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HK1242981B - Recombinant glut1 adeno-associated viral vector constructs and related methods for restoring glut1 expression - Google Patents

Recombinant glut1 adeno-associated viral vector constructs and related methods for restoring glut1 expression

Info

Publication number
HK1242981B
HK1242981B HK18102444.8A HK18102444A HK1242981B HK 1242981 B HK1242981 B HK 1242981B HK 18102444 A HK18102444 A HK 18102444A HK 1242981 B HK1242981 B HK 1242981B
Authority
HK
Hong Kong
Prior art keywords
glut1
artificial sequence
seq
dna
expression
Prior art date
Application number
HK18102444.8A
Other languages
German (de)
English (en)
Chinese (zh)
Other versions
HK1242981A1 (en
Inventor
Darryl DE VIVO
Umrao MONANI
Guangping Gao
Kristin ENGELSTAD
Original Assignee
The Trustees Of Columbia University In The City Of New York
University Of Massachusetts
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by The Trustees Of Columbia University In The City Of New York, University Of Massachusetts filed Critical The Trustees Of Columbia University In The City Of New York
Publication of HK1242981A1 publication Critical patent/HK1242981A1/xx
Publication of HK1242981B publication Critical patent/HK1242981B/en

Links

Claims (11)

  1. Vecteur adénoassocié recombinant (rAAV) comprenant une séquence d'acides nucléiques comprenant un transgène codant pour Glut1 lié de manière opérationnelle à un promoteur de bêta-actine de poulet et dans lequel le rAAV est capable de traverser la barrière hématoencéphalique (BBB), et dans lequel l'AAV est l'AAV8 ou l'AAV9.
  2. AAV recombinant selon la revendication 1, dans lequel le rAAV comprenant le transgène cible les cellules endothéliales tapissant la microvascularisation cérébrale, permettant ainsi au transgène d'être exprimé dans les cellules endothéliales tapissant la microvascularisation cérébrale.
  3. AAV recombinant selon la revendication 1, dans lequel le promoteur de bêta-actine de poulet est choisi dans le groupe constitué par la SEQ ID NO : 31, 38, 45, 54, 62, et 70.
  4. AAV recombinant selon la revendication 1, dans lequel le Glut1 comprend la SEQ ID NO : 78 ou 79.
  5. AAV recombinant selon la revendication 1, comprenant en outre des éléments d'ARNmi choisis dans le groupe constitué par la SEQ ID No : 48, 56, 59, 64, et 73.
  6. AAV recombinant selon la revendication 1, dans lequel le vecteur recombinant comprend en outre des répétitions terminales inversées (ITR) flanquant les éléments d'ARNmi.
  7. Composition comprenant l'AAV recombinant selon l'une quelconque des revendications 1 à 6 et comprenant en outre un support pharmaceutique.
  8. Kit comprenant un boîtier de récipient comprenant la composition selon la revendication 7.
  9. Kit selon la revendication 8, dans lequel le récipient est une seringue.
  10. AAV recombinant selon l'une quelconque des revendications 1 à 6 ou composition selon la revendication 7 destiné à être utilisé dans le traitement du syndrome de carence en Glut1 chez un sujet en ayant besoin, dans lequel l'utilisation comprend l'administration au sujet d'une quantité efficace de vecteur recombinant AAV selon l'une quelconque des revendications 1 à 6 ou composition selon la revendication 7.
  11. AAV recombinant selon l'une quelconque des revendications 1 à 6 ou composition selon la revendication 7 destiné à être utilisé dans le soulagement d'un sujet, au moins l'un des symptômes associés au syndrome de carence en Glut1 est choisi dans le groupe constitué par l'hypoglycorrhachie, la microcéphalie acquise, le dysfonctionnement moteur ataxique et dystonique, dans lequel l'utilisation comprend l'administration au sujet d'une quantité efficace de vecteur recombinant AAV selon l'une quelconque des revendications 1 à 6 ou composition selon la revendication 7.
HK18102444.8A 2015-03-10 2016-03-10 Recombinant glut1 adeno-associated viral vector constructs and related methods for restoring glut1 expression HK1242981B (en)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US62/130,899 2015-03-10

Publications (2)

Publication Number Publication Date
HK1242981A1 HK1242981A1 (en) 2018-07-06
HK1242981B true HK1242981B (en) 2021-04-01

Family

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