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WO2006128141A3 - Inhibition, mediee par l'interference d'arn, de l'expression genique du facteur 1 derive des cellules stromales (sdf-1), au moyen d'acide nucleique interferant court (sina) - Google Patents

Inhibition, mediee par l'interference d'arn, de l'expression genique du facteur 1 derive des cellules stromales (sdf-1), au moyen d'acide nucleique interferant court (sina) Download PDF

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Abstract

La présente invention concerne des composés, des compositions et des méthodes d'étude, de diagnostic et de traitement des caractères, des maladies et des pathologies qui répondent à la modulation de l'expression génique du facteur 1 dérivé des cellules stromales (SDF-I) et/ou de son activité. Cette invention concerne également des composés, des compositions et des méthodes se rapportant aux caractères, aux maladies et aux conditions qui répondent à la modulation de l'expression et/ou de l'activité des gènes impliqués dans les mécanismes d'expression génique du facteur 1 dérivé des cellules stromales (SDF-I) ou dans d'autres processus cellulaires qui médient le maintien ou le développement de ces caractères, maladies ou pathologies. De manière plus spécifique, cette invention concerne des molécules d'acide nucléique double brin comprenant de petites molécules d'acide nucléique, telles que des molécules d'acide nucléique interférant court (siNA),d'ARN interférant court (siRNA), d'ARN bicaténaire (dsRNA), de micro-ARN (miRNA) et d'ARN en épingle à cheveux court (shRNA) capables de médier l'interférence d'ARN (RNAi) par rapport à l'expression génique du facteur 1 dérivé des cellules stromales 1 (SDF-I), y compris des mélanges de telles petites molécules d'acide nucléique et des formulations de ces petites molécules d'acide nucléique. Cette invention concerne également des petites molécules d'acide nucléique, telles que siNA, siRNA et d'autres molécules qui peuvent inhiber la fonction des molécules d'ARN endogène, telles que le micro-ARN endogène (miRNA) (par exemple, les inhibiteurs de miRNA) ou l'ARN interférant court endogène (siRNA), (par exemple, les inhibiteurs de siRNA) ou qui peuvent inhiber la fonction de RISC (par exemple, les inhibiteurs de RISC), pour moduler l'expression génique SDF-I en interférant avec la fonction régulatrice de ces ARN endogènes ou des protéines associées à de tels ARN endogènes (par exemple, RISC), y compris des mélanges de ces petites molécules d'acide nucléique et des formulations de nanoparticules de lipides de ces petites molécules d'acide nucléique. De telles petites molécules d'acide nucléique sont utiles, par exemple, pour former des compositions qui empêchent, inhibent ou réduisent les maladies, les caractères et les pathologies liés à l'angiogenèse, tels que sans limitation, les maladies oculaires, le cancer et les maladies, les caractères et les pathologies proliférants et/ou d'autres états et conditions pathologiques ou caractères associés à l'expression génique de SDF-I ou à son activité chez un sujet ou dans un organisme.
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