[go: up one dir, main page]

FI3523325T3 - Indusoituvia kaspaaseja ja niiden käyttömenetelmiä - Google Patents

Indusoituvia kaspaaseja ja niiden käyttömenetelmiä

Info

Publication number
FI3523325T3
FI3523325T3 FIEP17791508.9T FI17791508T FI3523325T3 FI 3523325 T3 FI3523325 T3 FI 3523325T3 FI 17791508 T FI17791508 T FI 17791508T FI 3523325 T3 FI3523325 T3 FI 3523325T3
Authority
FI
Finland
Prior art keywords
cell
optionally
composition
transposon
protein
Prior art date
Application number
FIEP17791508.9T
Other languages
English (en)
Inventor
Eric Ostertag
Devon Shedlock
Original Assignee
Poseida Therapeutics Inc
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Poseida Therapeutics Inc filed Critical Poseida Therapeutics Inc
Application granted granted Critical
Publication of FI3523325T3 publication Critical patent/FI3523325T3/fi

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
    • C12N9/50—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
    • C12N9/64—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue
    • C12N9/6421—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue from mammals
    • C12N9/6472—Cysteine endopeptidases (3.4.22)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
    • A61K35/14—Blood; Artificial blood
    • A61K35/17—Lymphocytes; B-cells; T-cells; Natural killer cells; Interferon-activated or cytokine-activated lymphocytes
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K39/0005—Vertebrate antigens
    • A61K39/0011—Cancer antigens
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K40/00—Cellular immunotherapy
    • A61K40/10—Cellular immunotherapy characterised by the cell type used
    • A61K40/11—T-cells, e.g. tumour infiltrating lymphocytes [TIL] or regulatory T [Treg] cells; Lymphokine-activated killer [LAK] cells
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P17/00—Drugs for dermatological disorders
    • A61P17/02—Drugs for dermatological disorders for treating wounds, ulcers, burns, scars, keloids, or the like
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P29/00—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID]
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • C07K14/4701—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals not used
    • C07K14/4747—Apoptosis related proteins
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/52—Genes encoding for enzymes or proenzymes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
    • C12N5/06—Animal cells or tissues; Human cells or tissues
    • C12N5/0602—Vertebrate cells
    • C12N5/0634—Cells from the blood or the immune system
    • C12N5/0636—T lymphocytes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/10—Transferases (2.)
    • C12N9/12—Transferases (2.) transferring phosphorus containing groups, e.g. kinases (2.7)
    • C12N9/1241—Nucleotidyltransferases (2.7.7)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
    • C12N9/50—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y304/00—Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
    • C12Y304/22—Cysteine endopeptidases (3.4.22)
    • C12Y304/22062—Caspase-9 (3.4.22.62)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K2039/51—Medicinal preparations containing antigens or antibodies comprising whole cells, viruses or DNA/RNA
    • A61K2039/515—Animal cells
    • A61K2039/5156—Animal cells expressing foreign proteins
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K2039/51—Medicinal preparations containing antigens or antibodies comprising whole cells, viruses or DNA/RNA
    • A61K2039/515—Animal cells
    • A61K2039/5158—Antigen-pulsed cells, e.g. T-cells
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K2121/00—Preparations for use in therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K2300/00—Mixtures or combinations of active ingredients, wherein at least one active ingredient is fully defined in groups A61K31/00 - A61K41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • C07K14/70503—Immunoglobulin superfamily
    • C07K14/7051—T-cell receptor (TcR)-CD3 complex
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2317/00—Immunoglobulins specific features
    • C07K2317/50—Immunoglobulins specific features characterized by immunoglobulin fragments
    • C07K2317/56—Immunoglobulins specific features characterized by immunoglobulin fragments variable (Fv) region, i.e. VH and/or VL
    • C07K2317/569—Single domain, e.g. dAb, sdAb, VHH, VNAR or nanobody®
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2319/00—Fusion polypeptide
    • C07K2319/01—Fusion polypeptide containing a localisation/targetting motif
    • C07K2319/03—Fusion polypeptide containing a localisation/targetting motif containing a transmembrane segment
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2319/00—Fusion polypeptide
    • C07K2319/50—Fusion polypeptide containing protease site
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2319/00—Fusion polypeptide
    • C07K2319/70—Fusion polypeptide containing domain for protein-protein interaction
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/90—Vectors containing a transposable element
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y304/00—Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
    • C12Y304/22—Cysteine endopeptidases (3.4.22)
    • C12Y304/22036—Caspase-1 (3.4.22.36), i.e. interleukin-1-beta-convertase

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Developmental Biology & Embryology (AREA)
  • Dermatology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Obesity (AREA)

Claims (24)

EP 3523325 1 PATENTTIVAATIMUKSET
1. Indusoituvaa kaspaasipolypeptidiä koodittava polynukleotidi, jolloin polynukleotidi käsittää sekvenssin SEO ID NO: 10 mukaisen nukleiinihapposekvenssin.
2. Indusoituva kaspaasipolypeptidi, jolloin polypeptidi käsittää sekvenssin SEO ID NO: 9 mukaisen aminohapposekvenssin.
3. Koostumus, joka käsittää patenttivaatimuksen 1 mukaista polynukleotidiä tai patenttivaatimuksen 2 mukaista indusoituvaa kaspaasipoly peptidiä.
4. Transposoni, joka käsittää patenttivaatimuksen 1 mukaisen polynukleotidin tai patenttivaatimuksen 2 mukaista = indusoituvaa = kaspaasipolypeptidiä — koodittavan polynukleotidin.
5. Patenttivaatimuksen 4 mukainen transposoni, joka käsittää lisäksi terapeuttista proteiinia koodittavan sekvenssin, jolloin terapeuttinen proteiini käsittää valinnaisesti antigeenireseptorin, solun pintaproteiinin, solukalvoon sitoutuneen proteiinin, solunulkoisen kalvoon sitoutuneen proteiinin, solunsisäisen kalvoon sitoutuneen proteiinin, solunsisäisen — proteiinin, tumaan lokalisoituvan proteiinin, tumaproteiinin, sytoplasmisen proteiinin, sytosolisen proteiinin, erittyvän proteiinin, lysosomaalisen proteiinin, endosomaalisen proteiinin, vesikkeliin liittyvän proteiinin, mitokondriaalisen proteiinin, solulimakalvoston proteiinin, sytoskeletaalisen proteiinin, solunsisäiseen signalointiin osallistuvan proteiinin ja/tai solunulkoiseen signalointiin osallistuvan proteiinin, — jolloin valinnaisesti antigeenireseptori a) käsittää T-solureseptorin (TCR) tai b) on kimeerinen antigeenireseptori (CAR), jolloin valinnaisesti CAR käsittää yhden tai useamman sentyriinisekvenssin tai yhden tai useamman VHH-sekvenssin.
6. Patenttivaatimuksen 4 tai patenttivaatimuksen 5 mukainen transposoni, jolloin — transposoni on piggyBac-transposoni, Sleeping Beauty -transposoni, Helraiser-transposoni tai Tol2-transposoni.
7. Koostumus, joka käsittää jonkin patenttivaatimuksista 4-6 mukaista transposonia.
8. Patenttivaatimuksen 7 mukainen koostumus, jossa a) transposoni on piggy Bac-transposoni, ja jolloin koostumus käsittää lisäksi plasmidia, joka käsittää transposaasientsyymiä koodittavan sekvenssin, jolloin transposaasi on valinnaisesti piggy Bac-transposaasi ja jolloin valinnaisesti 1) piggy Bac-transposaasi käsittää aminohapposekvenssin, joka käsittää sekvenssin SEO
EP 3523325 2 ID NO: 1, tai 11) piggy Bac-transposaasi on hyperaktiivinen variantti, ja jolloin hyperaktiivinen variantti käsittää aminohapposubstituution yhdessä tai useammassa sekvenssin SEO ID NO: 1 asemista 30, 165, 282 ja 538, jolloin transposaasi on valinnaisesti Super piggy Bac (SPB) -transposaasi, — jolloin valinnaisesti Super piggyBac -transposaasi käsittää aminohapposekvenssin, joka käsittää sekvenssin SEO ID NO: 2 b) transposoni on Sleeping Beauty -transposoni, ja jolloin koostumus käsittää lisäksi plasmidia, joka käsittää transposaasientsyymiä = koodittavan —sekvenssin, jolloin transposaasientsyymiä koodittava sekvenssi käsittää valinnaisesti Sleeping Beauty - — transposaasia tai hyperaktiivista Sleeping Beauty -transposaasia (SB 100X) koodittavan sekvenssin ©) jolloin transposoni on Helraiser-transposoni ja jolloin koostumus käsittää lisäksi plasmidia, joka käsittää transposaasientsyymiä = koodittavan —sekvenssin, jolloin transposaasientsyymiä koodittava sekvenssi käsittää valinnaisesti Helitron-transposaasia — koodittavan sekvenssin, tai d) jolloin transposoni on Tol2-transposoni ja jolloin koostumus käsittää lisäksi plasmidia, joka käsittää transposaasientsyymiä koodittavan sekvenssin, jolloin transposaasientsyymiä koodittava sekvenssi käsittää valinnaisesti Tol2-transposaasia koodittavan sekvenssin.
9. Vektori, joka käsittää patenttivaatimuksen 1 mukaisen polynukleotidin tai — patenttivaatimuksen 2 mukaista = indusoituvaa = kaspaasipolypeptidiä — koodittavan polynukleotidin, jolloin valinnaisesti a) vektori on virusvektori, jolloin virusvektori käsittää valinnaisesti sekvenssin, joka on eristetty tai on peräisin retroviruksesta, lentiviruksesta, adenoviruksesta, adenoassosioituneesta viruksesta (AAV) tai mistä tahansa näiden yhdistelmästä, jolloin virusvektori käsittää — valinnaisesti 1) retroviruksesta eristetyn tai siitä peräisin olevan sekvenssin, jolloin retrovirus on valinnaisesti gammaretrovirus tai lentivirus: tai 11) adenoassosioituneesta viruksesta (AAV) eristetyn tai siitä peräisin olevan sekvenssin, jolloin AAV käsittää valinnaisesti serotyypin AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAVS, AAV6, AAV7, AAV8, AAVI, AAVIO tai AAVII AAV:n tai jolloin AAV käsittää rAAV-LK03:sta, TAAV-NP59:stä tai TAAV-NP84:stä eristetyn tai siitä peräisin olevan sekvenssin; tai b) vektori on nanopartikkelivektori, jolloin nanopartikkelivektori käsittää nukleiinihapon,
EP 3523325 3 aminohapon, polymeerejä, misellin, lipidin, orgaanisen molekyylin, epäorgaanisen molekyylin tai minkä tahansa näiden yhdistelmän.
10. Patenttivaatimuksen 9 mukaista vektoria käsittävä koostumus.
11. Solu, joka = käsittää = patenttivaatimuksen 1 mukaisen = polynukleotidin, —patenttivaatimuksen 2 — mukaisen — indusoituvan — kaspaasipolypeptidin, — jonkin patenttivaatimuksen 4-6 mukaisen transposonin, jonkin patenttivaatimuksen 3, 7, 8 ja 10 mukaisen koostumuksen tai patenttivaatimuksen 9 mukaisen vektorin, jolloin solu on valinnaisesti immuunisolu, jolloin immuunisolu on valinnaisesti T-solu, luonnollinen tappajasolu (NK-solu), luonnollisen tappajasolun (NK-solu) kaltainen solu, hematopoieettinen kantasolu, perifeerisestä verestä (PB) peräisin oleva T-solu tai napanuoraverestä (UCB) peräisin oleva T-solu.
12. Patenttivaatimuksen 11 mukaista solua käsittävä koostumus.
13. Patenttivaatimuksen 12 mukainen koostumus — käytettäväksi — adoptiivisessa soluterapiassa, jolloin solu on valinnaisesti autologinen tai allogeeninen.
14. Koostumus, joka käsittää a) solun, joka käsittää terapeuttisen aineen ja patenttivaatimuksen 1 mukaisen polynukleotidin tai patenttivaatimuksen 2 mukaisen indusoituvan kaspaasipoly peptidin b) solun, joka käsittää terapeuttisen aineen ja jonkin patenttivaatimuksen 3, 7, 8 ja 10 mukaisen koostumuksen © solun, joka käsittää terapeuttisen aineen, jonkin patenttivaatimuksen 4-6 mukaisen transposonin ja patenttivaatimuksen 8 mukaista transposaasia käsittävän koostumuksen; tai d) solun, joka käsittää terapeuttisen aineen ja patenttivaatimuksen 9 mukaisen vektorin, käytettäväksi menetelmässä soluterapian muokkaamiseksi terapian lopettamista tai heikentämistä varten sitä tarvitsevalla hoidettavalla, jolloin menetelmä käsittää koostumuksen — antamisen hoidettavalle, jolloin apoptoosi aiheutetaan selektiivisesti solussa saattamalla solu kosketuksiin sellaisen induktioaineen kanssa, joka sitoutuu spesifisesti indusoituvan kaspaasipolypeptidin ligandia sitovaan alueeseen, jolloin valinnaisesti solu on autologinen tai allogeeninen.
15. Patenttivaatimuksen 14 mukaisesti käytettävä koostumus, jolloin soluterapia on — adoptiivinen soluterapia.
16. Jonkin — patenttivaatimuksen 14-15 mukaisesti käytettävä koostumus, jossa terapeuttinen aine on sekvenssi, joka koodittaa muunneltua endogeenistä geeniä, eksogeenistä
EP 3523325 4 geeniä tai niiden osaa.
17. Jonkin patentti vaatimuksen 14-16 mukaisesti käytettävä koostumus, jolloin muokkaus on soluterapian lopettaminen tai soluterapiassa annettujen solujen osan poistaminen.
18. Jonkin — patenttivaatimuksen 14-17 mukaisesti käytettävä koostumus, jolloin — soluterapian muokkausmenetelmä käsittää lisäksi vaiheen, jossa annetaan induktioaineen estäjää soluterapian muokkaamisen estämiseksi, mikä palauttaa siten soluterapian toiminnan ja/tai tehon.
19. Koostumus, joka käsittää a) solun, joka käsittää kineettisen aineen ja patenttivaatimuksen 1 mukaisen — polynukleotidin tai patenttivaatimuksen 2 mukaisen indusoituvan kaspaasipoly peptidin b) solun, joka käsittää kineettisen aineen ja jonkin patenttivaatimuksen 3, 7, 8 ja 10 mukaisen koostumuksen c) solun, joka käsittää kineettisen aineen, jonkin patenttivaatimuksen 4-6 mukaisen transposonin ja patenttivaatimuksen 8 mukaista transposaasia käsittävän koostumuksen; tai &) solun, joka käsittää kineettisen aineen ja patenttivaatimuksen 9 mukaisen vektorin, käytettäväksi menetelmässä sairauden tai häiriön hoitamiseksi sitä tarvitsevalla hoidettavalla, jolloin menetelmä käsittää seuraavat: annetaan koostumusta hoidettavalle, jolloin apoptoosi indusoidaan selektiivisesti solussa saattamalla solu kosketuksiin sellaisen induktioaineen kanssa, joka sitoutuu spesifisesti — indusoituvan kaspaasipolypeptidin ligandia sitovaan alueeseen, ja jolloin kineettistä ainetta käsittävä solu indusoi paikallisen kudostoksisuuden hoidettavan kohdekudoksessa, ja indusoidaan selektiivisesti apoptoosi kineettistä ainetta käsittävässä solussa ennen merkittävän toksisuuden indusoimista hoidettavan muussa kuin kohdekudoksessa, minkä seurauksena poistetaan kohdekudos, säilytetään muu kuin kohdekudos ja hoidetaan — sairautta tai häiriötä hoidettavalla, jolloin kineettistä ainetta käsittävä solu on T-solu ja jolloin kineettinen aine käsittää luonnossa esiintymättömän synteettisen, muunnellun, rekombinantin tai kimeerisen reseptorin, jolloin valinnaisesti kimeerinen reseptori on kimeerinen antigeenireseptori (CAR).
20. Patenttivaatimuksen 19 mukaisesti käytettävä koostumus, jolloin sairaus tai häiriö on — proliferatiivinen häiriö tai syöpä, jolloin valinnaisesti kohdekudos käsittää a) kasvaimen, jolloin valinnaisesti kasvain on pahanlaatuinen b) resektoidun kasvaimen paljastuneen kudoksen tai reunan tai
EP 3523325 ©) todennäköisen etäpesäkkeen kohdan, jolloin etäpesäkkeen kohta käsittää valinnaisesti yhden tai useamman imusolmukkeesta, imusolmukenesteestd, —ääreisverenkierrosta, paikallisesta verenkierrosta, luusta, luuytimestä ja aivo-selkäydinnesteestä (CSF).
21. — Patenttivaatimuksen 19 mukaisesti käytettävä koostumus, jolloin sairaus tai häiriö on 5 a) tulehduksellinen sairaus tai häiriö, jolloin kohdekudos käsittää valinnaisesti tulehduskohdan; b) immuuni- tai autoimmuunisairaus tai -häiriö, jolloin kohdekudos käsittää valinnaisesti paljastuneen tai infektoituneen kudoksen kohdan tai jolloin kohdekudos käsittää palaneen tai vaurioituneen kudoksen; c) tartuntatauti tai -häiriö, jolloin kohdekudos käsittää valinnaisesti infektoituneen kudoksen; d) geneettinen tai epigeneettinen sairaus tai häiriö, jolloin kohdekudos käsittää valinnaisesti yhden tai useamman solun, jotka käsittävät geneettisen tai epigeneettisen muokkauksen verrattuna villikannan soluun: e) aineenvaihduntahäiriö, jolloin kohdekudos käsittää valinnaisesti yhden tai useamman solun, joissa on aineenvaihduntahäiriö; £) verisuonisairaus, jolloin kohdekudos käsittää valinnaisesti yhden tai useamman laskimon, verisuonen, hiussuonen tai kiertävän veren komponentin solusta; 2) hengityselinsairaus, jolloin kohdekudos käsittää valinnaisesti yhden tai useamman — nenäkäytävän, ruokatorven tai keuhkojen solusta; tai h) fibroottinen häiriö, jolloin kohdekudos käsittää valinnaisesti fibroidimassan tai fibroidimassan läheisyydessä olevan solun.
22. Jonkin patenttivaatimuksen 19-21 mukaisesti käytettävä koostumus, jolloin kineettinen aine käsittää a) syöpää estävän aineen, jolloin syöpää estävä aine käsittää valinnaisesti CD19:ää estävän aineen, BCMA:ta estävän aineen, PSMA ta estävän aineen tai Muc1:tä estävän aineen: tai b) syöpää estävän aineen, jolloin syöpää estävä aine käsittää valinnaisesti CD19:ää estävän aineen, BCMA:ta estävän aineen, PSMA ta estävän aineen tai Muc1:tä estävän aineen, ja kimeerisen antigeenireseptorin (CAR), jossa CAR käsittää yhden tai useamman VHH- sekvenssin.
23. Jonkin patenttivaatimuksen 19-22 mukaisesti käytettävä koostumus, jolloin kineettinen
EP 3523325 6 aine indusoi aplasian, jolloin valinnaisesti aplasia ei ole kuolemaan johtava.
24. Jonkin — patenttivaatimuksen 19-23 mukaisesti käytettävä koostumus, jolloin induktioaine poistaa kineettistä ainetta käsittävän solun ja/tai poistaa aplasian merkin tai oireen tai vähentää niitä.
FIEP17791508.9T 2016-10-06 2017-10-06 Indusoituvia kaspaaseja ja niiden käyttömenetelmiä FI3523325T3 (fi)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201662405184P 2016-10-06 2016-10-06
PCT/US2017/055661 WO2018068022A1 (en) 2016-10-06 2017-10-06 Inducible caspases and methods for use

Publications (1)

Publication Number Publication Date
FI3523325T3 true FI3523325T3 (fi) 2025-11-14

Family

ID=60190939

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
FIEP17791508.9T FI3523325T3 (fi) 2016-10-06 2017-10-06 Indusoituvia kaspaaseja ja niiden käyttömenetelmiä

Country Status (19)

Country Link
US (4) US11377480B2 (fi)
EP (2) EP4640273A3 (fi)
JP (1) JP7054694B2 (fi)
KR (1) KR102447083B1 (fi)
CN (1) CN110267980A (fi)
AU (1) AU2017339511B2 (fi)
BR (1) BR112019006865A2 (fi)
DK (1) DK3523325T3 (fi)
ES (1) ES3051391T3 (fi)
FI (1) FI3523325T3 (fi)
HR (1) HRP20251387T1 (fi)
IL (1) IL265664B2 (fi)
LT (1) LT3523325T (fi)
MX (1) MX2019003983A (fi)
PT (1) PT3523325T (fi)
RS (1) RS67390B1 (fi)
RU (1) RU2757058C2 (fi)
SI (1) SI3523325T1 (fi)
WO (1) WO2018068022A1 (fi)

Families Citing this family (17)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2018068022A1 (en) 2016-10-06 2018-04-12 Poseida Therapeutics, Inc. Inducible caspases and methods for use
WO2020037142A1 (en) 2018-08-17 2020-02-20 Yale University Compositions and methods for high-throughput activation screening to boost t cell effector function
AU2019401282A1 (en) 2018-12-20 2021-07-15 Poseida Therapeutics, Inc. Nanotransposon compositions and methods of use
AU2020342544A1 (en) 2019-09-05 2022-03-24 Poseida Therapeutics, Inc. Allogeneic cell compositions and methods of use
US20230079955A1 (en) 2019-12-20 2023-03-16 Poseida Therapeutics, Inc. Anti-muc1 compositions and methods of use
US20230121433A1 (en) 2020-03-11 2023-04-20 Poseida Therapeutics, Inc. Chimeric stimulatory receptors and methods of use in t cell activation and differentiation
US20240060090A1 (en) 2021-02-23 2024-02-22 Poseida Therapeutics, Inc. Genetically modified induced pluripotent stem cells and methods of use thereof
JP2024536310A (ja) 2021-10-04 2024-10-04 ポセイダ セラピューティクス，インコーポレイティド トランスポゾン組成物及びその使用方法
CN113999873B (zh) * 2021-12-31 2022-05-20 北京市疾病预防控制中心 一种基因修饰的非人动物的构建方法及其应用
CN114736306B (zh) * 2022-03-01 2024-04-19 中国科学院深圳先进技术研究院 一种受化学调控的蛋白酶工具及其配套底物
US20250228940A1 (en) * 2022-03-11 2025-07-17 Yale University Compositions and methods for efficient and stable genetic modification of eukaryotic cells
CN118185901B (zh) * 2022-12-12 2025-03-21 北京精缮生物科技有限责任公司 一种PBase蛋白、融合蛋白、核酸和基因整合系统及应用
AU2024226443A1 (en) 2023-02-21 2025-08-28 Demeetra Agbio, Inc. Compositions and methods for genome editing
AU2024224169A1 (en) 2023-02-21 2025-08-21 Poseida Therapeutics, Inc. Compositions and methods for genome editing
CN121195065A (zh) 2023-04-05 2025-12-23 波西达治疗公司 转座酶多核苷酸及其用途
CN120936722A (zh) * 2023-07-29 2025-11-11 基因技术有限责任公司 基于腺相关病毒的表达载体
WO2025038655A1 (en) 2023-08-14 2025-02-20 Ponce Therapeutics, Inc. Multimerizer pharmaceutical compositions of rimiducid

Family Cites Families (37)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4656134A (en) 1982-01-11 1987-04-07 Board Of Trustees Of Leland Stanford Jr. University Gene amplification in eukaryotic cells
US5168062A (en) 1985-01-30 1992-12-01 University Of Iowa Research Foundation Transfer vectors and microorganisms containing human cytomegalovirus immediate-early promoter-regulatory DNA sequence
US4683195A (en) 1986-01-30 1987-07-28 Cetus Corporation Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences
US4683202A (en) 1985-03-28 1987-07-28 Cetus Corporation Process for amplifying nucleic acid sequences
US4965188A (en) 1986-08-22 1990-10-23 Cetus Corporation Process for amplifying, detecting, and/or cloning nucleic acid sequences using a thermostable enzyme
US4766067A (en) 1985-05-31 1988-08-23 President And Fellows Of Harvard College Gene amplification
GB8601597D0 (en) 1986-01-23 1986-02-26 Wilson R H Nucleotide sequences
US4800159A (en) 1986-02-07 1989-01-24 Cetus Corporation Process for amplifying, detecting, and/or cloning nucleic acid sequences
US4889818A (en) 1986-08-22 1989-12-26 Cetus Corporation Purified thermostable enzyme
US4795699A (en) 1987-01-14 1989-01-03 President And Fellows Of Harvard College T7 DNA polymerase
US4921794A (en) 1987-01-14 1990-05-01 President And Fellows Of Harvard College T7 DNA polymerase
US5130238A (en) 1988-06-24 1992-07-14 Cangene Corporation Enhanced nucleic acid amplification process
US5142033A (en) 1988-09-23 1992-08-25 Hoffmann-La Roche Inc. Structure-independent DNA amplification by the polymerase chain reaction
US5091310A (en) 1988-09-23 1992-02-25 Cetus Corporation Structure-independent dna amplification by the polymerase chain reaction
US5066584A (en) 1988-09-23 1991-11-19 Cetus Corporation Methods for generating single stranded dna by the polymerase chain reaction
US4994370A (en) 1989-01-03 1991-02-19 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services DNA amplification technique
US5266491A (en) 1989-03-14 1993-11-30 Mochida Pharmaceutical Co., Ltd. DNA fragment and expression plasmid containing the DNA fragment
US5580734A (en) 1990-07-13 1996-12-03 Transkaryotic Therapies, Inc. Method of producing a physical map contigous DNA sequences
US5968502A (en) 1991-11-05 1999-10-19 Transkaryotic Therapies, Inc. Protein production and protein delivery
US5641670A (en) 1991-11-05 1997-06-24 Transkaryotic Therapies, Inc. Protein production and protein delivery
US6835394B1 (en) 1999-12-14 2004-12-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Polymersomes and related encapsulating membranes
EP1423422A2 (en) 2001-09-04 2004-06-02 YEDA RESEARCH AND DEVELOPMENT Co. LTD. A caspase- 8 binding protein, its preparation and use
WO2006133398A2 (en) 2005-06-08 2006-12-14 Invitrogen Corporation In vitro activated donor t-cells to promote transplant engraftment
JP4563491B1 (ja) 2009-07-07 2010-10-13 株式会社片岡製作所 レーザ加工機
US8808748B2 (en) 2010-04-20 2014-08-19 Vindico NanoBio Technology Inc. Biodegradable nanoparticles as novel hemoglobin-based oxygen carriers and methods of using the same
US9089520B2 (en) * 2010-05-21 2015-07-28 Baylor College Of Medicine Methods for inducing selective apoptosis
ES2718308T3 (es) 2011-01-07 2019-07-01 Poseida Therapeutics Inc Composiciones y métodos para la administración a tumores de agentes de unión de alta afinidad al oxígeno
CA2912172A1 (en) 2013-06-05 2014-12-11 Bellicum Pharmaceuticals, Inc. Methods for inducing partial apoptosis using caspase polypeptides
US20150328292A1 (en) 2014-03-07 2015-11-19 Bellicum Pharmaceuticals, Inc. Caspase polypeptides having modified activity and uses thereof
CA2957552C (en) 2014-08-08 2024-01-16 Vindico Nanobiotechnology, Llc Compositions and methods for inducing nanoparticle-mediated microvascular embolization of tumors
AU2015358413A1 (en) 2014-12-05 2017-06-29 Poseida Therapeutics, Inc. Compositions and methods for inducing nanoparticle-mediated microvascular embolization of tumors
GB201503133D0 (en) * 2015-02-24 2015-04-08 Ucl Business Plc And Syncona Partners Llp Chimeric protein
US10456452B2 (en) 2015-07-02 2019-10-29 Poseida Therapeutics, Inc. Compositions and methods for improved encapsulation of functional proteins in polymeric vesicles
US20170000743A1 (en) 2015-07-02 2017-01-05 Vindico NanoBio Technology Inc. Compositions and Methods for Delivery of Gene Editing Tools Using Polymeric Vesicles
US9834743B2 (en) 2016-04-23 2017-12-05 Seid Mehdi Naeini Removing pets urin, odor and mildew out of hand made rugs
WO2017190091A1 (en) 2016-04-29 2017-11-02 Vindico Nanobiotechnology, Llc Poly(histidine)-based micelles for complexation and delivery of proteins and nucleic acids
WO2018068022A1 (en) 2016-10-06 2018-04-12 Poseida Therapeutics, Inc. Inducible caspases and methods for use

Also Published As

Publication number Publication date
DK3523325T3 (da) 2025-11-10
PT3523325T (pt) 2025-11-12
MX2019003983A (es) 2019-06-10
IL265664B1 (en) 2023-10-01
EP4640273A3 (en) 2026-01-21
JP7054694B2 (ja) 2022-04-14
JP2019528774A (ja) 2019-10-17
US20190225667A1 (en) 2019-07-25
IL265664A (en) 2019-05-30
CN110267980A (zh) 2019-09-20
US12358966B2 (en) 2025-07-15
EP4640273A2 (en) 2025-10-29
KR102447083B1 (ko) 2022-09-26
US20260001929A1 (en) 2026-01-01
RU2757058C2 (ru) 2021-10-11
RS67390B1 (sr) 2025-11-28
CA3038708A1 (en) 2018-04-12
US11718656B2 (en) 2023-08-08
RU2019113152A3 (fi) 2021-03-12
BR112019006865A2 (pt) 2019-06-25
SI3523325T1 (sl) 2026-01-30
US20230002469A1 (en) 2023-01-05
LT3523325T (lt) 2025-11-25
HRP20251387T1 (hr) 2025-12-19
ES3051391T3 (en) 2025-12-29
AU2017339511B2 (en) 2021-12-02
WO2018068022A1 (en) 2018-04-12
EP3523325B1 (en) 2025-08-06
AU2017339511A1 (en) 2019-04-18
US20230348553A1 (en) 2023-11-02
RU2019113152A (ru) 2020-11-06
KR20190066616A (ko) 2019-06-13
IL265664B2 (en) 2024-02-01
EP3523325A1 (en) 2019-08-14
US11377480B2 (en) 2022-07-05

Similar Documents

Publication Publication Date Title
FI3523325T3 (fi) Indusoituvia kaspaaseja ja niiden käyttömenetelmiä
JP2019528774A5 (fi)
Liu et al. Crossing the blood-brain barrier with AAV vectors
Hacker et al. Towards clinical implementation of adeno-associated virus (AAV) vectors for cancer gene therapy: current status and future perspectives
Luo et al. Adeno-associated virus-mediated cancer gene therapy: current status
US20230263910A1 (en) Aav vectors targeted to the central nervous system
US12467063B2 (en) Recombinant AAV vectors useful for reducing immunity against transgene products
US20200231953A1 (en) Compositions and methods for transient delivery of nucleases
Pellissier et al. Gene therapy into photoreceptors and Müller glial cells restores retinal structure and function in CRB1 retinitis pigmentosa mouse models
Alonso et al. Focal delivery of AAV2/1-transgenes into the rat brain by localized ultrasound-induced BBB opening
JP7219452B2 (ja) 遺伝子治療ベクターおよび医薬組成物
Ye et al. Incisionless targeted adeno-associated viral vector delivery to the brain by focused ultrasound-mediated intranasal administration
Cappa et al. Gene therapy for rare central nervous system diseases comes to age
Volak et al. Virus vector-mediated genetic modification of brain tumor stromal cells after intravenous delivery
Meng et al. Cell-penetrating peptides enhance the transduction of adeno-associated virus serotype 9 in the central nervous system
JP2020513831A (ja) ＭｅＣＰ２発現カセット
US20200138978A1 (en) Aav-based gene therapy for multiple sclerosis
Stone et al. Gene transfer in adeno-associated virus seropositive rhesus macaques following rapamycin treatment and subcutaneous delivery of AAV6, but not retargeted AAV6 vectors
Guinn et al. International progress in cancer gene therapy
Chauhan et al. AAV-DJ is superior to AAV9 for targeting brain and spinal cord, and de-targeting liver across multiple delivery routes in mice
Chocarro et al. Adeno-associated viral vectors for modeling Parkinson’s disease in non-human primates
US20220235372A1 (en) Use of novel mirna-binding site cassettes for antigen-presenting cell detargeting of transgene expression by raav gene therapy vectors
Chamcheu et al. Cutaneous cell-and gene-based therapies for inherited and acquired skin disorders
KR100563099B1 (ko) ＶＥＧＦＲ 트렁케이티드 솔루블 ｃＤＮＡ를 함유하는재조합 아데노-연관 바이러스（ｒＡＡＶ）및 이를 함유하는대장암, 방광암 및/또는 폐암 특이적 유전자 치료제
Covello Neural Stem Cell Mediated Oncolytic Virotherapy for Glioblastoma and Ovarian Cancer