[go: up one dir, main page]

HUP0400946A2 - (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat és egy gyógyhatású biguanidot tartalmazó gyógyszerkombináció - Google Patents

(S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat és egy gyógyhatású biguanidot tartalmazó gyógyszerkombináció Download PDF

Info

Publication number
HUP0400946A2
HUP0400946A2 HU0400946A HUP0400946A HUP0400946A2 HU P0400946 A2 HUP0400946 A2 HU P0400946A2 HU 0400946 A HU0400946 A HU 0400946A HU P0400946 A HUP0400946 A HU P0400946A HU P0400946 A2 HUP0400946 A2 HU P0400946A2
Authority
HU
Hungary
Prior art keywords
phenyl
ethoxy
pharmaceutically acceptable
salt
solvate
Prior art date
Application number
HU0400946A
Other languages
English (en)
Inventor
Peter Öhman
Original Assignee
Astrazeneca Ab,
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Astrazeneca Ab, filed Critical Astrazeneca Ab,
Publication of HUP0400946A2 publication Critical patent/HUP0400946A2/hu
Publication of HUP0400946A3 publication Critical patent/HUP0400946A3/hu

Links

Classifications

    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/185Acids; Anhydrides, halides or salts thereof, e.g. sulfur acids, imidic, hydrazonic or hydroximic acids
    • A61K31/19Carboxylic acids, e.g. valproic acid
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/13Amines
    • A61K31/155Amidines (), e.g. guanidine (H2N—C(=NH)—NH2), isourea (N=C(OH)—NH2), isothiourea (—N=C(SH)—NH2)
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/325Carbamic acids; Thiocarbamic acids; Anhydrides or salts thereof
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/08Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis
    • A61P3/10Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P5/00Drugs for disorders of the endocrine system
    • A61P5/48Drugs for disorders of the endocrine system of the pancreatic hormones
    • A61P5/50Drugs for disorders of the endocrine system of the pancreatic hormones for increasing or potentiating the activity of insulin

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Endocrinology (AREA)
  • Emergency Medicine (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions (AREA)
  • Organic Low-Molecular-Weight Compounds And Preparation Thereof (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Heterocyclic Carbon Compounds Containing A Hetero Ring Having Nitrogen And Oxygen As The Only Ring Hetero Atoms (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)

Abstract

A találmány tárgya gyógyszerkombináció, ami (S)-2-etoxi-3-[4[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat, vagygyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a sószolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonitamino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2etoxi-propánsavat, vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját,vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazza, egy gyógyhatásúbiguaniddal együtt. Ó

Description

-2.1
A találmány egyes peroxiszom proliferátor-aktivált receptor (PPAR) agonista hatással rendelkező propánsav-származékok és gyógyhatású biguanidok kombinációjának felhasználására vonatkozik, ami inzulin-rezisztens állapotok (köztük 2-es típusú cukorbetegség és az azzal járó rendellenességek) kezelésében hasznosítható. A találmány továbbá új kombinációs gyógyszerkészítményekre és azok előállítására vonatkozik.
A 2-es típusú cukorbetegségbe való terápiás célú beavatkozás hagyományosan glükocentrikus szemléletű volt. A leggyakoribb megoldás szerint a kezeléshez inzulinkiválasztást serkentő anyagokat, például ilyen hatású szulfonil-karbamidokat használtak, és a glükolált hemoglobin (HbA1c) vagy éhgyomri vércukorszint (FPG) értékét tekintették a szabályozás mérőszámának. Az Amerikai Egyesült Államokban a 2-es típusú cukorbetegségben szenvedők kezelésére rendszerint megfelelő diétát írnak elő, amit szükség esetén szulfonil-karbamidok adagolásával egészítenek ki. Becslések szerint azonban a szulfonil-karbamidokkal kezelt betegek mintegy 30 %-a már kezdetben sem reagál kielégítően a kezelésre, és a fennmaradt 70 % körében a később hatástalanná váló kezelések aránya mintegy évi 4-5 %-ra tehető. Más becslések a hatástalanná válás részarányát ennél is nagyobbra teszik, megállapítva, hogy 10 éves kezelés után már csak igen kevés betegnél észlelhető megfelelő reakció. A fenti szerek használatakor a kezeléssel összefüggésben testtömeg-növekedést is észleltek. A metformin használatának szakhatósági engedélyezése előtt (ami 1995-ben következett be) az Amerikai Egyesült Államokban a 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő, szulfonil-karbamid terápiára nem reagáló betegek kezelésének egyetlen lehetséges módja az inzulinterápiára való áttérés volt.
Az újabb és újabb hatóanyagok terápiás alkalmazása ellenére világszerte fokozódik a 2-es típusú cukorbetegség előfordulása és az állapot fennmaradása. Az Amerikai Egyesült Államokban például mintegy 16 millió személy szenved cukorbetegségben, akik 90-95 %-a a 2-es típusba esik. Ez a tény rendkívüli terhet ró az egészség- ügyre; az ezzel kapcsolatos közvetlen és közvetett egészségügyi kiadások nagyságát 1998-ban évi mintegy 98 billió dollárra becsülték. Az utóbbi években mind az ADA, mind a WHO felülvizsgálta a cukorbetegség diagnosztizálásával kapcsolatos irányelveit, és az etiológiához pontosabban illeszkedve határozta meg az egyes típusok ismérveit. A cukorbetegségként való diagnosztizálás küszöbértékét (FPG > 126 mg/dl) csökkentették, és a 2-es típus megjelölésen jelenleg a kifejlődött cukorbetegség kezdeti szakaszát értik.
Az így felülvizsgált irányelvek 1997-es bevezetését követően a hétfő gyógyszerpiacon (Franciaország, Németország, Olaszország, Japán, Spanyolország, Nagy-Britannia, Amerikai Egyesült Államok) a 2-es típusba sorolt cukorbetegek létszáma közel 6 millió fővel emelkedett.
Az akut - gyakran enyhe - tünetek mellett a 2-es típusú cukorbetegeknél igen nagy a betegségnek tulajdonítható késői komplikációk fellépésének kockázata. A 2-es típusú cukorbetegeknél például a nem cukorbeteg populációhoz viszonyítva 4-5-szörös a különféle makrovaszkuláris betegségek (így CHD és PVD) és mikrovaszkuláris komplikációk (így retinabántalmak, vesebántalmak és neuropátia) fellépésének kockázata. Sok esetben a 2-es típusú cukorbetegség kétségtelenné válását csökkent inzulin-érzékenységű (inzulin-rezisztens) időszak előzi meg egy sor más szív- és érrendszeri kockázati tényezővel társulva; ezeket gyűjtőnéven inzulin rezisztencia szindrómának (IRS) nevezik.
Becslések szerint a 2-es típusú cukorbetegek mintegy 80 %-a szenved kóros elhízásban és/vagy az IRS egyéb morbiditásfokozó komplikációiban (például diszlipidémia, hiperinzulinémia, megnövekedett artériás vérnyomás, urikémia és csökkent fibrinolízis). A 2-es típusú cukorbetegség világszerte fokozódó előfordulására és fennmaradására, valamint a betegség hosszútávú komplikációinak tetemes kezelési költségeire tekintettel széleskörű munkát fordítottak olyan szerek kifejlesztésére, amelyek késleltetik vagy meg akadályozzák a 2-es típusú cukorbetegség fellépését, és csők1 42^3 kentik az IRS-el járó szív- és érrendszeri komplikációk kockázatát. Ez a kiterjedt kutató munka vezetett az inzulin-érzékenyítők tiazolidin-dion (TZD) osztályának kifejlesztéséhez, amelyek a szervezet inzulin-érzékenységének helyreállítása révén javítják a glükémiás jelenségek szabályozhatóságát, csökkentik a HbA1c szintet, és a diszlipidémiás állapotot is javítják.
Noha a lipidek és szénhidrátok - mint metabolikus energiahordozók - közötti komplex kölcsönhatásokat már évtizedekkel ezelőtt felismerték, a kutatók és klinikai szakemberek csak a közelmúltban kezdtek figyelmet fordítani a 2-es típusú cukorbetegeknél észlelhető diszlipidémia jelentőségére. Ennek keretében kiterjedten vizsgálták az izom-, máj- és zsírszövetek relatív inzulin-érzékenységét, és jelenleg is vita folyik egy olyan esetről, ami az IRS kialakulásában elsődleges szerepet tulajdonít a zsírszövetek inzulin-rezisztenciájának. A 2-es típusú cukorbetegeknél gyakran előforduló IRS-ben egy tipikus diszlipidémiás aterogén lipoprotein fenotípus (amit B típusnak neveznek) észlelhető, a következő jellegzetes tünetekkel: mérsékelten megnövekedett LDL-C szint; az előzőnél jelentősebb VLDL-TG szintnövekedés; csökkent HDL szint. A VLDL-TG részecskék fiziko-kémiai sajátságainak változásai a plazmából való kiürülés sebességének csökkenését és kisméretű, sűrű LDL részecskék kialakulását eredményezik. Az utóbbiak könnyebben tudnak áthatolni az erek belhámjain, oxidációra és glükálódásra hajlamosabbak, és olyan anyagoknak minősülnek, amelyek kritikus szerepet játszanak a nagy véredényekben lezajló aterogenezis folyamatában. Noha ez csak nehezebben mérhető, a fokozott szabad zsírvav-fluxust az izomban, májban, zsírszövetekben és hasnyálmirigyben lezajló, IRS-t érintő metabolikus folyamatok egyre jelentősebb tényezőjének tekintik.
A TZD-k első generációja (például troglitazon, pioglitazon, roziglitazon) a vegyietek feltételezett hatásmechanizmusának (PPARy-aktiválás) felfedezése és
1995-ben történt publikálása előtt már klinikai kifejlesztés alatt állt. Az első generációs szerekkel szerzett tapasztalatok nyilvánvalóvá tették, hogy állatkísérletes farmakoló- 5 1 giai eredmények alapján nehéz a szerek klinikai használatban várható biztonsági és hatékonysági profiljára következtetni. A fenti osztályba tartozó vegyületek feltételezett hatásmechanizmusának ismerete a biztonsági megfontolások párhuzamos figyelembevételével azonban már lehetőséget nyújt a 2-es típusú cukorbetegség kezelésében felhasználható nem-TZD típusú PPAR aktivátorok azonosítására, ami a jelen találmány tárgya. Felismertük azt is, hogy az a- és yPPAR-ra egyaránt ható szerek további kedvező hatásként a cukorbetegséget kísérő morbiditási tényezők, elsősorban a 2-es típusú cukorbetegekre jellemző diszlipidémia visszaszorítására is alkalmasak lehetnek. Ezek a szerek a 2-es típusú cukorbetegség, IRS és diszlipidémia kezelésében és a szív- és érrendszeri betegségek kockázatának csökkentésében hasznosíthatók.
A 2-es típusú cukorbetegség, és különösen a 2-es típusú cukorbetegséggel járó komplikációk kezelése terén még igen sok igény maradt kielégítetlen. Az UGDP (University Group Diabetes Program) keretében 1027 beteg állapotának 11 évig tartó nyomonkövetése során azt tapasztalták, hogy noha inzulin-, biguanid- vagy szulfonil-karbamid-kezeléssel javítható a glükóz-szabályozás, ez a kezelés a diabetesz-okozta komplikációk megelőzése terén nem vezet különösebb eredményekre. Az UKPD tanulmánya a mikrovaszkuláris komplikációk terén mutatott ki eredményeket. Olyan adatokat is ismertettek, amelyek arra utalnak, hogy elhízott 2-es típusú cukorbetegeken metformin-kezeléssel megelőzhetők a makrovaszkuláris események.
Az (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsav és a 3-[4-[2-[4-(terc-b utoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsav (a vegyületek gyógyászatilag alkalmazható sóit, valamint a vegyületek sóit és szolvátjait is ide értve) két olyan vegyület, ami egyaránt rendelkezik PPARoc- és PPARy-agonista hatással. Megítélésünk szerint ezek a vegyületek gyógyhatású biguanidokkal kombináltan felhasználva szinergetikus hatásfokozódást eredményeznek. A biguanid vagy gyógyhatású biguanid megjelölésen a leírásban a szakirodalomban biguanidoknak
- 6 nevezett gyógyhatású anyagok olyan szerkezetileg hasonló csoportját értjük, amelyek csökkentik a máj glükóztermelését, és növelik a perifériás inzulin-érzékenységet. Ide tartozik például a metformin, a fenformin és a buformin.
Specifikus szinergetikus hatás például a vérplazma éhgyomri glükóz-szintjének és HbA1c szintjének hatékonyabb csökkenése, és az alapul fekvő diszlipidémiára gyakorolt általános pozitív hatás. A szinergetikus megjelölésen azt értjük, hogy a gyógyszerkombináció használatakor az additív hatáshoz képest akár a hatékonyságban, akár a mellékhatások visszaszorulásában többleteredmény mutatkozik. Szakember számára belátható, hogy a szinergizmus következtében kombinált felhasználáskor az egyik vagy mindkét hatóanyag kisebb dózisban is alkalmazható. Az is várható, hogy az egyedi hatóanyagok által okozott mellékhatások visszaszorulnak.
A találmány tárgya tehát gyógyszerkombináció, ami (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazza, egy gyógyhatású biguaniddal együtt.
Nyilvánvaló, hogy a találmány szerinti kombináció a 2-es típusú cukorbetegség és az azzal járó komplikációk kezelésére használt egyéb meglévő terápiákkal, így inzulinterápiával (a szintetikus inzulin-analógokkal és amilinnel végzett terápiákat is beleértve) és orálisan adagolt antihiperglükémiás szereket (ezek a szerek az étkezési glükóz-regulátorok és az α-glükozidáz inhibitorok csoportjába sorolhatók) alkalmazó terápiákkal is társítható. Az α-glükozidáz inhibitorok közül példaként az akarbózt említjük meg. Az étkezési glükóz-regulátorok közül példaként a repaglinidet említjük meg. Ezen túlmenően a találmány szerinti kombináció PPAR-moduláló szerrel végzett kezelés mellett is használható. A PPAR-moduláló szerek közé tartoznak például a tiazolidin-2,4-dionok, így a troglitazon, ciglitazon, roziglitazon és pioglitazon. A talál
- 7 mány szerinti gyógyszerkombináció szulfonil-karbamidokkal együtt is felhasználható. A szulfonil-karbamidok közül példaként a következőket említjük meg: glimepirid, glibenklamid (gliburid), gliklazid, glipizid, glikvidon, klórpropamid, tolbutamid, acetohexamid, glükopiramid, karbutamid, glibonurid, glizoxepid, glibutiazol, glibuzol, glihexamid, glimidin, glipinamid, fenbutamid, tolcilamid és tolazamid. A szulfonil-karbamid előnyösen glimepirid vagy glibenklamid (gliburid), különösen előnyösen glimepirid lehet. A találmány tehát a találmány szerinti kombináció és egy vagy több itt felsorolt jelenlegi terápia társított alkalmazását is magában foglalja. A 2-es típusú cukorbetegség és az azt kísérő komplikációk kezelésére használt egyéb terápiák esetén a dózisok a szakember számára jól ismert, és a megfelelő szakhatóságok által használatra jóváhagyott értékek lehetnek [a FDA által jóváhagyott értékeket például a FDA által kiadott Narancsszínű Könyv (Orange Book) ismerteti]. A kombinációból származó előnyök eredményeként azonban kisebb dózisok is elegendőek lehetnek.
A találmány tárgyát képezik továbbá azok a gyógyszerkombinációk, amelyek (1) (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazzák metforminnal együtt; vagy (2) 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazzák metforminnal együtt.
A gyógyszerkombináció azt a kiszerelési módot is magában foglalja, ahol a kombinációt alkotó egyedi hatóanyagok különálló, a betegnek egyszerre vagy egymást követően beadandó gyógyszerformákban (dózisegységekben) vannak jelen. Más megoldás szerint a gyógyszerkombináció az egyedi hatóanyagokat ugyanabban a dózisegységben egyesítve tartalmazhatja.
- 8 1
Egy további szempont szerint tehát a találmány tárgya gyógyászati készítmény, ami a fentiekben meghatározott gyógyszerkombinációt tartalmaz gyógyászatilag alkalmazható hordozóanyagokkal és/vagy hígítószerekkel együtt.
A találmány tárgya továbbá gyógyászati készítmény, ami (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazza, metforminnal, továbbá gyógyászatilag alkalmazható hordozóanyagokkal és/vagy hígítószerekkel együtt.
A találmány szerinti kompozíciók például orálisan adagolható gyógyszerformák (így tabletták, rágótabletták, kemény vagy lágy kapszulák, vizes vagy olajos szuszpenziók, emulziók, diszpergálható porok vagy granulátumok, szirupok vagy elixírek), helyileg használható gyógyszerformák (így krémek, kenőcsök, gélek vagy vizes vagy olajos oldatok vagy szuszpenziók), inhalálással adagolható gyógyszerformák (így finom eloszlású porok vagy folyadék-aeroszolok), beszippantható gyógyszerformák (így finom eloszlású porok), parenterálisan adagolható gyógyszerformák (így steril vizes vagy olajos oldatok intravénás, szubkután vagy intramuszkuláris adagolásra) vagy rektálisan adagolható gyógyszerformák (így kúpok) lehetnek.
A találmány szerinti készítményeket szokásos gyógyszertechnológiai módszerekkel, szakember számára jól ismert gyógyszerészeti excipiensek felhasználásával állíthatjuk elő. Az orális adagolásra szánt készítmények például színezékeket, édesítőszereket, ízesítőszereket és/vagy konzerválószereket is tartalmazhatnak.
A tabletták gyártásához használható, gyógyászatilag alkalmazható excipiensek alkalmas képviselői például a következők: inert hígítószerek, így laktóz, nátrium-karbonát, kalcium-foszfát vagy kalcium-karbonát; granuláló- és szétesést elősegítő szerek, így kukoricakeményítő vagy alginsav; kötőanyagok, így keményítő; síkosítószerek, így magnézium-sztearát, sztearinsav vagy talkum; konzerválószerek, így etilI vagy propil-p-hidroxi-benzoát; antioxidánsok, így aszkorbinsav. A tablettákra kívánt esetben - például a tabletták szétesésének és a hatóanyag azt követő gyomor- és bélrendszeri felszívódásának módosítása vagy a tabletta stabilitásának és/vagy küllemének javítása céljából - bevonatot vihetünk fel. Erre a célra szokásos bevonószereket és bevonási módszereket alkalmazhatunk.
Az orálisan adagolható készítmények kemény zselatin kapszulák is lehetnek, amelyek a hatóanyagot inert szilárd hígítószerrel, például kalcium-karbonáttal, kalcium-foszfáttal vagy kaolinnal összekeverve tartalmazzák. Az orálisan adagolható készítmények további képviselői a lágy zselatin kapszulák, amelyek a hatóanyagot vízzel vagy egy olajjal, például földimogyoró-olajjal, folyékony paraffinnal vagy olívaolajjal összekeverve tartalmazzák.
A vizes szuszpenziók a hatóanyagot rendszerint finoman elporított állapotban tartalmazzák egy vagy több szuszpendáló-, diszpergáló- vagy nedvesítőszerrel együtt. Szuszpendálószerként például nátrium-karboxi-metil-cellulózt, metil-cellulózt, hidroxi-propil-metil-cellulózt, nátrium-alginátot, poli-vinil-pirrolidont, tragananta-gumit és akáciagumit használhatunk. A diszpergáló- és nedvesítőszerek alkalmas képviselői a következők: lecitinek; alkilén-oxidok zsírsavakkal képezett kondenzációs termékei (például poli-oxi-etilén-sztearát); etilén-oxid hosszú szénláncú alifás alkoholokkal képezett kondenzációs termékei (például heptadeka-etilén-oxi-cetanol); etilén-oxid zsírsavakból és hexitolokból levezethető részleges észterekkel képezett kondenzációs termékei (például poli-oxi-etilén-szorbit-monooleát); és etilén-oxid zsírsavakból és hexit-anhidridekből levezethető részleges észterekkel képezett kondenzációs termékei (például polietilén-szorbitán-monooleát). A vizes szuszpenziók egy vagy több konzerválószert (például etil- vagy propil-p-hidroxi-benzoátot), antioxidánst (például aszkorbinsavat), színezéket, ízesítőszert és/vagy édesítőszert (például szaharózt, szaharint vagy aszpartámot) is tartalmazhatnak.
hz olajos szuszpenziók előállítása során a hatóanyagot például növényi olajokban (így arachisolajban, olívaolajban, szezámolajban vagy kókuszolajban) vagy ásványi olajban (így folyékony paraffinban) szuszpendáljuk. Az olajos szuszpenziók sűrítőszert, például méhviaszt, kemény paraffint vagy cetil-alkoholt is tartalmazhatnak. Az olajos szuszpenziókhoz az orális fogyaszthatóság javítására édesítőszereket (például a korábban felsoroltakat) és ízesítőszereket is adhatunk. A kompozíciókat antioxidánsok, például aszkorbinsav bekeverésével tartósíthatjuk.
A vízzel összekeverve vizes szuszpenzió képzésére alkalmas diszpergálható porkészítmények vagy granulátumok a hatóanyagot rendszerint diszpergáló- vagy nedvesítőszerrel, szuszpendálószerrel és egy vagy több konzerválószerrel összekeverve tartalmazzák. Diszpergáló-, nedvesítő- és szuszpendálószerekként például a korábban felsoroltakat használhatjuk. Ezek a készítmények más excipienseket, például édesítőszereket, ízesítőszereket és színezékeket is tartalmazhatnak.
A találmány szerinti készítmények további képviselői az olaj-a-vízben típusú emulziók. Ezekben az olajos fázis például növényi olaj (így olívaolaj vagy arachisolaj), ásványi olaj (így folyékony paraffin) vagy ezek keveréke lehet. Emulgeálószerekként például a következő anyagokat használhatjuk: természetes gumik, így akáciagumi és tragakanta-gumi; természetes foszfatidok, így szójalecitin; zsírsavakból és hexit-anhidridekből levezethető észterek és részleges észterek (így szorbitán-monooleát); és az említett részleges észterek etilén-oxiddal képezett kondenzációs terméke (így poli-oxi-etilén-szorbitán-monooleát). Az emulziók édesítő-, ízesítő- és konzerválószereket is tartalmazhatnak.
A szirupok és elixírek előállításához édesítőszereket, így glicerint, propilén-glikolt, szorbitot, aszpartámot vagy szaharózt használhatunk. Ezek a készítmények csillapítószereket, konzerválószereket, ízesítőszereket és/vagy színezékeket is tartal mazhatnak.
I ·**···« · *·
A gyógyászati készítmények injektálható steril vizes vagy olajos szuszpenziók is lehetnek. Ezeket a készítményeket ismert módszerekkel állíthatjuk elő egy vagy több, a korábbiakban felsorolt diszpergáló- vagy nedvesítőszer és szuszpendálószer felhasználásával. Az injektálható steril készítmények parenterálisan adagolható, nem toxikus hígítószerrel vagy oldószerrel (például 1,3-butándiollal) képezett oldatok vagy szuszpenziók is lehetnek.
A kúpok előállítása során a hatóanyagot olyan nem irritatív excipienssel keverjük össze, ami normál hőmérsékleten szilárd, a végbél hőmérsékletén azonban folyékony, így a végbélben megolvadva lehetővé teszi a hatóanyag felszabadulását. Excipiensként például kakaóvajat és poli-etilén-glikolokat használhatunk.
A helyileg felhasználható készítmények (például krémek, kenőcsök, gélek és vizes vagy olajos oldatok vagy szuszpenziók) előállítása során a hatóanyagot szokásos gyógyszertechnológiai módszerekkel egyesítjük egy vagy több szokásos, helyileg felhasználható hordozóanyaggal vagy hígítószerrel.
Az inhalálással beadagolandó készítmények például szokásos, atmoszferikusnál nagyobb nyomáson tartott aeroszol-palackok lehetnek, amelyekből a hatóanyag finom eloszlású szilárd részecskékből vagy folyadék-cseppecskékből álló aeroszol formájában bocsátható ki. A készítmények előállításához szokásos hajtógázokat, például illékony fluorozott szénhidrogéneket vagy szénhidrogéneket használhatunk. Az aeroszol-palackot előnyösen mért mennyiségű hatóanyagot kibocsátó adagoló eszközzel látjuk el.
A gyógyszerkészítményekről Corwin Hansch (főszerk.): Comprehensive Medicinal Chemistry c. kézikönyve (kiadó: Pergamon Press, 1990) 5. kötetének 25.2 fejezetében található további útmutatás.
Az egyedi dózisformákban lévő, egy vagy több excipienssel összekeverendő hatóanyag mennyisége a kezelni kívánt gazdaszervezettől és az adagolás kívánt módjától függően változik. Az egyes adagolási módokról és a hozzájuk tartozó dózis-12tartományokról Corwin Hansch (főszerk.) fent idézett kézikönyvének 5. kötete 25.3. fejezetében található további útmutatás.
A terápiás vagy profilaktikus célokra felhasználandó dózis természetesen a kezelendő rendellenesség típusától és súlyosságától, a beteg ember vagy állat korától és nemétől, valamint az adagolás módjától függően változik, az orvosi gyakorlatban jól ismert elvek szerint. Tájékoztatásul közöljük, hogy az (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsav vagy a 3-[4-[1-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsav (vagy a megfelelő gyógyászatilag alkalmazható sók és szolvátok) napi dózisának javasolt értéke 0,5-25 mg, előnyösen 1-10 mg, például 1 mg, 2 mg, 3 mg, 4 mg vagy 5 mg lehet. A metformin javasolt napi dózisa 250-2500 mg, előnyösen 500-1700 mg lehet.
A találmány tárgya tehát továbbá eljárás cukorbetegség megelőzésére vagy kezelésére oly módon, hogy a kezelést igénylő betegnek a fentiekben meghatározott gyógyszerkombináció hatásos mennyiségét adjuk be. A találmány tárgya továbbá eljárás inzulin rezisztencia szindróma kezelésére oly módon, hogy a kezelést igénylő betegnek a fentiekben meghatározott gyógyszerkombináció hatásos mennyiségét adjuk be.
Egy további szempont szerint a találmány tárgya részegységekből álló készlet, ami (i) (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazó tartályt, (ii) egy gyógyhatású biguanidot, például metformint tartalmazó tartályt, továbbá a fenti propánsavak egyikének és a biguanidnak egymást követő, külön-külön történő vagy egyszerre történő beadására vonatkozó útmutatást tartalmaz.
-13Egy további szempont szerint a találmány tárgya részegységekből álló készlet, ami (i) (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját gyógyászatilag alkalmazható adjuvánssal, hígítószerrel vagy hordozóanyaggal összekeverve tatalmazó gyógyászati készítményt, és (ü) egy gyógyhatású biguanidot, például metformint gyógyászatilag alkalmazható adjuvánssal, hígítószerrel vagy hordozóanyaggal összekeverve tartalmazó gyógyászati készítményt tartalmaz, ahol mind a propánsav, mind pedig a gyógyhatású biguanid (például metformin) egymáshoz kapcsolt beadásra alkalmas formában van jelen.
Az egymáshoz kapcsolt beadás megjelölésen azt értjük, hogy hogy a fenti propánsavak valamelyikét tartalmazó készítményt és a gyógyhatású biguanidot (például metformint) tartalmazó készítményt az adott állapot - ami akut vagy krónikus lehet - kezelése során egy-mást követően, külön-külön vagy egyszerre adjuk be. A két készítményt (adott esetben ismétlődően) előnyösen időben egymáshoz kellően közel adjuk be ahhoz, hogy az adott állapot kezelése folyamán a beteg számára kedvezőbb eredményeket érjünk el annál, mint ami az ugyanilyen állapot azonos ideig tartó kezelése alatt a két készítmény valamelyikének önálló (azaz a másik készítmény nélküli), adott esetben ismétlődő beadásával elérhető. A két készítményt előnyösen egyszerre vagy egymást követően - például a két beadás között 15 perctől 12 óráig terjedő időközt (előnyösen 1-8 órás időközt) hagyva - adagoljuk.
A találmány tárgya továbbá (1) gyógyászati készítmény, ami (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazza, egy gyógyhatású biguaniddal (például metforminnal), továbbá gyógyászatilag alkalmazható hordozóanyagokkal és/vagy hígítószerekkel együtt (az ilyen készítményeket a továbbiakban kombinációs készítmény-eknek nevezzük); és (2) részegységekből álló készlet, ami (a) (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3_[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját gyógyászatilag alkalmazható adjuvánssal, hígítószerrel vagy hordozóanyaggal összekeverve tartalmazó gyógyászati készítményt, és (b) egy gyógyhatású biguanidot (például metformint) gyógyászatilag alkalmazható adjuvánssal, hígítószerrel vagy hordozóanyaggal összekeverve tartalmazó gyógyászati készítményt tartalmaz, ahol mind az (a), mind pedig a (b) komponens egymáshoz kapcsolt beadásra alkalmas formában van jelen.
Egy újabb szempont szerint a találmány tárgya eljárás a fentiekben meghatározott, részegységekből álló készlet előállítására oly módon, hogy egy, a fentiekben meghatározott 8a) komponenst egy, a fentiekben meghatározott (b) komponenssel társítunk, és így a két komponenst egymáshoz kapcsoltan beadhatóvá tesszük.
A két komponenssel kapcsolatban használt társítjuk megjelölésen a társítás olyan formáit is értjük, amikor a részegységekből álló készlet (a) és (b) komponense
-15(i) külön kialakított és csomagolt árucikkekként külön kerül forgalomba, amelyeket utóbb egy kombinációs terápia során egymáshoz kapcsoltan használnak; vagy (ii) kombinációs egységcsomag külön komponenseiként csomagolva kerül forgalomba kombinációs terápia során egymáshoz kapcsoltan való felhasználásra.
Ennek megfelelően a találmány tárgya továbbá részegységekből álló készlet, ami (I) a fentiekben meghatározott (a) és (b) komponens egyikét tartalmazza, (II) az adott komponensnek az (a) vagy (b) komponens másikához kapcsoltan való felhasználására vonatkozó útmutatással együtt.
A találmány szerinti, részegységekből álló készlet az (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazó készítményből egynél több darabot és/vagy a megfelelő mennyiségű/dózisú gyógyhatású biguanidot (például metformint) tartalmazó készítményből egynél több darabot is tartalmazhat, ismételt beadás céljára. Ha a készlet bármelyik hatóanyagot tartalmazó készítményből egynél több darabot tartalmaz, ezek a készítmények a hatóanyag - (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsav vagy gyógyászatilag alkalmazható sója vagy a vegyület vagy a só szolvátja, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsav vagy gyógyászatilag alkalmazható sója vagy a vegyület vagy a só szolvátja, vagy gyógyhatású biguanid (például metformin) - dózisát, a készítmény kémiai összetételét és/vagy a készítmény fizikai formáját tekintve azonosak vagy eltérőek lehetnek.
Az utóbbi kiviteli alak speciális formáját képezik a rögzített dózisú kombinációk, amelyek az (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat, vagy a 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsa-16·····«· 4 ·· vat az adott vegyületre korábban megállapított dózisok valamelyikének megfelelő dózisban tartalmazzák, és a gyógyhatású biguanidot (például metformint) is a korábban megállapított dózisok valamelyikének megfelelő dózisban tartalmazzák, a korábban közölt dózistartományok szélső értékeit is beleértve.
A találmányt a következőkben kiviteli példa kapcsán ismertetjük. A példában a teszt-vegyület megjelölésen vagy (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat értünk.
Példa
A találmány szerinti megoldással elérhető előnyök úgy igazolhatók, hogy genetikailag túlsúlyos és cukorbeteg állatoknak, például hím Wistar patkányoknak, fa/fa Zucker patkányoknak vagy ob/ob egereknek (a) kontrollt, (b) teszt-vegyületet, (c) metformint és (d) a teszt-vegyület és metformin kombinációját adjuk be, és mérjük az állatok vérplazmájának glükóz-szintjét, vagy az inzulin rezisztencia szindróma kimutatására alkalmas más élettani paraméterét, például a glükémia-paramétereket [a plazma éhgyomri glükóz-szintjét (FPG)], az inzulin, proinzulin vagy C-peptid szintjét, a lipid-paramétereket (a trigliceridek, az összkoleszterin, az LDL-koleszterin, a HDL-koleszterin, az Apo A1, Apo B és a szabad zsírsavak szintjét, valamint az összkoleszterin/HDL koleszterin arányt, az LDL/HDL koleszterin arányt és az Apo B/Apo A1 arányt) és/vagy a trombózis/érbetegség markereket (a PAI-1- és fibrinogén-szintet és az albumin/kreatinin arányt a vizeletben). Az egyedileg használt vegyületek esetén kapott eredményeket a kombinációs kezeléskor kapott eredményekkel egybevető statisztikai adatelemzés szinergetikus hatást is kimutathat.
Más megoldás szerint 26 hetes randomizált, kettős vak, sokcentrumú, placébóval ellenőrzött vizsgálat alapján értékelhetjük a teszt-vegyület hatékonyságát. Ebben a vizsgálatban a kizárólag metforminnal kezelt, és arra rosszul reagáló, 2-es típusú cukorbetegek terápiáját teszt-vegyülettel egészítjük ki.
-17A teszt-vegyületet három dózisban használjuk, placébóval egybevetve. A glükémia szabályozhatóságában és a diszlipidémia kezelésében elért eredményeket olyan 2-es típusú cukorbetegeken értékeljük, akik a placébóval végzett bevezető szakaszban az előírt diéta és testmozgás mellett alkalmazott metformin terápiára rosszul reagálnak, azaz FPG szintjük a 126-240 mg/dl tartományba esik. A vizsgálat legalább 2 hétig tartó szűrési szakaszból, legföljebb 4 hétig tartó metformin-titrálási szakaszból, 4 hétig tartó bevezető szakaszból (egyszeres vak vizsgálat; az előírt diétát betartó és testmozgást elvégző betegeket metforminnal és placébóval kezeljük), 26 hétig tartó kezelési szakaszból (kettős vak vizsgálat), és 3 hétig tartó utókövetési szakaszból áll. A szűrési szakasz kezdetén a metformin monoterápiától eltérő összes orális diabetesz-ellenes kezelést megszakítjuk. A metformin-titrálási szakaszban a betegek gliburid-dózisát a vérplazma éhgyomri glüköz-szintje, valamint a biztonság és tolerálhatóság szempontjából optimális hatás eléréséhez szükségesre állítjuk be. Itt jegyezzük meg, hogy a vizsgálat csak olyan betegeken folytatható, akiknél az így beállított napi metformin dózis legalább 2,0 g-ot ér el. Ezután a betegeken megkezdjük a placébós bevezető szakaszt. A kezelési szakaszba azok a betegek léphetnek át, akiknél az FPG-szint a bevezető szakasz során 126 mg/dl és 240 mg/dl közé esik. A kezelési szakaszt megelőzően a betegeket a korábbi terápia és a nem szerint csoportokba soroljuk, és a randomizálást az egyes csoportokon belül végezzük el. A kezelési szakasz során folyamatosan figyelemmel kísérjük, esetenként módosítjuk vagy erősítjük a betegek étrendjét. Azokat a betegeket, akiknél az FPG-szint a kezelési szakasz bármely időpontjában meghaladja a 270 mg/dl-t, kizárjuk a további vizsgálatból. A kezelési szakasz befejeztével a követelményeknek megfelelő betegek hosszútávú nyílt tanulmányozási szakaszba léphetnek.
A vizsgálatsorozatba olyan betegeket vonhatunk be, akiknél teljesülnek a következő feltételek:
- Orvosilag igazolt 2-es típusú cukorbetegség fennállása (FPG >126 mg/dl).
- Nem kizáró ok az, ha a beteget korábban orálisan már kezelték egy vagy több hatóanyaggal, a szűrési szakasz kezdetén azonban az összes diabetesz-ellenes kezelést meg kell szakítani. A betegek FPG-szintjének a placébós bevezető szakaszban 126 mg/dl és 240 mg/dl közé kell esnie.
- A férfi- vagy nőbetegek életkora a szűrési szakasz kezdetén 30-80 év legyen.
- A nőbetegeknek menopauza utáni életszakaszban lévő (legalább 6 hónapja nem menstruáló), sebészetileg steril vagy hormonális fogamzásgátló szert szedő vagy méhen belüli fogamzásgátló eszközt használó személyeknek kell lenniük. A hormonális fogamzásgátló szert szedő nőbetegeknek más fogamzásgátló módszert is kell használniuk.
- Az endogén inzulin-termelést jelző éhgyomri C-peptid-szint a szűrési és a placébót használó bevezető szakaszban > 0,8 ng/ml legyen.
- A placébós bevezető szakasz során az éhgyomri triglicerid-koncentráció-értékek - nevezőként a nagyobb értéket használva - nem térhetnek el egymástól 40 %-nál nagyobb értékben (azaz a kisebb érték/nagyobb érték hányadosnak 0,6-nál nagyobbnak kell lennie).
A vizsgálatsorozatból ki kell zárni mindazokat a betegeket, amelyeknél a következő körülmények bármelyike fennáll:
- Korábban semmiféle gyógyszerrel nem kezelt cukorbetegek, vagy a szűrést megelőző 6 hónapon belül krónikus inzulin-terápiával vagy tiazolidin-dionnal (TZD, glitazon) kezelt betegek. A korábban metforminnal, szulfonil-karbamiddal, meglitiniddel vagy α-glükozidáz inhibitorral kezelt betegeket nem kell kizárni, de diabetesz-ellenes gyógyszerelésüket (a szulfonil-karbamidos vagy metforminos kezelést kivéve) a szűrés kezdetén meg kell szakítani.
- A szűrési szakasz és a placébós bevezető szakasz bármely időpontjában az éhgyomri triglicerid-szint meghaladja a 600 mg/dl-t, vagy az LDL-C szint meghaladja a 250 mg/dl-t.
- Kezeletlen magas vérnyomásban szenvedő betegek (átlagos szisztolés vérnyomásuk > 170 Hgmm vagy átlagos diasztolés vérnyomásuk > 100 Hgmm). A magas vérnyomás ellen tiazid típusú diuretikummal, α-adrenerg blokkolóval vagy β-adrenerg blokkolóval kezelt betegek bevonhatók a vizsgálatba, feltéve, hogy a szűrést megelőző legalább 1 hónapon keresztül az adott gyógyszert állandó dózisban szedték; ezt az állandó dózist a teljes tanulmányozási időszak alatt szedniük kell, hacsak orvosilag nem ellenjavallt.
- A szűrést megelőző 1 hónapon belül Ábrátokkal vagy más lipidszint-csökkentő szerekkel kezelt betegek. A HMG-CoA reduktáz inhibitorokkal való korábbi kezelés nem kizáró ok, feltéve, hogy ez a kezelés legalább 3 hónappal a szűrést megelőzően már megindult, és a dózis a szűrést megelőző legalább 3 hónapon keresztül változatlan maradt.
p t
- Olyan betegek, akik szűréskon testtömeg-indexe (BMI) 40 kg/m -nel nagyobb.
- Olyan betegek, akiknél a szűrést megelőző 3 hónapon belül aktív artériabetegség [például instabil angina, szívizom-infarktus, tranziens iszkémiás roham (TIA), cerebrovaszkuláris esemény (CVA)] állt fenn, vagy angioplasztikai műtéten vagy sebészeti koszorúér-bypass beültetésen estek keresztül.
- Olyan betegek, akiknél a New York Heart Association osztályozási rendszere szerinti III. vagy IV. osztályba tartozó szívelégtelenség áll fenn.
- Aktív májbetegségben vagy máj-diszfunkcióban szenvedő betegek, azaz akik ALT- vagy AST-szintje a szűrési szakasz és a placébós bevezető szakasz bármely időpontjában több mint másfélszerese a normális érték felső határának.
- Olyan betegek, akiknél korábban troglitazon, poiglitazon vagy roziglitazon szedése közben igazoltan megnövekedett a májenzimek szintje (az adott enzim szintje több mint 2,5-szerese volt a normális érték felső határának) vagy máj-diszfunkció lépett fel.
- Vese-elégtelenségben szenvedő betegek, azaz ha a beteg szérum kreatinin-szmtje a szűrési szakasz és a placébós bevezető szakasz bármely időpontjában meghaladja az 1,8 mg/dl-t.
- Hemoglobinopátiás vagy anémiás betegek, azaz ha a szűrési szakasz és a placébós bevezető szakasz bármely időpontjában a hemoglobin-szint férfibetegeknél 11 g/dl-nél, nőbetegeknél pedig 10 g/dl-nél kisebb.
- Olyan betegek, akik kortörténetében a megelőző 5 éven belül rosszindulatú betegség szerepelt, a sikeresen kezelt alap- vagy pikkelysejtes bőrkarcinómát kivéve.
- Terhesség vagy szoptatás.
- Olyan súlyos vgy instabil orvosi vagy pszichológiai állapot fennállása, ami a vizsgálatot végző megítélése szerint veszélyeztetné a beteg biztonságos vagy sikeres részvételét a vizsgálatsorozatban.
- A szűréskor végzett fizikai vizsgálatok, laboratóriumi mérések vagy elektrokardiogram alapján megállapított olyan klinikailag jelentős abnormalitás, ami a vizsgálatot végző megítélése szerint eleve kizárná a vizsgálatsorozat biztonságos végrehajtását.
- Olyan betegek, akik kortörténetében a megelőző 5 éven belül alkohol- vagy drogfüggőség szerepel.
- Instabil testtomegű betegek, azaz akik testtömege a szűrést megelőző 3 hónapon belül több mint 3 kg-val változott.
Az eredményeket a következőképpen értékeljük.’
A metforminnal kombináltan használt teszt-vegyület glükémia szabályozására kifejtett hatását a HbA1c szint alapvonaltól való eltérésének átlagértéke alapján értékeljük, a csak metforminnal végzett terápia során elérttel egybevetve.
Ezen kívül a metforminnal és teszt-vegyülettel kezelt betegcsoport következő biológiai paramétereinek alapvonaltól való átlagos eltérését is egybevetjük a metfor-21··:· ·’> :·:· ·,;· minnal és placébóval kezelt betegcsoporton észleltekkel: glükémia-paraméterek [a plazma éhgyomri glükóz-szintje (FPG)], inzulin, proinzulin és C-peptid szintje; lipid-paraméterek (trigliceridek, összkoleszterin, LDL koleszterin, HDL koleszterin, Apó A1, Apo B és szabad zsírsavak szintje, valamint az összkoleszterin/HDL koleszterin, LDL/HDL koleszterin és Apo B/Apo A1 arány); trombózis/érbetegség-markerek (PAI-1 és fibrinogén szintje; albumin/kreatinin arány a vizeletben).
A következő adatokat is kiszámítjuk:
reagáló betegek részaránya HbA1c-szint szempontjából (azon betegek részaránya, akiknél az alapvonalhoz viszonyítva legalább 0,7 %-os és 1 %-os csökkenés észlelhető), FPG szint szempontjából (azon betegek részaránya, akiknél az alapvonalhoz viszonyítva legalább 30 mg/dl mértékű csökkenés észlelhető) és TG szint szempontjából (azon betegek részaránya, akiknél az alapvonalhoz viszonyítva legalább 20 %-os és 40 %-os csökkenés észlelhető);
a megcélzott HbA1c szintet (< 8 % és < 7 %), FPG szintet (< 126 mg/dl) és TG szintet (< 200 mg/dl és < 150 mg/dl) elérő betegek részaránya.
HOMA: az inzulin-érzékenység és β-sejtműködés %-os eltérése az alapvonaltól.
A klinikai biztonságot és tolerálhatóságot a fizikai vizsgálatok és klinikai laboratóriumi mérések (a tejsav-mérést is beleértve) során észlelt változások, az életjelenségek, a testtömeg és az elektrokardiogram változásai, valamint a kedvezőtlen tapasztalatok alapján értékeljük.
A betegek háttér-terápiaként nyílt módon metformint kapnak. Minden háttér-terápiához a teszt-vegyület három eltérő dózisát (két csúcsdózis és egy indító dózis) kapcsoljuk; a teszt-vegyületet naponta egyszer adjuk be 26 héten keresztül. Ha a 6 hónapos kezelési szakasz során a legnagyobb dózis beadásakor bármilyen biztonsági aggály merül fel, a kezelést a második csúcsdózissal folytatjuk. Összehasonlító anyagként placébót használunk.
-22··:· a.. :·;· ·,«·
Az eredmények elemzése várhatóan egy vagy több, az alábbiakban felsorolt körülményt igazol a metformin és teszt-vegyület kombinációjával kezelt betegcsoport javára:
- jelentős javulás a glükémia szabályozásában az alapvonalhoz és a szulfonil-karbamid mellett placébóval kezelt betegcsoporton elért értékekhez képest;
- a lipidprofil javulása az alapvonalhoz és a szulfonil-karbamid mellett placébóval kezelt betegcsoporton elért értékekhez képest;
- a glükémia- és triglicerid-szabályozás szempontjából a legtöbb beteg reagáló-nak minősül;
- a glükémia- és lipid-szabályozás terén a legtöbb beteg eléri a megcélzott értékeket;
- a glükémia- és lipid-szabályozás az alapvonali BMI-re, korra, nemre, rasszra és a betegség súlyosságára tekintet nélkül hatásos; klinikailag releváns testtömeg-növekedés nem lép fel.
Várható az is, hogy a fenti eredmények statisztikai elemzése egy vagy több vizsgált élettani válasz terén a teszt-vegyület és a szulfonil-karbamid szinergetikus együtthatását igazolja.

Claims (15)

  1. -23ί· .ί.. <*· Η* ·,«*· Szabadalmi igénypontok
    1. Gyógyszerkombináció, azzal jellemezve, hogy (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazza, egy gyógyhatású biguaniddal együtt.
  2. 2. Gyógyszerkombináció, azzal jellemezve, hogy (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazza metforminnal együtt.
  3. 3. Gyógyszerkombináció, azzal jellemezve, hogy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazza metforminnal együtt.
  4. 4. Gyógyászati készítmény, azzal jellemezve, hogy (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazza, metforminnal, továbbá gyógyászatilag alkalmazható hordozóanyaggal és/vagy hígítószerrel együtt.
  5. 5. Eljárás cukorbetegség megelőzésére vagy kezelésére, azzal jellemezve, hogy a kezelést igénylő betegnek az 1. igénypont szerinti gyógyszerkombináció hatásos mennyiségét adjuk be.
  6. 6. Eljárás inzulin rezisztencia szindróma kezelésére, azzal jellemezve, hogy a kezelést igénylő betegnek az 1. igénypont szerinti gyógyszerkombináció hatásos mennyiségét adjuk be.
  7. 7. Részegységekből álló készlet, azzal jellemezve, hogy
    -24< ’·?·' >
    (i) (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazó tartályt, (ii) egy gyógyhatású biguanidot tartalmazó tartályt, továbbá a fenti propánsavak egyikének és a gyógyhatású biguanidnak egymást követő, külön-külön történő vagy egyszerre történő beadására vonatkozó útmutatást tartalmaz.
  8. 8. Részegységekből álló készlet, azzal jellemezve, hogy (i) (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját gyógyászatilag alkalmazható adjuvánssal, hígítószerrel vagy hordozóanyaggal összekeverve tatalmazó gyógyászati készítményt, és (ii) egy gyógyhatású biguanidot gyógyászatilag alkalmazható adjuvánssal, hígítószerrel vagy hordozóanyaggal összekeverve tartalmazó gyógyászati készítményt tartalmaz, ahol mind a propánsav, mind pedig a gyógyhatású biguanid egymáshoz kapcsolt beadásra alkalmas formában van jelen.
  9. 9. Kombinációs készítmény, azzal jellemezve, hogy a következőket foglalja magába:
    (1) gyógyászati készítmény, ami (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-
    -25μ- r -2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazza, egy gyógyhatású biguaniddal, továbbá gyógyászatilag alkalmazható hordozóanyagokkal és/vagy hígítószerekkel együtt; és (2) részegységekből álló készlet, ami (a) (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját gyógyászatilag alkalmazható adjuvánssal, hígítószerrel vagy hordozóanyaggal összekeverve tatalmazó gyógyászati készítményt, (b) egy gyógyhatású biguanidot gyógyászatilag alkalmazható adjuvánssal, hígítószerrel vagy hordozóanyaggal összekeverve tartalmazó gyógyászati készítményt tartalmaz, ahol mind az (a), mind pedig a (b) komponens egymáshoz kapcsolt beadásra alkalmas formában van jelen.
  10. 10. Eljárás az előzőekben meghatározott, részegységekből álló készlet előállítására, azzal jellemezve, hogy egy, a fentiekben meghatározott (a) komponenst egy, a fentiekben meghatározott (b) komponenssel társítunk, és így a két komponenst egymáshoz kapcsolt beadásra alkalmassá tesszük.
  11. 11. A 10. igénypont szerinti eljárás, azzal jellemezve, hogy a részegységekből álló készlet (a) és (b) komponensét (i) egymástól független, különálló készítményekként alakítjuk ki, amelyeket utóbb egyesítünk kombinációs terápia során egymáshoz kapcsoltan való felhasználásra; vagy (ii) kombinációs egységcsomag külön komponenseiként csomagolva alakítjuk ki, kombinációs terápia során egymáshoz kapcsoltan való felhasználásra.
  12. 12. Részegységekből álló készlet, azzal jellemezve, hogy (I) a fentiekben meghatározott (a) és (b) komponens egyikét tartalmazza,
    -26-·*· C;· ' (II) az adott komponensnek az (a) vagy (b) komponens másikához kapcsoltan való felhasználására vonatkozó útmutatással együtt.
  13. 13. A 7., 8. és 12. igénypontok bármelyike szerinti, részegységekből álló készlet, azzal jellemezve, hogy az (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját, vagy a 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat vagy gyógyászatilag alkalmazható sóját vagy a vegyület vagy a só szolvátját tartalmazó készítményből egynél több darabot és/vagy a megfelelő mennyiségű/dózisú gyógyhatású biguanidot tartalmazó készítményből egynél több darabot tartalmaz ismételt beadás céljára.
  14. 14. Az 1., 2. és 3. igénypontok bármelyike szerinti gyógyszerkombináció, vagy a 4. igénypont szerinti gyógyászati készítmény, vagy az 5., 6., 10. és 11. igénypontok bármelyike szerinti eljárás, vagy a 7., 8., 12. és 13. igénypontok bármelyike szerinti, részegységekből álló készlet, azzal jellemezve, hogy a 2-es típusú cukorbeteg-ség és az ahhoz társult komplikációk kezelésére alkalmas egy vagy több további meglévő terápiát is tartalmaz.
  15. 15. Az 1. igénypont szerinti gyógyszerkombináció, vagy az 5., 6., 10. és 11. igénypontok bármelyike szerinti eljárás, vagy a 7., 8., 12. és 13. igénypontok bármelyike szerinti, részegységekből álló készlet, azzal jellemezve, hogy gyógyhatású biguanidként metformint tartalmaz.
    A bejelentő helyett a meghatalmazott:
    Dr. Jals/vsz^Györgyné 10Q3 BuBapesytkWÁlJtér u. 24.
    , , '' ' Te!.: 2)6-4146 Fa& 218-4506
    GuL-CLoA 1 I líu Ct
    HZ
HU0400946A 2001-06-01 2002-05-30 A pharmaceutical combination comprising either (s)-2-ethoxy-3-[4-(2-{4-methane sulfonyl oxyphenyl}ethoxy) phenyl]propanoic acid or 3-{4-[2-(4-tert-butoxy carbonyl aminophenyl)ethoxy]phenyl}-(s)-2-ethoxy propanoic acid and a biguanide drug HUP0400946A3 (en)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
SE0101980A SE0101980D0 (sv) 2001-06-01 2001-06-01 Pharmaceutical combination
PCT/SE2002/001038 WO2002096402A1 (en) 2001-06-01 2002-05-30 A pharmaceutical combination comprising either (s)-2-ethoxy-3- [4-(2- {4-methane sulfonyl oxyphenyl} ethoxy) phenyl] propanoic acid or 3-{4-[2- (4-tert-butoxy carbonyl aminophenyl) ethoxy] phenyl} -(s)-2-ethoxy propanoic acid and a biguanide drug

Publications (2)

Publication Number Publication Date
HUP0400946A2 true HUP0400946A2 (hu) 2004-08-30
HUP0400946A3 HUP0400946A3 (en) 2007-11-28

Family

ID=20284362

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
HU0400946A HUP0400946A3 (en) 2001-06-01 2002-05-30 A pharmaceutical combination comprising either (s)-2-ethoxy-3-[4-(2-{4-methane sulfonyl oxyphenyl}ethoxy) phenyl]propanoic acid or 3-{4-[2-(4-tert-butoxy carbonyl aminophenyl)ethoxy]phenyl}-(s)-2-ethoxy propanoic acid and a biguanide drug

Country Status (24)

Country Link
US (1) US20040152771A1 (hu)
EP (2) EP1666034A1 (hu)
JP (1) JP2004532864A (hu)
KR (1) KR20040008202A (hu)
CN (1) CN1535144A (hu)
AT (1) ATE336993T1 (hu)
BR (1) BR0210128A (hu)
CA (1) CA2448643A1 (hu)
CO (1) CO5540375A2 (hu)
CZ (1) CZ20033234A3 (hu)
DE (1) DE60214185T2 (hu)
EE (1) EE200300584A (hu)
ES (1) ES2269686T3 (hu)
HU (1) HUP0400946A3 (hu)
IL (1) IL159033A0 (hu)
IS (1) IS7058A (hu)
MX (1) MXPA03011005A (hu)
NO (1) NO20035237D0 (hu)
PL (1) PL367891A1 (hu)
RU (1) RU2003136154A (hu)
SE (1) SE0101980D0 (hu)
SK (1) SK14702003A3 (hu)
WO (1) WO2002096402A1 (hu)
ZA (1) ZA200309264B (hu)

Families Citing this family (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
TW201636015A (zh) * 2013-07-05 2016-10-16 卡地拉保健有限公司 協同性組成物

Family Cites Families (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5783556A (en) * 1996-08-13 1998-07-21 Genentech, Inc. Formulated insulin-containing composition
US6552055B2 (en) * 1996-12-11 2003-04-22 Dana-Farber Cancer Institute Methods and pharmaceutical compositions for inhibiting tumor cell growth
US6011049A (en) * 1997-02-19 2000-01-04 Warner-Lambert Company Combinations for diabetes
SE9801992D0 (sv) * 1998-06-04 1998-06-04 Astra Ab New 3-aryl-2-hydroxypropionic acid derivative I
SE9801990D0 (sv) * 1998-06-04 1998-06-04 Astra Ab New 3-aryl propionic acid derivatives and analogs
EP1145717B1 (en) * 2000-04-13 2004-05-12 Pfizer Products Inc. Synergistic effect of glyburide and milrinone

Also Published As

Publication number Publication date
CN1535144A (zh) 2004-10-06
IL159033A0 (en) 2004-05-12
IS7058A (is) 2003-11-28
ATE336993T1 (de) 2006-09-15
KR20040008202A (ko) 2004-01-28
EP1404309A1 (en) 2004-04-07
WO2002096402A1 (en) 2002-12-05
RU2003136154A (ru) 2005-02-10
EP1666034A1 (en) 2006-06-07
SE0101980D0 (sv) 2001-06-01
NO20035237D0 (no) 2003-11-25
SK14702003A3 (sk) 2004-09-08
EP1404309B1 (en) 2006-08-23
CO5540375A2 (es) 2005-07-29
ZA200309264B (en) 2005-02-28
PL367891A1 (en) 2005-03-07
CZ20033234A3 (cs) 2004-12-15
HUP0400946A3 (en) 2007-11-28
HK1062813A1 (en) 2004-11-26
DE60214185T2 (de) 2007-07-19
MXPA03011005A (es) 2004-02-27
BR0210128A (pt) 2004-06-08
JP2004532864A (ja) 2004-10-28
US20040152771A1 (en) 2004-08-05
CA2448643A1 (en) 2002-12-05
EE200300584A (et) 2004-02-16
ES2269686T3 (es) 2007-04-01
DE60214185D1 (en) 2006-10-05

Similar Documents

Publication Publication Date Title
TWI278312B (en) Pharmaceutical composition for treating diabetes or a disease or condition associated with diabetes
US6559188B1 (en) Method of treating metabolic disorders especially diabetes, or a disease or condition associated with diabetes
US20100076084A1 (en) Method of Treating Metabolic Disorders, Especially Diabetes, or a Disease or Condition Associated with Diabetes
HUP0400964A2 (hu) (S)-2-Etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat és inzulint tartalmazó gyógyszer-kombináció
HUP0400946A2 (hu) (S)-2-etoxi-3-[4-[2-[4-(metánszulfonil-oxi)-fenil]-etoxi]-fenil]-propánsavat vagy 3-[4-[2-[4-(terc-butoxi-karbonil-amino)-fenil]-etoxi]-fenil]-(S)-2-etoxi-propánsavat és egy gyógyhatású biguanidot tartalmazó gyógyszerkombináció
US20040157927A1 (en) Pharmaceutical combination comprising either (s)-2-ethoxy-3-[4-(2-{4-methane sulfonyl oxyphenyl} ethoxy) phenyl] propanoic acid or 3-{-4-[2-(4-tert-butoxy carbonyl aminophenyl) ethoxy] phenyl}-(s)-2-ethoxy propanoic acid and a sulonylurea
AU2002258332A1 (en) A pharmaceutical combination comprising either (S)-2-ethoxy-3- [4-(2- {4-methane sulfonyl oxyphenyl} ethoxy) phenyl] propanoic acid or 3-{4-[2- (4-tert-butoxy carbonyl aminophenyl) ethoxy] phenyl} -(S)-2-ethoxy propanoic acid and a biguanide drug
HK1062813B (en) A pharmaceutical combination comprising either (s)-2-ethoxy-3- 4-(2- 4-methane sulfonyl oxyphenyl ethoxy) phenyl] propanoic acid or 3-4-2- (4-tert-butoxy carbonyl aminophenyl) ethoxy] phenyl -(s)-2-ethoxy propanoic acid and a biguanide drug
AU2002309399A1 (en) A pharmaceutical combination comprising either (S)-2-ethoxy -3 [4-(2- {4-methane sulfonyl oxyphenyl} ethoxy)phenyl] propanoic acid or 3-{4-[2- (4-tert-butoxy carbonylamino phenyl) ethoxy] phenyl}-(S)-2-ethoxy propanoic acid and insulin
AU2002309398A1 (en) A pharmaceutical combination comprising either (S)-2-ethoxy-3- [4-(2-{4-methane sulfonyl oxyphenyl} ethoxy) phenyl] propanoic acid or 3-{4-[2-(4-tert- butoxy carbonyl aminophenyl) ethoxy] phenyl} -(s)-2-ethoxy propanoic acid and a sulonylurea

Legal Events

Date Code Title Description
FD9A Lapse of provisional protection due to non-payment of fees