[go: up one dir, main page]

HUP0500642A2 - Csökkentett toxicitású ciszplatin készítmények és eljárás alkalmazásukra - Google Patents

Csökkentett toxicitású ciszplatin készítmények és eljárás alkalmazásukra Download PDF

Info

Publication number
HUP0500642A2
HUP0500642A2 HU0500642A HUP0500642A HUP0500642A2 HU P0500642 A2 HUP0500642 A2 HU P0500642A2 HU 0500642 A HU0500642 A HU 0500642A HU P0500642 A HUP0500642 A HU P0500642A HU P0500642 A2 HUP0500642 A2 HU P0500642A2
Authority
HU
Hungary
Prior art keywords
cisplatin
agent
toxicity
administered
active agent
Prior art date
Application number
HU0500642A
Other languages
English (en)
Inventor
Patrick Fogarty
Original Assignee
Tosk, Inc.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Tosk, Inc. filed Critical Tosk, Inc.
Publication of HUP0500642A2 publication Critical patent/HUP0500642A2/hu

Links

Classifications

    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K45/00Medicinal preparations containing active ingredients not provided for in groups A61K31/00 - A61K41/00
    • A61K45/06Mixtures of active ingredients without chemical characterisation, e.g. antiphlogistics and cardiaca
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/16Amides, e.g. hydroxamic acids
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/16Amides, e.g. hydroxamic acids
    • A61K31/165Amides, e.g. hydroxamic acids having aromatic rings, e.g. colchicine, atenolol, progabide
    • A61K31/167Amides, e.g. hydroxamic acids having aromatic rings, e.g. colchicine, atenolol, progabide having the nitrogen of a carboxamide group directly attached to the aromatic ring, e.g. lidocaine, paracetamol
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33Heterocyclic compounds
    • A61K31/395Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/435Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
    • A61K31/439Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom the ring forming part of a bridged ring system, e.g. quinuclidine
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33Heterocyclic compounds
    • A61K31/395Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/435Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
    • A61K31/44Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
    • A61K31/445Non condensed piperidines, e.g. piperocaine
    • A61K31/4462Non condensed piperidines, e.g. piperocaine only substituted in position 3
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33Heterocyclic compounds
    • A61K31/395Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/495Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with two or more nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine or tetrazines
    • A61K31/505Pyrimidines; Hydrogenated pyrimidines, e.g. trimethoprim
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33Heterocyclic compounds
    • A61K31/395Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/495Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with two or more nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine or tetrazines
    • A61K31/505Pyrimidines; Hydrogenated pyrimidines, e.g. trimethoprim
    • A61K31/513Pyrimidines; Hydrogenated pyrimidines, e.g. trimethoprim having oxo groups directly attached to the heterocyclic ring, e.g. cytosine
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/33Heterocyclic compounds
    • A61K31/395Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
    • A61K31/535Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with at least one nitrogen and one oxygen as the ring hetero atoms, e.g. 1,2-oxazines
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K33/00Medicinal preparations containing inorganic active ingredients
    • A61K33/24Heavy metals; Compounds thereof
    • A61K33/243Platinum; Compounds thereof
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00Antineoplastic agents
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/22Heterocyclic compounds, e.g. ascorbic acid, tocopherol or pyrrolidones

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Pain & Pain Management (AREA)
  • Inorganic Chemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Oil, Petroleum & Natural Gas (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

A találmány olyan ciszplatin hatóanyagot alkalmazó eljárásokat bocsátrendelkezésre, amelyek során a gazdát érintő toxicitás csökkentmértékű. A találmány szerinti eljárásokban a gazdának egy ciszplatinhatóanyag hatékony mennyiségét egy találmány szerinti, a ciszplatintoxicitását csökkentő szerrel együtt adagolják. A találmánykészítményekre is vonatkozik a találmány szerinti eljárás gyakorlatimegvalósításához, például olyan gyógyászati készítményekre, amelyeknekcsökkent mértékű a toxicitása, és amelyekben a ciszplatin hatóanyagegy a ciszplatin toxicitását csökkentő szerrel van kombinálva, ez aszer csökkenti a ciszplatin nemkívánt toxicitásának szintjét, miközbenmegtartja a ciszplatin proliferációellenes hatékonyságát. A találmánytárgyát képezik továbbá a találmány szerinti eljárások és készítményekkülönböző betegségállapotok kezelésére való alkalmazási eljárásai is.

Description

.: : ···: ···:
p Ο5 008 4 2 ·!·;· ! ···'
KÖZZÉTÉTEL PÉLDÁNY
Csökkentett toxicitású ciszplatin készítmények és eljárás alkalmazásukra
A jelen találmány ciszplatinra és annak analógjaira/származékaira vonatkozik.
A ciszplatin - a cisz-diamin-diklór-platina(II) - egyike a leghatékonyabb daganatellenes szereknek, amelyeket a csírasejtrákok szisztémás kezelésében használnak. Ez a kemoterápiás szer nagyon hatékony a daganatmodellek laboratóriumi állatokban való kezelésében és humán tumorokban, így endometriális, hólyag-, petefészek- és here-neoplazmákban, valamint a fej és nyak pikkelyes sejt-karcinómájában (Sur és munkatársai 1983, Steerenberg és munkatársai, 1987).
A ciszplatin - más rák-kemoterápiás szerekhez hasonlóan nagyon toxikus hatóanyag. A ciszplatin fő hátránya a rendkívüli vesetoxicitása, ami a fő dózis-korlátozó tényező, a vesén keresztüli gyors kiválasztódása, a mindössze néhány perces keringési félideje, és a plazmafehérjék iránti erős affinitássá.
A hatóanyag toxicitásának minimalizálására tett kísérletekre példaként a kombinációs kemoterápiát, a ciszplatin analógok szintézisét, az immunterápiát és a hatóanyag liposzómákba való foglalását említhetjük. Az antineopláziás szerek, ezen belül a ciszplatin, liposzómákba foglalva csökkent toxicitást mutat a szabad formában levő szerhez képest, miközben megtartja daganatellenes hatását.
16982 KB . . ·····♦· 2 ··· ·
J J i- /
A ciszplatin toxicitásának csökkentésére alkalmas új utak felderítése azonban továbbra is érdeklődésre tart számot. A jelen találmány ezt az igényt elégíti ki.
A témára vonakozó fontosabb amerikai egyesült államokbeli szabadalmi leírások a következők: 6 251 355; 6 224 883; 6 130
245; 6 126 966; 6 077 545; 6 074 626; 6 046 044; 6 030 783; 6
001 817; 5 922 689; 4 322 391; és 4 310 515.
Olyan eljárásokat bocsátunk rendelkezésre, amelyekben ciszplatin hatóanyagokat használunk, és amelyek során csökkent gazda-toxicitást figyeltünk meg. A találmány szerinti eljárásokban a gazdának aciszplatin hatóanyag hatékony mennyiségét egy jelen találmány szerinti, a ciszplatin toxicitását csökkentő szerrel együtt adagoljuk. Készítményeket is rendelkezésre bocsátunk a találmány szerinti eljárások gyakorlati megvalósításában való alkalmazásra, például olyan ciszplatin gyógyászati készítményeket, amelyeknek csökkent a toxicitása, és kiteket, amelyek ilyen készítményeket foglalnak magukban. A találmány szerinti eljárásokat és készítményeket különböző esetekben, ezen belül különböző betegállapotok kezelésében használhatjuk.
Az 1. ábrán egy vizsgálat eredményeit magában foglaló görbe látható, ezeket az eredményeket a ciszplatin és/vagy TK-211 különböző koncentrációjára válaszként jelentkező daganatnövekedés időbeli mérésével kaptuk.
Ciszplatin hatóanyagot tartalmazó szerek alkalmazására bocsátunk rendelkezésre eljárásokat, amelyek során csökkent mértékű gazda-toxicitást figyeltünk meg. A találmány szerinti eljárásokban a ciszplatin hatóanyag hatékony mennyiségét adagoljuk a gazdának a jelen találmány szerinti, a ciszplatin toxicitását csökkentő szer egyidejű adagolása mellett.
Készítményeket is rendelkezésre bocsátunk a találmány szerinti eljárások gyakorlati megvalósításában való alkalmazásra, például csökkentett toxicitású ciszplatin gyógyászati készítményeket és kiteket, amelyek ilyen készítményeket foglalnak magukban. A találmány szerinti eljárásokat és készítményeket különböző alkalmazásokra, ezen belül különböző betegségállapotok kezelésére használhatjuk.
A jelen találmány további ismertetése előtt meg kell jegyeznünk, hogy a találmány nem korlátozódik a találmány alábbiakban leírt speciális megvalósítási módjaira, mivel a speciális megvalósítási módokon végezhetők olyan változtatások, amelyek még mindig a csatolt igénypontok által meghatározott körbe tartoznak. Az is nyilvánvaló, hogy az alkalmazott terminológia a speciális megvalósítási módok leírását szolgálja, és nem tekintendő korlátozónak. Ehelyett a jelen találmány körét a csatolt igénypontok határozzák meg. Emellett számos módosítás végezhető egy speciális helyzetnek, anyagnak, anyagösszetételnek, eljárásnak, eljárási lépésnek vagy lépéseknek a jelen találmány tárgyához, szelleméhez és köréhez való adaptálására. Minden ilyen módosítás az igénypontok által meghatározott körbe tartozik.
A jelen leírásban és a csatolt igénypontokban az egy és az a egyes számú formák többes számot is magukban foglalnak, hacsak a szövegkörnyezet világosan másra nem utal. Ezzel ,· ; .......I 4 J. !·” szemben, 'azt is számításba vesszük, hogy az igénypontok úgy is fogalmazhatók, hogy bármilyen tetszőleges elemet kizárnak. Ez a megállapítás antecedens bázisként szolgál az olyan kizáró terminológiák, mint a kizárólag, csak és hasonló kifejezések alkalmazására az igénypont elemeivel kapcsolatban vagy egy negatív korlátozás alkalmazása esetén.
Ahol érték-tartományokat adunk meg, természetes, hogy mindegyik közbenső érték, az alsó korlát egységének tizedéig, amennyiben a szövegkörnyezet világosan másra nem utal, a tartomány felső és alsó korlátja között, és bármilyen más meghatározott vagy közbenső érték a meghatározott tartományban, a találmányban foglaltatik. Ezen kisebb tartományok felső és alsó korlátái egymástól függetlenül belefoglalhatok kisebb tartományokba, és szintén a találmány körébe tartoznak, amennyiben nincs semmilyen speciálisan kizárt korlát a megadott tartományban. Ahol a meghatározott tartomány a korlátok egyikét vagy mindegyikét magában foglalja, azok a tartományok, amelyek kizárják a befoglalt korlátok egyikét vagy mindegyikét, szintén a találmány körébe tartoznak. Azt is számításba vesszük, hogy az itt leírt találmányi variációk bármilyen tetszőleges vonását leírhatjuk és külön, vagy az itt ismertetett vonások közül eggyel vagy többel kombinációban igényelhetjük.
Amennyiben másképpen nem határozzuk meg, minden műszaki és tudományos fogalom, amit a leírásban használunk, azon a területen jártas szakember által ismert jelentéssel bír, amelyhez a találmány tartozik. Noha az itt leírthoz hasonló vagy azzal ekvivalens bármely eljárás, eszköz és anyag használható a . . ·“· ·”»: ·· 5 í -- ·· r * » · ♦ * · * találmány gyakorlati megvalósításában vagy kipróbálásában, az előnyös eljárásokat, eszközöket és anyagokat az alábbiakban leírj uk.
Minden létező anyag, amelyet itt említünk (például közlemények, szabadalmi leírások, szabadalmi bejelentések és hardverek), utalás formájában, teljes egészében a jelen leírás részét képezi. A hivatkozott cikkeket csupán a jelen bejelentés bejelentési napja előtti nyilvánosságra hozataluk miatt bocsátjuk rendelkezésre. A leírásban semmi nem tekinthető annak θgίgmeréseként, hogy a jelen találmány nem jogosult ilyen anyag antedatálására korábbi találmány miatt.
A jelen találmány további leírásában először a találmány szerinti eljárásokat ismertetjük nagyobb reszletesseggel, majd a különböző készítményeket, például a formulákat és kiteket írjuk le, amelyek a találmány szerinti eljárásokban használhatók, valamint a különböző reprezentatív alkalmazásokat tárgyaljuk, amelyekben a jelen találmány szerinti eljárások és készítmények használhatók.
Amint azt az előzőekben összefoglaltuk, eljárásokat bocsátunk rendelkezésre ciszplatin hatóanyag adagolására ilyen adagolást igénylő gazdának, például egy ciszplatin hatóanyaggal kezelhető betegségtől vagy állapottól szenvedő betegnek (amint azt a későbbiekben nagyobb részletességgel leírjuk). A találmány szerinti eljárásokra jellemző, hogy a ciszplatin hatóanyagot egy a ciszplatin toxicitását csökkentő szerrel együtt adagoljuk. Az együtt azt jelenti, hogy a ciszplatin toxicitását csökkentő szert a ciszplatin hatóanyaggal egyidejűleg, vagy a ciszplatin
hatóanyag beadása előtt vagy után akár 5 órával vagy még többel, 10 órával, 15 órával, 20 órával vagy többel adjuk be. Ily módon tehát a toxicitást csökkentő szert és a ciszplatin hatóanyagot (a) egymást követően, a toxicitást csökkentő szert a ciszplatin hatóanyag előtt vagy után beadva, vagy (b) egyidejűleg, a toxicitást csökkentő szert a ciszplatin hatóanyaggal egyidejűleg beadva adagolhatjuk az egyednek. Ahol a toxicitást csökkentő szert egyidejűleg adagoljuk a ciszplatin hatóanyaggal, a két komponenst beadhatjuk egyetlen kombinált készítmény formájában vagy két külön készítményként, amelyeket egyidejűleg adunk be a gazdának.
A találmány szerinti eljárásokban a ciszplatin hatóanyagot egy ilyen adagolást igénylő gazdának egy a ciszplatin toxicitását csökkentő szer hatékony mennyiségével kombinációban adagoljuk. A ciszplatin hatóanyag ciszplatint vagy annak analógját/származékát, például natív ciszplatint és annak analógjait jelenti. A natív ciszplatin, amelyre ciszplatinként is utalunk, egy nehézfém komplex, amely egy központi platinaatomot tartalmaz, amelyet két klorid atom és két ammóniamolekula vesz körül cisz-helyzetben. Ez egy sárga por, molekulaképlete PtCl2H6N2, és molekulatömege megközelítőleg 300 dalton. Szobahőmérsékleten vízben vagy sóoldatban 1 mg/ml mennyiségben oldódik, és olvadáspontja 207 C, 270 C-on bomlik. A klóratomok a ciszplatin molekulában kémiai helyettesítési reakcióba léphetnek nukleofilekkel, így vízzel vagy szulfhidrilcsoportokkal. Vizes közegben a vízmolekulák > · <·.· ♦·*» »’** f 'l· f ·' »<potenciális ligandumok, amelyek helyettesíthetik a klóratomokat monohidroxi-monoklór-cisz-diamin-platina(II) képződése közben.
A ciszplatin analógok széles körét állították már elő, amelyeknek eltérő a daganatellenes spektruma, jobb a terápiás indexe és kisebb mértékű a toxicitása, mint a natív ciszplatiné. jlyen analóg többek között a karboplatin, az ormaplatin, az oxaliplatin, aDWA2114R [ (-)-(R)-2-aminometilpirrolidino(1,1ciklobutándikarboxilátó) platina], a zeniplatin, az enloplatin, a lobaplatin, a CI-973 (SP-4-3(R)-1,1-ciklobután-dikarboxiláto (2)-(2-metil-l,4-butándiamin-N,Ν')platina] , a 254-S nedaplatin és a JM-216 [bisz-acetáto-ammin-diklór-ciklohexilamin-platina(IV) ] (Weiss és munkatársai, 1993). Néhány ciszplatin analógot, így a spíroplatint toxikusabbnak találták a natív ciszplatinnál. Noha a toxikusabb analógok szabad formában nem-kívánatosak intravénás adagolásra, az ilyen analógok esetleg liposzómába foglalva alkalmazhatók, mivel ezáltal csökken a hatóanyag toxicitása.
A jelen találmány szerinti ciszplatin hatóanyag többek között a ciszplatin és annak bármilyen analógja/származéka, amelynek toxicitása csökken, amikor egy a jelen találmány szerinti, toxicitást csökkentő szerrel együtt adagoljuk. Azt, hogy az adott ciszplatin hatóanyag megfelelő-e a jelen találmány szerinti alkalmazásra, a kísérleti részben bemutatott vizsgálati módszerekkel könnyen meghatározhatjuk. Egy ciszplatin hatóanyag általában megfelelő a jelen találmány szerinti eljárásokban való alkalmazásra, ha a toxicitása legalább felére, általában legalább kb. tízedére, és még inkább legalább századára csökken a kísérleti részben a későbbiekben leírt Drosophila vizsgálati eljárással meghatározva. Bizonyos megvalósítási módokban a ciszplatin hatóanyag olyan, amely csökkenti a megfigyelhető toxikus mellékhatások előfordulását és/vagy intenzitását, amint azt a kísérleti részben a későbbiekben leírt, egérrel végzett vizsgálatban megfigyeltük.
A ciszplatin toxicitását csökkentő szer olyan szert jelent, amely egy ciszplatin hatóanyag nem-kívánt toxicitását csökkenti. A toxicitást csökkentő fontosabb szerek azok a szerek, amelyek egy ciszplatin hatóanyag toxicitását legalább felére, általában legalább kb. tizedére, és még inkább általában legalább kb. századára csökkentik, amint azt a kísérleti részben leírt Drosophila vizsgálat alkalmazásával meghatározzuk. Bizonyos megvalósítási módokban a toxicitást csökkentő fontosabb szerek azok, amelyek egy adott ciszplatin hatóanyag megfigyelhető toxikus mellékhatásainak az előfordulását és/vagy intenzitását csökkentik, amint azt a későbbiekben a kísérleti részben leírt, egérben végzett vizsgálat során megfigyeljük.
Sok megvalósítási módban a toxicitást csökkentő fontosabb szerek kis szerves vegyületek, amelyek molekulatömege jellemzően kb. 100 és kb. 1500 dalton közötti. Bizonyos megvalósítási módokban a vegyületek egy vagy több gyűrűs szerkezetet foglalnak magukban, amelyek lehetnek kondenzáltak és nem kondenzáltak, és adott esetben egy vagy több heteroatomot, például nitrogén-, kén- vagy oxigénatomot is magukban foglalhatnak. Bizonyos megvalósítási módokban az érdeklődésre számot tartó vegyületek nem foglalnak magukban semmilyen gyűrűs szerkezetet.
A jellemző.
toxicitást csökkentő szerek többek között, de nem kizárólag, a következők:
Amint arra az előzőekben utaltunk, a jelen találmány szerinti eljárásokban a toxicitást csökkentő szer hatékony mennyiségét alkalmazzuk. Bizonyos megvalósítási módokban az alkalmazott toxicitást csökkentő szer mennyisége nem nagyobb mint kb. az alkalmazott ciszplatin hatóanyagé. Bizonyos i ’···· -·’ megvalósítási módokban egy mennyiség olyan mennyiség, amely kisebb, mint az adagolt ciszplatin hatóanyag mennyiségével ekvimoláris mennyiség. Az adagolt toxicitást csökkentő szer mennyisége jellemzően kevesebb, mint kb. 75 %—a, kevesebb, mint kb. 50 %-a, kevesebb, mint kb. 25 %-a, és sok megvalósítási módban kevesebb, mint kb. 15 %-a, kevesebb, mint kb. 10 %-a, sőt, még kevesebb, mint kb. 5 %-a vagy 1 %-a a ciszplatin hatóanyag mennyiségének. Más megvalósítási módokban a hatékony mennyiség ugyanakkora, mint a hatóanyag mennyisége, és bizonyos megvalósítási módokban a hatékony mennyiség olyan mennyiség, amelyik nagyobb, mint a ciszplatin hatóanyag mennyisége. A hatékony mennyiségeket empirikusan könnyen meghatározhatjuk a későbbiekben a kísérleti részben rendelkezésre bocsátott adatok felhasználásával.
Készítményeket is rendelkezésre bocsátunk, amelyek a jelen találmány gyakorlati megvalósításában használhatók, ahol a készítmények legalább egy ciszplatin hatóanyagot és egy a ciszplatin toxicitását csökkentő szert tartalmaznak gyógyászatilag elfogadható vivőanyagban, oly módon, hogy bizonyos megvalósítási módokban egy első, ciszplatin hatóanyagot tartalmazó készítményt és egy második, egy a ciszplatin toxicitását csökkentő szert tartalmazó készítményt, míg más megvalósítási módokban egyetlen készítményt bocsátunk rendelkezésre, amely magában foglalja mind a ciszplatin hatóanyagot, mind a ciszplatin toxicitását csökkentő szert.
Bizonyos megvalósítási módokban a ciszplatin hatóanyagot és a toxicitást csökkentő szert egyetlen gyógyászati készítményként ·’ *“· .....
adagoljuk, amely, a hatóanyag és a toxicitást csökkentő szer hatékony mennyisége mellett más alkalmas vegyületeket és hordozóanyagokat is magában foglal, és amely más hatóanyagokkal kombinációban is alkalmazható. A jelen találmány ezért olyan gyógyászati készítményekre is vonatkozik, amelyek gyógyászatilag elfogadható segédanyagokat tartalmaznak. A gyógyászatilag elfogadható segédanyag például bármilyen megfelelő vivőanyag, adjuváns, hordozó- vagy hígítóanyag lehet, amely a köz számára könnyen hozzáférhető. A jelen találmány szerinti gyógyászati készítmények még más hatóanyagokat is tartalmazhatnak, amint az a szakterületen jól ismert.
A szakember tudja, hogy a jelen találmány szerinti készítmény egy egyednek vagy gazdának, például egy ilyen szert igénylő betegnek való beadásának különböző alkalmas módjai lehetnek, és, noha egy adott készítmény egynél több módon adagolható, az egyik speciális mód gyorsabb és hatékonyabb válaszreakciót válthat ki, mint a másik. A gyógyászatilag elfogadható segédanyagokat a szakember szintén jól ismeri, és ezek könnyen hozzáférhetők. A segédanyag megválasztását részben az adott vegyület, valamint a készítmény adagolására alkalmazott speciális módszer határozza meg. Ennek megfelelően a jelen találmány szerinti gyógyászati készítmények megfelelő formulálásának sok változata van. A következő eljárásokat és segédanyagokat csupán példaként említjük, és ezek semmiképpen nem korlátozóak.
Az orális adagolásra szánt készítmények (a) folyékony oldatok, amelyek a vegyület hatékony mennyiségét ·· : ·. .·* ·”.
hígítószerekben, például vízben, sóoldatban vagy narancs dzsúszban oldva tartalmazzák; (b) kapszulák, levélkék vagy tabletták, amelyek a hatóanyagnak előre meghatározott mennyiségét szilárd anyagként vagy szemcsékként foglalják magukban; (c) alkalmas folyadékkal készült szuszpenziók; és (d) megfelelő emulziók lehetnek. A tabletta formák a laktóz, mannit, kukoricakeményítő, burgonyakeményítő, mikrokristályos cellulóz, akácmézga, zselatin, kolloidális szilicium-dioxid, kroszkarmellóz-nátrium, talkum, magnézium-sztearát, sztearinsav és más segédanyagok, színezőanyagok, hígítóanyagok, pufferelőszerek, nedvesítőszerek, tartósítószerek, ízesítőszerek és gyógyászatilag kompatibilis szerek közül egyet vagy többet tartalmazhatnak. A cukorka formák, amelyek a hatóanyagot egy ízesítőanyaggal, általában szacharózzal és akácmézgával vagy tragakantával, valamint a pasztillák, amelyek a hatóanyagot egy közömbös alapban, így zselatinban vagy glicerinben, vagy szacharózban és akácmézgában tartalmazzák, az emulziók, a gélek és hasonló formák, amelyek a hatóanyag mellett segédanyagokat foglalnak magukban, a szakterületen ismertek.
A jelen találmány szerinti készítményeket inhalálás útján, aeroszol formájában is adagolhatjuk. Ezeket az aeroszol készítményeket nyomás alatt levő, elfogadható hajtóanyagokba, így diklórdifluormetánba, propánba, nitrogénbe és hasonló anyagba helyezhetjük. Ezeket nem nyomás alatti gyógyászati készítményekként is formulálhatjuk permetező- vagy porlasztókészülékben való alkalmazásra.
A parenterális adagolásra alkalmas készítmények vizes és nem-vizes, izotóniás steril injekció-oldatok, amelyek antioxidánsokat, puffereket, bakteriosztatikumokat és olyan oldott anyagokat foglalhatnak magukban, amelyek a készítményt a kiválasztott recipiens vérével izotóniássá teszik, és vizes és nem-vizes steril szuszpenziók, amelyek szuszpendálószereket oldáskönnyítőket, sűrítő szereket, stabilizátorokat és tartósítóanyagokat tartalmazhatnak. A készítményeket egydózist vagy többdózist tartalmazó leforrasztott tartályokban, így ampullákban és fiolákban szerelhetjük ki, és fagyasztva szárított (liofilizált) állapotban tárolhatjuk, ezekhez csak steril folyékony segédanyagot, például injekciós vizet kell adni közvetlenül a felhasználás előtt. Ex tempore injekciós oldatokat és szuszpenziókat olyan steril porokból, szemcsékből és tablettákból készíthetünk, amelyeket az előzőekben leírtunk.
Topikális alkalmazásra krémeket, géleket, pasztákat vagy habokat állíthatunk elő, amelyek a hatóanyag mellett olyan hordozóanyagokat tartalmaznak, amelyekről a szakterületen ismert, hogy e célra alkalmasak.
Kúp készítményeket is rendelkezésre bocsátunk, amelyeket különböző alapokkal, így emulgeáló alapokkal vagy vízoldható alapokkal való keveréssel állítunk elő. A vaginális adagolásra megfelelő készítmények pesszáriumok, tamponok, krémek, gélek, paszták és habok alakjában lehetnek.
Orális vagy rektális adagolásra alkalmas egységdózis formákat, így szirupokat, elixireket és szuszpenziókat úgy állíthatunk elő, hogy mindegyik dózisegység, például egy
j. ···· : :
teáskanálnyi vagy evőkanálnyi mennyiség, egy tabletta vagy kúp az egy vagy több gátló anyagot magában foglaló készítmény előre meghatározott mennyiségét tartalmazza. Hasonlóképpen, az injektálásra vagy intravénás adagolásra szánt egységdózisformák a gátló anyag(oka)t steril vízzel, normál sóoldattal vagy más gyógyászatilag elfogadható hordozóval alkotott készítményben tartalmazhatj ák.
Az egységdózis forma fogalom a jelen leírásban fizikailag elkülönülő egységeket jelent, amelyek egységdózisokként humán vagy állati egyed számára egy dózisként megfelelőek, minden egység a jelen találmány szerinti vegyületnek előre meghatározott mennyiségét tartalmazza, amely mennyiség úgy van kiszámítva, hogy gyógyászatilag elfogadható hígító-, hordozóvagy vivőanyaggal együtt a kívánt hatás eléréséhez elegendő legyen. A jelen találmány szerinti új dózisegység formák jellemzői az alkalmazott vegyülettől és az elérni kívánt hatástól, valamint az egyes vegyületeknek a gazdában mutatott gyógyszerhatásától függ.
A szakemberek hamar felismerik, hogy a dózisszintek a speciális vegyülettől, az adagoláshoz használt vivőanyag természetétől, és hasonló tényezőktől függően változhatnak. Egy adott vegyület esetében az előnyös dózisokat a szakember különböző módszerekkel könnyen meghatározhatja.
Egy állatnak, különösen embernek adagolt dózis nagyságának a jelen találmánnyal összefüggésben elegendőnek kell lennie egy megelőző vagy terápiás válaszreakció kiváltásához az állatban egy ésszerű időhatáron belül. A szakember számára nyilvánvaló, ’j :.:. .·’ /··’· ♦ ·· · · * · * hogy a dózis különböző tényezőktől, ezen belül az alkalmazott speciális vegyület hatáserősségétől, az állat állapotától és az állat testtömegétől, valamint a betegség súlyosságától és a betegség stádiumától függ. A dózis nagyságát bármilyen káros mellékhatás létezése, természete és mértéke is meghatározza, amely egy adott vegyület adagolását kísérheti. A megfelelő dózisokat és adagolási rendeket rákellenes vagy immunszuppresszív szerekhez való hasonlítással határozhatjuk meg, amelyekről ismert, hogy a kívánt növekedést gátló hatást vagy immunszuppresszív választ kiváltják. Néhány egyén jelen találmány szerinti vegyületekkel való kezelése esetében kívánatos lehet nagy dózis adagolása egy olyan szerrel együtt, amely megvédi a nem-daganatos sejteket. Az ilyen kezelés során bármilyen, a nem-daganatos sejteket megvédeni képes szer használható, ilyen például a citrovorum faktor, folátszármazékok vagy a leukovorin. Az ilyen védőszerek a szakemberek által jól ismertek. Egy védőszer akkor előnyös, ha nem befolyásolja a jelen találmány szerinti vegyületeknek a sejtfunkciót moduláló képességét.
A jelen találmány szerinti eljárásokat olyan terápiákban alkalmazzuk, ahol ciszplatin adagolása javallt. Egy jellemző terápiás alkalmazás a celluláris proliferatív betegségállapotok, például rákok és rokon állapotok kezelése, amelyekre abnormális sejtproliferáció jellemző. Ilyen betegségállapotok többek között a rákos/neopláziás betegségek, és más betegségek, amelyeket nemkívánt sejtproliferáció jelenléte jellemez, például a hiperpláziák és hasonló betegségek.
: :* Γ A * · · *
A kezelés azt jelenti, hogy a gazdát érintő állapottal járó tüneteknek legalább az enyhülését elérjük, ahol az enyhülést tág értelemben használjuk, és legalább egy paraméter nagyságának, például a kezelt állapotot kísérő tünet nagyságának a csökkentését jelenti. Ily módon, a kezelés magában foglal olyan helyzeteket is, ahol a patológiai állapot, vagy legalább az állapotot kísérő tünetek teljes mértékben gátoltak, például a kialakulásuk meg van akadályozva vagy meg van szakítva, például le van állítva oly módon, hogy a gazda a továbbiakban nem szenved az állapottól, vagy legalább az állapotot jellemző tünetektől.
Különböző gazdák kezelhetők a jelen találmány szerinti eljárásokkal. Az ilyen gazdák általában emlősök, ahol ezt a fogalmat tág értelemben használjuk azon szervezetek leírására, amelyek az emlősök osztályába tartoznak, így többek között húsevők (például kutyák és macskák), rágcsálók (például egerek, tengerimalacok és patkányok) és főmelősök (például emberek, csimpánzok és majmok). Sok megvalósítási módban a gazdák emberek.
A találmány szerinti eljárásokat más alkalmazások között celluláris proliferatív betegségállapotok, így neopláziás betegségállapotok, azaz rákok kezelésére használjuk. Az ilyen alkalmazások során a hatóanyag hatékony mennyiségét adagoljuk az ilyen kezelést igénylő egyednek. A kezelést a fentebb meghatározott, tág értelemben használjuk, amely magában foglalja például a betegség legalább egy vagy több tünetének az enyhítését, valamint annak teljes megszüntetését, valamint a í ·’·;···::*·* 17 ΛΗ· t* betegségállapot megfordítását vagy teljes megszüntetését, például gyógyítását.
Számos rendellenesség van, amelyet a sejtproliferáció szabályozatlansága kísér, azaz celluláris hiperproliferatív rendellenesség. A fontosabb állapotok többek között, de nem kizárólag, a következők.
A jelen találmány szerinti eljárások különböző olyan állapotok kezelésében alkalmazhatók, ahol a simaizom-sejtek és/vagy gyulladásos sejtek proliferálódnak és/vagy az ér intima rétegébe vándorolnak, ami csökkenti az érintett éren áthaladó véráramot, ezek a neointimális elzáródásos léziók. Ilyen elzáródásos vaszkuláris állapot többek között az ateroszklerózis, a beültetés utáni graft koszorúsér vaszkuláris betegség, a véna graft sztenózis, a peri-anasztomatikus prosztetikus graft sztenózis vagy az angioplaszikát vagy tágító behelyezését követő resztenózis.
Olyan betegségek, ahol a reprodukciós szövet hiperproliferációja és szövet remodellezése vagy reparálása történik, például a méh-, a here- és a petefészek-karcinóma, endometriózis, a nyak pikkelyes és glanduláris epiteliális karcinómái esetében a jelen találmány szerinti vegyületek adagolását követően a sejtek száma csökken.
A kezelhető fontosabb daganatok többek között karcinómák, például vastagbél-, duodenum-, prosztata-, mellkarcinóma, melanoma, duktális, máj-, hasnyálmirigy, vese-, endometriális, gyomorkarcinóma, diszpláziás orális nyálkahártya, polipózis, invazív orális rák, nem-kissejtes tüdőkarcinóma, átmeneti és , « τ · -Τ’ ‘iJ r Γ * Τ’ pikkelyes sejtes vizeletvezető rendszer-karcinóma; neurológiai malignanciák, például neuroblasztóma, gliómák; hematológiai malignanciák, például gyermekkori akut leukémia, akut mielogén leukémiák, nem-Hodgkin-féle limfómák, krónikus limfocitás leukémia, rosszindulatú kután T-sejtek, mycosis fungoidok, nemMF kután T-sejt limfóma, limfomatoid paulózis, T-sejtben gazdag kután limfoid hiperplázia, hólyagos pemphigoid, korong alakú lupus erythematosus, lichen planus stb.
Különösen fontos rákok többek között a mellrákok, amelyek elsősorban az adenokarcinóma altípusokhoz tartoznak. A duktális karcinóma in situ a leggyakoribb típusa a nem-invazív mellráknak. A DCIS esetében a malignus sejtek a csatorna falán nem képeznek áttételt a mell zsírszöveteibe. A beszűrődő (vagy invazív) duktális karcinóma (ODC) áttételeződik a csatorna falán és a mell zsírszövetébe hatol. A beszűrődő (vagy invazív) lobuláris karcinóma (ILC) hasonló az IDC-hoz, azaz a testben bárhol meg van a lehetőség az áttétel kialakulására. Az invazív mellrákok kb. 10-15 %-a invazív lobuláris karcinóma.
Szintén fontos a nem-kissejtes tüdőkarcinóma. A nemkissejtes tüdőkarcinóma (NSCLC) a tüdőrák három általános altípusából épül fel. Epidermoid karcinóma (amelyet pikkelyes sejt karcinómának is neveznek), általában az egyik nagyobb légcsőben kezdődik, és aránylag lassan nő. Ezeknek a tumoroknak a mérete a nagyon kicsitől az egészen nagyig változhat. Az adenokarcinóma a tüdő külső felületéhez közeli részen kezd nőni, és mind méretben, mind növekedési sebességben változhat. Néhány lassan növekedő adenokarcinómát alveoláris sejtrákként írnak le.
~ ; : >
A nagysejtes karcinóma a tüdő félületéhez közel kezdődik, gyorsan nő, és a mérete általában már meglehetősen nagy, amikor diagnosztizálják. A tüdőrák további, kevésbé gyakori formái a karcinoid, a cylindroma, a mukoepidermoid és a rosszindulatú mezotelioma.
A melanoma a melanociták egy rosszindulatú daganata. Noha a legtöbb melanoma a bőrön alakul ki, képződhetnek nyálkahártya felületeken vagy más olyan helyeken, ahol idegsejtek vándorolnak. A melanoma főként felnőttekben alakul ki, és az esetek több, mint felében látszólag normális bőrterületeken jelenik meg. A prognózist klinikai és hisztológiai tényezők és a lézió anatómiai elhelyezkedése befolyásolja. A melanoma vastagsága és/vagy az inváziójának szintje, a karyokinetikus index, a tumort infiltráló limfociták és a primer helyen levő fekélyesedés vagy vérzés befolyásolja a prognózist. A klinikai stádiumot arra alapozzák, hogy a tumor átterjedt-e a regionális nyirokcsomókra vagy távolabbi helyekre. Az olyan betegség esetében, amely klinikailag az elsődleges helyre korlátozódik, minél nagyobb a melanoma helyi inváziójának a vastagsága és mélysége, annál nagyobb az esély a nyirokcsomók metasztázisára és a rosszabb prognózisra. A melanoma helyi extenzióval (a nyirokrendszeren keresztül) és/vagy hematogén utakon terjedhet a távolabbi helyekre. Bármilyen szerv részt vehet a metasztázisokban, de a tüdő és a máj a gyakori hely.
Más fontosabb hiperproliferativ betegségek az epidermális hiperproliferációval, szövet remodellezéssel és reparálással kapcsolatosak. A pszoriázis krónikus bőrgyulladása például hiperpláziás epidermális keratinocitákkal, valamint infiltrálódó mononukleáris sejtekkel, ezen belül CD4 + memória T-sejtekkel, neutrofilekkel és makrofágokkal van összefüggésben.
A jelen találmány szerinti eljárások egy nagyon általános eljárást bocsáthatnak rendelkezésre számos, ha nem a legtöbb malignancia, ezen belül a bőr-, kötőszövet-, zsírszövet-, mell-, tüdő-, gyomor-, hasnyálmirigy-, petefészek-, nyak-, méh-, vese-, hólyag-, vastagbél-, prosztata-, központi idegrendszeri, retinaés vérdaganatok kezelésére. A jelentősebb jellemző rákok többek között, de nem kizárólag, a következők: fej/nyak és tüdőszövetrák (például fej és nyak pikkelyes sejt karcinóma, nem-kissejtes tüdőkarcinóma, kissejtes tüdőkarcinóma), gasztrointesztinális traktus- és hasnyálmirigyrák (például gyomorkarcinóma, kolorektális adenóma, kolorektális karcinóma, hasnyálmirigy-karcinóma); máj szövetrák (például hepatocelluláris karcinóma), vese/vizeletelvezető traktus-rák (például diszpláziás urothelium, hólyagkarcinóma, vesekarcinóma, Wilms tumor); mellrák (például mellkarcinóma); idegszövetrák (például retinoblasztóma, oligodendroglioma, neuroblasztóma, meningioma malignant); bőrrák (például normális epidermisz, pikkelyes sejt karcinóma, bazális sejt karcinóma, melanoma); hematológiai szövetek rákja (például limfóma, CML krónikus mieloid leukémia, APL akut promielocitás leukémia, ALL akut limfoblasztos leukémia, akut mieloid leukémia stb.).
Speciális felhasználások, amelyekben a jelen találmány szerinti eljárások és készítmények alkalmazhatók, többek között a 6 251 355; 6 224 883; 6 130 245; 6 126 966; 6 077 545; 6 074
626; 6 046 044; 6 030 783; 6 001 817; 5 922 689; 4 322 391; és a 4 310 515 számú amerikai egyesült államokbeli szabadalmi leírásban ismertetettek, amely leírások tartalma utalás formájában a jelen leírás részét képezi.
A jelen találmány szerinti eljárásokban alkalmazott készítményeket magukban foglaló kiteket bocsátunk rendelkezésre. Kényelmes esetben a készítményeket egységdózis formában bocsáthatjuk rendelkezésre, amely formátumok a szakterületen ismertek.
Az ilyen kitekben a készítmény(eke) t magukban foglaló tartályok, például egységdózisok mellett, egy információs csomagolás-melléklet is található, amely leírja a találmány szerinti készítményeknek a találmány szerinti eljárásokban való alkalmazását, azaz útmutatást ad a találmány szerinti egységdózisoknak a celluláris proliferatív betegségállapotok kezelésére való alkalmazására.
Ezek az útmutatások a találmány szerinti kitekben különböző formákban lehetnek jelen, amelyek közül egy vagy több forma lehet a kitben. Az egyik forma, amelyben ezek az útmutatások jelen lehetnek, egy megfelelő közegre vagy szubsztrátra nyomtatott információ, például egy papírdarabra vagy papírdarabokra nyomtatott információ a kit csomagolásán, egy a csomagolásba helyezett betétlapon stb. Egy további eszköz lehetne egy számítógéppel olvasható közeg, például egy lemez, CD stb., amelyre az információt rögzítették. Még további lehetőségként egy weboldal cím is jelen lehetne, amelyet interneten keresztül lehet alkalmazni a távoli helyen levő információ elérése érdekében. Bármilyen alkalmas eszköz jelen lehet a kitekben.
A követező példák a jelen találmány további ismertetésére szolgálnak, és semmiképpen nem tekintendők a találmány körét korlátóaknak.
I. Letális dózis (LD) görbe adatok
Az LD görbét muslicákban ciszplatinnal generáltuk. Ezt úgy értük el, hogy a vegyület speciális koncentrációját a muslicák táplálékába és vizébe kevertük, majd 50 vad-típusú embriót adtunk hozzá. Ezen koncentrációra az LD értéket a 100 - (2 x az élő muslicák száma) képlet alapján számítottuk. Az LD görbét ezen eljárásnak egy koncentrációtartományon át való ismétlésével állítottuk elő. A ciszplatin esetében például a vizsgált koncentrációtartomány a 0,01 mmol/liter és 100 mmol/liter közötti volt. Az LD98-at azonosítottuk (ez a ciszplatin esetében 5 mmol/liter). Az LD98-at használtuk szigorú szintként a toxicitást csökkentő adalék vegyületek azonosítására. Ez a szigorú toxicitásszint több ok miatt is kulcsfontosságú: 1) a nagy toxicitású dózis még enyhe toxikus mellékhatások esetében is szignifikáns gáttá válhat a túlélő muslicák számára. A ciszplatin például a nehézfém mérgező volta és DNS károsodás alapján vált ki mérgezést. Ezek a toxikus okok a különböző célszervekben és szövetekben különböző szintű toxikus mellékhatásokat, például nefrotoxicitást, neurotoxicitást és hasonlókat indukálnak. A ciszplatin LD98 koncentrációjánál ezeknek a toxikus mechanizmusoknak a nagyságrendje a fiziológiai kezelési dózisoknál megfigyelteknél nagyobb. Az LD98 dózisnál bármilyen toxicitási mellékhatás visszaszorítása sem teszi lehetővé a muslicák szignifikáns túlélését. Egy olyan adalék, amely a szignifikáns túlélést lehetővé teszi, nagy valószínűséggel képes a ciszplatin minden toxikus mellékhatását csökkenteni.
II. Adalék azonosítási eredmények
Egy kis molekulakönyvtárat, amely 10 000 különböző szerkezetet tartalmazott, ciszplatin számára megfelelő adalékvegyületre szűrtünk. 15 vegyület adalék esetében találtunk lényeges ciszplatin toxicitás-visszaszorítást. A TK-211 egyike a ciszplatinhoz adalékként adható vegyületeknek.
A ΤΚ-211-ről megállapítottuk, hogy muslicákban visszaszorítja a ciszplatin által kiváltott letalitást.
Muslica meghatározás Az élő muslicák %-a (n=50)
Ciszplatin (0,002 mmol/liter 94
Ciszplatin (0,5 mmol/liter) 2
Ciszplatin (0,5 mmol/liter) + TK 211 (1 pmol/liter) 96
Ciszplatin (0,5 mmol/liter) + Amifosztin* 4
* egy koncentrációtartományból a legjobb eredmények
Az Amifosztin (márkaneve Ethyol) volt korábban a legjobb és az egyetlen jelenleg is piacon levő termék, amely csökkenti a ciszplatin toxicitását. Ennek a találmánynak a szigorúsága olyan adalékokat azonosít, amelyek jelentősen aktívabbak a ciszplatin toxicitásának csökkentésében, mint bármelyik jelenleg ismert 24 j.: :. :· / “Iadalék. A sztöchiometria az eredeti hatóanyag és az adalék vegyület (TK-211) között kulcsfontosságú a specifitás és az eredeti hatóanyag hatékonyságának romlása szempontjából. A toxicitás egy gradiens, ha a letális dózis 96 %-os visszaszorítását alkalmazzuk szűrőként, minden nem-kívánt mellékhatásnak vissza kell szorulnia. Emellett azok a vegyületek, amelyek mindössze csak 5 muslica túlélését teszik lehetővé, kimutathatók.
További, érdeklődésre számot tartó vegyületek, amelyek a ciszplatin toxicitásának a zárójelben megadott számszoros csökkenését idézik elő, a következők:
TK-295 (225) ;. TK-516 (300); TK-523 (125); TK-363 (80); TK-204 (80); TK-5145 (250); TK-5175 (75).
III. Humán ráksejt vizsgálatok
A ciszplatinnak különböző humán ráksejtvonalakban alaposan bizonyították a terápiás hatását. Egy gyors másodlagos szűrésként az adalékot magában és a célhatóanyaggal kombinációban vizsgáltuk ezekben a humán ráksejtvonalakban. A TK-211 anyaggal kapott eredményeket speciális példaként mutatjuk be. A vegyület önmagában, amikor tág koncentrációtartományban vizsgáltuk, nem mutatott hatást a rákos sejtekkel szemben. A legfontosabb, hogy amikor a célhatóanyaggal kombináltuk az adalékanyag szintén tág koncentráció-tartományán belül, a vegyület nem változtatta meg a célhatóanyag rákellenes hatását. Ezt a megfigyelést a petefészekrák-sejtekre vonatkozóan mutatjuk meg, de a ciszplatin hatása változatlan marad más humán ráksejttípusokban, például a melanómában is.
Vegyület Koncentráció/ teszt (pg/ml) Rákos sejt Túlélő sejt
TK-211 0, 02-1,5 petefészek 100 %
Cisz 2 petefészek 1%
Cisz 1 petefészek 3 %
Cis+TK-211 2+0,02 petefészek 1 %
IV. Egér teszt
Az egerekben való vizsgálat elsődleges célja az volt, hogy megtudjuk, az adalék toxicitást csökkentő hatása a muslicákból egerekbe átvihető-e. A ciszplatin teszteléshez nagy dózisú ciszplatin vagy ciszplatin/adalék keverék injekciókat használtunk.
Ciszplatin önmagában Ciszplatin + TK- 211 TK-211 önmagában
LD100 LD15 LD0
LD50 LD0 N/D
A TK-211 visszaszorítja a ciszplatin letalitást egerekben.
Egérrel végzett vizsgálat Túlélő egerek
TK-211 (0,001 - 1 mg/kg 100 %
Ciszplatin (37 mg/kg) 0 %
Ciszplatin + TK-211 (37 mg/kg + 0,37 mg/kg) 100 %
Ciszplatin + Amifosztin (37 mg/kg + 2 00 mg/kg)____________ 0 %*
* Az állatok 20 %-a 15 %-kal tovább élt a kontrolloknál
Az adalékok megfigyelt hatásairól megállapítottuk, hogy egerekbe átvihető, ezt a TK-211 fenti példája mutatja.
A TK-211 egerek esetében mutatott, letalitást visszaszorító tulajdonsága a ciszplatin minden nem-kívánt toxikus mellékhatását visszaszorítja.
Toxikus mellékhatás Ciszplatin Ciszplatin + TK-211 Ciszplatin + Amifosztin
Testtömegvesz tés + + + + + ++ +
Véres széklet + +++ nincs ++++
Hipotermia ++++ nincs + + +
Idegkárosodás + +++ nincs ++++
Hajhullás + +++ nincs ++++
A ciszplatin mellékhatásai egérben hasonlóak a betegekben megfigyeltekhez. Amint az várható, a jelen találmány szerinti adalékanyagok jelentős mértékben csökkentének minden mellékhatást. Az amifosztinról ismert, hogy csak enyhén csökkenti a testtömegvesztést és a hipotermiát.
A TK-211 nem változtatja meg a ciszplatin hatását egerekben
Az 1. ábrán látható adatok azt mutatják, hogy a jelen találmány szerinti adalékanyagok nem változtatják meg az eredeti hatóanyag hatékonyságát. Az amifosztinról kimutatták, hogy kis mértékben rontja a ciszplatin hatékonyságát (ami csak kis előnnyel jár, és az ehhez szükséges nagy dózis maga is mellékhatásokat vált ki, mindezek korlátozzák ezen hatóanyag forgalmazási lehetőségét). Valójában, a jelen találmány szerinti adalékok a ciszplatin nagyobb dózisainak alkalmazását teszik lehetővé, amelyek alkalmazása jelentősen megnövekedett hatással jár, olyan ciszplatin dózisokét, amelyek az adalékanyag távollétében letálisak.
A fenti eredményekből és megbeszélésből nyilvánvaló, hogy a jelen találmány olyan eljárásokat bocsát rendelkezésre a ciszplatin hatóanyagok nem-kívánt toxicitásának csökkentésére, amelyek során ezen hatóanyagok kívánt aktivitása megmarad. Mint ilyen, a jelen találmány különböző alkalmazásokban használható fel és a szakterülethez való hozzájárulása jelentős.
A jelen leírásban hivatkozott minden közlemény és szabadalmi bejelentés utalás formájában a jelen leírás részét képezi, mintha minden egyes közlemény vagy szabadalmi bejelentés esetében speciálisan és egyenként jeleztük volna, hogy utalás formájában a jelen leírás részét képezi. Bármilyen közleményre való hivatkozás annak a bejelentés napját megelőző közlése miatt van, és nem tekintendő úgy, hogy elismerjük, a jelen találmány nem jogosult ilyen közlemény antedatálására egy korábbi találmány miatt.
Noha a jelen találmányt bizonyos részletesseggel a jobb megértés céljából illusztráció és példa segítségével írtuk le, a szakember számára világos a jelen találmány kitanításai alapján, hogy bizonyos változtatások és módosítások tehetők anélkül, hogy a találmány csatolt igénypontok által meghatározott szellemétől vagy körétől eltávolodnánk.

Claims (30)

  1. Szabadalmi igénypontok:
    1. Eljárás ciszplatin hatóanyag hatékony mennyiségének egy ilyen kezelést igénylő egyednek való adagolására, azzal jellemezve, hogy a gazdának egy ciszplatin hatóanyagot egy a ciszplatin toxicitását csökkentő szer olyan mennyiségével együtt adagolunk, amely a ciszplatin hatóanyag toxicitásának csökkentése szempontjából hatékony.
  2. 2. Az 1. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot és a ciszplatin toxicitását csökkentő szert egyidejűleg adagoljuk.
  3. 3. A 2. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot és a ciszplatin toxicitását csökkentő szert külön készítmények formájában adagoljuk.
  4. 4. A 2. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot és a ciszplatin toxicitását csökkentő szert egyetlen készítményben adagoljuk.
  5. 5. Az 1. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot és a ciszplatin toxicitását csökkentő szert egymást követően adagoljuk.
  6. 6. Az 5. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot a ciszplatin toxicitását csökkentő szer előtt adagoljuk.
  7. 7. Az 5. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot a ciszplatin toxicitását csökkentő szer után adagoljuk.
    J
  8. 8 . Az 1. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin toxicitását csökkentő szer mennyisége nem nagyobb, mint kb. a ciszplatin hatóanyag mennyisége.
  9. 9. Az 1. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyag ciszplatin.
  10. 10. Az 1. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin toxicitását csökkentő szer egy kis szerves vegyület.
  11. 11. A 10. igénypont szerinti eljárás, ahol a fenti kis szerves vegyületet a TK-5175, a TK-5145, a TK-295, a TK-516, a TK-363, a TK-204, a TK-523 és a TK-211 közül választjuk.
  12. 12. Gyógyászati készítmény, amely egy ciszplatin hatóanyag és egy a ciszplatin toxicitását csökkentő szer hatékony mennyiségét gyógyászatilag elfogadható vivőanyagban tartalmazza.
  13. 13. A 12. igénypont szerinti gyógyászati készítmény, ahol a ciszplatin toxicitását csökkentő szer mennyisége nem nagyobb, mint kb. a ciszplatin hatóanyag mennyisége.
  14. 14. A 12. igénypont szerinti gyógyászati készítmény, ahol a ciszplatin hatóanyag ciszplatin.
  15. 15. A 12. igénypont szerinti gyógyászati készítmény, ahol a ciszplatin toxicitását csökkentő szer egy kis szerves vegyület.
  16. 16. A 15. igénypont szerinti gyógyászati készítmény, ahol a kis szerves vegyületet a TK-5175, a TK-5145, a TK-295, a TK-516, a TK-363, a TK-204, a TK-523 és a TK-211 közül választjuk.
  17. 17. Eljárás celluláris proliferatív betegségállapottól szenvedő gazda kezelésére, azzal jellemezve, hogy a gazdának egy ciszplatin hatóanyag hatékony mennyiségét egy a ciszplatin toxicitását csökkentő szer olyan mennyiségével együtt adagoljuk, „ · ···· ***t ···· 30 'LM· ’* L?
    amely a ciszplatin hatóanyag toxicitásának csökkentése szempontjából hatékony, úgyhogy a gazdát a celluláris proliferativ betegségállapota miatt kezeljük.
  18. 18. A 17. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot és a ciszplatin toxicitását csökkentő szert egyidejűleg adagoljuk.
  19. 19. A 18. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot és a ciszplatin toxicitását csökkentő szert külön készítmény formájában adagoljuk.
  20. 20. A 18. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot és a ciszplatin toxicitását csökkentő szert egyetlen készítményben adagoljuk.
  21. 21. A 17. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot és a ciszplatin toxicitását csökkentő szert egymást követően adagoljuk.
  22. 22. A 21. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot a ciszplatin toxicitását csökkentő szer előtt adagoljuk.
  23. 23. A 21. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyagot a ciszplatin toxicitását csökkentő szer után adagoljuk.
  24. 24. A 17. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin toxicitását csökkentő szer mennyisége nem nagyobb, mint kb. a ciszplatin hatóanyag mennyisége.
  25. 25. A 17. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin hatóanyag ciszplatin.
  26. 26. A 17. igénypont szerinti eljárás, ahol a ciszplatin toxicitását csökkentő szer egy kis szerves vegyület.
  27. 27. A 26. igénypont szerinti eljárás, ahol a kis szerves vegyületet a TK-5175, a TK-5145, a TK-295, a TK-516, a TK-363, a TK-204, a TK-523 és a TK-211 közül választjuk.
  28. 28. Kit celluláris proliferativ betegségállapottól szenvedő gazda kezelésére, amely (a) egy ciszplatin hatóanyagot; és (b) egy a ciszplatin toxicitását csökkentő szert foglal magában.
  29. 29. A 28. igénypont szerinti kit, ahol a ciszplatin hatóanyag és a ciszplatin toxicitását csökkentő szer külön készítmény formájában van jelen.
  30. 30. A 28. igénypont szerinti kit, ahol a ciszplatin hatóanyag és a ciszplatin toxicitását csökkentő szer ugyanazon készítményben van jelen.
    ADVOPATENT SZABADALMI ÉS VÉDJ I ÍGY IRODA KARÁCSONYI BÉLA szabadalmi ügyvivő
HU0500642A 2001-09-24 2002-09-20 Csökkentett toxicitású ciszplatin készítmények és eljárás alkalmazásukra HUP0500642A2 (hu)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US32456601P 2001-09-24 2001-09-24
PCT/US2002/029669 WO2003026570A2 (en) 2001-09-24 2002-09-20 Reduced toxicity cisplatin formulations and methods for using the same

Publications (1)

Publication Number Publication Date
HUP0500642A2 true HUP0500642A2 (hu) 2005-11-28

Family

ID=23264163

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
HU0500642A HUP0500642A2 (hu) 2001-09-24 2002-09-20 Csökkentett toxicitású ciszplatin készítmények és eljárás alkalmazásukra

Country Status (18)

Country Link
US (1) US20040258771A1 (hu)
EP (1) EP1435963A4 (hu)
JP (1) JP2005510471A (hu)
KR (1) KR20040048900A (hu)
CN (2) CN101062053A (hu)
AU (1) AU2002334595B2 (hu)
BR (1) BR0212744A (hu)
CA (1) CA2461219A1 (hu)
EA (1) EA007481B1 (hu)
HU (1) HUP0500642A2 (hu)
IL (1) IL160960A0 (hu)
MX (1) MXPA04002707A (hu)
NO (1) NO20041484L (hu)
NZ (1) NZ531936A (hu)
PL (1) PL370867A1 (hu)
SK (1) SK1472004A3 (hu)
WO (1) WO2003026570A2 (hu)
ZA (1) ZA200402229B (hu)

Families Citing this family (8)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US8815833B2 (en) 2006-11-09 2014-08-26 Seidose, LLC Stable amifostine liquid concentrate
UY30915A1 (es) * 2007-02-16 2008-09-02 Smithkline Beecham Corp Método de tratamiento de canceres
US20100035853A1 (en) * 2008-08-07 2010-02-11 Hyogo College Of Medicine Method for preventing or treating cisplatin-induced nephrotoxicity
WO2011097480A1 (en) * 2010-02-05 2011-08-11 University Of Louisville Research Foundation, Inc. Exosomal compositions and methods for the treatment of disease
CN103044338B (zh) * 2012-12-12 2016-08-03 天津医科大学总医院 miR-21小分子抑制剂及应用
US11554138B2 (en) 2015-07-16 2023-01-17 The University Of Hong Kong Bismuth(III) complexes as adjuvants in the treatment of cancer using platinum-based chemotherapy
KR20190084284A (ko) * 2016-11-11 2019-07-16 웨스턴 유니버시티 오브 헬스 사이언시스 상부요로상피암종의 치료 방법
CN112574255B (zh) * 2019-09-27 2024-05-10 中国科学院上海有机化学研究所 一类基于有机胂的cdk抑制剂及其制备方法和用途

Family Cites Families (25)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4310515A (en) * 1978-05-30 1982-01-12 Bristol-Myers Company Pharmaceutical compositions of cisplatin
US4302446A (en) * 1979-10-02 1981-11-24 Bristol-Myers Company Pharmaceutical compositions
US5059591B1 (en) * 1983-05-26 2000-04-25 Liposome Co Inc Drug preparations of reduced toxicity
GB8806224D0 (en) * 1988-03-16 1988-04-13 Johnson Matthey Plc Platinum chemotherapeutic product
US5814307A (en) * 1989-04-10 1998-09-29 Bristol-Myers Squibb Company Method for regulating cell growth, leukocyte differentiation and tumor cell growth using Oncostatin M to stimulate synthesis of IL-6
US5770576A (en) * 1989-08-30 1998-06-23 Cytran, Inc. Pharmaceutical dipeptide compositions and methods of use thereof: systemic toxicity
DE4024885C2 (de) * 1990-08-06 2002-07-18 Nattermann A & Cie Verwendung von 2-Phenyl-1,2-benzisoselenazol-3(2H)-on
US5366723A (en) * 1993-03-05 1994-11-22 Istvan Tulok Method of alleviating toxicity originating from treatment with anticancer platinum compounds
JPH06321792A (ja) * 1993-05-18 1994-11-22 Tsumura & Co 副作用軽減剤
US5646011A (en) * 1994-04-08 1997-07-08 Yokoyama; Shiro Cisplatin resistance gene and uses therefor
US5789000A (en) * 1994-11-14 1998-08-04 Bionumerik Pharmaceuticals, Inc. Sterile aqueous parenteral formulations of cis-diammine dichloro platinum
US5792748A (en) * 1995-06-07 1998-08-11 The General Hospital Corporation Method for inhibiting neoplastic disease in mammals
US5922689A (en) * 1995-09-11 1999-07-13 Unitech Pharmaceuticals, Inc. Cisplatin analogs for cancer treatment
US6077545A (en) * 1995-10-30 2000-06-20 Matrix Pharmaceuticals, Inc. Process and composition for therapeutic cisplatin (CDDP)
JP2001501173A (ja) * 1996-08-23 2001-01-30 アルザ コーポレイション シスプラチン化合物を含有するリポソーム
PT930877E (pt) * 1996-10-03 2006-09-29 Univ Southern Illinois D-metionina para reduzir a toxicidade de compostos antitumorais contendo platina
US6187817B1 (en) * 1996-10-03 2001-02-13 Southern Illinois University School Of Medicine Therapeutic use of d-methionine to reduce the toxicity of platinum-containing anti-tumor compounds
CN1104378C (zh) * 1996-12-25 2003-04-02 日本化药株式会社 顺铂细粉及其制备方法
US6030783A (en) * 1997-01-31 2000-02-29 Massachusetts Institute Of Technology Photo-potentiation of cisplatin chemotherapy
US5994409A (en) * 1997-12-09 1999-11-30 U.S. Bioscience, Inc. Methods for treatment of neuro--and nephro--disorders and therapeutic toxicities using aminothiol compounds
US6001817A (en) * 1998-01-12 1999-12-14 Unitech Pharmaceuticals, Inc. Pharmaceutical composition comprised of cisplatin, and processes for making and using same
US6074626A (en) * 1998-03-20 2000-06-13 Molecular Radiation Management, Inc. Radioactive cisplatin in the treatment of cancer
WO2000023074A1 (en) * 1998-10-22 2000-04-27 Binex Co., Ltd. Pharmaceutical composition containing decursin
US6130245A (en) * 1998-10-26 2000-10-10 Unitech Pharmaceuticals, Inc. Dinuclear platinum complexes as cisplatin analogs for cancer treatment
KR100790589B1 (ko) * 2000-05-15 2008-01-02 셀겐코포레이션 암 치료용 조성물 및 치료 방법

Also Published As

Publication number Publication date
NO20041484L (no) 2004-04-13
CN1589149A (zh) 2005-03-02
US20040258771A1 (en) 2004-12-23
BR0212744A (pt) 2005-10-25
CN101062053A (zh) 2007-10-31
EP1435963A4 (en) 2005-10-26
AU2002334595B2 (en) 2007-03-01
MXPA04002707A (es) 2005-06-06
NZ531936A (en) 2006-10-27
IL160960A0 (en) 2004-08-31
EA007481B1 (ru) 2006-10-27
SK1472004A3 (en) 2004-10-05
PL370867A1 (en) 2005-05-30
JP2005510471A (ja) 2005-04-21
CA2461219A1 (en) 2003-04-03
WO2003026570A3 (en) 2004-01-22
EA200400348A1 (ru) 2005-04-28
WO2003026570A2 (en) 2003-04-03
ZA200402229B (en) 2005-03-22
EP1435963A2 (en) 2004-07-14
KR20040048900A (ko) 2004-06-10

Similar Documents

Publication Publication Date Title
WO1999051246A1 (en) Antitumor agents
EP3638228B1 (en) Compounds for treating tnbc
AU2012257760A1 (en) Method for treatment of advanced solid tumors
CN103582479A (zh) 用pi3k抑制剂化合物治疗间皮瘤的方法
CN101107001A (zh) 配合有α,α,α-三氟胸苷和胸苷磷酸化酶抑制剂的抗癌剂
HUP0500642A2 (hu) Csökkentett toxicitású ciszplatin készítmények és eljárás alkalmazásukra
CN102802420A (zh) 治疗肝癌的方法
US20150374730A1 (en) Cholestanol derivative for combined use
AU2002334595A1 (en) Reduced toxicity cisplatin formulations and methods for using the same
CN102883720A (zh) 治疗胰腺癌的方法
JP2005255643A (ja) 抗腫瘍効果増強方法および抗腫瘍効果増強剤
ES2534800T3 (es) Derivado de colestanol para uso combinado
CN102939086B (zh) 胃癌的治疗方法
JP2006516530A (ja) 抗癌薬としての官能化メタロセン
EP4265256A1 (en) Use of pharmaceutical composition for treating lung cancer
JP5480241B2 (ja) コレスタノール誘導体の併用用途

Legal Events

Date Code Title Description
FA9A Lapse of provisional patent protection due to relinquishment or protection considered relinquished