RU2018115760A - Генетическая конструкция - Google Patents
Генетическая конструкция Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018115760A RU2018115760A RU2018115760A RU2018115760A RU2018115760A RU 2018115760 A RU2018115760 A RU 2018115760A RU 2018115760 A RU2018115760 A RU 2018115760A RU 2018115760 A RU2018115760 A RU 2018115760A RU 2018115760 A RU2018115760 A RU 2018115760A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- seq
- sequence
- recombinant vector
- vector according
- fragment
- Prior art date
Links
- 230000002068 genetic effect Effects 0.000 title claims 4
- 239000012634 fragment Substances 0.000 claims 22
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 22
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 22
- 108091026890 Coding region Proteins 0.000 claims 18
- 125000006850 spacer group Chemical group 0.000 claims 11
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 10
- 108010076504 Protein Sorting Signals Proteins 0.000 claims 9
- 230000007170 pathology Effects 0.000 claims 5
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 claims 5
- 102000015534 trkB Receptor Human genes 0.000 claims 5
- 108010064880 trkB Receptor Proteins 0.000 claims 5
- 108091028043 Nucleic acid sequence Proteins 0.000 claims 4
- 102000001708 Protein Isoforms Human genes 0.000 claims 4
- 108010029485 Protein Isoforms Proteins 0.000 claims 4
- 150000007523 nucleic acids Chemical group 0.000 claims 4
- 210000001328 optic nerve Anatomy 0.000 claims 4
- 125000001493 tyrosinyl group Chemical group [H]OC1=C([H])C([H])=C(C([H])=C1[H])C([H])([H])C([H])(N([H])[H])C(*)=O 0.000 claims 4
- 125000000539 amino acid group Chemical group 0.000 claims 3
- 239000000018 receptor agonist Substances 0.000 claims 3
- 229940044601 receptor agonist Drugs 0.000 claims 3
- 206010011878 Deafness Diseases 0.000 claims 2
- 102000003683 Neurotrophin-4 Human genes 0.000 claims 2
- 108090000099 Neurotrophin-4 Proteins 0.000 claims 2
- 239000000556 agonist Substances 0.000 claims 2
- 239000003937 drug carrier Substances 0.000 claims 2
- 208000016354 hearing loss disease Diseases 0.000 claims 2
- 229940097998 neurotrophin 4 Drugs 0.000 claims 2
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 2
- 230000003612 virological effect Effects 0.000 claims 2
- 241000580270 Adeno-associated virus - 4 Species 0.000 claims 1
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 claims 1
- 208000010412 Glaucoma Diseases 0.000 claims 1
- WHUUTDBJXJRKMK-UHFFFAOYSA-N Glutamic acid Natural products OC(=O)C(N)CCC(O)=O WHUUTDBJXJRKMK-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 101000821100 Homo sapiens Synapsin-1 Proteins 0.000 claims 1
- 108090000412 Protein-Tyrosine Kinases Proteins 0.000 claims 1
- 102000004022 Protein-Tyrosine Kinases Human genes 0.000 claims 1
- 241000555745 Sciuridae Species 0.000 claims 1
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims 1
- 230000036770 blood supply Effects 0.000 claims 1
- 210000004556 brain Anatomy 0.000 claims 1
- 238000003776 cleavage reaction Methods 0.000 claims 1
- 239000003246 corticosteroid Substances 0.000 claims 1
- 229960001334 corticosteroids Drugs 0.000 claims 1
- 231100000895 deafness Toxicity 0.000 claims 1
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims 1
- 235000013922 glutamic acid Nutrition 0.000 claims 1
- 239000004220 glutamic acid Substances 0.000 claims 1
- 231100000888 hearing loss Toxicity 0.000 claims 1
- 230000010370 hearing loss Effects 0.000 claims 1
- 208000006454 hepatitis Diseases 0.000 claims 1
- 231100000283 hepatitis Toxicity 0.000 claims 1
- 102000056115 human SYN1 Human genes 0.000 claims 1
- 102000006261 human tropomyosin-related kinase-B Human genes 0.000 claims 1
- 108010058135 human tropomyosin-related kinase-B Proteins 0.000 claims 1
- 208000014674 injury Diseases 0.000 claims 1
- 230000030214 innervation Effects 0.000 claims 1
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims 1
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 1
- 210000005036 nerve Anatomy 0.000 claims 1
- 230000004963 pathophysiological condition Effects 0.000 claims 1
- 230000001124 posttranscriptional effect Effects 0.000 claims 1
- 230000002265 prevention Effects 0.000 claims 1
- 230000001737 promoting effect Effects 0.000 claims 1
- 102000005962 receptors Human genes 0.000 claims 1
- 108020003175 receptors Proteins 0.000 claims 1
- 230000008929 regeneration Effects 0.000 claims 1
- 238000011069 regeneration method Methods 0.000 claims 1
- 230000001105 regulatory effect Effects 0.000 claims 1
- 230000007017 scission Effects 0.000 claims 1
- 230000028327 secretion Effects 0.000 claims 1
- 210000000130 stem cell Anatomy 0.000 claims 1
- 230000004083 survival effect Effects 0.000 claims 1
- 230000008733 trauma Effects 0.000 claims 1
- 208000019553 vascular disease Diseases 0.000 claims 1
- 230000004382 visual function Effects 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
- A61K48/0066—Manipulation of the nucleic acid to modify its expression pattern, e.g. enhance its duration of expression, achieved by the presence of particular introns in the delivered nucleic acid
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/18—Growth factors; Growth regulators
- A61K38/185—Nerve growth factor [NGF]; Brain derived neurotrophic factor [BDNF]; Ciliary neurotrophic factor [CNTF]; Glial derived neurotrophic factor [GDNF]; Neurotrophins, e.g. NT-3
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
- A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P17/00—Drugs for dermatological disorders
- A61P17/02—Drugs for dermatological disorders for treating wounds, ulcers, burns, scars, keloids, or the like
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/02—Drugs for disorders of the nervous system for peripheral neuropathies
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/02—Ophthalmic agents
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/02—Ophthalmic agents
- A61P27/06—Antiglaucoma agents or miotics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/16—Otologicals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
- A61P9/14—Vasoprotectives; Antihaemorrhoidals; Drugs for varicose therapy; Capillary stabilisers
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/475—Growth factors; Growth regulators
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/475—Growth factors; Growth regulators
- C07K14/48—Nerve growth factor [NGF]
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
- C07K14/71—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants for growth factors; for growth regulators
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
- C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
- C12N15/1027—Mutagenizing nucleic acids by DNA shuffling, e.g. RSR, STEP, RPR
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/62—DNA sequences coding for fusion proteins
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
- C12N15/864—Parvoviral vectors, e.g. parvovirus, densovirus
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
- C12N15/864—Parvoviral vectors, e.g. parvovirus, densovirus
- C12N15/8645—Adeno-associated virus
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/10—Transferases (2.)
- C12N9/12—Transferases (2.) transferring phosphorus containing groups, e.g. kinases (2.7)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
- C12N2710/00011—Details
- C12N2710/10011—Adenoviridae
- C12N2710/10041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14132—Use of virus as therapeutic agent, other than vaccine, e.g. as cytolytic agent
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
- C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2840/00—Vectors comprising a special translation-regulating system
- C12N2840/20—Vectors comprising a special translation-regulating system translation of more than one cistron
- C12N2840/203—Vectors comprising a special translation-regulating system translation of more than one cistron having an IRES
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y207/00—Transferases transferring phosphorus-containing groups (2.7)
- C12Y207/10—Protein-tyrosine kinases (2.7.10)
- C12Y207/10001—Receptor protein-tyrosine kinase (2.7.10.1)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Virology (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Neurology (AREA)
- Ophthalmology & Optometry (AREA)
- Immunology (AREA)
- Psychology (AREA)
- Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
- Dermatology (AREA)
- Heart & Thoracic Surgery (AREA)
Claims (42)
1. Рекомбинантный вектор, содержащий генетическую конструкцию, которая содержит промотор, функционально присоединённый к первой кодирующей последовательности, которая кодирует рецептор тирозинкиназы B (TrkB), и ко второй кодирующей последовательности, которая кодирует агонист рецептора TrkB, при этом агонистом является зрелый НФГМ или зрелый NT-4, при этом вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую сигнальный пептид, который повышает секрецию агониста рецептора TrkB и при этом генетическая конструкция содержит спейсерную последовательность, расположенную между первой и второй кодирующими последовательностями, причем эта спейсерная последовательность кодирует пептидный спейсер, который сконфигурирован для расщепления, чтобы таким образом продуцировать рецептор и агонист TrkB в виде отдельных молекул.
2. Рекомбинантный вектор по п. 1, отличающийся тем, что указанная генетическая конструкция содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую пост-транскрипционный регуляторный элемент вируса гепатита сурков (WHPE), при этом, необязательно, WHPE содержит последовательность нуклеиновой кислоты, по существу, как указано в SEQ ID No: 57 или 58, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 57 или 58.
3. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1 или 2, отличающийся тем, что указанная конструкция содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую хвост полиA, при этом, необязательно, хвост полиA содержит последовательность нуклеиновой кислоты, по существу, как указано в SEQ ID No: 59, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 59.
4. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что промотор представляет собой промотор синапсина I (SYN I) человека, при этом, необязательно, указанный промотор содержит последовательность нуклеиновой кислоты, по существу, как указано в SEQ ID No: 1, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 1.
5. Рекомбинантный вектор по любому из пп.1-3, отличающийся тем, что промотор представляет собой промотор CAG, при этом, необязательно, указанный промотор содержит последовательность нуклеиновой кислоты, по существу, как указано в SEQ ID No: 2, 3 или 48, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 2, 3 или 48.
6. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что спейсерная последовательность содержит и кодирует вирусную пептидную спейсерную последовательность, более предпочтительно, вирусную 2А-пептидную спейсерную последовательность.
7. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что пептидная спейсерная последовательность содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 4, или фрагмент или вариант, с по меньшей мере 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 4.
8. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-6, отличающийся тем, что спейсерная последовательность содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 5, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 5.
9. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-7, отличающийся тем, что пептидная спейсерная последовательность содержит аминокислотную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 6, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 6.
10. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-6, отличающийся тем, что спейсерная последовательность содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 7, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 7.
11. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-7, отличающийся тем, что пептидная спейсерная последовательность содержит аминокислотную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 8, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 8.
12. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую каноническую изоформу TrkB человека, при этом каноническая изоформа TrkB содержит аминокислотную последовательность, как указано в SEQ ID NO. 9, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 9
13. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 10, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 10.
14. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая кодирует изоформу 4 TrkB.
15. Рекомбинантный вектор по п. 14, отличающийся тем, что изоформа 4 TrkB содержит аминокислотоную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 11, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 11.
16. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 14 или 15, отличающийся тем, что первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 12, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 12.
17. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность согласно SEQ ID NO: 9, при этом один или большее количество остатков тирозина в положениях 516, 701, 705, 706 и/или 816 последовательности SEQ ID No: 9 являются модифицированными до других аминокислотных остатков.
18. Рекомбинантный вектор по п. 17, отличающийся тем, что по меньшей мере два, три или четыре остатка тирозина в положениях 516, 701, 705, 706 и/или 816 последовательности SEQ ID No: 9 являются модифицированными до других аминокислотных остатков.
19. Рекомбинантный вектор по п. 18, отличающийся тем, что по меньшей мере пять остатков тирозина в положениях 516, 701, 705, 706 и/или 816 последовательности SEQ ID No: 9 являются модифицированными до других аминокислотных остатков.
20. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 17-19, отличающийся тем, что или каждый остаток тирозина модифицируют до глутаминовой кислоты.
21. Рекомбинантный вектор по любому из пп.17-20, отличающийся тем, что модифицированная форма рецептора TrkB содержит аминокислотную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 13, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 13.
22. Рекомбинантный вектор по п. 21, отличающийся тем, что первая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 14, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 14.
23. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что вторая кодирующая последовательность кодирует нейротрофин-4 (NT-4), который содержит аминокислотную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO: 49 или 55, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 49 или 55, и/или вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID No: 50 или 56, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности SEQ ID No: от 50 до 56.
24. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая кодирует зрелый НФГМ.
25. Рекомбинантный вектор по п. 24, отличающийся тем, что зрелый НФГМ содержит аминокислотоную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 18, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 18.
26. Рекомбинантный вектор по п. 25, отличающийся тем, что вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 19, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 19.
27. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую сигнальный пептид для агониста рецептора TrkB, наиболее предпочтительно, сигнальный пептид для НФГМ.
28. Рекомбинантный вектор по п.27, отличающийся тем, что нуклеотидная последовательность кодирует канонический сигнальный пептид для НФГМ, при этом вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, которая кодирует сигнальный пептид, содержащий аминокислотную последовательность, указанную в SEQ ID NO. 20, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности SEQ ID No: 20.
29. Рекомбинантный вектор по п. 27, отличающийся тем, что вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID NO. 21, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности с SEQ ID No: 21.
30. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую последовательность сигнального пептида, по существу, как указано в любой из SEQ ID NO. 23, 25, 27 или 29, или отличающийся тем, что сигнальный пептид содержит аминокислотную последовательность, по существу, как указано в любой из SEQ ID NO. 22, 24, 26 или 28.
31. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую последовательность сигнального пептида, по существу, как указано в любой из SEQ ID NO. 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101 или 103; или отличающийся тем, что сигнальный пептид содержит аминокислотную последовательность, по существу, как указано в любой из SEQ ID NO. 30, 32, 34, 36, 38, 40, 42, 44, 60, 62, 64, 66, 68, 70, 72, 74, 76, 78, 80, 82, 84, 86, 88, 90, 92, 94, 96, 98, 100 или 102.
32. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что указанная конструкция содержит нуклеотидную последовательность, по существу, как указано в SEQ ID No: 107 или 108, или фрагмент или вариант, по меньшей мере с 65% идентичностью последовательности SEQ ID No: 107 или 108.
33. Рекомбинантный вектор по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что указанный вектор представляет собой рекомбинантный вектор AAV (rAAV).
34. Рекомбинантный вектор по п. 33, отличающийся тем, что rAAV представляет собой AAV-1, AAV-2, AAV-3A, AAV-3B, AAV-4, AAV-5, AAV-6, AAV-7, AAV-8, AAV-9, AAV-10 или AAV-11.
35. Рекомбинантный вектор по п. 34, отличающийся тем, что rAAV представляет собой серотип-2 rAAV.
36. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-35, для применения в качестве лекарственного средства или для лечения.
37. Рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-35 для применении в лечении, предотвращении или облегчении патологии зрительного нерва или кохлеарной патологии или для стимулирования регенерации и/или выживания нервов.
38. Вектор по п. 37, отличающийся тем, что патология зрительного нерва, которая подлежит лечению, является любым патофизиологическим состоянием, которое приводит к гибели ГКС, таким как травма головы или лица или сосудистые нарушения, например частичное или полное нарушение кровоснабжения глазных структур или областей мозга, которые получают иннервацию от зрительного нерва, или для применения с целью обеспечения замещения ГКС посредством введения нетрансформированной или трансформированной стволовой клетки в глаз или области, ассоциированные с функцией зрения у пациентов.
39. Вектор по п. 38, отличающийся тем, что патология зрительного нерва, которая подлежит лечению, представляет собой глаукому.
40. Вектор по п. 37, отличающийся тем, что кохлеарная патология, которая подлежит лечению, представляет собой потерю слуха или глухоту.
41. Фармацевтическая композиция, содержащая рекомбинантный вектор по любому из пп. 1-35 и фармацевтически приемлемый носитель.
42. Способ получения фармацевтической композиции по п. 41, при этом способ включает приведение в контакт рекомбинантного вектора по любому из пп. 1-35 с фармацевтически приемлемым носителем.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| GB1518911.1 | 2015-10-26 | ||
| GB1518911.1A GB2547179A (en) | 2015-10-26 | 2015-10-26 | Genetic construct |
| PCT/GB2016/053319 WO2017072498A1 (en) | 2015-10-26 | 2016-10-25 | Genetic construct |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2018115760A true RU2018115760A (ru) | 2019-11-28 |
| RU2018115760A3 RU2018115760A3 (ru) | 2020-03-19 |
| RU2734678C2 RU2734678C2 (ru) | 2020-10-21 |
Family
ID=55130230
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2018115760A RU2734678C2 (ru) | 2015-10-26 | 2016-10-25 | Генетическая конструкция |
Country Status (21)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US10342880B2 (ru) |
| EP (2) | EP3985119A1 (ru) |
| JP (2) | JP7073264B2 (ru) |
| KR (1) | KR102819739B1 (ru) |
| CN (1) | CN108350467B (ru) |
| AU (1) | AU2016344508B2 (ru) |
| CY (1) | CY1124588T1 (ru) |
| DK (1) | DK3368678T3 (ru) |
| ES (1) | ES2886009T3 (ru) |
| GB (1) | GB2547179A (ru) |
| HR (1) | HRP20211407T1 (ru) |
| HU (1) | HUE056911T2 (ru) |
| LT (1) | LT3368678T (ru) |
| MX (1) | MX2018005286A (ru) |
| PL (1) | PL3368678T3 (ru) |
| PT (1) | PT3368678T (ru) |
| RS (1) | RS62460B1 (ru) |
| RU (1) | RU2734678C2 (ru) |
| SI (1) | SI3368678T1 (ru) |
| SM (1) | SMT202100520T1 (ru) |
| WO (1) | WO2017072498A1 (ru) |
Families Citing this family (23)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| EP3355938B1 (en) | 2015-10-01 | 2024-02-07 | Goleini Inc. | Targeted expression of chloride channels and methods of use thereof |
| GB201705484D0 (en) * | 2017-04-05 | 2017-05-17 | Quethera Ltd | Genetic construct |
| JP2020534837A (ja) * | 2017-09-27 | 2020-12-03 | シギロン セラピューティクス， インコーポレイテッドＳｉｇｉｌｏｎ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ， Ｉｎｃ． | 活性細胞を含む方法、組成物、及び移植可能な要素 |
| MY207563A (en) | 2017-10-20 | 2025-03-04 | Res Inst Nationwide Childrens Hospital | Methods and materials for nt-3 gene therapy |
| JP2021507723A (ja) * | 2017-12-05 | 2021-02-25 | ユニバーシティ オブ ワシントンＵｎｉｖｅｒｓｉｔｙ ｏｆ Ｗａｓｈｉｎｇｔｏｎ | 視細胞における治療遺伝子の機能的発現を増強するための組成物および方法 |
| CN108250288A (zh) * | 2018-01-17 | 2018-07-06 | 吉林省农业科学院 | 一种叶绿体表达的脑源性神经营养因子hBDNFb蛋白及其制备方法 |
| CN109022487A (zh) * | 2018-08-15 | 2018-12-18 | 上海市第人民医院 | 一种表达p65的基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物 |
| CN120189533A (zh) | 2018-10-11 | 2025-06-24 | 分贝治疗公司 | Aav1载体及其用于治疗耳部适应症的用途 |
| CA3120638A1 (en) * | 2018-12-19 | 2020-06-25 | Versameb Ag | Rna encoding a protein and a signal peptide with a hydrophobic amino-terminal end |
| EP3936152A4 (en) * | 2019-03-04 | 2022-12-07 | Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science | Nucleic acid construct encoding trk fragment and use thereof |
| MA55223A (fr) * | 2019-03-06 | 2022-01-12 | Generation Bio Co | Adn à extrémité fermée (cedna) et composés de modulation immunitaire |
| MX2021011824A (es) * | 2019-03-27 | 2021-12-10 | Sigilon Therapeutics Inc | Composiciones, dispositivos y metodos para la terapia del factor vii. |
| CN114207135A (zh) | 2019-06-11 | 2022-03-18 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 用于治疗由失调的血浆激肽释放酶介导的疾病的抗体的腺相关病毒载体递送 |
| AR122285A1 (es) * | 2019-07-18 | 2022-08-31 | Lysogene | Composiciones y métodos para el tratamiento de la enfermedad de sanfilippo y otros trastornos |
| RU2719013C1 (ru) * | 2019-09-25 | 2020-04-16 | Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования "Московский государственный университет имени М.В. Ломоносова" (МГУ) | Генно-инженерная конструкция для стимуляции посттравматической регенерации периферических нервов |
| JP7713130B2 (ja) | 2019-09-30 | 2025-07-25 | イーライ リリー アンド カンパニー | 遺伝性難聴の処置のためのアデノ随伴ウイルス（ａａｖ）システム |
| CN115176022A (zh) | 2019-10-23 | 2022-10-11 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 用于遗传性血管性水肿的基于腺相关病毒载体的基因疗法 |
| EP4263614A1 (en) | 2020-12-16 | 2023-10-25 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | Adeno associated viral vector delivery of antibodies for the treatment of disease mediated by dysregulated plasma kallikrein |
| US20250018058A1 (en) * | 2021-02-26 | 2025-01-16 | Icahn School Of Medicine At Mount Sinai | Method for decreasing degeneration of retinal ganglion cells |
| CN116179495B (zh) * | 2022-11-28 | 2025-06-06 | 上海恩凯细胞技术有限公司 | 转基因免疫细胞及其应用 |
| CN118256562A (zh) * | 2022-12-26 | 2024-06-28 | 科辉智药(深圳)新药研究中心有限公司 | 一种用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体及其应用 |
| WO2024161142A1 (en) | 2023-02-02 | 2024-08-08 | Quethera Limited | Recombinant adeno-associated virus vector |
| CN118534135A (zh) * | 2024-06-07 | 2024-08-23 | 中国人民解放军联勤保障部队第九二四医院 | 一种中枢性肥胖抵抗标志物及其检测方法和应用 |
Family Cites Families (10)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US5229500A (en) | 1989-08-30 | 1993-07-20 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Brain derived neurotrophic factor |
| US6225282B1 (en) * | 1996-01-05 | 2001-05-01 | Genentech, Inc. | Treatment of hearing impairments |
| CA2269075A1 (en) * | 1996-10-16 | 1998-04-23 | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Method of enhancing the delivery of growth factors |
| WO1999053959A2 (en) * | 1998-04-20 | 1999-10-28 | Koninklijke Nederlandse Akademie Van Wetenschappen | Use of viral vectors for treatment of the injured peripheral and central nervous system |
| AU3405302A (en) * | 2000-12-19 | 2002-07-01 | Res Dev Foundation | Lentiviral vector-mediated gene transfer and uses thereof |
| US7060429B2 (en) * | 2001-02-22 | 2006-06-13 | University Of Maryland, Baltimore | Treatment of neurodegenerative diseases by altering levels of TrkB isoforms and/or TrkC isoforms |
| FR2906533B1 (fr) * | 2006-09-28 | 2013-02-22 | Pf Medicament | Procede de generation d'anticorps actifs contre un antigene de resistance,anticorps obtenus par ledit procede et leurs utilisations |
| US20100297121A1 (en) * | 2007-10-11 | 2010-11-25 | Biogen Idec Ma Inc. | Methods for Treating Pressure Induced Optic Neuropathy, Preventing Neuronal Degeneration and Promoting Neuronal Cell Survival Via Administration of LINGO-1 Antagonists and TrkB Agonists |
| US9265843B2 (en) * | 2008-03-27 | 2016-02-23 | The Ohio State University | Treatment of metabolic-related disorders using hypothalamic gene transfer of BDNF and compositions therefor |
| CN103614416B (zh) * | 2013-09-30 | 2016-09-07 | 中国人民解放军第二军医大学东方肝胆外科医院 | 一种携带人穿膜肽p53与GM-CSF基因的重组溶瘤腺病毒及其用途 |
-
2015
- 2015-10-26 GB GB1518911.1A patent/GB2547179A/en not_active Withdrawn
-
2016
- 2016-10-25 KR KR1020187011772A patent/KR102819739B1/ko active Active
- 2016-10-25 SI SI201631325T patent/SI3368678T1/sl unknown
- 2016-10-25 ES ES16788748T patent/ES2886009T3/es active Active
- 2016-10-25 LT LTEPPCT/GB2016/053319T patent/LT3368678T/lt unknown
- 2016-10-25 HR HRP20211407TT patent/HRP20211407T1/hr unknown
- 2016-10-25 SM SM20210520T patent/SMT202100520T1/it unknown
- 2016-10-25 EP EP21187396.3A patent/EP3985119A1/en active Pending
- 2016-10-25 RS RS20211108A patent/RS62460B1/sr unknown
- 2016-10-25 DK DK16788748.8T patent/DK3368678T3/da active
- 2016-10-25 HU HUE16788748A patent/HUE056911T2/hu unknown
- 2016-10-25 PT PT167887488T patent/PT3368678T/pt unknown
- 2016-10-25 EP EP16788748.8A patent/EP3368678B1/en active Active
- 2016-10-25 JP JP2018540229A patent/JP7073264B2/ja active Active
- 2016-10-25 AU AU2016344508A patent/AU2016344508B2/en active Active
- 2016-10-25 WO PCT/GB2016/053319 patent/WO2017072498A1/en not_active Ceased
- 2016-10-25 US US15/762,089 patent/US10342880B2/en active Active
- 2016-10-25 PL PL16788748T patent/PL3368678T3/pl unknown
- 2016-10-25 CN CN201680062516.6A patent/CN108350467B/zh active Active
- 2016-10-25 RU RU2018115760A patent/RU2734678C2/ru active
- 2016-10-25 MX MX2018005286A patent/MX2018005286A/es unknown
-
2019
- 2019-06-10 US US16/436,676 patent/US11471539B2/en active Active
-
2021
- 2021-09-06 CY CY20211100785T patent/CY1124588T1/el unknown
-
2022
- 2022-05-11 JP JP2022078299A patent/JP7503590B2/ja active Active
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2018115760A (ru) | Генетическая конструкция | |
| JP2018535696A5 (ru) | ||
| EP3693025B1 (en) | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof | |
| IL273776B1 (en) | Gene therapies for lysosomal disorders | |
| FI3851537T3 (fi) | Hyperbilirubinemian hoito | |
| RU2020137429A (ru) | Лечение пигментного ретинита | |
| MX2021010134A (es) | Virus adenoasociado recombinante para el tratamiento de la neurodegeneracion de inicio en adultos asociada a grn. | |
| KR20040039316A (ko) | 퇴행성 신경 질환 치료용 조성물 및 치료 방법 | |
| CA3121211A1 (en) | Gene therapies for neurodegenerative disease | |
| RU2019126509A (ru) | Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе | |
| MX2023012410A (es) | Metodos para tratar enfermedades oculares usando variantes de aav2 que codifican aflibercept. | |
| GB2562774A (en) | Genetic construct | |
| TW202033768A (zh) | 腺相關病毒對cln6聚核苷酸的遞送 | |
| MX2022002960A (es) | Metodos para tratar enfermedades neovasculares oculares usando variantes de aav2 que codifican para aflibercept. | |
| HK40119673A (en) | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof | |
| RU2020141398A (ru) | Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения мукополисахаридозов типа iv a | |
| RU2024116444A (ru) | Сконструированный человеческий fviii с повышенной способностью к секреции и коагулирующей активностью | |
| HK40035863B (en) | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof | |
| HK40035863A (en) | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof | |
| RU2021114195A (ru) | Генная терапия с применением фактора роста фибробластов 21 (фрф-21) | |
| RU2021124726A (ru) | Выделенный модифицированный белок VPI капсида аденоассоциированного вируса 9 серотипа (AAV9), капсид и вектор на его основе | |
| HK1247855B (en) | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof | |
| NZ748736B2 (en) | Treatment of complement-mediated disorders | |
| HK1194982B (en) | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof | |
| HK1194982A (en) | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof |