[go: up one dir, main page]

RU2013125923A - СПОСОБЫ УВЕЛИЧЕНИЯ ВНУТРИКЛЕТОЧНОЙ АКТИВНОСТИ Hsp70 - Google Patents

СПОСОБЫ УВЕЛИЧЕНИЯ ВНУТРИКЛЕТОЧНОЙ АКТИВНОСТИ Hsp70 Download PDF

Info

Publication number
RU2013125923A
RU2013125923A RU2013125923/10A RU2013125923A RU2013125923A RU 2013125923 A RU2013125923 A RU 2013125923A RU 2013125923/10 A RU2013125923/10 A RU 2013125923/10A RU 2013125923 A RU2013125923 A RU 2013125923A RU 2013125923 A RU2013125923 A RU 2013125923A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
disease
amino acids
paragraphs
hsp70
tool according
Prior art date
Application number
RU2013125923/10A
Other languages
English (en)
Inventor
Томас Киркегаард ДЖЕНСЕН
Андрес Моркеберг ХИНСБИ
Original Assignee
Орфазиме Апс
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Орфазиме Апс filed Critical Орфазиме Апс
Publication of RU2013125923A publication Critical patent/RU2013125923A/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
    • A61K38/46—Hydrolases (3)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33—Heterocyclic compounds
    • A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
    • A61K31/44—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
    • A61K31/445—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine
    • A61K31/4523—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine containing further heterocyclic ring systems
    • A61K31/4545—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine containing further heterocyclic ring systems containing a six-membered ring with nitrogen as a ring hetero atom, e.g. pipamperone, anabasine
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33—Heterocyclic compounds
    • A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/535—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with at least one nitrogen and one oxygen as the ring hetero atoms, e.g. 1,2-oxazines
    • A61K31/5395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with at least one nitrogen and one oxygen as the ring hetero atoms, e.g. 1,2-oxazines having two or more nitrogen atoms in the same ring, e.g. oxadiazines
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K45/00—Medicinal preparations containing active ingredients not provided for in groups A61K31/00 - A61K41/00
    • A61K45/06—Mixtures of active ingredients without chemical characterisation, e.g. antiphlogistics and cardiaca
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • G—PHYSICS
    • G06—COMPUTING OR CALCULATING; COUNTING
    • G06F—ELECTRIC DIGITAL DATA PROCESSING
    • G06F12/00—Accessing, addressing or allocating within memory systems or architectures
    • G06F12/02—Addressing or allocation; Relocation
    • G06F12/08—Addressing or allocation; Relocation in hierarchically structured memory systems, e.g. virtual memory systems
    • G06F12/0802—Addressing of a memory level in which the access to the desired data or data block requires associative addressing means, e.g. caches
    • G06F12/0806—Multiuser, multiprocessor or multiprocessing cache systems
    • G06F12/0815—Cache consistency protocols
    • G06F12/0831—Cache consistency protocols using a bus scheme, e.g. with bus monitoring or watching means
    • G—PHYSICS
    • G06—COMPUTING OR CALCULATING; COUNTING
    • G06F—ELECTRIC DIGITAL DATA PROCESSING
    • G06F12/00—Accessing, addressing or allocating within memory systems or architectures
    • G06F12/02—Addressing or allocation; Relocation
    • G06F12/08—Addressing or allocation; Relocation in hierarchically structured memory systems, e.g. virtual memory systems
    • G06F12/0802—Addressing of a memory level in which the access to the desired data or data block requires associative addressing means, e.g. caches
    • G06F12/0877—Cache access modes
    • G06F12/0882—Page mode
    • G—PHYSICS
    • G06—COMPUTING OR CALCULATING; COUNTING
    • G06F—ELECTRIC DIGITAL DATA PROCESSING
    • G06F13/00—Interconnection of, or transfer of information or other signals between, memories, input/output devices or central processing units
    • G06F13/14—Handling requests for interconnection or transfer
    • G06F13/16—Handling requests for interconnection or transfer for access to memory bus
    • G06F13/1668—Details of memory controller
    • G06F13/1673—Details of memory controller using buffers
    • G—PHYSICS
    • G06—COMPUTING OR CALCULATING; COUNTING
    • G06F—ELECTRIC DIGITAL DATA PROCESSING
    • G06F13/00—Interconnection of, or transfer of information or other signals between, memories, input/output devices or central processing units
    • G06F13/38—Information transfer, e.g. on bus
    • G06F13/40—Bus structure
    • G06F13/4063—Device-to-bus coupling
    • G06F13/4068—Electrical coupling
    • G06F13/4072—Drivers or receivers
    • G06F13/4077—Precharging or discharging
    • G—PHYSICS
    • G11—INFORMATION STORAGE
    • G11C—STATIC STORES
    • G11C11/00—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor
    • G11C11/21—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor using electric elements
    • G11C11/34—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor using electric elements using semiconductor devices
    • G11C11/40—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor using electric elements using semiconductor devices using transistors
    • G11C11/401—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor using electric elements using semiconductor devices using transistors forming cells needing refreshing or charge regeneration, i.e. dynamic cells
    • G11C11/4063—Auxiliary circuits, e.g. for addressing, decoding, driving, writing, sensing or timing
    • G11C11/407—Auxiliary circuits, e.g. for addressing, decoding, driving, writing, sensing or timing for memory cells of the field-effect type
    • G11C11/4074—Power supply or voltage generation circuits, e.g. bias voltage generators, substrate voltage generators, back-up power, power control circuits
    • G—PHYSICS
    • G11—INFORMATION STORAGE
    • G11C—STATIC STORES
    • G11C11/00—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor
    • G11C11/21—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor using electric elements
    • G11C11/34—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor using electric elements using semiconductor devices
    • G11C11/40—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor using electric elements using semiconductor devices using transistors
    • G11C11/401—Digital stores characterised by the use of particular electric or magnetic storage elements; Storage elements therefor using electric elements using semiconductor devices using transistors forming cells needing refreshing or charge regeneration, i.e. dynamic cells
    • G11C11/4063—Auxiliary circuits, e.g. for addressing, decoding, driving, writing, sensing or timing
    • G11C11/407—Auxiliary circuits, e.g. for addressing, decoding, driving, writing, sensing or timing for memory cells of the field-effect type
    • G11C11/409—Read-write [R-W] circuits 
    • G11C11/4093—Input/output [I/O] data interface arrangements, e.g. data buffers
    • G—PHYSICS
    • G11—INFORMATION STORAGE
    • G11C—STATIC STORES
    • G11C7/00—Arrangements for writing information into, or reading information out from, a digital store
    • G11C7/06—Sense amplifiers; Associated circuits, e.g. timing or triggering circuits
    • G11C7/065—Differential amplifiers of latching type
    • G—PHYSICS
    • G11—INFORMATION STORAGE
    • G11C—STATIC STORES
    • G11C7/00—Arrangements for writing information into, or reading information out from, a digital store
    • G11C7/10—Input/output [I/O] data interface arrangements, e.g. I/O data control circuits, I/O data buffers
    • G11C7/1072—Input/output [I/O] data interface arrangements, e.g. I/O data control circuits, I/O data buffers for memories with random access ports synchronised on clock signal pulse trains, e.g. synchronous memories, self timed memories
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Theoretical Computer Science (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • General Physics & Mathematics (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Computer Hardware Design (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Microelectronics & Electronic Packaging (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)

Abstract

1. Биоактивное средство, способное увеличивать внутриклеточную концентрацию и/или активность Hsp70, для применения в лечении заболевания, выбранного из группы, состоящей из болезней накопления гликогена, ганглиозидозов, нейрональных цероидных липофусцинозов, церебросухожильного холестероза, болезни Вольмана, болезни накопления эфиров холестерина, нарушений обмена гликозаминогликана, мукополисахаридозов, нарушений обмена гликопротеинов, муколипидозов, аспартилглюкозаминурии, фукозидоза, маннозидозов, и сиалидоза II типа.2. Биоактивное средство, способное увеличивать внутриклеточную концентрацию и/или активность Hsp70, для применения в лечении лизосомной болезни накопления, где указанная лизосомная болезнь накопления является результатом дефекта в ферменте, активность которого не связана напрямую с присутствием лизосомального BMP в качестве кофактора.3. Средство по п. 2, где указанная лизосомная болезнь накопления не выбрана из группы, состоящей из болезни Ниманна-Пика, болезни Фарбера, болезни Краббе, сиалидоза I типа, метахроматической лейкодистрофии, болезни Гоше, болезни Фабри и дефицита сапозинов.4. Средство по любому из пп. 1-3, где указанное биоактивное средство выбрано из группы, состоящей из Hsp70 или его функционального фрагмента или варианта, аримокломола и ироксанадина.5. Средство по п. 4, где Hsp70 или его функциональный фрагмент или вариант представляет собой Hsp70 человека или его функциональный фрагмент или вариант.6. Средство по п. 4, где указанный Hsp70, или его функциональный фрагмент, или вариант, по меньшей мере, на 60% идентичен предпочтительно, по меньшей мере, на 70% идентичен, более предпочтительно, по ме�

Claims (74)

1. Биоактивное средство, способное увеличивать внутриклеточную концентрацию и/или активность Hsp70, для применения в лечении заболевания, выбранного из группы, состоящей из болезней накопления гликогена, ганглиозидозов, нейрональных цероидных липофусцинозов, церебросухожильного холестероза, болезни Вольмана, болезни накопления эфиров холестерина, нарушений обмена гликозаминогликана, мукополисахаридозов, нарушений обмена гликопротеинов, муколипидозов, аспартилглюкозаминурии, фукозидоза, маннозидозов, и сиалидоза II типа.
2. Биоактивное средство, способное увеличивать внутриклеточную концентрацию и/или активность Hsp70, для применения в лечении лизосомной болезни накопления, где указанная лизосомная болезнь накопления является результатом дефекта в ферменте, активность которого не связана напрямую с присутствием лизосомального BMP в качестве кофактора.
3. Средство по п. 2, где указанная лизосомная болезнь накопления не выбрана из группы, состоящей из болезни Ниманна-Пика, болезни Фарбера, болезни Краббе, сиалидоза I типа, метахроматической лейкодистрофии, болезни Гоше, болезни Фабри и дефицита сапозинов.
4. Средство по любому из пп. 1-3, где указанное биоактивное средство выбрано из группы, состоящей из Hsp70 или его функционального фрагмента или варианта, аримокломола и ироксанадина.
5. Средство по п. 4, где Hsp70 или его функциональный фрагмент или вариант представляет собой Hsp70 человека или его функциональный фрагмент или вариант.
6. Средство по п. 4, где указанный Hsp70, или его функциональный фрагмент, или вариант, по меньшей мере, на 60% идентичен предпочтительно, по меньшей мере, на 70% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 75% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 80% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 85% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 90% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 91% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 92% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 93% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 94% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 95% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 96% идентичен, более предпочтительно, поменьшей мере, на 97% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 98% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 99% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 99,5% идентичен, более предпочтительно, по меньшей мере, на 99,9% идентичен с белком дикого типа человека.
7. Средство по п. 5 или 6, где Hsp70 дикого типа обладает последовательностью, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID № 1 и 3.
8. Средство по любому из пп. 1-3, 5,6, где указанное биоактивное средство выбрано из группы, состоящей из Hsp70, включая полноразмерный Hsp70; и функционального фрагмента или варианта Hsp70.
9. Средство по любому из пп. 1-3, 5,6, где указанный функциональный фрагмент или вариант Hsp70 обладает общей длиной менее чем 641 аминокислота, такой как менее чем 625 аминокислот, например, менее чем 600 аминокислот, такой как менее чем 575 аминокислот, например, менее чем 550 аминокислот, такой как менее чем 525 аминокислот, например, менее чем 500 аминокислот, такой как менее чем 475 аминокислот, например, менее чем 450 аминокислот, такой как менее чем 425 аминокислот, например, менее чем 400 аминокислот, такой как менее чем 375 аминокислот, например, менее чем 350 аминокислот, такой как менее чем 325 аминокислот, например, менее чем 300 аминокислот, такой как менее чем 275 аминокислот, например, менее чем 250 аминокислот, такой как менее чем 225 аминокислот, например, менее чем 200 аминокислот, такой как менее чем 175 аминокислот, например, менее чем 150 аминокислот, такой как менее чем 125 аминокислот, например, менее чем 100 аминокислот, такой как менее чем 75 аминокислот, например, менее чем 50 аминокислот, такой как менее чем 25 аминокислот.
10. Средство по любому из пп. 1-3, 5,6, где указанный функциональный фрагмент или вариант Hsp70 обладает общей длиной более чем 10 аминокислот, такой как более чем 25 аминокислот, например, более чем 50 аминокислот, такой как более чем 75 аминокислот, например, более чем 100 аминокислот, такой как более чем 125 аминокислот, например, более чем 150 аминокислот, такой как более чем 175 аминокислот, например, более чем 200 аминокислот, такой как более чем 225 аминокислот, например, более чем 250 аминокислот, такой как более чем 275 аминокислот, например, более чем 300 аминокислот, такой как более чем 325 аминокислот, например, более чем 350 аминокислот, такой как более чем 375 аминокислот, например, более чем 400 аминокислот, такой как более чем 425
аминокислот, например, более чем 450 аминокислот, такой как более чем 475 аминокислот, например, более чем 500 аминокислот, такой как более чем 525 аминокислот, например, более чем 550 аминокислот, такой как более чем 575 аминокислот, например, более чем 600 аминокислот, такой как более чем 625 аминокислот.
11. Средство по любому из пп. 1-3, 5,6, где указанный функциональный фрагмент или вариант Hsp70 обладает заменами аминокислот от 0,1 до 1% аминокислотных остатков Hsp70, такими как от 1 до 2% аминокислотных остатков, например, от 2 до 3% аминокислотных остатков, такими как от 3 до 4% аминокислотных остатков, например, от 4 до 5% аминокислотных остатков, такими как от 5 до 10% аминокислотных остатков, например, от 10 до 15% аминокислотных остатков, такими как от 15 до 20% аминокислотных остатков, например, от 20 до 30% аминокислотных остатков, такими как от 30 до 40% аминокислотных остатков, например, от 40 до 50% аминокислотных остатков, такими как от 50 до 60% аминокислотных остатков, например, от 60 до 70% аминокислотных остатков, такими как от 70 до 80% аминокислотных остатков, например, от 80 до 90% аминокислотных остатков, такими как от 90 до 100% аминокислотных остатков.
12. Средство по любому из пп. 1-3, 5,6, где указанный функциональный фрагмент или вариант Hsp70 обладает общей длиной в диапазоне от 5 до 25 аминокислот, такой как от 25 до 50 аминокислот, например, от 50 до 75 аминокислот, такой как от 75 до 100 аминокислот, например, от 100 до 125 аминокислот, такой как от 125 до 150 аминокислот, например, от 150 до 175 аминокислот, такой как от 175 до 200 аминокислот, например, от 200 до 225 аминокислот, такой как от 225 до 250 аминокислот, например, от 250 до 275 аминокислот, такой как от 275 до 300 аминокислот, например, от 300 до 325 аминокислот, такой как от 325 до 350 аминокислот, например, от 350 до 375 аминокислот, такой как от 375 до 400 аминокислот, например, от 400 до 425 аминокислот, такой как от 425 до 450 аминокислот, например, от 450 до 475 аминокислот, такой как от 475 до 500 аминокислот, например, от 500 до 525 аминокислот, такой как от 525 до 550 аминокислот, например, от 550 до 575 аминокислот, такой как от 575 до 600 аминокислот, например, от 600 до 625 аминокислот, такой как от 625 до 640 аминокислот.
13. Средство по любому из пп. 1-3, 5,6, где указанный функциональный фрагмент или вариант Hsp70 содержит весь или часть АТФазного домена Hsp70.
14. Средство по любому из пп. 1-3, 5,6, где указанный функциональный фрагмент или вариант Hsp70 содержит триптофан в положении аминокислоты 90 АТФазного домена Hsp70.
15. Средство по любому из пп. 1-3, 5,6, где указанный Hsp70 или его функциональный фрагмент или вариант является рекомбинантным Hsp70 (rHsp70).
16. Средство по любому из пп. 1-3, 5,6, где указанный Hsp70 получают от млекопитающих, выбранных из группы, состоящей из человека (homo sapiens), мыши (mus musculus), коровы, собаки, крысы, хорька, свиньи, овцы и обезьяны.
17. Средство по любому из пп. 1 или 2, где указанное биоактивное средство является индуктором или коиндуктором Hsp70.
18. Средство по любому из пп. 1 или 2, где указанное биоактивное средство является индуктором Hsp70.
19. Средство по любому из пп. 1 или 2, где указанное биоактивное средство является коиндуктором Hsp70.
20. Средство по п. 19, где указанный коиндуктор Hsp70 является производным гидроксиламина.
21. Средство по п. 20, где указанное производное гидроксиламина выбрано из группы, состоящей из бимокломола (BRLP-42), аримокломола (BRX-220), BRX-345 и BGP-15.
22. Средство по п. 20, где указанное производное гидроксиламина является аримокломолом (BRX-220).
23. Средство по п. 17, где биоактивное средство представляет собой ироксанадин (5-(пиперидин-1-илметил)-3-пиридин-3-ил-5,6-дигидро-2Н-1,2,4оксадиазин).
24. Средство по п. 18, где указанный индуктор Hsp70 является мембранным флюидизатором.
25. Средство по п. 24, где указанный мембранный флюидизатор выбран из группы, состоящей из бензилового спирта, гептанола, AL721, докозагексаеновой кислоты, алифатических спиртов, олеилового спирта, диметиламиноэтанола, АгС, фарнезола, лидокаина, ропивакаина, бупивакаина и мепивакаина.
26. Средство по п. 17, где указанный индуктор или коиндуктор Hsp70 выбран из группы, состоящей из эдельфозина (ЕТ-18-ОСНЗ или 1-октадецил-2-метил-рацглицеро-3-фосфохолина), целекоксиба, рофекоксиба, ацетилсалициловой кислоты, салицилата натрия, индометацина, PGA1, PGj2 2-циклопентен-1-она, агонистов гамма-рецепторов, активируемых пролифератором пероксидазой, винкристина, паклитаксела, пиоглитазона, карбоплатина, доксорубицина, флударабина, ифосфамида, цитарабина, гелданамицина, 17-AAG, 17-DMAG, радицикола, гербимицина-А, арахидоновой кислоты, MG132, лактацистина, DCIC, TLCK, ТРСК, геранилгеранилацетона (GGA), ребамипида, карбеноксолона, полапрецинка (цинк L-карнозина), дексаметазона, кокаина, никотина, спирта, агонистов альфа-адренорецепторов, циклопентеноновых простаноидов, пеонифлорина, глицирризина, целастрола, дигидроцеластрола, дигидроцеластрола диацетата и куркумина.
27. Средство по любому из пп. 1 или 2, где указанное биоактивное средство является сублетальной тепловой терапией.
28. Средство по п. 27, где указанная сублетальная тепловая терапия включает повышение температуры индивидуума до внутренней температуры приблизительно 38°С, такой как приблизительно 39°С, например, приблизительно 40°С, такой как приблизительно 41°С, например, приблизительно 42°С, такой как приблизительно 43°С.
29. Средство по любому из пп. 1 или 2, где указанное биоактивное средство содержит комбинацию Hsp70 или его функционального фрагмента или варианта и индуктора или коиндуктора Hsp70.
30. Средство по любому из пп. 1 или 2, где указанное лечение является профилактическим, излечивающим или смягчающим.
31. Средство по любому из пп. 1 или 2, где указанное биоактивное средство вводят нуждающемуся в этом индивидууму парентерально.
32. Средство по п. 31, где указанное парентеральное введение является внутривенным, подкожным, внутримышечным, внутриартериальным, подкожным или интраперитонеальным введением.
33. Средство по п. 31, где указанное парентеральное введение является внутривенным вливанием.
34. Средство по п. 33, где указанное внутривенное вливание происходит в течение периода времени от 10 до 20 мин, такого как от 20 до 30 мин, например, от 30 до 40 мин, такого как от 40 до 50 мин, например, от 50 до 60 мин, такого как от 60 до 90 мин, например, от 90 до 120 мин, такого как от 2 до 3 ч, например, от 3 до 4 ч, такого как от 4 до 5 ч, например, от 5 до 6 ч, такого как от 6 до 7 ч, например, от 7 до 8 ч.
35. Средство по п. 31, где указанное парентеральное введение является трансмукозальной доставкой.
36. Средство по п. 35, где указанная трансмукозальная доставка является сублингвальной доставкой.
37. Средство по п. 35, где указанная трансмукозальная доставка является буккальной доставкой.
38. Средство по п. 35, где указанная трансмукозальная доставка является инсуффляцией.
39. Средство по п. 35, где указанная трансмукозальная доставка является интраназальной доставкой.
40. Способ лечения заболевания, выбранного из группы, состоящей из болезней накопления гликогена, ганглиозидозов, нейрональных цероидных липофусцинозов, церебросухожильного холестероза, болезни Вольмана, болезни накопления эфиров холестерина, нарушений обмена гликозаминогликана, мукополисахаридозов, нарушений обмена гликопротеинов, муколипидозов, аспартилглюкозаминурии, фукозидоза, маннозидозов и сиалидоза II типа, включающий введение биоактивного средства по любому из пп. 1-39 нуждающемуся в этом индивидууму.
41. Способ лечения лизосомной болезни накопления, являющейся результатом дефекта в ферменте, где активность указанного фермента не связана напрямую с присутствием лизосомального BMP в качестве кофактора, причем указанный способ включает введение биоактивного средства по любому из пп. 1-39 нуждающемуся в этом индивидууму.
42. Способ по п. 41, где указанная лизосомная болезнь накопления не выбрана из группы, состоящей из болезни Ниманна-Пика, болезни Фарбера, болезни Краббе, сиалидоза I типа, метахроматической лейкодистрофии, болезни Гоше, болезни Фабри и дефицита сапозинов.
43. Способ по любому из пп. 41 или 42, где указанное лечение является профилактическим, излечивающим и/или смягчающим.
44. Способ по любому из пп. 41 или 42, где указанное лечение увеличивает продолжительность жизни указанного индивидуума относительно контроля.
45. Способ по п. 44, где указанная продолжительность жизни увеличивается на время от 6 месяцев до 1 года, такое как от 1 года до 2 лет, например, от 2 до 3 лет, такое как от 3 до 4 лет, например, от 4 до 5 лет, такое как от 5 до 6 лет, например, от 6 до 7 лет, такое как от 7 до 8 лет, например, от 8 до 9 лет, такое как от 9 до 10 лет, например, от 10 до 12 лет, такое как от 12 до 14 лет, например, от 14 до 16 лет, такое
как от 16 до 18 лет, например, от 18 до 20 лет, такое как от 20 до 25 лет, например, от 25 до 30 лет, такое как от 30 до 40 лет, например, от 40 до 50 лет, такое как от 50 до 60 лет, например, от 60 до 70 лет, такое как от 70 до 80 лет, например, от 80 до 90 лет, такое как от 90 до 100 лет.
46. Способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное биоактивное средство составляют как фармацевтическую композицию.
47. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание выбрано из группы, состоящей из кардиального гликогеноза, болезни Андерсена, болезни Кори (болезни Форбса), болезни Герса, болезни Мак-Ардла, болезни Помпе, болезни Таури (болезни Таруи) и болезни фон Гирке.
48. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание выбрано из группы, состоящей из болезни Сандхоффа (или GM2-ганглиозидоза II типа), классической инфантильной болезни Сандхоффа, ювенильной болезни Сандхоффа, болезни Сандхоффа взрослых/с поздним началом, болезни Тея - Сакса (или GM2-ганглиозидоза I типа), инфантильной болезни Тея Сакса, ювенильной болезни Тея - Сакса, болезни Тея - Сакса взрослых/с поздним началом, GM2-ганглиозидоза варианта АВ, GMl-ганглиозидоза, раннего инфантильного GMl-ганглиозидоза, позднего инфантильного GMl-ганглиозидоза, GMl-ганглиозидоза взрослых, GM3-ганглиозидоза и муколипидоза IV.
49. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание выбрано из группы, состоящей из болезни Баттена (болезни Шпильмейера - Фогта), болезни Бильшовского - Янского, болезни Куфса и болезни Сантавуори-Халтиа.
50. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание выбрано из группы, состоящей из церебросухожильного холестероза, болезни Вольмана и болезни накопления эфиров холестерина.
51. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание выбрано из группы, состоящей из мукополисахаридоза I типа, мукополисахаридоза II типа, мукополисахаридоза III типа, мукополисахаридоза IV типа, мукополисахаридоза VI типа, мукополисахаридоза VII типа, мукополисахаридоза VIII типа и мукополисахаридоз IX типа.
52. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание выбрано из группы, состоящей из синдрома Гурлера,
синдрома Гурлера-Шейе, синдрома Шейе, синдрома Хантера, синдрома Ди Ферранте, синдрома Марото-Лами (легкого или тяжелого), синдрома Моркио (классического или подобного синдрому Моркио) и синдрома Санфилиппо (А, В, С или D типа).
53. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание выбрано из группы, состоящей из муколипидоза II (болезни "I-клеток") и муколипидоза III (псевдогурлеровской полидистрофии).
54. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание выбрано из группы, состоящей из аспартилглюкозаминурии, фукозидоза, маннозидоза, альфа-маннозидоза, альфаманнозидоза I типа, альфа-маннозидоза II типа, бета-маннозидоза и сиалидоза II типа (муколипидоза I).
55. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание является результатом дефекта фермента.
56. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание является результатом дефекта в посттрансляционной модификации ферментов.
57. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание является результатом дефекта в не являющемся ферментом белке.
58. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание является результатом дефекта в мембранном транспортном белке.
59. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание является результатом дефекта дефектом в защищающем фермент белке.
60. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание является результатом дефекта в трансмембранном белке.
61. Средство по любому из пп. 1 или 2 или способ по любому из пп. 40 или 41, где указанное заболевание является результатом дефекта в не являющемся трансмембранным белке.
62. Способ лечения заболевания, выбранного из группы, состоящей из болезней накопления гликогена, ганглиозидозов, нейрональных цероидных липофусцинозов, церебросухожильного холестероза, болезни Вольмана, болезни накопления эфиров холестерина, нарушений обмена гликозаминогликана, мукополисахаридозов,
нарушений обмена гликопротеинов, муколипидозов, аспартилглюкозаминурии, фукозидоза, маннозидозов и сиалидоза II типа, включающий введение биоактивного средства по любому из пп. с 1 по 39 в сочетании, по меньшей мере, с одним другим способом терапии.
63. Способ лечения лизосомной болезни накопления, где указанная лизосомная болезнь накопления является результатом дефекта в ферменте, активность которого не связана напрямую с присутствием лизосомального BMP в качестве кофактора, включающий введение биоактивного средства по любому из пп. 1 - 39 в сочетании, по меньшей мере, с одним другим способом терапии.
64. Способ по п. 63, где указанная лизосомная болезнь накопления не выбрана из группы, состоящей из болезни Ниманна-Пика, болезни Фарбера, болезни Краббе, сиалидоза I типа, метахроматической лейкодистрофии, болезни Гоше, болезни Фабри и дефицита сапозинов.
65. Способ по любому из пп. 62 или 63, где указанный, по меньшей мере, один другой способ терапии применяют одновременно или последовательно.
66. Способ по любому из пп. 62 или 63, где указанный, по меньшей мере, один другой способ терапии является заместительной терапией ферментом (ERT).
67. Способ по любому из пп. 62 или 63, где указанный, по меньшей мере, один другой способ терапии является обезболивающими средствами.
68. Способ по любому из пп. 62 или 63, где указанный, по меньшей мере, один другой способ терапии является кортикостероидами.
69. Способ по любому из пп. 62 или 63, где указанный, по меньшей мере, один другой способ терапии является трансплантацией.
70. Способ по любому из пп. 62 или 63, где указанная трансплантация выбрана из группы, состоящей из трансплантации костного мозга, трансплантации пуповинной крови и трансплантации стволовых клеток.
71. Способ по любому из пп. 62 или 63, где указанный, по меньшей мере, один другой способ терапии является терапией снижения субстрата.
72. Способ по любому из пп. 62 или 63, где указанный, по меньшей мере, один другой способ терапии является симптоматической и поддерживающей терапией, такой как физиотерапия.
73. Способ увеличения внутриклеточной концентрации и/или активности Hsp70, причем указанный способ включает введение в клетку терапевтически эффективного количества аримокломола и/или ироксанадина.
74. Способ in vitro увеличения внутриклеточной концентрации и/или активности Hsp70, причем указанный способ включает введение в клетку терапевтически эффективного количества аримокломола и/или ироксанадина.
RU2013125923/10A 2010-11-30 2011-11-22 СПОСОБЫ УВЕЛИЧЕНИЯ ВНУТРИКЛЕТОЧНОЙ АКТИВНОСТИ Hsp70 RU2013125923A (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
DKPA201070520 2010-11-30
DKPA201070520 2010-11-30
PCT/DK2011/050444 WO2012072082A1 (en) 2010-11-30 2011-11-22 Methods for increasing intracellular activity of hsp70

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2013125923A true RU2013125923A (ru) 2015-01-10

Family

ID=46171210

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2013125923/10A RU2013125923A (ru) 2010-11-30 2011-11-22 СПОСОБЫ УВЕЛИЧЕНИЯ ВНУТРИКЛЕТОЧНОЙ АКТИВНОСТИ Hsp70

Country Status (15)

Country Link
US (4) US9662375B2 (ru)
EP (2) EP2646044B1 (ru)
JP (1) JP2013544263A (ru)
CN (1) CN103338784A (ru)
AU (1) AU2011335545A1 (ru)
BR (1) BR112013013143A2 (ru)
CA (1) CA2817773A1 (ru)
DK (1) DK2646044T3 (ru)
ES (1) ES2753169T3 (ru)
HU (1) HUE046235T2 (ru)
IL (1) IL225941A0 (ru)
PL (1) PL2646044T3 (ru)
PT (1) PT2646044T (ru)
RU (1) RU2013125923A (ru)
WO (1) WO2012072082A1 (ru)

Families Citing this family (40)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DK2318032T3 (da) 2008-06-26 2012-06-11 Orphazyme Aps Anvendelse af Hsp70 som regulator af enzymatisk aktivitet
US9662375B2 (en) * 2010-11-30 2017-05-30 Orphazyme Aps Methods for increasing intracellular activity of Hsp70
US10689609B2 (en) 2012-03-15 2020-06-23 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic bioreactor processes
US9950282B2 (en) 2012-03-15 2018-04-24 Flodesign Sonics, Inc. Electronic configuration and control for acoustic standing wave generation
US9745548B2 (en) 2012-03-15 2017-08-29 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic perfusion devices
US10967298B2 (en) 2012-03-15 2021-04-06 Flodesign Sonics, Inc. Driver and control for variable impedence load
US9458450B2 (en) 2012-03-15 2016-10-04 Flodesign Sonics, Inc. Acoustophoretic separation technology using multi-dimensional standing waves
US10322949B2 (en) 2012-03-15 2019-06-18 Flodesign Sonics, Inc. Transducer and reflector configurations for an acoustophoretic device
US10704021B2 (en) 2012-03-15 2020-07-07 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic perfusion devices
US9752113B2 (en) 2012-03-15 2017-09-05 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic perfusion devices
US10737953B2 (en) 2012-04-20 2020-08-11 Flodesign Sonics, Inc. Acoustophoretic method for use in bioreactors
WO2014021637A1 (ko) * 2012-07-31 2014-02-06 가톨릭대학교 산학협력단 레바미피드를 유효성분으로 포함하는 고지혈증 및 이와 관련된 질환의 예방 또는 치료용 조성물
WO2014145874A1 (en) * 2013-03-15 2014-09-18 University Of Iowa Research Foundation Therapeutic methods
US9745569B2 (en) 2013-09-13 2017-08-29 Flodesign Sonics, Inc. System for generating high concentration factors for low cell density suspensions
CN105939767B (zh) 2014-01-08 2018-04-06 弗洛设计声能学公司 具有双声电泳腔的声电泳装置
CA2938577A1 (en) 2014-02-04 2015-08-13 New York University Progranulin (pgrn) and its derivatives for diagnosis and treatment of lysosomal storage diseases
US9744483B2 (en) 2014-07-02 2017-08-29 Flodesign Sonics, Inc. Large scale acoustic separation device
CN107106494B (zh) 2014-09-15 2021-12-21 奥菲泽米有限公司 阿瑞洛莫制剂
US11021699B2 (en) 2015-04-29 2021-06-01 FioDesign Sonics, Inc. Separation using angled acoustic waves
US11708572B2 (en) 2015-04-29 2023-07-25 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic cell separation techniques and processes
US11377651B2 (en) 2016-10-19 2022-07-05 Flodesign Sonics, Inc. Cell therapy processes utilizing acoustophoresis
US11459540B2 (en) 2015-07-28 2022-10-04 Flodesign Sonics, Inc. Expanded bed affinity selection
US11474085B2 (en) 2015-07-28 2022-10-18 Flodesign Sonics, Inc. Expanded bed affinity selection
EP3331356A4 (en) 2015-08-04 2019-04-10 New York University PROGRANULIN (PGRN) FRAGMENTS AND DERIVATIVES FOR THE TREATMENT OR AID OF LYSOSOMAL STORAGE DISEASES
US10898476B2 (en) 2016-04-13 2021-01-26 Orphazyme A/S Heat shock proteins and cholesterol homeostasis
HRP20210047T1 (hr) 2016-04-29 2021-04-16 Orphazyme A/S, c/o COBIS A/S Arimoclomol za liječenje poremećaja povezanih s glukocerebrozidazom
US11085035B2 (en) 2016-05-03 2021-08-10 Flodesign Sonics, Inc. Therapeutic cell washing, concentration, and separation utilizing acoustophoresis
US11214789B2 (en) 2016-05-03 2022-01-04 Flodesign Sonics, Inc. Concentration and washing of particles with acoustics
WO2018075830A1 (en) 2016-10-19 2018-04-26 Flodesign Sonics, Inc. Affinity cell extraction by acoustics
CN107022553A (zh) * 2017-06-08 2017-08-08 扬州大学 芍药hsp70基因及其植物表达载体和应用
CN114900773A (zh) 2017-12-14 2022-08-12 弗洛设计声能学公司 声泳系统及其操作方法、控制声换能器及声学系统的方法
JP2021522278A (ja) 2018-04-27 2021-08-30 ザ メディカル カレッジ オブ ウィスコンシン インクＴｈｅ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｃｏｌｌｅｇｅ Ｏｆ Ｗｉｓｃｏｎｓｉｎ， Ｉｎｃ． ライソゾーム病を改善するための、レンチウイルスベクターが形質導入されたｔ−ｒａｐａ細胞の使用
SG11202010533WA (en) * 2018-04-30 2020-11-27 Amicus Therapeutics Inc Gene therapy constructs and methods of use
AU2019276048B2 (en) * 2018-05-28 2025-09-04 Zevra Denmark A/S Hsp70 protein levels in PBMC samples as biomarker for disease
US20220087962A1 (en) * 2019-01-30 2022-03-24 Arizona Board Of Regents On Behalf Of The University Of Arizona Compositions and methods for treating age-related diseases or conditions
CN110974833A (zh) * 2019-12-02 2020-04-10 吉林省博大伟业制药有限公司 一种单独应用聚普瑞锌治疗萎缩性胃炎药物的医药用途
JP2023523890A (ja) * 2020-03-27 2023-06-08 ボード オブ リージェンツ，ザ ユニバーシティ オブ テキサス システム Ｈｓｐ７０を標的とするモノクローナル抗体およびその治療的使用
KR20230128462A (ko) 2020-11-19 2023-09-05 제브라 덴마크 에이/에스 아리모클로몰 시트레이트 및 이의 중간체를 제조하기 위한 공정
MX2023007551A (es) * 2020-12-24 2023-09-04 Zevra Denmark As Arimoclomol para el tratamiento de la enfermedad de niemann pick, tipo c, en pacientes con mutaciones de sentido erroneo de tipo reticulo endoplasmatico (er).
CN116549431A (zh) * 2023-03-27 2023-08-08 上海市第十人民医院 花生四烯酸在制备防治电离辐射损伤药物中的应用

Family Cites Families (121)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO1994029459A1 (en) 1993-06-04 1994-12-22 Whitehead Institute For Biomedical Research Stress proteins and uses therefor
US5348945A (en) 1990-04-06 1994-09-20 Wake Forest University Method of treatment with hsp70
AU699007B2 (en) 1994-03-21 1998-11-19 Rijksuniversiteit Utrecht Peptide fragments of microbial stress proteins and pharmaceutical composition made thereof for the treatment and prevention of inflammatory diseases
US5935576A (en) 1995-09-13 1999-08-10 Fordham University Compositions and methods for the treatment and prevention of neoplastic diseases using heat shock proteins complexed with exogenous antigens
US5837251A (en) 1995-09-13 1998-11-17 Fordham University Compositions and methods using complexes of heat shock proteins and antigenic molecules for the treatment and prevention of neoplastic diseases
US5985270A (en) 1995-09-13 1999-11-16 Fordham University Adoptive immunotherapy using macrophages sensitized with heat shock protein-epitope complexes
HU222994B1 (hu) 1995-11-02 2004-01-28 BIOREX Kutató és Fejlesztő Rt. Hidroxilaminszármazékok és azok alkalmazása sejtek molekuláris chaperon-termelésének fokozására alkalmas gyógyszerkészítmények előállítására
US5962313A (en) 1996-01-18 1999-10-05 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors comprising a gene encoding a lyosomal enzyme
WO1998012208A1 (en) 1996-09-20 1998-03-26 The University Of New Mexico Heat shock protein complexes
US7157089B1 (en) 1996-11-26 2007-01-02 Stressgen Biotechnologies Corporation Immune responses using compositions containing stress proteins
US5830464A (en) 1997-02-07 1998-11-03 Fordham University Compositions and methods for the treatment and growth inhibition of cancer using heat shock/stress protein-peptide complexes in combination with adoptive immunotherapy
US6017540A (en) 1997-02-07 2000-01-25 Fordham University Prevention and treatment of primary and metastatic neoplastic diseases and infectious diseases with heat shock/stress protein-peptide complexes
US6007821A (en) 1997-10-16 1999-12-28 Fordham University Method and compositions for the treatment of autoimmune disease using heat shock proteins
US5948646A (en) 1997-12-11 1999-09-07 Fordham University Methods for preparation of vaccines against cancer comprising heat shock protein-peptide complexes
ZA99499B (en) 1998-01-23 1999-07-22 Nat Jewish Medical Res Ct Method for treating inflammatory diseases using heat shock proteins.
ES2285832T3 (es) 1998-02-20 2007-11-16 Univ Miami Complejo de peptido antigenico-proteina de choque termico modificada.
CA2325735C (en) 1998-03-27 2013-06-04 Gabriele Multhoff Hsp70 protein for the treatment of tumours, cancer or infectious diseases through nk-cell activation
FR2777890B1 (fr) 1998-04-22 2000-12-29 Roussy Inst Gustave Composes peptidiques d'hsp70 utiles dans l'immunotherapie du cancer
US6274597B1 (en) 1998-06-01 2001-08-14 Mount Sinai School Of Medicine Of New York University Method of enhancing lysosomal α-Galactosidase A
US6475490B1 (en) 1998-10-19 2002-11-05 Fordham University Compositions and methods for promoting tissue repair using heat shock proteins
HU226617B1 (en) 1998-12-14 2009-04-28 Cytrx Corp Optically active pyridyl-4h-1,2,4-oxadiazine derivatives, and pharmaceutical composition containing the compound as active ingredient
HUP9900475D0 (en) 1999-02-26 1999-04-28 Biorex Kutato Fejlesztoe Kft O-(3-piperidino-2-hydroxy-1-propyl)-hiyroximic acid-halogenid derivative, it's use for treating insulin resistance, and pharmaceutical compositions containing them as active component
EP1218030A4 (en) 1999-09-10 2004-09-15 Univ Fordham METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING AND PREVENTING TRANSPLANT REJECTION BY USING HEAT SHOCK PROTEINS
US20020039583A1 (en) 1999-09-30 2002-04-04 Subjeck John R. Stress protein compositions and methods for prevention and treatment of cancer and infectious disease
US20030236300A1 (en) * 1999-10-27 2003-12-25 Yale University Conductance of improperly folded proteins through the secretory pathway and related methods for treating disease
WO2001034184A2 (en) 1999-11-05 2001-05-17 The Board Of Regents Of The University Of Nebraska Methods and compositions for protection against bovine herpesvirus 1
US6964851B2 (en) 1999-12-07 2005-11-15 Stressgen Biotechnologies Corp. Compositions and methods for detecting stress-inducible proteins
GB9930443D0 (en) 1999-12-22 2000-02-16 King S College London Novel use of heat shock proteins
US20020127219A1 (en) 1999-12-30 2002-09-12 Okkels Jens Sigurd Lysosomal enzymes and lysosomal enzyme activators
US20010034042A1 (en) 2000-01-20 2001-10-25 Srivastava Pramod K. Complexes of peptide-binding fragments of heat shock proteins and their use as immunotherapeutic agents
AU2001229597A1 (en) 2000-01-21 2001-07-31 University Of Connecticut Health Center Compositions and methods to treat neurodegenerative disorders
WO2001052890A1 (en) 2000-01-21 2001-07-26 University Of Connecticut Health Center Heat shock/stress protein complexes as vaccines against neurodegenerative disorders
HUP0001583A2 (hu) 2000-04-18 2002-11-28 BIOREX Kutató és Fejlesztő Rt. Egy piridin-1-oxid-származék és eljárás annak átalakítására gyógyászati hatású vegyületekké
AU2001269923A1 (en) 2000-06-19 2002-01-02 Genzyme Corporation Combination enzyme replacement, gene therapy and small molecule therapy for lysosomal storage diseases
AU2001277961A1 (en) 2000-08-07 2002-02-18 Antigenics, Llc Compositions comprising heat shock proteins or alpha(2)macroglobulin, antigenic molecules and saponins, and methods of use thereof
ATE430161T1 (de) 2000-09-13 2009-05-15 Multimmune Gmbh Peptid aus hsp70 welches nk zellaktivtät stimuliert und seine verwendung
WO2002032923A2 (en) 2000-09-15 2002-04-25 University Of Connecticut Health Center Improved formulations using heat shock/stress protein-peptide complexes
US20020172682A1 (en) 2000-10-20 2002-11-21 University Of Connecticut Health Center Using heat shock proteins to increase immune response
IT1319277B1 (it) 2000-10-24 2003-09-26 Chiesi Farma Spa Proteine di fusione utili per il trattamento di immunizzazione dellamalattia di alzheimer.
WO2002041921A2 (en) 2000-11-03 2002-05-30 The Board Of Regents Of The University Of Nebraska Compositions for protection against bovine viral diseases
EP1209226A3 (en) 2000-11-07 2002-06-05 GSF-Forschungszentrum für Umwelt und Gesundheit GmbH Maturation of dendritic cells by recombinant heat shock protein 70 (hsp70)
US20020142299A1 (en) 2001-01-09 2002-10-03 Davidson Beverly L. PTD-modified proteins
EP1368039A4 (en) 2001-02-20 2006-03-29 Uab Research Foundation AMINOGLYCOSIDE TREATMENT FOR LYSOSOMAL STORAGE DISEASES
IL160511A0 (en) 2001-08-20 2004-07-25 Univ Connecticut Health Ct Methods for preparing compositions comprising heat shock proteins or alpha-2-macroglobulin useful for the treatment of cancer and infectious disease
JP2005512517A (ja) 2001-09-27 2005-05-12 イ・デ・エム・イミュノ−デジネ・モレキュル 誘導性Ｈｓｐ７０由来のポリペプチドとこのポリペプチドを含有する医薬組成物
HU0103939D0 (en) 2001-09-27 2001-11-28 Biorex Kutato Fejlesztoe Kft Pharmaceutical composition containing methformin and n-[2-hydroxy-3-(1-piperidinyl)-propoxy]-pyridine-1-oxide-3-carboximidoyl chloride
GB0123756D0 (en) 2001-10-03 2001-11-21 King S College London A novel chaperone-type of adjuvant for vaccination - Basic 1
US7125843B2 (en) 2001-10-19 2006-10-24 Neose Technologies, Inc. Glycoconjugates including more than one peptide
ITMI20012573A1 (it) 2001-12-06 2003-06-06 D B P Dev Biotechonologica L P Gli acilsalicilati:una nuova classe di induttori di risposta heat shock
MXPA04006716A (es) 2002-01-11 2004-11-10 Biorex Kutato Es Rejleszt Rt Derivados de carboxamidina y su uso en el tratamiento de enfermedades vasculares.
WO2003061684A2 (en) 2002-01-24 2003-07-31 Vlaams Interuniversitair Instituut Voor Biotechnologie Vzw Tumour treatment compositions comprising hsp70 and tumour necrosis factor
US20030216315A1 (en) 2002-02-13 2003-11-20 Duke University Modulation of immune response by non-peptide binding stress response polypeptides
IL148401A0 (en) 2002-02-26 2002-09-12 Hadasit Med Res Service Hsp70-derived peptides and uses thereof in the diagnosis and treatment of autoimmune diseases
US7658916B2 (en) 2002-04-05 2010-02-09 Genzyme Corporation Methods of enhancing lysosomal storage disease therapy by modulation of cell surface receptor density
US6984389B2 (en) 2002-04-25 2006-01-10 University Of Connecticut Health Center Using heat shock proteins to improve the therapeutic benefit of a non-vaccine treatment modality
AU2003231098A1 (en) 2002-04-25 2003-11-10 University Of Connecticut Health Center Using heat shock proteins to improve the therapeutic benefit of a non-vaccine treatment modality
WO2003092624A2 (en) 2002-05-02 2003-11-13 University Of Connecticut Health Center Use of heat shock proteins to enhance efficacy of antibody therapeutics
JP2006507272A (ja) 2002-05-02 2006-03-02 ユニバーシティー オブ コネティカット ヘルス センター 熱ショックタンパク質−ペプチド複合体またはα−２−マクログロブリン−ペプチド複合体を含むワクチンに対する免疫応答を増強するための熱ショックタンパク質およびα−２−マクログロブリンの使用
AU2003291625B2 (en) 2002-09-16 2009-10-08 Genentech, Inc. Compositions and methods for the treatment of immune related diseases
DK1625148T3 (da) 2003-05-21 2013-01-14 Biotech Tools Sa Peptidkompleks
US7244616B2 (en) 2003-06-27 2007-07-17 Bayer Pharmaceuticals Corporation Use of molecular chaperones for the enhanced production of secreted, recombinant proteins in mammalian cells
HUP0303584A3 (en) 2003-10-30 2009-12-28 Cytrx Corp Use of a hydroximic acid halide derivative in the treatment of neurodegenerative diseases
EP1531160B1 (en) 2003-11-12 2010-12-29 Alfa Biogene International B.V. Recovery of a heat shock protein
US7750050B2 (en) 2003-11-25 2010-07-06 Mount Sinai School Of Medicine Of New York University Chaperone-based therapy for Niemann-Pick disease
EP2070947B1 (en) 2003-12-05 2014-06-11 multimmune GmbH Therapeutic and diagnostic anti-Hsp70 antibodies
US20060009520A1 (en) 2004-05-12 2006-01-12 Tall Alan R Retinoid-based methods for altering macrophage cholesterol
WO2005120558A2 (en) 2004-05-25 2005-12-22 University Of Connecticut Health Center Methods for making compositions comprising heat shock proteins or alpha-2-macroglobulin for the treatment of cancer and infectious disease
US7270305B2 (en) 2004-06-15 2007-09-18 The Boeing Company Aircraft leading edge apparatuses and corresponding methods
NZ556099A (en) 2004-12-10 2010-03-26 Zernike Business Support B V Heat shock proteins (hsp) and supraventricular arrhythmia
CA2611011C (en) 2005-06-08 2014-01-28 Amicus Therapeutics, Inc. Treatment of cns disorders associated with mutations in genes encoding lysosomal enzymes
WO2007041285A2 (en) 2005-09-29 2007-04-12 Viral Genetics, Inc. Complexes of inactivated pepsin fraction and heat shock protein
DK2395002T3 (da) 2005-11-08 2014-09-08 Vertex Pharma Farmaceutisk sammensætning indeholdende en heterocyclisk modulator af ATP-bindende kassettetransportører
US20080039400A1 (en) 2006-01-24 2008-02-14 Universiteit Utrecht Uu Holding B.V. Treatment and prevention of inflammatory bowel diseases
EP1976839A4 (en) 2006-01-26 2011-06-15 Foldrx Pharmaceuticals Inc COMPOUNDS AND METHOD FOR MODULATING A PROTEIN TRANSPORT
BRPI0711950A2 (pt) 2006-05-19 2011-12-13 Scripps Research Inst tratamento para o dobramento inadequado da proteìna
DK2040548T3 (da) 2006-06-23 2012-08-13 Amicus Therapeutics Inc Fremgangsmåde til behandling af neurologiske forstyrrelser ved forøgelse af aktiviteten af beta-glucocerebrosidase
US10336757B2 (en) 2006-06-30 2019-07-02 Sloan-Kettering Institute For Cancer Research Treatment of neurodegenerative diseases through inhibition of HSP90
WO2008021210A2 (en) 2006-08-11 2008-02-21 Combinatorx, Incorporated Methods and compositions for the treatment of neurodegenerative disorders
WO2008047243A2 (en) 2006-08-29 2008-04-24 Forhumantech. Co., Ltd. Pharmaceutical composition for suppression of apoptosis and method for delivering the same
AU2008218109A1 (en) 2007-02-23 2008-08-28 University Of Florida Research Foundation, Inc. Compositions and methods for treating glycogen storage diseases
WO2008112525A2 (en) 2007-03-09 2008-09-18 Link Medicine Corporation Treatment of lysosomal storage diseases
GB0705626D0 (en) 2007-03-23 2007-05-02 Royal Veterinary College Method for enhancing sperm survival
WO2008127680A2 (en) 2007-04-11 2008-10-23 The Jackson Laboratory Diagnosis and treatment of diseases caused by misfolded proteins
JP5586453B2 (ja) 2007-04-13 2014-09-10 アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド 特異的薬理シャペロンによるゴーシェ病の治療および代理マーカーを用いた治療の監視
SI2481400T1 (sl) 2007-04-25 2014-11-28 Opko IP Holdings II, Inc. Nadzorovano oralno sproščanje sestavkov, ki vsebujejo spojino vitamina D in voskasti nosilec
CA2685332A1 (en) 2007-04-26 2008-11-06 Amicus Therapeutics, Inc. Dosing regimens for the treatment of lysosomal storage diseases using pharmacological chaperones
TW200901958A (en) 2007-05-04 2009-01-16 Cytrx Corp Diabetic wound healing
US7678764B2 (en) 2007-06-29 2010-03-16 Johnson & Johnson Regenerative Therapeutics, Llc Protein formulations for use at elevated temperatures
JP2010532785A (ja) 2007-07-06 2010-10-14 ウニベルジテイト・ウトレヒト・ホールディング・ビー．ブイ． 炎症性疾患および自己免疫疾患の治療および予防
US20090020360A1 (en) * 2007-07-18 2009-01-22 May Brian A Landing ladder
WO2009036349A1 (en) 2007-09-12 2009-03-19 Anaphore, Inc. Hsp70-based treatment for autoimmune diseases
EP2252288A1 (en) 2007-11-21 2010-11-24 Summit Corporation Plc Treatment of protein folding disorders
CA2706727A1 (en) 2007-11-29 2009-06-11 Michael S. Mcgrath Compositions and methods for treating lysosomal disorders
CN102137924A (zh) * 2008-01-30 2011-07-27 杰龙公司 细胞培养制品和筛选
WO2009095452A1 (en) 2008-01-31 2009-08-06 Crystax Pharmaceuticals, S.L. Crystal structure of the atpase domain of proteins of the hsp70 family
EP2271213A4 (en) * 2008-02-01 2011-06-29 Scripps Research Inst METHOD FOR THE TREATMENT OF A GRADE SUFFERED BY PROTEIN HOMEOSTASIS
CA2723412A1 (en) 2008-05-07 2009-11-12 Zystor Therapeutics, Inc. Lysosomal targeting peptides and uses thereof
WO2009137796A2 (en) 2008-05-08 2009-11-12 Northwestern University Method of regulating the heat shock response
GB0809360D0 (en) 2008-05-22 2008-07-02 Isis Innovation Calcium modulation
DK2318032T3 (da) * 2008-06-26 2012-06-11 Orphazyme Aps Anvendelse af Hsp70 som regulator af enzymatisk aktivitet
EP2323652A2 (en) 2008-08-06 2011-05-25 Summit Corporation Plc Treatment of lysosomal storage disorders and other proteostatic diseases
WO2010022461A1 (en) 2008-08-29 2010-03-04 Children, Youth And Women's Health Service Sulphated sugars to increase activity of sulphatases en lysosomal storage disorders
MX2011003249A (es) 2008-09-29 2011-05-19 Vertex Pharma Unidades de dosificacion del acido 3-(6-(1-(2,2-difluorobenzo[d][1 ,3]dioxol-5-il)ciclopropancarboxamido)-3-metilpiridin-2-il)benzoi co.
WO2010053655A2 (en) 2008-11-07 2010-05-14 University Of Kansas Therapeutic methods with withaferin a and analogs
EP2391229B1 (en) 2009-01-29 2015-07-15 Alfa Biogene International B.V. Functional food product comprising heat shock protein or a hydrolysate thereof from alfalfa
EP2218458A1 (en) 2009-02-13 2010-08-18 Fondazione Telethon Molecules able to modulate the expression of at least a gene involved in degradative pathways and uses thereof
WO2010102988A1 (en) 2009-03-10 2010-09-16 Alfa Biogene International B.V. Skin care product
GB0906159D0 (en) 2009-04-09 2009-05-20 Summit Corp Plc Drug combination for the treatment of proteostatic diseases
EP2475376B1 (en) 2009-06-17 2016-03-30 BioMarin Pharmaceutical Inc. Formulations for lysosomal enzymes
MX379016B (es) 2009-07-28 2025-03-10 Takeda Pharmaceuticals Co Composiciones y metodos para tratar enfermedad de gaucher.
WO2011019763A2 (en) 2009-08-10 2011-02-17 The Board Of Trustees Of The University Of Illinois Compositions and methods for the treatment of krabbe and other neurodegenerative diseases
US20110081428A1 (en) 2009-09-16 2011-04-07 The Buck Institute For Age Research Use of thioflavin-like compounds to increase life span and/or health span
WO2011075686A2 (en) 2009-12-18 2011-06-23 Ventria Bioscience Methods & compositions comprising heat shock proteins
US9662375B2 (en) 2010-11-30 2017-05-30 Orphazyme Aps Methods for increasing intracellular activity of Hsp70
CA2868484A1 (en) 2012-03-28 2013-10-03 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Salicylic acid derivatives useful as glucocerebrosidase activators
EP2914281A1 (en) 2012-11-05 2015-09-09 Genzyme Corporation Compositions and methods for treating proteinopathies
CN107106494B (zh) 2014-09-15 2021-12-21 奥菲泽米有限公司 阿瑞洛莫制剂
HRP20210047T1 (hr) * 2016-04-29 2021-04-16 Orphazyme A/S, c/o COBIS A/S Arimoclomol za liječenje poremećaja povezanih s glukocerebrozidazom
IL299250A (en) * 2020-06-24 2023-02-01 Kempharm Denmark As Arimoclomol for the treatment of Gaucher disease
MX2021015819A (es) * 2020-12-24 2022-06-27 Kempharm Denmark As Uso de arimoclomol en el tratamiento de la enfermedad de niemann pick.
WO2022173445A1 (en) * 2021-02-12 2022-08-18 Hewlett-Packard Development Company, L.P. Appending data on a replaceable supply component

Also Published As

Publication number Publication date
EP3626255A1 (en) 2020-03-25
HUE046235T2 (hu) 2020-02-28
WO2012072082A1 (en) 2012-06-07
DK2646044T3 (da) 2019-11-25
US20130230506A1 (en) 2013-09-05
US20220374361A1 (en) 2022-11-24
US9662375B2 (en) 2017-05-30
BR112013013143A2 (pt) 2016-08-23
IL225941A0 (en) 2013-07-31
ES2753169T3 (es) 2020-04-07
JP2013544263A (ja) 2013-12-12
US20200188492A1 (en) 2020-06-18
PL2646044T3 (pl) 2020-03-31
US20170266263A1 (en) 2017-09-21
PT2646044T (pt) 2019-11-12
EP2646044B1 (en) 2019-08-28
AU2011335545A1 (en) 2013-06-13
EP2646044A4 (en) 2014-08-06
EP2646044A1 (en) 2013-10-09
CN103338784A (zh) 2013-10-02
CA2817773A1 (en) 2012-06-07
US10532085B2 (en) 2020-01-14

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2013125923A (ru) СПОСОБЫ УВЕЛИЧЕНИЯ ВНУТРИКЛЕТОЧНОЙ АКТИВНОСТИ Hsp70
JP6320931B2 (ja) リソソーム酵素を再構成する能力を有する化合物ならびにアンブロキソールおよび／またはアンブロキソールの誘導体の組み合わせ
Aerts et al. Substrate reduction therapy of glycosphingolipid storage disorders
RU2014116069A (ru) Применение hsp70 в качестве регулятора ферментативной активности
US11571407B2 (en) Bicalutamide analogs or (S)-bicalutamide as exocytosis activating compounds for use in the treatment of a lysosomal storage disorder or glycogenosis
US20220331278A1 (en) Pharmaceutical compositions and uses directed to lysosomal storage disorders
US20180185495A1 (en) Therapeutic compositions of alpha-l-iduronidase, iduronate-2-sulfatase, and alpha-galactosidase a and methods of use thereof
Jakobkiewicz-Banecka et al. Combined therapies for lysosomal storage diseases
WO2019211205A1 (en) Pharmaceutical compositions for use in the treatment of lysosomal diseases
JP2022525888A (ja) リソソーム蓄積症のための、経鼻遺伝子送達と経口の桂皮酸、オレアミド、またはゲムフィブロジルとの組合せ
US12029706B2 (en) Methods for treating mucopolysaccharidosis
Cox Current treatments
Sestito et al. Pathobiological insights into the newly targeted therapies of lysosomal storage disorders
Im et al. Overview of the Treatment of Lysosomal Storage Diseases
HK40101408A (en) Pharmaceutical compositions and uses directed to lysosomal storage disorders
Pastores et al. Enzyme Replacement and Other Therapies for the Lysosomal Storage Disorders
NZ790895A (en) Pharmaceutical Compositions and Uses Directed to Lysosomal Storage Disorders

Legal Events

Date Code Title Description
FA92 Acknowledgement of application withdrawn (lack of supplementary materials submitted)

Effective date: 20161214