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WO2008109553B1 - Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène ptpn11 et utilisations de ceux-ci - Google Patents

Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène ptpn11 et utilisations de ceux-ci

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WO2008109553B1
WO2008109553B1 PCT/US2008/055704 US2008055704W WO2008109553B1 WO 2008109553 B1 WO2008109553 B1 WO 2008109553B1 US 2008055704 W US2008055704 W US 2008055704W WO 2008109553 B1 WO2008109553 B1 WO 2008109553B1
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strand
molecule
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nucleotides
human
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PCT/US2008/055704
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Steven C Quay
James Mcswiggen
Narendra K Vaish
Mohammad Ahmadian
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Marina Biotech Inc
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MDRNA Inc
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Abstract

La présente invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) capables d'induire la réduction ou le silençage de l'expression du gène PTPN11. Un ARNmd selon cette invention comporte au moins trois brins se combinant pour former au moins deux régions à double brin qui ne se chevauchent pas et qui sont séparées par une rupture ou une brèche, un brin étant complémentaire d'un ARNm de PTPN11. De plus, le méroduplex peut présenter au moins une uridine qui est substituée par une 5-méthyluridine, un nucléoside qui est remplacé par un acide nucléique bloqué, ou éventuellement d'autres modifications, et toute combinaison de celles-ci. Cette invention concerne également des procédés permettant de réduire l'expression d'un gène PTPN11 dans une cellule ou chez un patient, afin de traiter une maladie liée à PTPN11.
PCT/US2008/055704 2007-03-02 2008-03-03 Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène ptpn11 et utilisations de ceux-ci Ceased WO2008109553A1 (fr)

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