method for the treatment of a complement-mediated disease
GB201519086D0 (en) * 2015-10-28 2015-12-09 Syncona Partners Llp Gene Therapy
EP3452103A1 (en) 2016-04-15 2019-03-13 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions for treatment of wet age-related macular degeneration
CN111630170B (zh) * 2017-07-31 2025-03-07 映像生物有限公司 眼部疾病的细胞模型及用于眼部疾病的疗法
EP3697920A4 (en) * 2017-10-20 2022-03-02 Gemini Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE TREATMENT OF AGE-RELATED MACULAR DEGENERATION
CA3115782A1 (en) * 2018-10-10 2020-04-16 Wisconsin Alumni Research Foundation Kir 7.1 gene therapy vectors and methods of using the same
EP3870711A1 (en) * 2018-10-23 2021-09-01 Gemini Therapeutics Inc. Compositions and methods for treating age-related macular degeneration and other diseases
GB201821082D0 (en) * 2018-12-21 2019-02-06 Gyroscope Therapeutics Ltd Combination of complement factors i and h, and vector encoding thereof
GB201821089D0 (en) * 2018-12-21 2019-02-06 Gyroscope Therapeutics Ltd Codon-optimised complement factor I
JP2022521851A (ja) * 2019-04-03 2022-04-12 レジェンクスバイオ インコーポレーテッド 眼の病態に対する遺伝子療法
BR112022003508A2 (pt) * 2019-09-09 2022-06-28 Univ Pittsburgh Commonwealth Sys Higher Education Métodos para restaurar a função lisossômica de células epiteliais de pigmento da retina por ativação de tfeb
AU2021293174A1 (en) 2020-06-14 2023-01-19 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Complement Factor I-related compositions and methods
GB202009741D0 (en) 2020-06-25 2020-08-12 Freeline Therapeutics Ltd Polynucleotide
AU2021340972A1 (en) * 2020-09-09 2023-04-13 Homology Medicines, Inc. Vectorized antibodies and uses thereof
EP4238567A4 (en) 2020-10-30 2024-09-04 Keio University NEW TREATMENT AND PREVENTION OF DISEASES RELATED TO SARCOPENIA
GB202018320D0 (en) * 2020-11-20 2021-01-06 Univ Newcastle Methods of producing recombinant complement proteins
WO2023079301A1 (en) 2021-11-04 2023-05-11 Freeline Therapeutics Limited Assays using mutant complement factor i variants with decreased activity
JPWO2023145735A1 (ru) 2022-01-25 2023-08-03

Family Cites Families (20)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
GB9803351D0 (en) 1998-02-17 1998-04-15 Oxford Biomedica Ltd Anti-viral vectors
US6759237B1 (en) 1998-11-05 2004-07-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus serotype 1 nucleic acid sequences, vectors and host cells containing same
GB0009760D0 (en) 2000-04-19 2000-06-07 Oxford Biomedica Ltd Method
JP5623685B2 (ja) * 2003-06-10 2014-11-12 エヌエスゲーネ・アクティーゼルスカブ ニューブラスチンの改良された分泌
WO2006088950A2 (en) 2005-02-14 2006-08-24 University Of Iowa Research Foundation Methods and reagents for treatment and diagnosis of age-related macular degeneration
AU2006304804B2 (en) 2005-10-21 2011-06-02 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Modified proteases that inhibit complement activation
AU2007261315B2 (en) 2006-06-21 2012-10-25 Musc Foundation For Research Development Targeting complement factor H for treatment of diseases
KR20090122465A (ko) 2007-03-01 2009-11-30 어드벤스드 비젼 테라피스, 인코포레이티드 염증성 질환의 치료
CN101657097A (zh) * 2007-03-01 2010-02-24 先进视觉疗法公司 以炎症为特征的疾病的治疗
PL2191001T4 (pl) 2007-04-09 2017-01-31 University Of Florida Research Foundation, Inc. Kompozycje wektora RAAV mające białka kapsydu zmodyfikowane tyrozyną i sposoby ich zastosowania
GB0816702D0 (en) * 2008-09-12 2008-10-22 Trinity College Dublin Complement proteins
GB0904427D0 (en) 2009-03-13 2009-04-29 Lachmann Peter Treatment of diseases related to hyperactivity of the complement system
TWI698240B (zh) * 2012-05-15 2020-07-11 澳大利亞商艾佛蘭屈澳洲私營有限公司 使用腺相關病毒(aav)sflt-1治療老年性黃斑部退化(amd)
JP6563815B2 (ja) * 2013-01-23 2019-08-21 エムユーエスシー ファウンデーション フォー リサーチ ディベロップメント 天然抗体に由来する構築物を標的化すること及びその使用
US20140234275A1 (en) * 2013-02-15 2014-08-21 Jason Williams Method for treating als via the increased production of factor h
CN105682674A (zh) * 2013-04-17 2016-06-15 建新公司 用于治疗和预防黄斑变性的组合物和方法
EP3013946B8 (en) * 2013-06-28 2019-04-10 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Methods for expressing a polynucleotide of interest in the retina of a subject
GB201403684D0 (en) * 2014-03-03 2014-04-16 King S College London Vector
GB201519086D0 (en) * 2015-10-28 2015-12-09 Syncona Partners Llp Gene Therapy
GB201608046D0 (en) * 2016-05-09 2016-06-22 Cambridge Entpr Ltd And Syndey Children S Hospitals Network Randwick And Westmead Incorporating The Treatment of complement-mediated disorders

Also Published As

Publication number Publication date
JP7126944B2 (ja) 2022-08-29
BR112018008731A8 (pt) 2020-03-31
PL3262066T3 (pl) 2018-07-31
AU2016344523B2 (en) 2022-03-17
US20230277689A1 (en) 2023-09-07
IL284577B1 (en) 2023-08-01
IL284577A (en) 2021-08-31
EP3262066B1 (en) 2018-02-07
WO2017072515A1 (en) 2017-05-04
PL3360890T3 (pl) 2020-12-28
SG11201802934WA (en) 2018-05-30
NO3262066T3 (ru) 2018-07-07
EP3360890A1 (en) 2018-08-15
ES2828050T3 (es) 2021-05-25
ES2666204T5 (es) 2023-11-03
JP2024156706A (ja) 2024-11-06
IL304084A (en) 2023-08-01
US20190255193A1 (en) 2019-08-22
BR112018008731A2 (en) 2018-11-06
CN108431030A (zh) 2018-08-21
RU2740038C2 (ru) 2020-12-30
IL284577B2 (en) 2023-12-01
HK1248723B (en) 2019-11-22
CN108431030B (zh) 2023-10-20
AU2025200979A1 (en) 2025-03-06
EP3360890B1 (en) 2020-10-07
EP3262066B2 (en) 2023-06-07
IL258806A (en) 2018-06-28
ES2666204T3 (es) 2018-05-03
EP3262066A1 (en) 2018-01-03
AU2022203675A1 (en) 2022-06-16
CN117343960A (zh) 2024-01-05
DK3360890T3 (da) 2020-11-02
MX2018005145A (es) 2018-08-09
CA3002125A1 (en) 2017-05-04
KR20180066247A (ko) 2018-06-18
CN116370655A (zh) 2023-07-04
RU2018118954A3 (ru) 2020-03-13
IL258806B (en) 2021-07-29
IL304084B1 (en) 2025-11-01
JP2018537122A (ja) 2018-12-20
EP3786176A1 (en) 2021-03-03
PL3262066T5 (pl) 2023-10-30
GB201519086D0 (en) 2015-12-09
DK3262066T3 (en) 2018-05-22
ZA201802462B (en) 2021-01-27
DK3262066T4 (da) 2023-08-21
AU2016344523A1 (en) 2018-06-14
US20250319210A1 (en) 2025-10-16
CN116271104A (zh) 2023-06-23
JP2022141670A (ja) 2022-09-29
AU2022203675B2 (en) 2025-03-06
MX366343B (es) 2019-07-05

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2018118954A (ru) Генная терапия
JP2022141670A5 (ru)
FI3795181T3 (fi) Amd:n hoito aav2-variantilla ja afliberseptillä
HRP20211024T4 (hr) Aav vektori za gensku terapiju mrežnice i cns-a
RU2018142768A (ru) Варианты капсидов аденоассоциированного вируса и способы их применения
MX383971B (es) Composición farmacéutica para la prevención y tratamiento de enfermedades del ojo que contiene, como ingrediente activo, una proteína de fusión en la cual el péptido que penetra el tejido y la preparación del factor de crecimiento endotelial antivascular se fusionan.
HRP20220612T1 (hr) Sastavi i metode za smanjenje očne neovaskularizacije
RU2018114907A (ru) Композиция и способ для лечения заболевания, опосредованного комплементом
HK1253299A1 (zh) 一种通过基因治疗治疗眼疾病的改进方法
CA3025258A1 (en) Use of sirolimus to treat exudative age-related macular degeneration with persistent edema
JOP20200253A1 (ar) تركيبات وطرق لعلاج الحثل البقعي
JP2018509154A5 (ru)
IL312657A (en) Codon-optimised complement factor i
WO2019169371A8 (en) Drug stabilized therapeutic transgenes delivered by adeno-associated virus expression
IL321380A (en) Adeno-associated viral vectors for the treatment of best disease
Gilani et al. Anticholinergic premedication for prevention of oculocardiac reflex during squint surgery
RU2021120124A (ru) Кодон-оптимизированный фактор комплемента i
RU2023135479A (ru) Кодон-оптимизированный фактор комплемента i
RU2021119359A (ru) Фактор комплемента i и кофактор фактора комплемента i, кодирующие их векторы и применение в терапевтических целях
NZ749897A (en) Treatment of amd using aav2 variant with aflibercept
US20160213701A1 (en) Methods and compositions for treatment of retinal degenerative diseases
Parodia et al. Antivascular endothelial growth factor in hereditary dystrophies
Campochiaro et al. Ocular gene therapy for neovascular AMD: a new era?–Authors' reply
NZ771567B2 (en) Demethylation to treat eye disease
HK40049262A (en) Treatment of amd using aav2 variant with aflibercept