[go: up one dir, main page]

RU2018136151A - Терапевтические мембранные везикулы - Google Patents

Терапевтические мембранные везикулы Download PDF

Info

Publication number
RU2018136151A
RU2018136151A RU2018136151A RU2018136151A RU2018136151A RU 2018136151 A RU2018136151 A RU 2018136151A RU 2018136151 A RU2018136151 A RU 2018136151A RU 2018136151 A RU2018136151 A RU 2018136151A RU 2018136151 A RU2018136151 A RU 2018136151A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
vesicles
therapeutic
membrane vesicles
membrane
organelles
Prior art date
Application number
RU2018136151A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2018136151A3 (ru
Inventor
Ян ЛОТВАЛЛ
Су Чул ДЖАНГ
Original Assignee
Кодиак Байосайнсиз, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Кодиак Байосайнсиз, Инк. filed Critical Кодиак Байосайнсиз, Инк.
Publication of RU2018136151A publication Critical patent/RU2018136151A/ru
Publication of RU2018136151A3 publication Critical patent/RU2018136151A3/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/10—Dispersions; Emulsions
    • A61K9/127—Synthetic bilayered vehicles, e.g. liposomes or liposomes with cholesterol as the only non-phosphatidyl surfactant
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/50—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
    • A61K47/69—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit
    • A61K47/6905—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit the form being a colloid or an emulsion
    • A61K47/6911—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit the form being a colloid or an emulsion the form being a liposome
    • A61K47/6913—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit the form being a colloid or an emulsion the form being a liposome the liposome being modified on its surface by an antibody
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/18—Growth factors; Growth regulators
    • A61K38/1841—Transforming growth factor [TGF]
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/10—Dispersions; Emulsions
    • A61K9/127—Synthetic bilayered vehicles, e.g. liposomes or liposomes with cholesterol as the only non-phosphatidyl surfactant
    • A61K9/1277—Preparation processes; Proliposomes
    • A61K9/1278—Post-loading, e.g. by ion or pH gradient
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P29/00—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID]
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/04—Antibacterial agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/12—Antivirals
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K16/00—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
    • C07K16/18—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K16/00—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
    • C07K16/18—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans
    • C07K16/28—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants
    • C07K16/2896—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants against molecules with a "CD"-designation, not provided for elsewhere
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
    • C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
    • C12N15/907—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination in mammalian cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/20—Type of nucleic acid involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPR]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/22—Ribonucleases [RNase]; Deoxyribonucleases [DNase]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
    • C12Q1/00—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
    • C12Q1/68—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions involving nucleic acids
    • C12Q1/6876—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes
    • C12Q1/6883—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes for diseases caused by alterations of genetic material
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
    • C12Q1/00—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
    • C12Q1/68—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions involving nucleic acids
    • C12Q1/6876—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes
    • C12Q1/6883—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes for diseases caused by alterations of genetic material
    • C12Q1/6886—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes for diseases caused by alterations of genetic material for cancer

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Dispersion Chemistry (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Communicable Diseases (AREA)
  • Oncology (AREA)

Claims (63)

1. Способ получения мембранных везикул, включающий:
а) предоставление внеклеточных везикул или органелл;
б) открытие указанных внеклеточных везикул или указанных органелл путем обработки водным раствором, имеющим рН от 9 до 14, для получения мембран;
в) удаление внутривезикулярного или органелльного содержимого; и
г) повторную сборку указанных мембран с образованием мембранных везикул.
2. Способ по п. 1, отличающийся тем, что стадию г) осуществляют при помощи одного или более воздействия из числа ультразвукового воздействия, механической вибрации, экструзии через пористые мембраны, электрического тока и их комбинаций.
3.Способ по п. 1 или 2, дополнительно включающий:
д) загрузку груза в указанные мембранные везикулы, причем стадию д) можно выполнять одновременно с или после стадии г).
4. Способ по п. 3, отличающийся тем, что стадию д) осуществляют посредством физических манипуляций после стадии г), причем указанную физическую манипуляцию выбирают из числа следующих: электропорации, ультразвукового воздействия, механической вибрации, экструзии через пористые мембраны, применения электрического тока и их комбинаций.
5. Способ по п. 3 или 4, отличающийся тем, что указанный груз выбирают из синтетического биологически активного соединения, природного биологически активного соединения, антибактериального соединения, противовирусного соединения, белка, нуклеотида, системы редактирования генома, микроРНК, миРНК, длинной некодирующей РНК, антаго-миР, морфолино, мРНК, т-РНК, y-РНК, РНК-мимиков, ДНК и их комбинаций.
6. Способ по п. 5, отличающийся тем, что указанный груз представляет собой TGF-бета.
7. Способ по п. 5, отличающийся тем, что указанная система редактирования генома представляет собой систему CRISPR.
8. Способ по п. 7, отличающийся тем, что указанная система CRISPR представляет собой систему CRISPR-Cas9.
9. Способ по п. 5, отличающийся тем, что указанная микроРНК или указанная миРНК специфически связывается с транскриптом, кодирующим мутированный или немутированный онкоген.
10. Способ по п. 9, отличающийся тем, что указанный онкоген представляет собой KRAS G12D, KRAS G12C, KRASG12V, N-Myc, c-Myc или L-Myc.
11. Способ по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что указанные мембранные везикулы имеют, по меньшей мере, одно физиологическое свойство, отличное от популяции внеклеточных везикул или органелл, из которых получают указанные мембранные везикулы, причем указанное физиологическое свойство связано с одним или более из: биораспределения, поглощения клетками, периода полужизни, фармакодинамики, потентности, дозировки, иммунного ответа, эффективности загрузки, стабильности или реакционной способности с другими соединениями.
12. Способ по п. 11, отличающийся тем, что указанное отличное физиологическое свойство представляет собой улучшенную эффективность нацеливания, улучшенную доставку или увеличение терапевтического груза для клетки-реципиента, органа или субъекта.
13. Способ по любому из пп. 3 - 12, отличающийся тем, что указанный груз загружается в указанные мембранные везикулы более эффективно, чем во внеклеточные везикулы или органеллы, из которых получены указанные мембранные везикулы.
14. Способ по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что указанные внеклеточные везикулы представляют собой субпопуляцию внеклеточных везикул, полученных из общей популяции внеклеточных везикул, или в котором указанные органеллы представляют собой один подтип органеллы, полученный из множества органелл.
15. Способ по п. 14, дополнительно включающий до стадии а):
контактирование эпитоп-специфической связывающей единицы с указанной общей популяцией внеклеточных везикул или указанных органелл; и отделение указанной субпопуляции внеклеточных везикул или подтипа органелл от указанной общей популяции внеклеточных везикул или множества органелл.
16. Способ по п. 15, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело, фаг или аптамер.
17. Способ по п. 16, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело против по меньшей мере одного белка митохондриальной мембраны, предпочтительно белка MTCO2.
18. Способ по п. 16, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело против маркера клеточной поверхности CD63.
19. Терапевтические мембранные везикулы, содержащие:
везикулы, образованные из мембран, причем указанные мембраны получают из внеклеточных везикул или органелл.
20. Терапевтические мембранные везикулы по п.19, отличающиеся тем, что мембранные везикулы загружают терапевтическим грузом.
21. Терапевтические мембранные везикулы по п. 20, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз содержит одно или более терапевтическое соединение, выбранное из синтетического биологически активного соединения, природного биологически активного соединения, антибактериального соединения, противовирусного соединения, белка, нуклеотида, системы редактирования генома, микроРНК, миРНК, длинной некодирующей РНК, антагомиР, морфолино, мРНК, т-РНК, y-РНК, РНК-мимиков, ДНК и их комбинаций.
22. Терапевтические мембранные везикулы по п. 20 или 21, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз содержит фермент, который катализирует продуцирование АТФ.
23. Терапевтические мембранные везикулы по п. 22 22 , отличающиеся тем, что указанный фермент представляет собой АТФ-синтазу.
24. Терапевтическая мембранная везикула по п. 20 или 21, отличающаяся тем, что указанный терапевтический груз содержит соединение, способное влиять на фенотип и/или функцию мезенхимальных стволовых клеток, такую как увеличение миграции или противовоспалительной функции указанных мезенхимальных стволовых клеток.
25. Терапевтические мембранные везикулы по п. 20 20 или 21, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз содержит соединение, относящееся к противовоспалительной функции, или соединение, относящееся к провоспалительной функции.
26. Терапевтические мембранные везикулы по п. 24 или 25, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз представляет собой TGF-бета.
27. Терапевтические мембранные везикулы по п. 20 или 21, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз содержит систему редактирования генома.
28. Терапевтические мембранные везикулы по п. 27, отличающиеся тем, что система редактирования генома представляет собой систему CRISPR.
29. Терапевтические мембранные везикулы по п. 28, отличающиеся тем, что система CRISPR представляет собой систему CRISPR-Cas9.
30. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 20 - 29, отличающиеся тем, что указанный груз загружается в указанные мембранные везикулы более эффективно, чем во внеклеточные везикулы или органеллы, из которых получены указанные мембранные везикулы.
31. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 30, отличающиеся тем, что указанные внеклеточные везикулы представляют собой субпопуляцию общей популяции внеклеточных везикул, имеющую набор мембранных и поверхностных молекул, отличную от общей популяции внеклеточных везикул или при этом указанные органеллы представляют собой один подтип общей популяции органелл, имеющий набор мембранных и поверхностных молекул, отличную, от общей популяции органелл.
32. Терапевтические мембранные везикулы по п.31, отличающиеся тем, что указанные мембранные везикулы характеризуются по меньшей мере одной из следующих особенностей:
1) поверхностные молекулы мембран являются инвертированными;
2) присутствует по меньшей мере один тип поверхностных молекул со способностью влиять на фенотип и функцию мезенхимальных стволовых клеток, так что противовоспалительная функция указанных мезенхимальных стволовых клеток увеличивается;
3) по меньшей мере один тип общего для внеклеточных везикул поверхностного маркера либо присутствует, либо отсутствует;
4) присутствует по меньшей мере один тип поверхностной молекулы митохондриальной мембраны;
5) присутствует по меньшей мере один тип поверхностной молекулы ядерной мембраны; и
6) присутствует по меньшей мере один тип молекулы мембраны аппарата Гольджи и/или эндоплазматического ретикулума.
33. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 32, отличающиеся тем, что терапевтические мембранные везикулы имеют способность мигрировать через ткань.
34. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 33, отличающиеся тем, что мембранные везикулы имеют увеличенную подвижность по сравнению с внеклеточными везикулами или органеллами, из которых указанные мембранные везикулы получены.
35. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 34, отличающиеся тем, что внеклеточные везикулы или органеллы происходят из раковой клетки, линии раковых клеток, воспалительной клетки , структурной клетки, нейронной/глиальной клетки/олигодендроцита или мезенхимальной/эмбриональной стволовой клетки.
36. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 35, отличающиеся тем, что указанные внеклеточные везикулы или органеллы, были выделены из нормальной или пораженной заболеванием ткани, включая опухоли, костный мозг или иммунные клетки, выделенные из крови, лимфатических узлов или селезенки.
37. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 36 отличающиеся тем, что указанные мембранные везикулы могут быть получены с помощью способа, определенного в любом из пп. 1-18.
38. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 37 для применения в терапии.
39. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 38 для применения при лечении метаболического расстройства.
40. Способ лечения метаболического расстройства, включающий введение терапевтических мембранных везикул по любому из пп. 19 - 39 пациенту, нуждающемуся в этом.
41. Применение терапевтических мембранных везикул по любому из пп. 20 - 39 для целевой доставки указанного терапевтического груза.
42. Способ отделения субпопуляции внеклеточных везикул от общей популяции внеклеточных везикул, включающий
контактирование эпитоп-специфической связывающей единицы с указанной общей популяцией внеклеточных везикул; и
отделение указанной субпопуляции внеклеточных везикул от указанной общей популяции внеклеточных везикул.
43. Способ по п. 42, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело, фаг или аптамер.
44. Способ по п. 43, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело против по меньшей мере одного белка митохондриальной мембраны, предпочтительно белка MTCO2.
45. Способ по п. 43, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело против CD63.
46. Способ по п. 45 45 , отличающийся тем, что указанная субпопуляция внеклеточных везикул имеет уменьшенное содержание РНК по сравнению с указанной общей популяцией внеклеточных везикул.
47. Субпопуляция внеклеточных везикул, полученных по любому из пп. 42 - 46, для применения в терапии.
48. Субпопуляция внеклеточных везикул, полученных по любому из пп. 42 - 46, для применения в лечении метаболического расстройства.
RU2018136151A 2016-03-15 2017-03-15 Терапевтические мембранные везикулы RU2018136151A (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201662308805P 2016-03-15 2016-03-15
US62/308,805 2016-03-15
PCT/US2017/022544 WO2017161010A1 (en) 2016-03-15 2017-03-15 Therapeutic membrane vesicles

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2018136151A true RU2018136151A (ru) 2020-04-15
RU2018136151A3 RU2018136151A3 (ru) 2020-08-03

Family

ID=59852310

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2018136151A RU2018136151A (ru) 2016-03-15 2017-03-15 Терапевтические мембранные везикулы

Country Status (13)

Country Link
US (1) US20200155703A1 (ru)
EP (1) EP3430024A4 (ru)
JP (1) JP2019513019A (ru)
KR (1) KR20180122433A (ru)
CN (1) CN109071597A (ru)
AU (1) AU2017232498A1 (ru)
BR (1) BR112018068746A2 (ru)
CA (1) CA3017586A1 (ru)
IL (1) IL261490A (ru)
MX (1) MX2018011202A (ru)
RU (1) RU2018136151A (ru)
SG (2) SG10202008883SA (ru)
WO (1) WO2017161010A1 (ru)

Families Citing this family (59)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EA201890006A1 (ru) 2015-06-10 2018-05-31 Борд Оф Риджентс, Дзе Юниверсити Оф Техас Систем Применение экзосом для лечения болезни
EP3548003A4 (en) * 2016-11-30 2020-07-22 The Regents of The University of California EXTRACELLULAR VESICLES AND THEIR METHODS AND USES
EP3622079B1 (en) 2017-05-08 2025-08-20 Flagship Pioneering Innovations V, Inc. Compositions for facilitating membrane fusion and uses thereof
US10195290B1 (en) 2017-08-25 2019-02-05 Codiak Biosciences, Inc. Preparation of therapeutic exosomes using membrane proteins
GB2574785A (en) 2017-09-15 2019-12-25 Jan Loetvall Method and system for identifying membrane proteins on extracellular vesicles
US20190175506A1 (en) 2017-11-17 2019-06-13 Codiak Biosciences, Inc. Loading of Extracellular Vesicles through Imparting of Mechanical Shear
WO2019108957A1 (en) * 2017-12-01 2019-06-06 Alxerion Biotech Corp. Device and system for loaded cellular vesicles and uses thereof
CA3085756A1 (en) 2017-12-14 2019-06-20 Mayo Foundation For Medical Education And Research Purified exosome products, method of making, and methods of using
CA3085471A1 (en) 2017-12-28 2019-07-04 Codiak Biosciences, Inc. Exosomes for immuno-oncology and anti-inflammatory therapy
TW202003846A (zh) 2018-02-12 2020-01-16 美商科迪亞克生物科學股份有限公司 用於巨噬細胞極化之方法及組合物
CA3091478A1 (en) 2018-02-17 2019-08-22 Flagship Pioneering Innovations V, Inc. Compositions and methods for membrane protein delivery
JP7474702B2 (ja) 2018-03-28 2024-04-25 ボード オブ リージェンツ，ザ ユニバーシティ オブ テキサス システム エキソソームから単離されたｄｎａにおけるエピジェネティック変化の同定法
US11648260B2 (en) 2018-03-29 2023-05-16 Technion Research And Development Foundation Limitted Vesicles comprising a PTEN inhibitor and uses of same
AU2019253689B2 (en) * 2018-04-09 2025-02-13 Board Of Regents, The University Of Texas System Therapeutic targeting of oncogenes using exosomes
CA3109804A1 (en) 2018-08-16 2020-02-20 The Regents Of The University Of California Chemically and photochemically initiated cell membrane blebbing to induce cell vesicle production, modifications thereof, and uses thereof
KR20210131991A (ko) 2018-11-14 2021-11-03 플래그쉽 파이어니어링 이노베이션스 브이, 인크. 구획-특이적 카고 전달을 위한 조성물 및 방법
FR3091296B1 (fr) * 2018-12-28 2021-02-19 Univ De Lorraine Systeme fluidique de production de vesicules extracellulaires comprenant un agent therapeutique ou d’imagerie et procede associe
CN113677328A (zh) * 2019-01-09 2021-11-19 埃克索丘尔生物科学股份有限公司 细菌来源的囊泡及其用途
CN109913407B (zh) * 2019-02-22 2021-03-23 浙江大学 脂肪来源间充质干细胞类外泌体的制备方法及应用
WO2020207426A1 (zh) * 2019-04-10 2020-10-15 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 一种体内植入性微孔囊袋及其使用方法和应用
MX2021012462A (es) * 2019-04-13 2021-12-10 Flagship Pioneering Innovations Vi Llc Paquetes de mensajero vegetal que encapsulan polipeptidos y usos de los mismos.
EP3982989A4 (en) 2019-06-13 2023-07-19 The General Hospital Corporation Engineered human-endogenous virus-like particles and methods of use thereof for delivery to cells
WO2021030781A1 (en) * 2019-08-14 2021-02-18 Codiak Biosciences, Inc. Extracellular vesicles with antisense oligonucleotides targeting kras
MX2022001767A (es) * 2019-08-14 2022-06-09 Codiak Biosciences Inc Construcciones de vesículas-oligonucleótidos antisentido (aso) extracelulares que se dirigen a transductor de señal y activador de la transcripción 6 (stat6).
AU2020330133A1 (en) * 2019-08-14 2022-03-17 Lonza Sales Ag Extracellular vesicle-ASO constructs targeting CEBP/beta
WO2021030769A1 (en) * 2019-08-14 2021-02-18 Codiak Biosciences, Inc. Extracellular vesicles with nras antisense oligonucleotides
CN114829586A (zh) * 2019-08-14 2022-07-29 科迪亚克生物科学公司 细胞外囊泡-nlrp3拮抗剂
EP4022074A4 (en) * 2019-08-27 2023-11-15 The Trustees of Columbia University in the City of New York Engineered exosomes for targeted delivery
US20220333132A1 (en) 2019-09-03 2022-10-20 Sana Blotechnology, Inc. Cd24-associated particles and related methods and uses thereof
IT201900024580A1 (it) 2019-12-18 2021-06-18 Consiglio Nazionale Ricerche Vescicole extracellulari da microalghe
WO2021159016A1 (en) 2020-02-05 2021-08-12 Diadem Biotherapeutics Inc. Artificial synapses
CN115484990A (zh) 2020-03-12 2022-12-16 基础科学研究院 诱导具有基因组序列变异的细胞凋亡的组合物及使用组合物诱导细胞凋亡的方法
CN111500607B (zh) * 2020-03-13 2022-05-03 首都医科大学附属北京口腔医院 种植体周围抗炎用融合基因、外泌体、生物涂料以及制备方法和应用
EP4127144A1 (en) 2020-03-31 2023-02-08 Sana Biotechnology, Inc. Targeted lipid particles and compositions and uses thereof
KR20230043151A (ko) 2020-07-24 2023-03-30 더 제너럴 하스피탈 코포레이션 증강된 바이러스-유사 입자 및 세포에의 전달을 위한 그의 사용 방법
EP4228603A4 (en) * 2020-10-16 2024-10-30 University of Delaware CELL MEMBRANE VESICLES AND USES THEREOF
CN117157093A (zh) * 2021-02-17 2023-12-01 隆萨销售股份有限公司 细胞外囊泡-nlrp3拮抗剂
WO2022192422A1 (en) * 2021-03-10 2022-09-15 Exocure Biosciences, Inc. Vesicles and uses thereof
AU2022264498A1 (en) * 2021-04-26 2023-09-28 Strm.Bio Incorporated Compositions and methods related to megakaryocyte-derived extracellular vesicles for fanconi anemia
WO2022251712A1 (en) 2021-05-28 2022-12-01 Sana Biotechnology, Inc. Lipid particles containing a truncated baboon endogenous retrovirus (baev) envelope glycoprotein and related methods and uses
AU2022315530A1 (en) 2021-07-20 2024-01-18 Ags Therapeutics Sas Extracellular vesicles from microalgae, their preparation, and uses
CN118201625A (zh) * 2021-07-20 2024-06-14 Ags治疗简易股份公司 微藻胞外囊泡、其制备和用途
IT202100027725A1 (it) * 2021-10-28 2023-04-28 Torino Politecnico Metodo per l’ottenimento di popolazioni concentrate di vescicole extracellulari lavate del loro carico fisio-patologico
WO2023142999A1 (zh) * 2022-01-27 2023-08-03 国家纳米科学中心 细菌外膜囊泡来源的核酸纳米疫苗及其应用
WO2023144127A1 (en) 2022-01-31 2023-08-03 Ags Therapeutics Sas Extracellular vesicles from microalgae, their biodistribution upon administration, and uses
WO2023178500A1 (en) * 2022-03-22 2023-09-28 Beijing Theraxyte Bioscience Co. Ltd. Therapeutic vesicles and methods of processing the same
WO2023232976A1 (en) 2022-06-03 2023-12-07 Ags Therapeutics Sas Extracellular vesicles from genetically-modified microalgae containing endogenously-loaded cargo, their preparation, and uses
CN114908046B (zh) * 2022-06-16 2024-01-02 四川大学 一种线粒体膜囊泡的制备方法
WO2024044655A1 (en) 2022-08-24 2024-02-29 Sana Biotechnology, Inc. Delivery of heterologous proteins
EP4587064A1 (en) * 2022-09-14 2025-07-23 Mayo Foundation for Medical Education and Research Methods and materials for treating cancer
WO2024064838A1 (en) 2022-09-21 2024-03-28 Sana Biotechnology, Inc. Lipid particles comprising variant paramyxovirus attachment glycoproteins and uses thereof
JP7371975B1 (ja) 2022-09-27 2023-10-31 セルソース株式会社 細胞外小胞の製造方法及び細胞外小胞含有組成物
EP4602174A1 (en) 2022-10-13 2025-08-20 Sana Biotechnology, Inc. Viral particles targeting hematopoietic stem cells
CN121038801A (zh) 2022-10-24 2025-11-28 Ags治疗简易股份公司 来自微藻的细胞外囊泡、它们在鼻内施用时的生物分布及其用途
WO2024194423A1 (en) * 2023-03-23 2024-09-26 Ags Therapeutics Sas Extracellular vesicles from microalgae, their use for vaccines and for immunomodulation
CN118207158B (zh) * 2023-06-21 2024-08-27 天津医科大学眼科医院 一种细胞内来源的纳米囊泡的制备方法及应用
CN119570732A (zh) * 2023-09-05 2025-03-07 中国科学院基础医学与肿瘤研究所(筹) 胞质体囊泡的制备方法及其应用
WO2025067018A1 (zh) * 2023-09-26 2025-04-03 天津医科大学眼科医院 一种来源于细胞内的靶向纳米囊泡的制备方法和应用
WO2025176843A1 (en) 2024-02-21 2025-08-28 Ags Therapeutics Sas Microalgae extracellular vesicle based gene therapy vectors (mev-gtvs), their preparation, and uses thereof

Family Cites Families (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
GB0416120D0 (en) * 2004-07-19 2004-08-18 Health Prot Agency Stable compositions containing OMV's
US9085778B2 (en) * 2006-05-03 2015-07-21 VL27, Inc. Exosome transfer of nucleic acids to cells
WO2009130649A2 (en) * 2008-04-21 2009-10-29 Nanoxis Ab Plasma membrane vesicles and methods of making and using same
US20130273544A1 (en) * 2012-04-17 2013-10-17 Life Technologies Corporation Methods and compositions for exosome isolation
AU2014360344B2 (en) * 2013-12-04 2018-11-29 Board Of Regents, The University Of Texas System Analysis of genomic DNA, RNA, and proteins in exosomes for diagnosis and theranosis
EP3470089A1 (en) * 2013-12-12 2019-04-17 The Broad Institute Inc. Delivery, use and therapeutic applications of the crispr-cas systems and compositions for targeting disorders and diseases using particle delivery components

Also Published As

Publication number Publication date
CA3017586A1 (en) 2017-09-21
WO2017161010A1 (en) 2017-09-21
CN109071597A (zh) 2018-12-21
SG10202008883SA (en) 2020-10-29
KR20180122433A (ko) 2018-11-12
SG11201807401RA (en) 2018-09-27
IL261490A (en) 2018-10-31
RU2018136151A3 (ru) 2020-08-03
MX2018011202A (es) 2019-03-28
AU2017232498A1 (en) 2018-10-18
JP2019513019A (ja) 2019-05-23
BR112018068746A2 (pt) 2019-01-22
EP3430024A4 (en) 2019-11-13
US20200155703A1 (en) 2020-05-21
EP3430024A1 (en) 2019-01-23

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2018136151A (ru) Терапевтические мембранные везикулы
Menon et al. miRNA: a promising therapeutic target in cancer
Jeyaram et al. Enhanced loading of functional miRNA cargo via pH gradient modification of extracellular vesicles
Forterre et al. A comprehensive review of cancer MicroRNA therapeutic delivery strategies
Zhang et al. Recent advances in exosome-mediated nucleic acid delivery for cancer therapy
JP2019513019A5 (ru)
Muskan et al. Therapeutic potential of RNA-enriched extracellular vesicles: the next generation in RNA delivery via biogenic nanoparticles
Abba et al. MicroRNAs as novel targets and tools in cancer therapy
JP6482582B2 (ja) 肝再生および肝不全の治療のための薬剤
Mittelbrunn et al. Intercellular communication: diverse structures for exchange of genetic information
Liang et al. The origin, function, and diagnostic potential of extracellular microRNAs in human body fluids
Costa et al. MicroRNAs as molecular targets for cancer therapy: on the modulation of microRNA expression
Desantis et al. MicroRNAs-based nano-strategies as new therapeutic approach in multiple myeloma to overcome disease progression and drug resistance
Shu et al. Systemic delivery of anti-miRNA for suppression of triple negative breast cancer utilizing RNA nanotechnology
Liu et al. MicroRNA: an emerging therapeutic target and intervention tool
Shen et al. High capacity nanoporous silicon carrier for systemic delivery of gene silencing therapeutics
Finlay et al. RNA‐based TWIST1 inhibition via dendrimer complex to reduce breast cancer cell metastasis
Swaminathan et al. RNA interference and nanotechnology: A promising alliance for next generation cancer therapeutics
US10265347B2 (en) Biomolecular group related to cell anti-aging
Han et al. The tumor therapeutic potential of long non-coding RNA delivery and targeting
JP2018529340A (ja) 核酸のエキソソームパッケージング
Smith et al. An efficient method for gene silencing in human primary plasmacytoid dendritic cells: silencing of the TLR7/IRF-7 pathway as a proof of concept
Liu et al. MiR-30b is involved in methylglyoxal-induced epithelial-mesenchymal transition of peritoneal mesothelial cells in rats
Carregal-Romero et al. MicroRNA nanotherapeutics for lung targeting. Insights into pulmonary hypertension
CN109762821B (zh) 抑制afap1-as1表达的干扰rna及在增加乳腺癌放疗敏感性中的应用

Legal Events

Date Code Title Description
FA92 Acknowledgement of application withdrawn (lack of supplementary materials submitted)

Effective date: 20220110