[go: up one dir, main page]

RU2018138778A - Способы усиления биологической активности рекомбинантного аденоассоциированного вуруса, продуцируемого бакуловирусной системой - Google Patents

Способы усиления биологической активности рекомбинантного аденоассоциированного вуруса, продуцируемого бакуловирусной системой Download PDF

Info

Publication number
RU2018138778A
RU2018138778A RU2018138778A RU2018138778A RU2018138778A RU 2018138778 A RU2018138778 A RU 2018138778A RU 2018138778 A RU2018138778 A RU 2018138778A RU 2018138778 A RU2018138778 A RU 2018138778A RU 2018138778 A RU2018138778 A RU 2018138778A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
nucleic acid
insect cell
raav
sequence
seq
Prior art date
Application number
RU2018138778A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2018138778A3 (ru
RU2762948C2 (ru
Inventor
Сергей ЗОЛОТУХИН
Олександр КОНДРАТОВ
Original Assignee
Юниверсити Оф Флорида Рисерч Фаундэйшн, Инкорпорейтед
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Юниверсити Оф Флорида Рисерч Фаундэйшн, Инкорпорейтед filed Critical Юниверсити Оф Флорида Рисерч Фаундэйшн, Инкорпорейтед
Publication of RU2018138778A publication Critical patent/RU2018138778A/ru
Publication of RU2018138778A3 publication Critical patent/RU2018138778A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2762948C2 publication Critical patent/RU2762948C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/867—Retroviral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/14011—Baculoviridae
    • C12N2710/14041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/14011—Baculoviridae
    • C12N2710/14051—Methods of production or purification of viral material
    • C12N2710/14052—Methods of production or purification of viral material relating to complementing cells and packaging systems for producing virus or viral particles
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/14011—Baculoviridae
    • C12N2710/14111—Nucleopolyhedrovirus, e.g. autographa californica nucleopolyhedrovirus
    • C12N2710/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2710/14144—Chimeric viral vector comprising heterologous viral elements for production of another viral vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14122—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14151—Methods of production or purification of viral material
    • C12N2750/14152—Methods of production or purification of viral material relating to complementing cells and packaging systems for producing virus or viral particles
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/50—Vectors for producing vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2840/00—Vectors comprising a special translation-regulating system
    • C12N2840/10—Vectors comprising a special translation-regulating system regulates levels of translation
    • C12N2840/105—Vectors comprising a special translation-regulating system regulates levels of translation enhancing translation

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Peptides Or Proteins (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Claims (75)

1. Нуклеиновая кислота, содержащая нуклеотидную последовательность, кодирующую модифицированную последовательность Козак и капсидные белки VP1, VP2 и VP3 аденоассоциированного вируса (AAV), причем модифицированная последовательность Козак выбрана из SEQ ID NO: 2-11.
2. Нуклеиновая кислота по п. 1, в которой модифицированная последовательность Козак представляет собой SEQ ID NO: 8 или SEQ ID NO: 9.
3. Нуклеиновая кислота по п. 1, в которой капсидные белки VP1, VP2 и VP3 происходят из серотипа AAV5.
4. Нуклеиновая кислот по п. 1 или 2, дополнительно содержащая промоторную последовательность.
5. Нуклеиновая кислота по п. 4, в которой промоторная последовательность представляет собой промоторную последовательность полиэдрина (polh).
6. Нуклеиновая последовательность по любому из пп. 1-5, в которой модифицированная последовательность Козак содержит ко дон инициации трансляции капсидного белка VP1.
7. Нуклеиновая кислота по п. 6, в которой кодон инициации трансляции капсидного белка VP1 представляет собой AUG.
8. Нуклеиновая кислота по любому из пп. 1-7, в которой нуклеиновая кислота упакована в вирусную частицу, необязательно бакуловирусную частицу.
9. Клетка насекомого, содержащая нуклеиновую кислоту по любому из пп. 1-8.
10. Клетка насекомого по п. 9, в которой нуклеиновая кислота интегрирована в геном клетки насекомого.
11. Способ продукции рекомбинантного AAV (rAAV) в клетке насекомого, в котором rAAV происходит из серотипа AAV5, причем способ включает:
a) трансфекцию клетки насекомого в
i) бакуловирусе, содержащем нуклеиновую кислоту по п. 1;
ii) бакуловирусе, содержащем нуклеиновую кислоту, кодирующую белок Rep AAV;
iii) бакуловирусе, содержащем нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидные последовательности двух инвертированных концевых повторов (ITR) AAV, фланкирующие ген, представляющий интерес, функционально связанный с промоторной последовательностью;
b) культивирование клетки насекомого в условиях, подходящих для продукции rAAV; и
c) извлечение rAAV из клетки насекомого.
12. Способ продукции рекомбинантного AAV (rAAV) в клетке насекомого, в котором rAAV происходит из серотипа AAV5, причем способ включает:
a) трансфекцию клетки насекомого по п. 9 или 10 нуклеиновой кислотой, необязательно в бакуловирусе, содержащую нуклеотидные последовательности двух инвертированных концевых повторов (ITR) AAV, фланкирующие ген, представляющий интерес, функционально связанный с промоторной последовательностью;
b) культивирование клетки насекомого в условиях, подходящих для продукции rAAV; и
c) извлечение rAAV из клетки насекомого.
13. Способ по п. 11 или 12, в котором клетка насекомого представляет собой клетку Sf9.
14. Нуклеиновая кислота, содержащая нуклеотидную последовательность, кодирующую модифицированную последовательность Козак и капсидные белки VP1, VP2 и VP3 аденоассоциированного вируса (AAV), в которой модифицированная последовательность Козак выбрана из SEQ ID NO: 13-32.
15. Нуклеиновая кислота по п. 14, в которой модифицированная последовательность Козак представляет собой SEQ ID NO: 25, SEQ ID NO: 26, SEQ ID NO: 27, SEQ ID NO: 28, SEQ ID NO: 29, SEQ ID NO: 30, SEQ ID NO: 31 или SEQ ID NO: 32.
16. Нуклеиновая кислота по п. 14, в которой капсидные белки VP1, VP2 и VP3 происходят из серотипа AAV8.
17. Нуклеиновая кислот по п. 14 или 16, дополнительно содержащая промоторную последовательность.
18. Нуклеиновая кислота по п. 17, в которой промоторная последовательность представляет собой промоторную последовательность полиэдрина (polh).
19. Нуклеиновая последовательность по любому из пп. 14-18, в которой модифицированная последовательность Козак содержит кодон индициации трансляции капсидного белка VP 1.
20. Нуклеиновая кислота по п. 19, в которой кодон инициации трансляции капсидного белка VP1 представляет собой AUG.
21. Нуклеиновая кислота по любому из пп. 14-20, в которой нуклеиновая кислота упакована в вирусную частицу, необязательно бакуловирусную частицу.
22. Клетка насекомого, содержащая нуклеиновую кислоту по любому из пп. 14-21.
23. Клетка насекомого по п. 22, в которой нуклеиновая кислота интегрирована в геном клетки насекомого.
24. Способ продукции рекомбинантного AAV (rAAV) в клетке насекомого, в котором rAAV происходит из серотипа AAV8, причем способ включает:
a) трансфекцию клетки насекомого в
i) бакуловирусе, содержащем нуклеиновую кислоту по п. 14;
ii) бакуловирусе, содержащем нуклеиновую кислоту, кодирующую белок Rep AAV;
iii) бакуловирусе, содержащем нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидные последовательности двух инвертированных концевых повторов (ITR) AAV, фланкирующие ген, представляющий интерес, функционально связанный с промоторной последовательностью;
b) культивирование клетки насекомого в условиях, подходящих для продукции rAAV; и
c) извлечение rAAV из клетки насекомого.
25. Способ продукции рекомбинантного AAV (rAAV) в клетке насекомого, в котором rAAV происходит из серотипа AAV8, при этом способ включает:
a) трансфекцию клетки насекомого по п. 22 или 23 нуклеиновой кислотой, необязательно в бакуловирусе, содержащую нуклеотидные последовательности двух инвертированных концевых повторов (ITR) AAV, фланкирующие ген, представляющий интерес, функционально связанный с промоторной последовательностью;
b) культивирование клетки насекомого в условиях, подходящих для продукции rAAV; и
c) извлечение rAAV из клетки насекомого.
26. Способ по п. 24 или 25, в котором клетка насекомого представляет собой клетку Sf9.
27. Нуклеиновая кислота, содержащая нуклеотидную последовательность, кодирующую модифицированную последовательность Козак и капсидные белки VP1, VP2 и VP3 аденоассоциированного вируса (AAV), в которой модифицированная последовательность Козак выбрана из SEQ ID NO: 34-45.
28. Нуклеиновая кислота по п. 27, в которой модифицированная последовательность Козак представляет собой SEQ ID NO: 35, SEQ ID NO: 36, SEQ ID NO: 38 или SEQ ID NO: 42.
29. Нуклеиновая кислота по п. 27, в которой капсидные белки VP1, VP2 и VP3 происходят из серотипа AAV9.
30. Нуклеиновая кислот по п. 27 или 29, дополнительно содержащая промоторную последовательность.
31. Нуклеиновая кислота по п. 30, в которой промоторная последовательность представляет собой промоторную последовательность полиэдрина (polh).
32. Нуклеиновая последовательность по любому из пп. 27-31, в которой модифицированная последовательность Козак содержит кодон инициации трансляции капсидного белка VP1.
33. Нуклеиновая кислота по п. 32, в которой кодон инициации трансляции капсидного белка VP1 представляет собой AUG.
34. Нуклеиновая кислота по любому из пп. 27-33, в которой нуклеиновая кислота упакована в вирусную частицу, необязательно бакуловирусную частицу.
35. Клетка насекомого, содержащая нуклеиновую кислоту по любому из пп. 27-34.
36. Клетка насекомого по п. 35, в которой нуклеиновая кислота интегрирована в геном клетки насекомого.
37. Способ продукции рекомбинантного AAV (rAAV) в клетке насекомого, в котором rAAV происходит из серотипа AAV9, причем способ включает:
a) трансфекцию клетки насекомого в
i) бакуловирусе, содержащем нуклеиновую кислоту по п. 27;
ii) бакуловирусе, содержащем нуклеиновую кислоту, кодирующую белок Rep AAV;
iii) бакуловирусе, содержащем нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидные последовательности двух инвертированных концевых повторов (ITR) AAV, фланкирующие ген, представляющий интерес, функционально связанный с промоторной последовательностью;
b) культивирование клетки насекомого в условиях, подходящих для продукции rAAV; и
c) извлечение rAAV из клетки насекомого.
38. Способ продукции рекомбинантного AAV (rAAV) в клетке насекомого, в котором rAAV происходит из серотипа AAV9, причем способ включает:
a) трансфекцию клетки насекомого по п. 35 или 36 нуклеиновой кислотой, необязательно в бакуловирусе, содержащую нуклеотидные последовательности двух инвертированных концевых повторов (ITR) AAV, фланкирующие ген, представляющий интерес, функционально связанный с промоторной последовательностью;
b) культивирование клетки насекомого в условиях, подходящих для продукции rAAV; и
c) извлечение rAAV из клетки насекомого.
39. Способ по п. 37 или 38, в котором клетка насекомого представляет собой клетку Sf9.
40. Нуклеиновая кислота по п. 1, в которой модифицированная последовательность Козак представляет собой последовательность, представленную в SEQ ID NO: 9.
41. Нуклеиновая кислота по п. 27, в которой модифицированная последовательность Козак представляет собой последовательность, представленную в SEQ ID NO: 42
42. Способ идентификации последовательности инициации трансляции VP1 для продукции частиц rAAV в клетке-хозяине, причем способ включает
введение каждого из множества генов различных рекомбинантных генов капсида в клетки-продуценты, при этом каждый ген отличающегося рекомбинантного капсидного гена имеет отличающуюся последовательность Козак, окружающую кодон инициации трансляции VP1,
выделение частиц rAAV из клеток-продуцентов, в которых частицы rAAV содержат капсидные белки, продуцируемые на основе рекомбинантных генов капсида, и
оценку частиц rAAV, продуцируемых на основе генов различных рекомбинантных генов капсида.
43. Способ по п. 42, в котором клетка-продуцент представляет собой клетку насекомого или клетку млекопитающего.
44. Способ по п. 42, в котором кодон инициации трансляции VP1 представляет собой кодон ATG/AUG.
45. Способ по п. 42, в котором частицы rAAV оценивают на основе определения их относительного содержания VP1/VP2/VP3, их продуктивности, содержания в них ДНК, их инфицирующей способности или комбинации из них двух или более.
RU2018138778A 2016-04-16 2017-04-16 Способы усиления биологической активности рекомбинантного аденоассоциированного вуруса, продуцируемого бакуловирусной системой RU2762948C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201662323684P 2016-04-16 2016-04-16
US62/323,684 2016-04-16
PCT/US2017/027832 WO2017181162A1 (en) 2016-04-16 2017-04-16 Methods of enhancing biological potency of baculovirus system-produced recombinant adeno-associated virus

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2018138778A true RU2018138778A (ru) 2020-05-18
RU2018138778A3 RU2018138778A3 (ru) 2021-02-16
RU2762948C2 RU2762948C2 (ru) 2021-12-24

Family

ID=60042830

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2018138778A RU2762948C2 (ru) 2016-04-16 2017-04-16 Способы усиления биологической активности рекомбинантного аденоассоциированного вуруса, продуцируемого бакуловирусной системой

Country Status (12)

Country Link
US (1) US11384364B2 (ru)
EP (1) EP3442985B1 (ru)
JP (1) JP6975980B2 (ru)
KR (3) KR102598289B1 (ru)
CN (1) CN109311932B (ru)
AU (1) AU2017248840B2 (ru)
BR (1) BR112018071180A2 (ru)
ES (1) ES2989468T3 (ru)
IL (1) IL262353B2 (ru)
MX (1) MX2018012663A (ru)
RU (1) RU2762948C2 (ru)
WO (1) WO2017181162A1 (ru)

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2849771C1 (ru) * 2020-12-21 2025-10-29 Сивек Фармасьютикалз Гмбх Продуцирующая клетка, имеющая низкие уровни va-рнк

Families Citing this family (25)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CN107106689A (zh) 2014-11-05 2017-08-29 沃雅戈治疗公司 用于治疗帕金森病的aadc多核苷酸
MX2017006217A (es) 2014-11-14 2018-05-02 Voyager Therapeutics Inc Polinucleotidos moduladores.
IL292999A (en) 2014-11-14 2022-07-01 Voyager Therapeutics Inc Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
US11697825B2 (en) 2014-12-12 2023-07-11 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the production of scAAV
JP6975980B2 (ja) 2016-04-16 2021-12-01 ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファンデーション インコーポレーティッド バキュロウイルス系で産生される組換えアデノ随伴ウイルスの生物学的力価を増強する方法
MX2018014154A (es) 2016-05-18 2019-05-06 Voyager Therapeutics Inc Polinucleotidos moduladores.
JOP20190269A1 (ar) 2017-06-15 2019-11-20 Voyager Therapeutics Inc بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون
JP2021523914A (ja) 2018-05-15 2021-09-09 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． パーキンソン病を治療するための組成物および方法
US12060567B2 (en) 2018-06-13 2024-08-13 Voyager Therapeutics, Inc. Engineered untranslated regions (UTR) for AAV production
JP7528066B2 (ja) 2018-09-28 2024-08-05 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド 操作されたプロモータを有するフラタキシン発現コンストラクトおよびその使用方法
US11702673B2 (en) * 2018-10-18 2023-07-18 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Methods of enhancing biological potency of baculovirus system-produced recombinant adeno-associated virus
US11718834B2 (en) * 2019-02-15 2023-08-08 Sangamo Therapeutics, Inc. Compositions and methods for producing recombinant AAV
JP7630176B2 (ja) 2019-04-01 2025-02-17 テナヤ セラピューティクス， インコーポレイテッド 操作されたカプシドを有するアデノ随伴ウイルス
CN114207438A (zh) * 2019-05-24 2022-03-18 阿维泰德有限责任公司 亲和剂
CA3145446A1 (en) * 2019-07-02 2021-01-07 Fundacion Para La Investigacion Medica Aplicada Cpla2e inducing agents and uses thereof
KR102661211B1 (ko) * 2020-03-17 2024-04-26 엑스브레인 바이오파마 에이비 재조합 단백질을 발현시키기 위한 tis 서열 및 신호 펩티드 서열의 신규한 조합
CN115461465A (zh) * 2020-04-07 2022-12-09 密苏里大学管理机构 用于AAV基因治疗的无CpG的ITR
WO2021222472A2 (en) * 2020-04-28 2021-11-04 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Machine guided directed evolution of raav combinatorial capsid libraries
EP4208547A1 (en) 2020-09-01 2023-07-12 64-X, Inc. Mammalian cells and methods for engineering the same
WO2022187473A2 (en) 2021-03-03 2022-09-09 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
EP4469585A2 (en) 2022-01-25 2024-12-04 Voyager Therapeutics, Inc. Baculovirus expression system
CN116731953A (zh) * 2022-03-01 2023-09-12 成都威斯克生物医药有限公司 弹状病毒阴性草地贪夜蛾昆虫细胞株及其筛选、鉴定和应用
EP4486902A1 (en) * 2022-03-01 2025-01-08 64-X, Inc. Insect cells and methods for engineering the same
WO2024054983A1 (en) 2022-09-08 2024-03-14 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
KR20250112244A (ko) * 2022-10-10 2025-07-23 프리베일 테라퓨틱스, 인크. 재조합 바이러스 생산을 위한 조작된 세포

Family Cites Families (24)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4745051A (en) 1983-05-27 1988-05-17 The Texas A&M University System Method for producing a recombinant baculovirus expression vector
US5139941A (en) 1985-10-31 1992-08-18 University Of Florida Research Foundation, Inc. AAV transduction vectors
US5962313A (en) 1996-01-18 1999-10-05 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors comprising a gene encoding a lyosomal enzyme
US6723551B2 (en) 2001-11-09 2004-04-20 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Production of adeno-associated virus in insect cells
CA2467959C (en) * 2001-11-09 2009-03-10 Robert M. Kotin Production of adeno-associated virus in insect cells
WO2003074714A1 (en) 2002-03-05 2003-09-12 Stichting Voor De Technische Wetenschappen Baculovirus expression system
US20030225260A1 (en) * 2002-04-30 2003-12-04 Snyder Richard O. Production of recombinant AAV virions
US20070015238A1 (en) 2002-06-05 2007-01-18 Snyder Richard O Production of pseudotyped recombinant AAV virions
FR2841784B1 (fr) * 2002-07-08 2007-03-02 Composition a base de derives de 1,3-diphenylprop-2en-1-one substitues, preparation et utilisations
US7250496B2 (en) * 2002-11-14 2007-07-31 Rosetta Genomics Ltd. Bioinformatically detectable group of novel regulatory genes and uses thereof
WO2004106360A2 (en) * 2003-05-23 2004-12-09 Mount Sinai School Of Medicine Of New York University Viral vectors with improved properties
SI1945779T1 (sl) * 2005-10-20 2013-07-31 Uniqure Ip B.V. Izboljĺ ani aav vektorji proizvedeni v celicah insekta
EP1981548A4 (en) 2006-01-20 2010-03-24 Univ North Carolina REINFORCED PRODUCTION OF INFECTIOUS PARVOVIRUS VECTORS IN INSECT CELLS
DK3023500T3 (da) * 2006-06-21 2020-04-20 Uniqure Ip Bv Insektceller til fremstilling af AAV-vektorer
KR20090083338A (ko) 2006-09-18 2009-08-03 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드 ＳＣＡＰ의 ＲＮＡｉ 조절 및 이들의 치료적 용도
US20120322861A1 (en) 2007-02-23 2012-12-20 Barry John Byrne Compositions and Methods for Treating Diseases
EP2250256B1 (en) * 2008-02-19 2017-08-02 uniQure IP B.V. Optimisation of expression of parvoviral rep and cap proteins in insect cells
WO2010114948A2 (en) 2009-04-02 2010-10-07 University Of Florida Research Foundation, Inc. An inducible system for highly efficient production of recombinant adeno-associated virus (raav) vectors
US8709766B2 (en) 2011-10-17 2014-04-29 Colorado School Of Mines Use of endogenous promoters in genetic engineering of Nannochloropsis gaditana
US9283287B2 (en) 2012-04-02 2016-03-15 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of nuclear proteins
DK2839014T3 (da) 2012-04-18 2021-03-08 Childrens Hospital Philadelphia Sammensætning og fremgangsmåder til højeffektiv genoverførsel ved anvendelse af aav-capsid-varianter
ES2990174T3 (es) 2014-03-10 2024-11-29 Uniqure Ip Bv Vectores de AAV mejorados producidos en células de insecto
JP6975980B2 (ja) 2016-04-16 2021-12-01 ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファンデーション インコーポレーティッド バキュロウイルス系で産生される組換えアデノ随伴ウイルスの生物学的力価を増強する方法
US11702673B2 (en) * 2018-10-18 2023-07-18 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Methods of enhancing biological potency of baculovirus system-produced recombinant adeno-associated virus

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2849771C1 (ru) * 2020-12-21 2025-10-29 Сивек Фармасьютикалз Гмбх Продуцирующая клетка, имеющая низкие уровни va-рнк

Also Published As

Publication number Publication date
CN109311932A (zh) 2019-02-05
RU2018138778A3 (ru) 2021-02-16
AU2017248840A1 (en) 2018-11-08
WO2017181162A1 (en) 2017-10-19
IL262353A (en) 2018-11-29
US20210222194A1 (en) 2021-07-22
EP3442985A1 (en) 2019-02-20
JP2019513403A (ja) 2019-05-30
IL262353B2 (en) 2023-06-01
CA3021080A1 (en) 2017-10-19
US11384364B2 (en) 2022-07-12
ES2989468T3 (es) 2024-11-26
BR112018071180A2 (pt) 2019-02-12
KR102804534B1 (ko) 2025-05-08
MX2018012663A (es) 2019-07-08
CN109311932B (zh) 2022-05-03
JP6975980B2 (ja) 2021-12-01
RU2762948C2 (ru) 2021-12-24
EP3442985A4 (en) 2019-12-18
KR20230156167A (ko) 2023-11-13
EP3442985B1 (en) 2024-06-05
KR102598289B1 (ko) 2023-11-06
AU2017248840B2 (en) 2022-07-28
KR20250065734A (ko) 2025-05-13
KR20180134384A (ko) 2018-12-18

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2018138778A (ru) Способы усиления биологической активности рекомбинантного аденоассоциированного вуруса, продуцируемого бакуловирусной системой
ES2751919T3 (es) Impurezas de ADN en una composición que comprende un virión parvoviral
US20230399658A1 (en) Aav chimeras
US9441206B2 (en) Cell line for production of adeno-associated virus
US9504762B2 (en) Adeno-associated virus factor VIII vectors
Vandenberghe et al. Naturally occurring singleton residues in AAV capsid impact vector performance and illustrate structural constraints
KR20100065284A (ko) 차등 코돈 바이어스를 갖는 반복 암호 서열을 포함하는 배큘로바이러스 벡터
CN115997006A (zh) 用于产生aav的双双功能载体
JP2020533973A (ja) 改変されたホスホリパーゼドメインを含むアデノ随伴ウイルス（ａａｖ）
CA3163576A1 (en) Novel compositions and methods for producing recombinant aav
JP2025066718A (ja) 組み換えａａｖ生産のための組成物および方法
JP2025116054A (ja) アデノ随伴ウイルスの収量を増加させるための核酸構築物及びその構築方法
CN116789772A (zh) Aav5扩容衣壳突变体及其扩容检测方法
WO2022125601A1 (en) Cell lines for production of adeno-associated virus
Cho et al. Improved Production Efficiencies of Various Adeno-Associated Virus (AAV) Serotypes and a Novel Universal AAV Titration Method
EA042960B1 (ru) Молекула нуклеиновой кислоты, конструкция нуклеиновой кислоты, клетка насекомого и способ получения aav в клетке насекомого