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DE19626830A1 - Konditionales Immortalisationsverfahren für humane Tumorzellen zur Herstellung einer Vakzine - Google Patents

Konditionales Immortalisationsverfahren für humane Tumorzellen zur Herstellung einer Vakzine

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DE19626830A1
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DE
Germany
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cells
construct
retrovirus
tumor cells
vaccine
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Withdrawn
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DE19626830A
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English (en)
Inventor
Thomas Prof Dr Blankenstein
Liang-Ping Li
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Max Delbrueck Centrum fuer Molekulare in der Helmholtz Gemeinschaft
Original Assignee
Max Delbrueck Centrum fuer Molekulare in der Helmholtz Gemeinschaft
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Publication date
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    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K39/0005Vertebrate antigens
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    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
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    • A61K2039/51Medicinal preparations containing antigens or antibodies comprising whole cells, viruses or DNA/RNA
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    • A61K2039/5156Animal cells expressing foreign proteins
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
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Description

Die Erfindung betrifft ein konditionales Immortalisierungs­ verfahren für humane Tumorzellen zur Herstellung einer Vakzine. Es betrifft ferner ein generelles Verfahren zur Herstellung von Zellinien aus primären Zellkulturen, z. B. von T-Zellen oder von dendritischen Zellen. Anwendungsgebiete der Erfindung sind die Medizin und die pharmazeutische Industrie.
Internationaler Stand der Wissenschaft und Technik. Es gibt bereits einige Vorschläge für gentechnisch hergestellte Tumorzellvakzine (OS DE 44 31 401), ihre Entwicklung basiert auf der Annahme, daß das Immunsystem gegen Tumorzellen aktiviert werden kann. Die Etablierung tumorspezifischer T-Zellen, die Klonierung erster tumorassoziierter Antigene und der Befund, daß die Sekretion eines einzelnen Zytokins durch Tumorzellen ausreicht, deren selektive Zerstörung zu induzieren, sprechen für die Möglichkeit einer tumorspezifischen Immunaktivierung. Da die molekulare Struktur der meisten Tumorantigene noch unbekannt ist und "gemeinsame" Tumorantigene bislang eher eine Seltenheit sind, muß eine spezifische Vakzine auf autologen Tumorzellen basieren. Für die Durchführung klinischer Vakzinierungsstudien ist die Transfektion autologer Tumorzellen daher ein kritischer Parameter. In den USA sind bereits mehrere klinische Studien angelaufen, die genetisch modifizierte autologe Tumorzellen als Vakzine überprüfen. Jaffee et al. (Cancer Res. 1993, 53: 2221-2226) und Yannelli et al. (J. Immunother. 1993, 161: 77-90) haben gezeigt, daß es bei ca. 30% der Patienten möglich war, Zellkulturen aus operativ gewonnenem Tumormaterial für einen ausreichenden Zeitraum zu etablieren, um in diesen Zellen Zytokine (GM-CSF, TNF bzw. IL2) zu exprimieren. Dies wurde für Nierenzell-, Ovarial-, Pankreas-, Kolon-, Mamma- und Bronchial­ karzinome und für Melanome gezeigt.
Einschränkend ist hierzu zu sagen, daß 30% Erfolgsrate immer noch unbefriedigend ist. Das "Nadelöhr" bei dem Versuch, eine autologe Tumorzellvakzine gentechnisch zu konstruieren, besteht also nach wie vor in der geringen Reproduzierbarkeit, Zellkulturen aus Tumorbiopsaten anzulegen.
Die Erfindung hat das Ziel, die Herstellung von Zellinien aus primären Zellkulturen, z. B. von T-Zellen, von dendritischen Zellen oder von Tumorzellen, zu ermöglichen. Die spezielle Aufgabe besteht darin, gentechnisch eine autologe Tumorzellvakzine zu konstruieren und dazu reproduzierbare Zellkulturen aus Tumorbiopsaten herzustellen.
Die Erfindung wird gemäß den Ansprüchen realisiert. Das konditionale Immortalisationsverfahren für Zellinien aus primären Zellkulturen ist dadurch gekennzeichnet, daß T-Zellen, dendritische Zellen oder Tumorzellen mit einem Retrovirus­ konstrukt, das die Immortalisierung der Zellen bewirkt, behandelt werden, danach eine Kultivierung erfolgt und die erhaltenen Zellen vor ihrer Verwendung mit einem zweiten Retroviruskonstrukt, mit dem das inserierte erste Retroviruskonstrukt herausgeschnitten wird, behandelt werden.
Eine wichtige Ausführungsform der Erfindung liegt darin, daß Tumorzellen aus Patientenmaterial mit einem Retroviruskonstrukt, das die Immortalisierung der Tumorzellen bewirkt, behandelt werden, danach eine Kultivierung erfolgt und die erhaltenen Zellen vor ihrer Verwendung zur Herstellung einer Vakzine mit einem zweiten Retroviruskonstrukt, mit dem das inserierte erste Retroviruskonstrukt herausgeschnitten wird, behandelt werden.
Das erste Retroviruskonstrukt besteht aus den Genen für die 004Herpes Simplex-Thymidinkinase, dem large T-Gen aus SV 40 als immortalisierendem Agens, dem CMV-Promotor, Gancyclovir als negativem Selektionsmarker und dem Hygromycin-Gen als positivem Selektionsmarker, flankiert von Signal-Sequenzen (LOX) für die Rekombinase CRE.
Das zweite Retroviruskonstrukt zum Herausschneiden des inserierten Konstrukts enthält die Bakteriophagen-Rekombinase CRE unter LTR-Kontrolle und das Puromycingen unter SV 40-Promotor-Kontrolle.
Beide Konstrukte sind in Abb. 1 dargestellt.
Beide Vektoren tragen unterschiedliche Selektionsmarker. Durch Infektion mit dem large T-Virus werden die Tumorzellen durch die "Krise" der Adaptation an Zellkulturbedingungen geführt. Mit dem zweiten Viruskonstrukt können diese Zellen zwecks Entfernung des ersten Konstrukts zu jedem beliebigen Zeitpunkt infiziert werden. Gegen Zellen, die keine erfolgreiche Entfernung des 1. Konstrukts gelingt (bei der TK- und und large T-Gene deletiert werden), kann mit Gancyclovir selektioniert werden. Damit werden alle Zellen abgetötet, die noch das Hygromycin-Gen in sich tragen.
Mit der Erfindung wird erreicht, daß reproduzierbar Zellkulturen aus Tumorbiopsaten angelegt werden können und daß die "Krise" humaner Tumorzellen in Kultur überwunden werden kann. Man erreicht damit, in ihrer Antigenität unveränderte Tumorzellen als Basis für die Konstruktion genmodifizierter autologer Tumorzellen in die Hand zu bekommen. Als Zelltypen sind u. a. geeignet: das Oesophagus- und Bronchialkarzinom, Magen- und Kolonkarzinom sowie Weichgewebstumoren.
Die Erfindung soll nachfolgend durch Ausführungsbeispiele näher erläutert werden.
Ausführungsbeispiele 1. Konstruktion eines CRE/LOX-abhängigen Immortalisationsvirussystems
Die beiden aufzubauenden Retroviruskonstrukte sind in Abb. 1 dargestellt. Das erste basiert auf dem Vektor HyTK-CMV. Der Vektor enthält ein Fusionsgen aus Hygromycin- und Herpes- Simplex-Thymidinkinase (HyTK)-Gen unter "long terminal repeat" (LTR)-Promotorkontrolle. Mit dem Virus infizierte Zellen haben daher einen positiven (Hygromycin) und einen negativen (Gancyclovir) Selektionsmarker. 3 vom HyTK-Gen liegt ein vergleichsweise starker Promotor aus dem Cytomegalovirus. Hinter diesen wird das large T-Gen aus SV40 kloniert. Das large T-Gen wird durch die Polymerasekettenreaktion (PCR) amplifiziert, wobei der 3′Primer und eine 34-Basenpaar-lange Sequenz verlängert ist, die der LOX-Erkennungssequenz für die CRE-Rekombinase entspricht und während der PCR-Reaktion aufgefüllt wird. In einem zweiten Schritt wird eine zweite LOX-Sequenz als doppelsträngiges Primerpaar 5′ vom HyTK-Gen aus gesehen kloniert. Das Ergebnis ist ein Vektor, der links und rechts vom HyTK- und large T-Gen je eine LOX-Sequenz als Substrat für die CRE-Rekombinase aufweist. Das zweite Retroviruskonstrukt basiert auf der pBABE-Puro. In diesen Vektor wird in eine Klonierungsschnittstelle das Gen für Bakteriophagen-Rekombinase CRE hinter das 5 LTR kloniert. Die CRE-Rekombinase kann in einer LOX-Sequenz-spezifischen Weise die Deletion der Sequenz zwischen zwei LOX-Erkennungssequenzen durchführen. Der Vektor enthält zusätzlich das Puromycin-Gen unter SV40-Promotorkontrolle als Selektionsmarker. Beide Vektoren werden durch Transfektion in geeignete Verpackungszellinien in Viruspartikel konvertiert. Die Sequenzen des large T-Bereichs und der LOX-Regionen werden durch Sequenzanalyse verifiziert.
2. Zeitlich begrenzte Expression des large T-Gens in primären humanen Tumorzellen
Unterschiedliches Tumormaterial wird operativ gewonnen, mechanisch/enzymatisch zu Einzelzell-suspensionen aufgearbeitet, mit dem HyTK-LOX-CMV-IT-Virus bzw. Kontrollvirus infiziert, plus und minus Selektionsmarker (Hygromycin) kultiviert und die Wachstumskinetik bestimmt. Ggf. wird der Infektion eine Anreicherung der Tumorzellen, z. B. durch Separation mit Antikörpern, die spezifisch für tumorassoziierte Antigene sind, vorangestellt, um zu verhindern, daß virusinfizierte Zellen (z. B. Fibroblasten), die das Tumor-material kontaminieren, die Tumorzellen überwachsen. Der Nachweis, daß wirklich Tumorzellen immortalisiert wurden, kann durch Färbung mit Antikörpern, die tumorassoziierte Antigene erkennen, und durch PCR für bestimmte Onkogene geführt werden. Außerdem wird die Frequenz, mit der in large T-abhängiger Weise Langzeitkulturen gewonnen werden, in Abhängigkeit vom Tumorzelltyp bestimmt. Nach unterschiedlich vielen Passagen werden die Zellinien mit dem Virus BABE-CRE-Puro infiziert und auf Puromycinresistenz selektioniert. In den mit beiden Viren infizierten Zellen führt die CRE-Rekombinase eine LOX-spezifische Rekombination des HyTK-LOX-CMV-IT-Virus durch, bei der das HyTK-Fusionsgen und das large T-Gen deletiert werden. Der Phänotyp der Tumorzellen sollte in der Abfolge des Experiments wie folgt sein: PuroS, HygroS, GCVR, G418S 1.Virus RuroS, HygroR, GCVS, G418S 2.Virus PuroR, HygroS, GCRR, G418S.
Entsprechend diesem Schema wird anhand der Bestimmung der Wachstumskinetik und der sequentiellen Selektion der Zellen mit Puromycin, Gancyclovir und Hygromycin annäherungsweise bestimmt, mit welcher Frequenz nach Infektion mit dem 2. Virus spezifische Rekombination durchgeführt wird (RoroR vs. GCVR). Die Frequenz wird zusätzlich genau dadurch bestimmt, daß die Zellen nach Infektion direkt in Gegenwart von Puromycin kloniert werden und anschließend prozentual GCVRR-Zellen bestimmt werden. Ferner wird sichergestellt, daß alle Zellen, die keine spezifische Rekombination durchgeführt haben, eliminiert sind (GCVR und Gegenkontrolle HygroS), d. h. nur large T-negative Zellen in der Kultur übrigbleiben. Dies wird molekular durch PCR mit large T-spezifischen Primern analysiert.
3. Herstellung einer Mammakarzinomzellinie aus dem Tumorbiopsat
Tumorzellen, von denen aus einem Tumorbiopsat eine Zellkultur angelegt wird, haben in der Regel eine begrenzte Lebensspanne von 10-20 Passagen. Aus einem Mammakarzinombiopsat wird eine Zellkultur angelegt, und die Zellen entweder mit dem large T-Retrovirus infiziert oder unbehandelt gelassen. Wie aus Abb. 2 zu sehen ist, führt die Infektion mit den large T-Retrovirus zu einer kontinuierlichen Proliferation der Zellen über mehrere Zellkulturpassagen. Die nicht-infizierten Zellen nahmen an Zahl sukzessive in Kultur ab, und es ließ sich keine Zellkultur etablieren. Dies beweist, daß sich mit Hilfe des large T-Virus Zellinien aus dem Tumorbiopsat isolieren lassen.
4. Deletion des large T-Gens durch den CRE-Rekombinase-Retrovirus
NIH3T3-Zellen werden zunächst mit dem large T-Retrovirus infiziert und die HygroR-Zellen selektioniert. Anschließend werden die Zellen mit dem CRE-Rekombinase-Retrovirus infiziert, und die PuroR-Zellen selektioniert. Dann wird mit GCV gegen alle Zellen selektioniert, bei denen keine Rekombination, bei der large T- und Thymidinkinase-Gene deletiert wurden, stattgefunden hat. Daraufhin werden die Zellen mit einem large T-spezifischen Antikörper angefärbt. Die Tabelle zeigt, daß nach Infektion mit dem large T-Virus quasi alle Zellen eine starke Kernfärbung aufweisen. Nach Infektion mit dem CRE-Rekombinase-Virus und GCV-Selektion war keine Färbung mit dem large T-Antikörper mehr nachweisbar.
% der Zellen, die sich mit einem large T-spezifischen Ak anfärben lassen
NIH3T3 infiziert mit Retrovirus 1|100%
NIH3T3-Zellen infiziert mit Rv 1+2 nach GCV-Selektion 0%
Legende zu den Abbildungen Abb. 1
Zwei-Schritt konditionales Immortalisationssystem für primäre humane Tumorzellen. Retrovirusvektor HyTK-LOX-CMV-IT enthält die Erkennungssequenzen der Bakteriophagen-Rekombinase CRE (LOX), ein Fusionsgen, welches für Hygromycin und die Herpes Virus Thymidinkinase kodiert (HyTK) und den large T-Bereich aus SV40 (IT) unter CMV-Promotorkontrolle (CMV). Retrovirusvektor BABE- CRE-Puro enthält die CRE-Rekombinase unter LTR-Kontrolle und das Puromycingen unter SV40-Promotorkontrolle. Nicht maßstabsgerecht gezeichnet.
Abb. 2
Eine Zellsuspension aus einem Mammakarzinombiopsat wurde angelegt und entweder mit dem Retrovirus HyTK-LOX-CMV-IT infiziert (∎) oder unbehandelt gelassen (⚫). Die Infektion erfolgte in der zweiten Woche. Die Pfeile geben die Zeitpunkte an, an denen die konfluente Zellkultur 1:10 ausgedünnt wurde.

Claims (4)

1. Konditionales Immortalisationsverfahren für Zellinien aus primären Zellkulturen, dadurch gekennzeichnet, daß T-Zellen, dendritische Zellen oder Tumorzellen mit einem Retrovirus­ konstrukt, das die Immortalisierung der Zellen bewirkt, behandelt werden, danach eine Kultivierung erfolgt und die erhaltenen Zellen vor ihrer Verwendung mit einem zweiten Retroviruskonstrukt, mit dem das inserierte erste Retroviruskonstrukt herausgeschnitten wird, behandelt werden.
2. Konditionales Immortalisationsverfahren nach Anspruch 1 für humane Tumorzellen zur Herstellung einer Vakzine, dadurch gekennzeichnet, daß Tumorzellen aus Patientenmaterial mit einem Retroviruskonstrukt, das die Immortalisierung der Tumorzellen bewirkt, behandelt werden, danach eine Kultivierung erfolgt und die erhaltenen Zellen vor ihrer Verwendung zur Herstellung einer Vakzine mit einem zweiten Retroviruskonstrukt, mit dem das inserierte erste Retroviruskonstrukt herausgeschnitten wird, behandelt werden.
3. Retroviruskonstrukt zur Immortalisierung von Tumorzellen nach Anspruch 1 und 2, bestehend aus den Genen für die Herpes Simplex-Thymidinkinase, dem large T-Gen aus SV40 als immortalisierendes Agens, dem CMV-Promotor, Gancyclovir als negativem Selektionsmarker und dem Hygromycin-Gen als positivem Selektionsmarker, flankiert von Signal-Sequenzen (LOX) für die Rekombinase CRE.
4. Retroviruskonstrukt zum Herausschneiden des inserierten Konstrukts nach Anspruch 1 und 2, enthaltend die Bakteriophagen-Re­ kombinase CRE unter LTR-Kontrolle und das Puromycingen unter SV 40-Promotor-Kontrolle.
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