[go: up one dir, main page]

WO2009001159A1 - Procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage de méganucléases dérivées de i-crei - Google Patents

Procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage de méganucléases dérivées de i-crei Download PDF

Info

Publication number
WO2009001159A1
WO2009001159A1 PCT/IB2007/002881 IB2007002881W WO2009001159A1 WO 2009001159 A1 WO2009001159 A1 WO 2009001159A1 IB 2007002881 W IB2007002881 W IB 2007002881W WO 2009001159 A1 WO2009001159 A1 WO 2009001159A1
Authority
WO
WIPO (PCT)
Prior art keywords
crel
meganuclease
target
anyone
vector
Prior art date
Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
Ceased
Application number
PCT/IB2007/002881
Other languages
English (en)
Inventor
Sylvestre Grizot
Agnès GOUBLE
Current Assignee (The listed assignees may be inaccurate. Google has not performed a legal analysis and makes no representation or warranty as to the accuracy of the list.)
Cellectis SA
Original Assignee
Cellectis SA
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Cellectis SA filed Critical Cellectis SA
Priority to PCT/IB2007/002881 priority Critical patent/WO2009001159A1/fr
Priority to PCT/IB2007/004281 priority patent/WO2008059382A2/fr
Priority to US12/514,913 priority patent/US20100146651A1/en
Priority to EP07859318A priority patent/EP2092063A2/fr
Priority to AU2007320880A priority patent/AU2007320880A1/en
Priority to JP2009536820A priority patent/JP5453097B2/ja
Priority to CA002669313A priority patent/CA2669313A1/fr
Priority to CN200780045983.9A priority patent/CN101583711B/zh
Priority to SG2011084480A priority patent/SG176487A1/en
Priority to BRPI0718747-5A priority patent/BRPI0718747A2/pt
Priority to JP2010510913A priority patent/JP2010528649A/ja
Priority to PCT/IB2008/002524 priority patent/WO2008152524A2/fr
Priority to CN200880102206A priority patent/CN101784658A/zh
Priority to AU2008263502A priority patent/AU2008263502A1/en
Priority to EP13190312.2A priority patent/EP2770052A1/fr
Priority to EP08807170A priority patent/EP2171051A2/fr
Priority to US12/663,445 priority patent/US20140112904A9/en
Priority to CA002689305A priority patent/CA2689305A1/fr
Publication of WO2009001159A1 publication Critical patent/WO2009001159A1/fr
Priority to IL198693A priority patent/IL198693A0/en
Anticipated expiration legal-status Critical
Priority to US13/553,221 priority patent/US20130059387A1/en
Ceased legal-status Critical Current

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/22—Ribonucleases [RNase]; Deoxyribonucleases [DNase]

Definitions

  • the invention relates to a method for enhancing the cleavage activity of l-Crel derived meganucleases, and its application for the manufacturing of meganuclease cleaving a DNA target of interest, for use in genome therapy (treatment of genetic diseases) and genome engineering (making of transgenic animals, transgenic plants and recombinant cell lines).
  • chimeric DNA target or “hybrid DNA target” is intended the fusion of a different half of two parent meganuclease target sequences.
  • at least one half of said target may comprise the combination of nucleotides which are bound by at least two separate subdomains (combined DNA target).
  • said initial meganuclease is an heterodimer, consisting of two monomers, each monomer comprising different mutations in positions 26 to 40 and/or 44 to 77 of l-Crel, and said meganuclease being able to cleave a non- palindromic genomic DNA target sequence of interest.
  • the l-Crel derived heterodimeric meganuclease which is produced by said method is more specific since at least one of the two homodimers resulting from the association of the two monomers is not functional.
  • said meganuclease has enhanced cleavage activity due to the presence of the Gl 9 mutation, as mentioned above.
  • the invention relates also to an 1-OeI derived heterodimeric meganuclease substantially free of at least one of the two homodimers resulting from the association of each monomer of said heterodimeric meganuclease, which is obtainable by the method as defined above.
  • the meganuclease of the invention includes both the improved meganuclease and the heterodimeric meganuclease as defined above.
  • the subject-matter of the present invention is also a polynucleotide fragment encoding a meganuclease as defined above; said polynucleotide may encode one monomer of an homodimeric or heterodimeric variant, or two domains/monomers of a single-chain derivative.
  • the subject-matter of the present invention is also a method of genome engineering, characterized in that it comprises the following steps: 1) double- strand breaking a genomic locus comprising at least one DNA target of a meganuclease as defined above, by contacting said cleavage site with said meganuclease; 2) maintaining said broken genomic locus under conditions appropriate for homologous recombination with chromosomal DNA sharing homologies to regions surrounding the cleavage site.
  • the subject-matter of the present invention is also a method for preventing, improving or curing a genetic disease in an individual in need thereof, said method comprising the step of administering to said individual a composition comprising at least a meganuclease as defined above, by any means.
  • FIG. 16 illustrates cleavage of B2M11 target by heterodimeric combinatorial mutants.
  • the figure displays screening of combinations of 1-Crel mutants with the B2M11 target.
  • a series of positive heterodimeric combinatorial mutants are circled on column 5. They all correspond to the 32A33H44A68Y70S75Y77K132V /30Q33G38C68N70S75N77R heterodimer listed in Table XI.
  • FIG. 18 represents the map of pCLS1069, a plasmid for meganuclease expression in mammalian cells after Gateway cloning.
  • FIG. 19 represents the map of pCLS1058, a plasmid for gateway cloning of DNA targets in a reporter vector for mammalian cells.
  • proteins cleaving rosal.4 were mutagenized randomly, and it was tested whether they could efficiently cleave rosal when co-expressed with proteins cleaving rosal.3.
  • Two pools of four mutants cleaving rosal.3 (pool 1: VYRSNI, VYYSYR, VYRSNV and VYNSRI and pool 2: VYYSYR, VYSSRI, VYRSQI and VYRSYT according to Table IV) were randomly mutagenized on all proteins or on the C terminal part of proteins and transformed into yeast. 8928 transformed clones were then mated with a yeast strain that (i) contains the rosal target in a reporter plasmid (ii) expresses a variant cleaving the rosal.4 target.
  • PCR products contain 33 bp of homology with each other. Subsequently the fragments are assembled by PCR using an aliquot of each of the two fragments and the CCM2For and CCMRev primers. b) Cloning of mutants in a CHO expression vector PCR products digested with Sacl-Xbal were cloned into the corresponding Sacl-Xbal sites of the plasmid pCLS1088 ( Figure 21), a CHO gateway expression vector pCDNA6.2 (INVITROGEN) containing the 1-OeI N75 coding sequence.

Landscapes

  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Enzymes And Modification Thereof (AREA)

Abstract

L'invention concerne un procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage d'une méganucléase dérivée de I-CreI, qui comprend la mutation sitospécifique d'au moins un résidu d'acide aminé qui est choisi dans le groupe constitué par : la glycine en position 19, la phénylalanine en position 54, la phénylalanine en position 87, la sérine en position 79, la valine en position 105 et l'isoleucine en position 132 de I-CreI, et son application destinée à la fabrication d'une méganucléase clivant un ADN cible d'intérêt, en vue d'être utilisé en thérapie génomique (traitement de maladies génétiques) et en génie génomique (fabrication d'animaux transgéniques, de plantes transgéniques et de lignées cellulaires recombinantes).
PCT/IB2007/002881 2006-11-14 2007-06-25 Procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage de méganucléases dérivées de i-crei Ceased WO2009001159A1 (fr)

Priority Applications (20)

Application Number Priority Date Filing Date Title
PCT/IB2007/002881 WO2009001159A1 (fr) 2007-06-25 2007-06-25 Procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage de méganucléases dérivées de i-crei
PCT/IB2007/004281 WO2008059382A2 (fr) 2006-11-14 2007-11-13 Variants de méganucléase clivant une séquence cible d'adn à partir du gène hprt et leurs utilisations
US12/514,913 US20100146651A1 (en) 2006-11-14 2007-11-13 Meganuclease variants cleaving a dna target sequence from the hprt gene and uses thereof
EP07859318A EP2092063A2 (fr) 2006-11-14 2007-11-13 Variants de méganucléase clivant une séquence cible d'adn à partir du gène hprt et leurs utilisations
AU2007320880A AU2007320880A1 (en) 2006-11-14 2007-11-13 Meganuclease variants cleaving a DNA target sequence from the HPRT gene and uses thereof
JP2009536820A JP5453097B2 (ja) 2006-11-14 2007-11-13 Ｈｐｒｔ遺伝子からのｄｎａ標的配列を切断するメガヌクレアーゼ変異型及びその使用
CA002669313A CA2669313A1 (fr) 2006-11-14 2007-11-13 Variants de meganuclease clivant une sequence cible d'adn a partir du gene hprt et leurs utilisations
CN200780045983.9A CN101583711B (zh) 2006-11-14 2007-11-13 切割来自hprt基因的dna靶序列的大范围核酸酶变体及其用途
SG2011084480A SG176487A1 (en) 2006-11-14 2007-11-13 Meganuclease variants cleaving a dna target sequence from the hprt gene and uses thereof
BRPI0718747-5A BRPI0718747A2 (pt) 2006-11-14 2007-11-13 Variantes meganuclease que clavam uma ou sequência alvo de dna a partir do gene hprt e usos das mesmas.
PCT/IB2008/002524 WO2008152524A2 (fr) 2007-06-06 2008-06-06 Procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage de méganucléases issues de i-crei
JP2010510913A JP2010528649A (ja) 2007-06-06 2008-06-06 Ｉ−ＣｒｅＩ由来メガヌクレアーゼの切断活性を増強させる方法
CN200880102206A CN101784658A (zh) 2007-06-06 2008-06-06 增强来自I-CreI的大范围核酸酶的切割活性的方法
AU2008263502A AU2008263502A1 (en) 2007-06-06 2008-06-06 Method for enhancing the cleavage activity of I-Crei derived meganucleases
EP13190312.2A EP2770052A1 (fr) 2007-06-06 2008-06-06 Procédé d'amélioration de l'activité de clivage de méganucléases dérivées de I-creI
EP08807170A EP2171051A2 (fr) 2007-06-06 2008-06-06 Procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage de méganucléases issues de i-crei
US12/663,445 US20140112904A9 (en) 2007-06-06 2008-06-06 Method for enhancing the cleavage activity of i-crei derived meganucleases
CA002689305A CA2689305A1 (fr) 2007-06-06 2008-06-06 Procede permettant d'ameliorer l'activite de clivage de meganucleases issues de i-crei
IL198693A IL198693A0 (en) 2006-11-14 2009-05-11 Meganuclease variants cleaving a dna target sequence from the hprt gene and uses thereof
US13/553,221 US20130059387A1 (en) 2006-11-14 2012-07-19 Meganuclease variants cleaving a dna target sequence from the hprt gene and uses thereof

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
PCT/IB2007/002881 WO2009001159A1 (fr) 2007-06-25 2007-06-25 Procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage de méganucléases dérivées de i-crei

Related Child Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PCT/IB2007/002830 Continuation-In-Part WO2008149176A1 (fr) 2007-06-06 2007-06-06 Variants de méganucléase clivant une séquence cible d'adn issue du locus rosa26 de souris et leurs utilisations

Publications (1)

Publication Number Publication Date
WO2009001159A1 true WO2009001159A1 (fr) 2008-12-31

Family

ID=39046782

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PCT/IB2007/002881 Ceased WO2009001159A1 (fr) 2006-11-14 2007-06-25 Procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage de méganucléases dérivées de i-crei

Country Status (1)

Country Link
WO (1) WO2009001159A1 (fr)

Cited By (27)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2011021062A1 (fr) * 2009-08-21 2011-02-24 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence d’adn cible du gène d’acide lysosomique alpha-glucosidase humain et utilisations de ceux-ci
WO2011064736A1 (fr) 2009-11-27 2011-06-03 Basf Plant Science Company Gmbh Endonucléases optimisées et leurs utilisations
WO2011064750A1 (fr) 2009-11-27 2011-06-03 Basf Plant Science Company Gmbh Endonucléases chimériques et utilisations de celles-ci
WO2011135407A1 (fr) * 2010-04-30 2011-11-03 Cellectis Variants de i-crei ayant une nouvelle spécificité et procédés pour leur génération
WO2012149470A1 (fr) 2011-04-27 2012-11-01 Amyris, Inc. Procédés de modification génomique
DE112010004584T5 (de) 2009-11-27 2012-11-29 Basf Plant Science Company Gmbh Chimäre Endonukleasen und Anwendungen davon
EP2612918A1 (fr) 2012-01-06 2013-07-10 BASF Plant Science Company GmbH Recombinaison in planta
US8530214B2 (en) 2003-01-28 2013-09-10 Cellectis S.A. Use of meganucleases for inducing homologous recombination ex vivo and in toto in vertebrate somatic tissues and application thereof
WO2015095804A1 (fr) 2013-12-19 2015-06-25 Amyris, Inc. Procédés d'intégration génomique
WO2019200122A1 (fr) 2018-04-12 2019-10-17 Precision Biosciences, Inc. Nucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour le gène de région constante du récepteur alpha des lymphocytes t humain
WO2019200247A1 (fr) 2018-04-12 2019-10-17 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour une séquence de reconnaissance dans un génome du virus de l'hépatite b
US10662416B2 (en) 2016-10-14 2020-05-26 Precision Biosciences, Inc. Engineered meganucleases specific for recognition sequences in the hepatitis B virus genome
WO2020132659A1 (fr) 2018-12-21 2020-06-25 Precision Biosciences, Inc. Modification génétique du gène de l'hydroxyacide oxydase 1 pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire
WO2020227534A1 (fr) 2019-05-07 2020-11-12 Precision Biosciences, Inc. Optimisation de méganucléases modifiées pour des séquences de reconnaissance
WO2021113765A1 (fr) 2019-12-06 2021-06-10 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour une séquence de reconnaissance dans un génome du virus de l'hépatite b
WO2021231495A1 (fr) 2020-05-12 2021-11-18 Precision Biosciences, Inc. Traitement de la rétinite pigmentaire au moyen de méganucléases modifiées améliorées
WO2022040582A1 (fr) 2020-08-21 2022-02-24 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ayant une spécificité pour une séquence de reconnaissance du gène transthyrétine
WO2022104062A1 (fr) 2020-11-12 2022-05-19 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ayant une spécificité pour les séquences de reconnaissance du gène de la dystrophine
WO2022150616A1 (fr) 2021-01-08 2022-07-14 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ayant une spécificité pour une séquence de reconnaissance dans le gène d'hydroxyacide oxydase 1
WO2022226316A1 (fr) 2021-04-22 2022-10-27 Precision Biosciences, Inc. Compositions et procédés pour générer des plantes mâles stériles
WO2022226305A1 (fr) 2021-04-22 2022-10-27 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ciblant des génomes mitochondriaux humains
WO2022226303A1 (fr) 2021-04-22 2022-10-27 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ciblant des génomes mitochondriaux humains
WO2023070002A2 (fr) 2021-10-19 2023-04-27 Precision Biosciences, Inc. Procédés d'édition de gène pour traiter une déficience en alpha-1 antitrypsine (aat)
EP4219731A2 (fr) 2016-05-18 2023-08-02 Amyris, Inc. Compositions et procédés d'intégration génomique d'acides nucléiques dans des tampons d'atterrissage exogènes
WO2024148167A1 (fr) 2023-01-05 2024-07-11 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour le gène à région constante alpha du récepteur des lymphocytes t humain
WO2025101946A1 (fr) 2023-11-08 2025-05-15 Precision Biosciences, Inc. Lieurs polypeptidiques destinés à être utilisés dans des méganucléases modifiées
WO2025233894A1 (fr) 2024-05-09 2025-11-13 University Of Miami Méganucléases modifiées ciblant des génomes mitochondriaux humains

Non-Patent Citations (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
ARNOULD ET AL: "Engineered I-CreI Derivatives Cleaving Sequences from the Human XPC Gene can Induce Highly Efficient Gene Correction in Mammalian Cells", JOURNAL OF MOLECULAR BIOLOGY, LONDON, GB, vol. 371, no. 1, 10 May 2007 (2007-05-10), pages 49 - 65, XP022145891, ISSN: 0022-2836 *
SMITH JULIANNE ET AL: "A combinatorial approach to create artificial homing endonucleases cleaving chosen sequences", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, OXFORD UNIVERSITY PRESS, SURREY, GB, vol. 34, no. 22, 27 November 2006 (2006-11-27), pages e149 - 1, XP002457876, ISSN: 0305-1048 *

Cited By (43)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US8697395B2 (en) 2003-01-28 2014-04-15 Cellectis S.A. Use of meganucleases for inducing homologous recombination ex vivo and in toto in vertebrate somatic tissues and application thereof
US8624000B2 (en) 2003-01-28 2014-01-07 Cellectis S.A. Use of meganucleases for inducing homologous recombination ex vivo and in toto in vertebrate somatic tissues and application thereof
US8530214B2 (en) 2003-01-28 2013-09-10 Cellectis S.A. Use of meganucleases for inducing homologous recombination ex vivo and in toto in vertebrate somatic tissues and application thereof
WO2011021062A1 (fr) * 2009-08-21 2011-02-24 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence d’adn cible du gène d’acide lysosomique alpha-glucosidase humain et utilisations de ceux-ci
WO2011021166A1 (fr) * 2009-08-21 2011-02-24 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence d’adn cible du gène d’acide lysosomique alpha-glucosidase humain et utilisations de ceux-ci
DE112010004584T5 (de) 2009-11-27 2012-11-29 Basf Plant Science Company Gmbh Chimäre Endonukleasen und Anwendungen davon
DE112010004582T5 (de) 2009-11-27 2012-11-29 Basf Plant Science Company Gmbh Optimierte Endonukleasen und Anwendungen davon
US9404099B2 (en) 2009-11-27 2016-08-02 Basf Plant Science Company Gmbh Optimized endonucleases and uses thereof
DE112010004583T5 (de) 2009-11-27 2012-10-18 Basf Plant Science Company Gmbh Chimäre Endonukleasen und Anwendungen davon
US10316304B2 (en) 2009-11-27 2019-06-11 Basf Plant Science Company Gmbh Chimeric endonucleases and uses thereof
WO2011064750A1 (fr) 2009-11-27 2011-06-03 Basf Plant Science Company Gmbh Endonucléases chimériques et utilisations de celles-ci
WO2011064736A1 (fr) 2009-11-27 2011-06-03 Basf Plant Science Company Gmbh Endonucléases optimisées et leurs utilisations
WO2011135407A1 (fr) * 2010-04-30 2011-11-03 Cellectis Variants de i-crei ayant une nouvelle spécificité et procédés pour leur génération
WO2012149470A1 (fr) 2011-04-27 2012-11-01 Amyris, Inc. Procédés de modification génomique
US8685737B2 (en) 2011-04-27 2014-04-01 Amyris, Inc. Methods for genomic modification
US9701971B2 (en) 2011-04-27 2017-07-11 Amyris, Inc. Methods for genomic modification
WO2013102875A1 (fr) 2012-01-06 2013-07-11 Basf Plant Science Company Gmbh Recombinaison in planta
EP2612918A1 (fr) 2012-01-06 2013-07-10 BASF Plant Science Company GmbH Recombinaison in planta
WO2015095804A1 (fr) 2013-12-19 2015-06-25 Amyris, Inc. Procédés d'intégration génomique
EP4219731A2 (fr) 2016-05-18 2023-08-02 Amyris, Inc. Compositions et procédés d'intégration génomique d'acides nucléiques dans des tampons d'atterrissage exogènes
US11274285B2 (en) 2016-10-14 2022-03-15 Precision Biosciences, Inc. Engineered meganucleases specific for recognition sequences in the Hepatitis B virus genome
US10662416B2 (en) 2016-10-14 2020-05-26 Precision Biosciences, Inc. Engineered meganucleases specific for recognition sequences in the hepatitis B virus genome
WO2019200247A1 (fr) 2018-04-12 2019-10-17 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour une séquence de reconnaissance dans un génome du virus de l'hépatite b
US11142750B2 (en) 2018-04-12 2021-10-12 Precision Biosciences, Inc. Optimized engineered meganucleases having specificity for a recognition sequence in the Hepatitis B virus genome
US11788077B2 (en) 2018-04-12 2023-10-17 Precision Biosciences, Inc. Polynucleotides encoding optimized engineered meganucleases having specificity for a recognition sequence in the Hepatitis B virus genome
WO2019200122A1 (fr) 2018-04-12 2019-10-17 Precision Biosciences, Inc. Nucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour le gène de région constante du récepteur alpha des lymphocytes t humain
EP4275697A2 (fr) 2018-04-12 2023-11-15 Precision BioSciences, Inc. Nucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour le gène de région constante du récepteur alpha des lymphocytes t humain
WO2020132659A1 (fr) 2018-12-21 2020-06-25 Precision Biosciences, Inc. Modification génétique du gène de l'hydroxyacide oxydase 1 pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire
WO2020227534A1 (fr) 2019-05-07 2020-11-12 Precision Biosciences, Inc. Optimisation de méganucléases modifiées pour des séquences de reconnaissance
EP4567109A2 (fr) 2019-12-06 2025-06-11 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour une séquence de reconnaissance dans un génome du virus de l'hépatite b
WO2021113765A1 (fr) 2019-12-06 2021-06-10 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour une séquence de reconnaissance dans un génome du virus de l'hépatite b
US12410418B2 (en) 2019-12-06 2025-09-09 Precision Biosciences, Inc. Optimized engineered meganucleases having specificity for a recognition sequence in the Hepatitis B virus genome
WO2021231495A1 (fr) 2020-05-12 2021-11-18 Precision Biosciences, Inc. Traitement de la rétinite pigmentaire au moyen de méganucléases modifiées améliorées
WO2022040582A1 (fr) 2020-08-21 2022-02-24 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ayant une spécificité pour une séquence de reconnaissance du gène transthyrétine
WO2022104062A1 (fr) 2020-11-12 2022-05-19 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ayant une spécificité pour les séquences de reconnaissance du gène de la dystrophine
WO2022150616A1 (fr) 2021-01-08 2022-07-14 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ayant une spécificité pour une séquence de reconnaissance dans le gène d'hydroxyacide oxydase 1
WO2022226303A1 (fr) 2021-04-22 2022-10-27 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ciblant des génomes mitochondriaux humains
WO2022226305A1 (fr) 2021-04-22 2022-10-27 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées ciblant des génomes mitochondriaux humains
WO2022226316A1 (fr) 2021-04-22 2022-10-27 Precision Biosciences, Inc. Compositions et procédés pour générer des plantes mâles stériles
WO2023070002A2 (fr) 2021-10-19 2023-04-27 Precision Biosciences, Inc. Procédés d'édition de gène pour traiter une déficience en alpha-1 antitrypsine (aat)
WO2024148167A1 (fr) 2023-01-05 2024-07-11 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases modifiées optimisées ayant une spécificité pour le gène à région constante alpha du récepteur des lymphocytes t humain
WO2025101946A1 (fr) 2023-11-08 2025-05-15 Precision Biosciences, Inc. Lieurs polypeptidiques destinés à être utilisés dans des méganucléases modifiées
WO2025233894A1 (fr) 2024-05-09 2025-11-13 University Of Miami Méganucléases modifiées ciblant des génomes mitochondriaux humains

Similar Documents

Publication Publication Date Title
WO2009001159A1 (fr) Procédé permettant d'améliorer l'activité de clivage de méganucléases dérivées de i-crei
US20100203031A1 (en) Method for enhancing the cleavage activity of i-crei derived meganucleases
EP2046950B1 (fr) Variants de méganucléases clivant une séquence d'ADN cible d'un gène RAG1 et leurs utilisations
US8426177B2 (en) Meganuclease variants cleaving a DNA target sequence from the mouse ROSA26 locus and uses thereof
US20100146651A1 (en) Meganuclease variants cleaving a dna target sequence from the hprt gene and uses thereof
US20130061341A1 (en) Meganuclease variants cleaving a dna target sequence from a xp gene and uses thereof
WO2008102274A2 (fr) Variants de méganucléase clivant une séquence d'adn cible du gène de la bêta-2-microglobuline et leurs utilisations
WO2008093249A2 (fr) Méganucléases hétérodimères obligatoires et leurs utilisations
EP2352821A1 (fr) Variants de méganucléase clivant une séquence d'adn cible provenant d'un gène de la glutamine synthétase et leurs utilisations
WO2009095742A1 (fr) Nouvelle méganucléase à chaîne unique dérivée de l'i-crei et ses utilisations
US20110041194A1 (en) I-msoi homing endonuclease variants having novel substrate specificity and use thereof
WO2008059317A1 (fr) Variantes de méganucléases clivant une séquence cible d'adn du gène hprt et leurs utilisations
WO2011021062A1 (fr) Variants de méganucléase clivant une séquence d’adn cible du gène d’acide lysosomique alpha-glucosidase humain et utilisations de ceux-ci

Legal Events

Date Code Title Description
121 Ep: the epo has been informed by wipo that ep was designated in this application

Ref document number: 07825233

Country of ref document: EP

Kind code of ref document: A1

NENP Non-entry into the national phase

Ref country code: DE

122 Ep: pct application non-entry in european phase

Ref document number: 07825233

Country of ref document: EP

Kind code of ref document: A1