[go: up one dir, main page]

RU2008150847A - СПОСОБ ВВЕДЕНИЯ siRNA В КЛЕТКИ ФОТОХИМИЧЕСКОЙ ИНТЕРНАЛИЗАЦИЕЙ - Google Patents

СПОСОБ ВВЕДЕНИЯ siRNA В КЛЕТКИ ФОТОХИМИЧЕСКОЙ ИНТЕРНАЛИЗАЦИЕЙ Download PDF

Info

Publication number
RU2008150847A
RU2008150847A RU2008150847/13A RU2008150847A RU2008150847A RU 2008150847 A RU2008150847 A RU 2008150847A RU 2008150847/13 A RU2008150847/13 A RU 2008150847/13A RU 2008150847 A RU2008150847 A RU 2008150847A RU 2008150847 A RU2008150847 A RU 2008150847A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
specified
cell
carrier
molecule
lipopoliamine
Prior art date
Application number
RU2008150847/13A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2510826C2 (ru
Inventor
Сигурд БЁЭ (NO)
Сигурд БЁЭ
Эйвинн Йоханнес ХОВИГ (NO)
Эйвинн Йоханнес ХОВИГ
Original Assignee
Пки Биотек Ас (No)
Пки Биотек Ас
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Пки Биотек Ас (No), Пки Биотек Ас filed Critical Пки Биотек Ас (No)
Publication of RU2008150847A publication Critical patent/RU2008150847A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2510826C2 publication Critical patent/RU2510826C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K41/00—Medicinal preparations obtained by treating materials with wave energy or particle radiation ; Therapies using these preparations
    • A61K41/0057—Photodynamic therapy with a photosensitizer, i.e. agent able to produce reactive oxygen species upon exposure to light or radiation, e.g. UV or visible light; photocleavage of nucleic acids with an agent
    • A61K41/0071—PDT with porphyrins having exactly 20 ring atoms, i.e. based on the non-expanded tetrapyrrolic ring system, e.g. bacteriochlorin, chlorin-e6, or phthalocyanines
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/50—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
    • A61K47/69—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit
    • A61K47/6949—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit inclusion complexes, e.g. clathrates, cavitates or fullerenes
    • A61K47/6951—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit inclusion complexes, e.g. clathrates, cavitates or fullerenes using cyclodextrin
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • B—PERFORMING OPERATIONS; TRANSPORTING
    • B82—NANOTECHNOLOGY
    • B82Y—SPECIFIC USES OR APPLICATIONS OF NANOSTRUCTURES; MEASUREMENT OR ANALYSIS OF NANOSTRUCTURES; MANUFACTURE OR TREATMENT OF NANOSTRUCTURES
    • B82Y5/00—Nanobiotechnology or nanomedicine, e.g. protein engineering or drug delivery
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/111—General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering nucleic acids [NA]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/32—Special delivery means, e.g. tissue-specific

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Nanotechnology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Medical Informatics (AREA)
  • Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Communicable Diseases (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)

Abstract

1. Способ введения молекулы siRNA в цитозоль клетки, где указанный способ включает: ! i) контактирование указанной клетки с молекулой siRNA, носителем и фотосенсибилизирующим веществом, и ! ii) облучение клетки светом с длиной волны, эффективной для активации фотосенсибилизирующего вещества, ! где указанный носитель содержит катионный полиамин, выбранный из ! (a) липополиамина в нелипосомальном составе, ! (b) полиэтиленимина (PEI), имеющего молекулярный вес менее чем 50 кДа, и предпочтительно величину Mn 500-20000 по GPC, ! (c) полимера бетациклодекстринамина формулы ! ! где X представляет собой целое число от 1 до 100, включительно, и n представляет собой целое число от 4 до 10, включительно, ! (d) дендримера, содержащего группу амина, и ! (e) катионного пептида. ! 2. Способ по п.1, где липополиамин содержит группы первичных или вторичных аминов, или их смесь. ! 3. Способ по п.1, где часть полиамина в липополиамине имеет по меньшей мере 2 атома азота и заряд по меньшей мере +1 при физиологических значениях pH. ! 4. Способ по п.1, где по меньшей мере одна содержащая азот группа указанного носителя является незаряженной при физиологических значениях pH. ! 5. Способ по п.4, где значение pKa, при котором последний амин липополиамина является протонированным, меньше или равно 5,5. ! 6. Способ по п.1, где часть полиамина в липополиамине имеет формулу (I) ! ! в которой m представляет собой целое число, превышающее или равное 2, и n представляет собой целое число, превышающее или равное 1, где m может быть одинаковым или может отличаться, когда оно встречается в указанной формуле, ! в каждом положении R1 представляет собой водород или соединительную группу для липо-части лип

Claims (48)

1. Способ введения молекулы siRNA в цитозоль клетки, где указанный способ включает:
i) контактирование указанной клетки с молекулой siRNA, носителем и фотосенсибилизирующим веществом, и
ii) облучение клетки светом с длиной волны, эффективной для активации фотосенсибилизирующего вещества,
где указанный носитель содержит катионный полиамин, выбранный из
(a) липополиамина в нелипосомальном составе,
(b) полиэтиленимина (PEI), имеющего молекулярный вес менее чем 50 кДа, и предпочтительно величину Mn 500-20000 по GPC,
(c) полимера бетациклодекстринамина формулы
Figure 00000001
где X представляет собой целое число от 1 до 100, включительно, и n представляет собой целое число от 4 до 10, включительно,
(d) дендримера, содержащего группу амина, и
(e) катионного пептида.
2. Способ по п.1, где липополиамин содержит группы первичных или вторичных аминов, или их смесь.
3. Способ по п.1, где часть полиамина в липополиамине имеет по меньшей мере 2 атома азота и заряд по меньшей мере +1 при физиологических значениях pH.
4. Способ по п.1, где по меньшей мере одна содержащая азот группа указанного носителя является незаряженной при физиологических значениях pH.
5. Способ по п.4, где значение pKa, при котором последний амин липополиамина является протонированным, меньше или равно 5,5.
6. Способ по п.1, где часть полиамина в липополиамине имеет формулу (I)
Figure 00000002
в которой m представляет собой целое число, превышающее или равное 2, и n представляет собой целое число, превышающее или равное 1, где m может быть одинаковым или может отличаться, когда оно встречается в указанной формуле,
в каждом положении R1 представляет собой водород или соединительную группу для липо-части липополиамина, или саму липо-часть, и он может быть одинаковым или может отличаться в каждом атоме углерода,
R2 представляет собой водород или соединительную группу для липо-части липополиамина или саму липо-часть, где только один из R1 и R2 представляет собой соединительную группу для липо-части липополиамина или саму липо-часть, и где, когда R1 или R2 представляет собой соединительную группу, присоединенную к указанной липо-части, или саму липо-часть, формула (I) представляет собой указанный липополиамин.
7. Способ по п.6, где m составляет между 2 и 6, включительно, и n составляет между 1 и 5.
8. Способ по п.7, где n представляет собой 3.
9. Способ по п.6, где R2 представляет собой H.
10. Способ по п.6, где часть полиамина соответствует следующей формуле
Figure 00000003
где от R1a до R1j являются такими, как R1, определенный в п.7.
11. Способ по п.10, где R1a представляет собой соединительную группу и остальные группы R1 представляют собой водород.
12. Способ по п.6, где R1 или R2 представляют собой атом водорода или радикал общей формулы II:
Figure 00000004
в которой каждый R3 и R4, которые могут быть идентичными или могут отличаться, представляет собой насыщенный алифатический радикал Cp H2p+2 или ненасыщенный алифатический радикал Cp H2p или Cp H2p-2, причем p представляет собой целое число между 12 и 22, включительно, и
R5 представляет собой атом водорода или алкильный радикал, содержащий от 1 до 4 атомов углерода, необязательно замещенных фенильным радикалом,
при условии, что только один из R1 и R2 может представлять собой радикал общей формулы (II).
13. Способ по п.6, где каждый R1 и R2 представляет собой атом водорода или радикал общей формулы III:
Figure 00000005
в которой X представляет собой группу метилена (-CH2-) или карбонильную группу (-CO-), и каждый R6 и R7, которые могут быть идентичными или могут отличаться, представляет собой насыщенный алифатический радикал Cp'H2p'+2 или ненасыщенный алифатический радикал Cp'H2p' или Cp'H2p'-2, и p' представляет собой целое число между 11 и 21, включительно,
при условии, что только один из R1 и R2 может представлять собой радикал общей формулы (III).
14. Способ по п.6, где n представляет собой целое число между 2 и 5, включительно, и значения m в различных фрагментах
Figure 00000006
являются идентичными.
15. Способ по п.6, где n составляет между 2 и 5, включительно, и значения m в различных фрагментах
Figure 00000007
отличаются.
16. Способ по п.6, где n равно 3 и значения m во фрагментах
Figure 00000008
являются идентичными или отличаются и составляют 3 или 4, и либо R1, либо R2 представляет собой:
(i) радикал общей формулы (II), в котором каждый R3 и R4 представляет собой алкильный радикал, содержащий от 12 до 22 атомов углерода, и R5 представляет собой атом водорода, или
(ii) радикал общей формулы (III), в котором каждый R6-X- и R7-X- представляет собой алканоильный радикал, содержащий от 12 до 22 атомов углерода.
17. Способ по п.1, где липофильная часть указанного липополиамина представляет собой любую насыщенную или ненасыщенную углеводородную цепь, холестерин или другой стероид, природный липид или синтетический липид, способный образовывать ламеллярную или гексагональную фазы.
18. Способ по п.17, где длина углеводородной цепи составляет от 10 до 30 атомов углерода.
19. Способ по п.1, где липополиамин выбран из 5-карбоксиспермилглициндиоктадециламида (DOGS), 5-карбоксиспермиламида дипальмитоилфосфатидилэтаноламина (DPPES), трифторацетата 2,3-диолеилокси-N-[2-сперминкарбоксииламидо]этил-N,N-диметил-1-пропанаминия (DOS PA), 1,3-диолеилокси-2-(6-карбоксиспермина) (DOSPER) и RPR-120535.
20. Способ по п.1, где липополиамин выбран из 5-карбоксиспермилглициндиоктадециламида (DOGS) и 5-карбоксиспермиламида дипальмитоилфосфатидилэтаноламина (DPPES).
21. Способ по п.1, где носитель представляет собой JetSITM или JetSI-ENDOTM или Transfectam®.
22. Способ по п.1, где указанная молекула носителя представляет собой разветвленную молекулу PEI.
23. Способ по п.22, где молекулярная масса PEI составляет менее 50 кДа, предпочтительно менее 25 кДа.
24. Способ по п.1, где указанная молекула носителя представляет собой молекулу дендримера PAMAM, предпочтительно молекулу дендримера PAMAM поколения 2-6.
25. Способ по п.1, где указанная молекула носителя представляет собой поли-L-лизин, поли-D-лизин, полигистидин, полиаргинин, гистидинилированный полилизин и полиорнитин или сополимер L или D лизина, L или D аргинина, L или D гистидина и/или остатков орнитина с одной или несколькими другими аминокислотами.
26. Способ по п.1, где длина молекулы siRNA составляет 12-28 нуклеотидов.
27. Способ по п.1, где указанная клетка представляет собой клетку млекопитающего.
28. Способ по п.1, где фотосенсибилизирующее вещество выбрано из порфирина, фталоцианина, пурпурина, хлорина, бензопорфирина, лизосомотропного слабого основания, нафталоцианина, катионного красителя, тетрациклина, 5-аминолевулиновой кислоты и/или ее сложных эфиров, или производного любого из указанных веществ, предпочтительно TPPS4, TPPS2a, AlPcS2a, TPCS2a, 5-аминолевулиновой кислоты или сложных эфиров 5-аминолевулиновых кислот, или их фармацевтически приемлемых солей.
29. Способ по п.1, далее включающий дополнительную стадию контактирования указанной siRNA с указанным носителем.
30. Способ по п.1, где молекула siRNA и молекула носителя контактируют друг с другом в течение 20-40 мин перед контактированием с клеткой.
31. Способ по п.1, где для трансфекции используют 10 нМ-200 нМ siRNA.
32. Способ по п.1, где, кроме того, присутствует носитель фотосенсибилизирующего вещества, выбранный из поликатиона, полиэтиленимина, дендримера, катионного липида и пептида.
33. Способ по п.1, где siRNA смешивают с носителем так, чтобы образовывался комплекс, который затем вводят в клетку одновременно или последовательно с фотосенсибилизирующим веществом.
34. Способ по п.1, где указанный способ проводят посредством контактирования указанной клетки с фотосенсибилизирующим веществом, контактирования указанной клетки с носителем и молекулой siRNA, подлежащей введению, и облучения указанной клетки светом с длиной волны, эффективной для активации фотосенсибилизирующего вещества, где указанное облучение проводят перед клеточным захватом указанной молекулы siRNA и указанного носителя во внутриклеточный компартмент, содержащий указанное фотосенсибилизирующее вещество, предпочтительно перед клеточным захватом указанной молекулы и указанного носителя в любой внутриклеточный компартмент.
35. Способ ингибирования экспрессии гена-мишени посредством введения молекулы siRNA в клетку, содержащую указанный ген-мишень, способом, как определено в любом из пп.1-34, где указанная молекула siRNA специфично ингибирует экспрессию указанного гена-мишени.
36. Клетка или популяция клеток, содержащая молекулу siRNA, которая интернализована в цитозоль указанной клетки, причем клетка получена способом по любому из пп.1-35.
37. Композиция, содержащая молекулу siRNA и молекулу носителя, как определено в любом из пп.1-25, и необязательно также отдельно фотосенсибилизирующее вещество, как определено в любом из пп.1-25 или 28.
38. Композиция по п.37, содержащая фотосенсибилизирующее вещество.
39. Композиция, содержащая клетку или популяцию клеток по п.36.
40. Композиция по любому из пп.37-39 для применения в терапии.
41. Набор, содержащий молекулу siRNA, молекулу носителя и необязательно фотосенсибилизирующее вещество, как определено в любом из пп.1-25 или 28.
42. Применение молекулы siRNA и носителя и необязательно фотосенсибилизирующего вещества, как определено в любом из пп.1-25 или 28, для получения лекарственного средства для лечения или профилактики заболевания, нарушения или инфекции посредством изменения экспрессии одного или нескольких генов-мишеней у указанного пациента.
43. Применение клетки или популяции клеток, как определено в п.36, для получения лекарственного средства для лечения или профилактики заболевания, нарушения или инфекции посредством изменения экспрессии одного или нескольких генов-мишеней у указанного пациента.
44. Применение по п.43, где указанное лекарственное средство предназначено для лечения заболевания или нарушения, которое характеризуется аномальной экспрессией гена или в случае которого может быть полезным подавление одного или нескольких генов, предпочтительно злокачественной опухоли.
45. Способ лечения или профилактики заболевания, нарушения или инфекции у пациента, включающий введение молекулы siRNA и носителя в одну или несколько клеток in vitro, in vivo или ex vivo в соответствии со способами, как определено в любом из пп.1-35 и где необходимо введение указанных клеток указанному пациенту.
46. Способ лечения или профилактики заболевания, нарушения или инфекции у пациента, включающий введение клетки или популяции клеток, как определено в п.36, указанному пациенту.
47. Способ по п.45 или 46, который применяют для лечения заболевания, которое характеризуется аномальной экспрессией гена или в случае которого может быть полезным подавление одного или нескольких генов, предпочтительно злокачественной опухоли.
48. Продукт, содержащий:
молекулу siRNA и молекулу носителя, как определено в любом из пп.1-25, и фотосенсибилизирующее вещество, определенное в любом из пп.1-25 или 28, для одновременного, раздельного или последовательного применения в терапии.
RU2008150847/10A 2006-07-11 2007-07-11 СПОСОБ ВВЕДЕНИЯ siRNA В КЛЕТКИ ФОТОХИМИЧЕСКОЙ ИНТЕРНАЛИЗАЦИЕЙ RU2510826C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
GBGB0613753.3A GB0613753D0 (en) 2006-07-11 2006-07-11 Method
GB0613753.3 2006-07-11
PCT/GB2007/002569 WO2008007073A2 (en) 2006-07-11 2007-07-11 Method for introducing sirna into cells by photochemical internalisation

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2008150847A true RU2008150847A (ru) 2010-06-27
RU2510826C2 RU2510826C2 (ru) 2014-04-10

Family

ID=36955439

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2008150847/10A RU2510826C2 (ru) 2006-07-11 2007-07-11 СПОСОБ ВВЕДЕНИЯ siRNA В КЛЕТКИ ФОТОХИМИЧЕСКОЙ ИНТЕРНАЛИЗАЦИЕЙ

Country Status (15)

Country Link
US (2) US20090297487A1 (ru)
EP (1) EP2037962B1 (ru)
JP (1) JP5269783B2 (ru)
CN (1) CN101573140B (ru)
AU (1) AU2007274056B2 (ru)
CA (1) CA2657999C (ru)
DK (1) DK2037962T3 (ru)
ES (1) ES2525222T3 (ru)
GB (1) GB0613753D0 (ru)
NO (1) NO342202B1 (ru)
NZ (1) NZ573775A (ru)
PL (1) PL2037962T3 (ru)
RU (1) RU2510826C2 (ru)
WO (1) WO2008007073A2 (ru)
ZA (1) ZA200810684B (ru)

Families Citing this family (45)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
GB0613753D0 (en) 2006-07-11 2006-08-23 Norwegian Radium Hospital Res Method
US20100297756A1 (en) * 2007-12-13 2010-11-25 Abdennajj Adib Means for delivery of nucleic acids active for gene silencing using synthetic polymers
WO2009109862A2 (en) * 2008-03-06 2009-09-11 Rolf Lewensohn Improved cancer therapeutics
US20100056475A1 (en) * 2008-08-06 2010-03-04 Alexander Chucholowski Cyclodextrin conjugates
WO2011108930A1 (en) 2010-03-04 2011-09-09 Interna Technologies Bv A MiRNA MOLECULE DEFINED BY ITS SOURCE AND ITS DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC USES IN DISEASES OR CONDITIONS ASSOCIATED WITH EMT
CN101831046B (zh) * 2010-03-30 2012-10-31 上海交通大学 交联剂和聚氨酯硬质泡沫材料及其制备方法
WO2012005572A1 (en) 2010-07-06 2012-01-12 Interna Technologies Bv Mirna and its diagnostic and therapeutic uses in diseases or conditions associated with melanoma, or in diseases or conditions associated with activated braf pathway
EP2474617A1 (en) 2011-01-11 2012-07-11 InteRNA Technologies BV Mir for treating neo-angiogenesis
ES2688619T3 (es) 2011-12-22 2018-11-05 Interna Technologies B.V. MiARN para tratar el cáncer de cabeza y de cuello
WO2013109983A1 (en) * 2012-01-18 2013-07-25 University Of Utah Research Foundation High molecular wieght arginine-grafted bioreducible polymers
US9677078B2 (en) * 2012-10-08 2017-06-13 Lipocalyx Gmbh Carboxylated polyamine derivatives as transfection reagents
EP3800256A1 (en) 2012-11-06 2021-04-07 InteRNA Technologies B.V. Combination to be used in therapeutic use against diseases or conditions associated with melanoma, or in diseases or conditions associated with activated b-raf pathway
JP6462681B2 (ja) 2013-07-12 2019-01-30 ジェネンテック， インコーポレイテッド イオン交換クロマトグラフィーのインプットの最適化の解明
KR102374556B1 (ko) * 2013-08-28 2022-03-14 피씨아이 바이오테크 에이에스 백신접종 및 면역화를 위한 화합물 및 방법
EP3034539A1 (en) * 2014-12-19 2016-06-22 Ethris GmbH Compositions for introducing nucleic acid into cells
GB201503776D0 (en) 2015-03-05 2015-04-22 Pci Biotech As Compound and method
CN104878044B (zh) * 2015-04-29 2018-07-17 常州百代生物科技有限公司 一种脂类化合物siRNA转染试剂
WO2017191219A1 (en) * 2016-05-05 2017-11-09 Cosmophos Ltd Nano-systems for therapy and/or diagnosis and/or therapy monitoring and/or theranostics of disease
CN106924746B (zh) * 2017-03-03 2020-11-03 中山大学 复合基因载体及其应用
CN107011511B (zh) * 2017-06-01 2019-04-26 西南大学 一种原卟啉荧光碳点及制备方法和应用
US11512327B2 (en) 2017-08-03 2022-11-29 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for delivery of AAV
JP2021501594A (ja) 2017-11-03 2021-01-21 インテアールエヌエー テクノロジーズ ビー．ヴイ．ＩｎｔｅＲＮＡ Ｔｅｃｈｎｏｌｏｇｉｅｓ Ｂ．Ｖ． ニューロンの欠損に関連する状態及び／又は疾患を処置及び／又は診断するため、或いはニューロンの再生／発生のための、ｍｉＲＮＡ分子、等価物、アンタゴミル、又はそれらの供給源
GB201801169D0 (en) * 2018-01-24 2018-03-07 Pci Biotech As Method
EP3793616A1 (en) 2018-05-15 2021-03-24 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for delivery of aav
EP3807404A1 (en) 2018-06-13 2021-04-21 Voyager Therapeutics, Inc. Engineered 5' untranslated regions (5' utr) for aav production
EP3826719A1 (en) 2018-07-24 2021-06-02 Voyager Therapeutics, Inc. Systems and methods for producing gene therapy formulations
US20210348242A1 (en) 2018-10-04 2021-11-11 Voyager Therapeutics, Inc. Methods for measuring the titer and potency of viral vector particles
CA3115248A1 (en) 2018-10-05 2020-04-09 Voyager Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acid constructs encoding aav production proteins
WO2020077165A1 (en) 2018-10-12 2020-04-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for delivery of aav
JP2022505106A (ja) 2018-10-15 2022-01-14 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド バキュロウイルス／Ｓｆ９システムにおけるｒＡＡＶの大規模産生のための発現ベクター
US20220064671A1 (en) 2019-01-18 2022-03-03 Voyager Therapeutics, Inc. Methods and systems for producing aav particles
WO2020171889A1 (en) 2019-02-19 2020-08-27 University Of Rochester Blocking lipid accumulation or inflammation in thyroid eye disease
WO2020223274A1 (en) 2019-04-29 2020-11-05 Voyager Therapeutics, Inc. SYSTEMS AND METHODS FOR PRODUCING BACULOVIRAL INFECTED INSECT CELLS (BIICs) IN BIOREACTORS
EP4010465A1 (en) 2019-08-09 2022-06-15 Voyager Therapeutics, Inc. Cell culture medium for use in producing gene therapy products in bioreactors
TW202122582A (zh) 2019-08-26 2021-06-16 美商航海家醫療公司 病毒蛋白之控制表現
WO2021247995A2 (en) 2020-06-04 2021-12-09 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating neuropathic pain
US20230295656A1 (en) 2020-08-06 2023-09-21 Voyager Therapeutics, Inc. Cell culture medium for use in producing gene therapy products in bioreactors
WO2022053130A1 (en) 2020-09-09 2022-03-17 Sid Alex Group, S.R.O. Antago-mir-155 for treatment of v-src, c-src-tyrosine kinase-induced cancers
GB202101726D0 (en) 2021-02-08 2021-03-24 Pci Biotech As Method
US20240141377A1 (en) 2021-03-03 2024-05-02 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
WO2022187548A1 (en) 2021-03-03 2022-09-09 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
CN114452406B (zh) * 2022-03-16 2023-05-23 安徽工程大学 一种抑菌材料及其制备方法和应用
WO2024054983A1 (en) 2022-09-08 2024-03-14 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
AU2023417630A1 (en) 2022-12-29 2025-05-15 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for regulating mapt
CN118207158B (zh) * 2023-06-21 2024-08-27 天津医科大学眼科医院 一种细胞内来源的纳米囊泡的制备方法及应用

Family Cites Families (17)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4897355A (en) 1985-01-07 1990-01-30 Syntex (U.S.A.) Inc. N[ω,(ω-1)-dialkyloxy]- and N-[ω,(ω-1)-dialkenyloxy]-alk-1-yl-N,N,N-tetrasubstituted ammonium lipids and uses therefor
FR2645866B1 (fr) 1989-04-17 1991-07-05 Centre Nat Rech Scient Nouvelles lipopolyamines, leur preparation et leur emploi
FR2714830B1 (fr) 1994-01-10 1996-03-22 Rhone Poulenc Rorer Sa Composition contenant des acides nucléiques, préparation et utilisations.
NO180167C (no) 1994-09-08 1997-02-26 Photocure As Fotokjemisk fremgangsmåte til å innföre molekyler i cellers cytosol
RU2066552C1 (ru) 1996-02-12 1996-09-20 Товарищество с ограниченной ответственностью "Био Прогресс" Композиция для фотодинамического повреждения клеток-мишеней и способ фотодинамического повреждения клеток-мишеней
FR2763943B1 (fr) * 1997-05-28 1999-07-09 Rhone Poulenc Rorer Sa Composes, leur preparation et leur utilisation pour le transfert d'acides nucleiques dans les cellules
GB9905911D0 (en) 1999-03-15 1999-05-05 Photocure As Method
ES2445579T3 (es) 2000-11-29 2014-03-04 Pci Biotech As Internalización fotoquímica para el suministro de moléculas mediado por virus en el citosol
US7223600B2 (en) * 2000-11-29 2007-05-29 The Norwegian Radium Hospital Research Foundation Photochemical internalization for delivery of molecules into the cytosol
DE60130583T3 (de) * 2000-12-01 2018-03-22 Europäisches Laboratorium für Molekularbiologie Kleine rns moleküle, die rns-interferenz vermitteln
GB0121023D0 (en) 2001-08-30 2001-10-24 Norwegian Radium Hospital Res Compound
CA2500468A1 (en) * 2002-09-28 2004-04-08 Massachussets Institute Of Technology Influenza therapeutic
CA2506714A1 (en) * 2002-11-26 2004-06-10 University Of Massachusetts Delivery of sirnas
FR2858628B1 (fr) 2003-08-04 2008-01-04 Polyplus Transfection Nouveaux complexes d'acides nucleiques actifs pour l'arn interference et leur utilisation pour inhibiber l'expression de proteines
GB0415263D0 (en) * 2004-07-07 2004-08-11 Norwegian Radium Hospital Res Method
WO2006007712A1 (en) 2004-07-19 2006-01-26 Protiva Biotherapeutics, Inc. Methods comprising polyethylene glycol-lipid conjugates for delivery of therapeutic agents
GB0613753D0 (en) 2006-07-11 2006-08-23 Norwegian Radium Hospital Res Method

Also Published As

Publication number Publication date
AU2007274056A1 (en) 2008-01-17
AU2007274056B2 (en) 2013-08-01
ZA200810684B (en) 2010-08-25
CA2657999C (en) 2015-02-24
PL2037962T3 (pl) 2015-03-31
GB0613753D0 (en) 2006-08-23
JP2010504080A (ja) 2010-02-12
CN101573140B (zh) 2014-04-23
US9700622B2 (en) 2017-07-11
WO2008007073A2 (en) 2008-01-17
NO342202B1 (no) 2018-04-16
US20090297487A1 (en) 2009-12-03
NZ573775A (en) 2012-11-30
CN101573140A (zh) 2009-11-04
RU2510826C2 (ru) 2014-04-10
DK2037962T3 (en) 2014-12-15
ES2525222T3 (es) 2014-12-19
JP5269783B2 (ja) 2013-08-21
WO2008007073A3 (en) 2008-04-10
NO20085259L (no) 2009-02-10
EP2037962A2 (en) 2009-03-25
CA2657999A1 (en) 2008-01-17
US20120264807A1 (en) 2012-10-18
EP2037962B1 (en) 2014-09-03

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2008150847A (ru) СПОСОБ ВВЕДЕНИЯ siRNA В КЛЕТКИ ФОТОХИМИЧЕСКОЙ ИНТЕРНАЛИЗАЦИЕЙ
Shieh et al. Non-toxic phototriggered gene transfection by PAMAM-porphyrin conjugates
RU2451525C2 (ru) Биоразрушаемые катионные полимеры
JP5191233B2 (ja) 生分解性カチオン性ポリマー
RS55530B1 (sr) So fotosenzitivnog agensa za upotrebu u fotohemijskoj internalizaciji
JP2019533038A (ja) 改善されたハイブリッドテロデンドリマー
CN115702005A (zh) 用于有效核酸递送的载体
Dong et al. Biodegradable mPEG-bP (MCC-g-OEI) copolymers for efficient gene delivery
Tsai et al. A single-monomer derived linear-like PEI-co-PEG for siRNA delivery and silencing
Pan et al. Short multi-armed polylysine-graft-polyamidoamine copolymer as efficient gene vectors
Wang et al. Polymers for mRNA delivery
US20150099005A1 (en) High drug loading system to co-deliver anticancer drugs and nucleic acids for cancer therapy
Tan et al. A general strategy towards activatable nanophotosensitizer for phototoxicity-free photodynamic therapy
WO2017160662A1 (en) Biodegradable vectors for efficient rna delivery
Lee et al. Preparation of chlorine e6-conjugated single-wall carbon nanotube for photodynamic therapy
KR102838376B1 (ko) 소교세포 표적 화합물 및 약물 전달체
Chen Advancing Oligonucleotide Therapeutics: Novel Delivery Strategies Explored Through Polymer Conjugates
WO2024215257A1 (en) Polymersomes and methods of using and making the same
WO2023056293A1 (en) Polymeric nanoparticle genetic vaccines
Nam et al. Dendrimer-Based Nanomaterials
Menz Poly (amino acids) for drug and gene delivery
HK1128080B (en) Biodegradable cationic polymers