AR126265A1 - Composiciones y métodos para silenciar la expresión de myoc - Google Patents

Abstract

La divulgación se refiere a composiciones de ácido ribonucleico bicatenario (dsRNA) que se dirigen a MYOC, y métodos para usar tales composiciones de dsRNA para alterar (p. ej., inhibir) la expresión de MYOC. Reivindicación 1: Un agente de ácido ribonucleico bicatenario (dsRNA) para inhibir la expresión de miocilina (MYOC), caracterizado porque el agente de dsRNA comprende una cadena sentido y una cadena antisentido que forman una región bicatenaria, donde la cadena antisentido comprende una secuencia de nucleótidos que comprende al menos 15 nucleótidos contiguos, con 0, 1, 2 o 3 discrepancias, de una de las secuencias antisentido indicadas en una cualquiera de las Tablas 2A y 2B, y donde la cadena sentido comprende una secuencia de nucleótidos que comprende al menos 15 nucleótidos contiguos, con 0, 1, 2 o 3 discrepancias, de una secuencia sentido indicada en una cualquiera de las Tablas 2A y 2B que corresponde a la cadena antisentido. Reivindicación 27: Un agente de dsRNA caracterizado porque se dirige a una región de puntos calientes de un mRNA de miocilina (MYOC). Reivindicación 28: Una célula caracterizada porque contiene el agente de dsRNA de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 27. Reivindicación 29: Una composición farmacéutica para inhibir la expresión de una MYOC, caracterizada porque comprende el agente de dsRNA de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 27. Reivindicación 30: Un método de inhibición de la expresión de MYOC en una célula; el método caracterizado porque comprende: (a) poner en contacto la célula con el agente de dsRNA de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 27, o una composición farmacéutica de la reivindicación 29; y (b) mantener la célula producida en el paso (a) durante un tiempo suficiente para reducir las cantidades de mRNA de MYOC, proteína de MYOC o ambos de mRNA y proteína de MYOC mRNA inhibiendo así la expresión de MYOC en la célula.