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WO2008109359A4 - Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène de la famille pdgfr et utilisations de ceux-ci - Google Patents

Composés d'acide nucléique permettant d'inhiber l'expression de gène de la famille pdgfr et utilisations de ceux-ci Download PDF

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WO2008109359A4
WO2008109359A4 PCT/US2008/055357 US2008055357W WO2008109359A4 WO 2008109359 A4 WO2008109359 A4 WO 2008109359A4 US 2008055357 W US2008055357 W US 2008055357W WO 2008109359 A4 WO2008109359 A4 WO 2008109359A4
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Abstract

La présente invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) qui peuvent diminuer ou étouffer l'expression d'un ou plusieurs gènes de la famille PDGFR. Un ARNmd de cette invention comprend au moins trois brins qui se combinent pour former au moins deux régions double brin non chevauchantes séparées par une encoche ou un espace dans lequel un brin est complémentaire à un ou plusieurs ARNm de la famille PDGFR. De plus, le méroduplex peut avoir au moins une uridine substituée par une 5-méthyluridine ou une 2-thioribothymidine et facultativement d'autres modifications. L'invention concerne également des procédés de diminution de l'expression d'un ou plusieurs gènes de la famille PDGFR dans une cellule ou chez un sujet pour traiter une ou plusieurs maladies liées à la famille PDGFR.
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