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HK1242981B - Recombinant glut1 adeno-associated viral vector constructs and related methods for restoring glut1 expression - Google Patents

Recombinant glut1 adeno-associated viral vector constructs and related methods for restoring glut1 expression

Info

Publication number
HK1242981B
HK1242981B HK18102444.8A HK18102444A HK1242981B HK 1242981 B HK1242981 B HK 1242981B HK 18102444 A HK18102444 A HK 18102444A HK 1242981 B HK1242981 B HK 1242981B
Authority
HK
Hong Kong
Prior art keywords
glut1
artificial sequence
seq
dna
expression
Prior art date
Application number
HK18102444.8A
Other languages
English (en)
French (fr)
Chinese (zh)
Other versions
HK1242981A1 (en
Inventor
Darryl DE VIVO
Umrao MONANI
Guangping Gao
Kristin ENGELSTAD
Original Assignee
The Trustees Of Columbia University In The City Of New York
University Of Massachusetts
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by The Trustees Of Columbia University In The City Of New York, University Of Massachusetts filed Critical The Trustees Of Columbia University In The City Of New York
Publication of HK1242981A1 publication Critical patent/HK1242981A1/xx
Publication of HK1242981B publication Critical patent/HK1242981B/en

Links

Claims (11)

  1. Rekombinanter Adeno-assoziierter Vektor (rAAV), umfassend eine Nukleinsäuresequenz, umfassend ein Transgen, das für Glut1 codiert, das funktionsfähig mit einem Huhn-Beta-Actin-Promotor verbunden ist und wobei der rAAV die Blut-Hirn-Schranke (BBB) überschreiten kann und wobei der AAV AAV8 oder AAV9 ist.
  2. Rekombinanter AAV nach Anspruch 1, wobei der das Transgen umfassende rAAV auf die Endothelzellen abzielt, die die Mikrovaskulatur des Gehirns auskleiden, wobei dadurch ermöglicht wird, dass das Transgen in Endothelzellen exprimiert wird, die die Mikrovaskulatur des Gehirns auskleiden.
  3. Rekombinanter AAV nach Anspruch 1, wobei der Huhn-Beta-Actin-Promotor ausgewählt ist aus der Gruppe bestehend aus SEQ ID NO: 31, 38, 45, 54, 62 und 70.
  4. Rekombinanter AAV nach Anspruch 1, wobei das Glut1 SEQ ID NO: 78 oder 79 umfasst.
  5. Rekombinanter AAV nach Anspruch 1, ferner umfassend miRNA-Elemente, ausgewählt aus der Gruppe bestehend aus SEQ ID NO: 48, 56, 59, 64 und 73.
  6. Rekombinanter AAV nach Anspruch 1, wobei der rekombinante Vektor ferner invertierte terminale Wiederholungen (ITRs) umfasst, die die miRNA-Elemente flankieren.
  7. Zusammensetzung, umfassend den rekombinanten AAV nach einem der Ansprüche 1 bis 6 und ferner umfassend einen pharmazeutischen Träger.
  8. Kit, umfassend ein Behältergehäuse, umfassend die Zusammensetzung nach Anspruch 7.
  9. Kit nach Anspruch 8, wobei der Behälter eine Spritze ist.
  10. Rekombinanter AAV nach einem der Ansprüche 1 bis 6 oder Zusammensetzung nach Anspruch 7 für die Verwendung bei der Behandlung des Glut1-Mangel-Syndroms bei einem Subjekt, das dies benötigt, wobei die Verwendung das Verabreichen einer wirksamen Menge des rekombinanten AAV-Vektors nach einem der Ansprüche 1 bis 6 oder der Zusammensetzung nach Anspruch 7 an das Subjekt umfasst.
  11. Rekombinanter AAV nach einem der Ansprüche 1 bis 6 oder Zusammensetzung nach Anspruch 7 für die Verwendung für die Linderung wenigstens eines der Symptome, die mit dem Glut1-Mangel-Syndrom verbunden sind, in einem Subjekt, ausgewählt aus der Gruppe bestehend aus Hypoglykorrhachie, erworbener Mikrozephalie, ataxischer und dystonischer motorischer Funktionsstörung, wobei die Verwendung das Verabreichen einer wirksamen Menge des rekombinanten AAV-Vektors nach einem der Ansprüche 1 bis 6 oder der Zusammensetzung nach Anspruch 7 an das Subjekt umfasst.
HK18102444.8A 2015-03-10 2016-03-10 Recombinant glut1 adeno-associated viral vector constructs and related methods for restoring glut1 expression HK1242981B (en)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US62/130,899 2015-03-10

Publications (2)

Publication Number Publication Date
HK1242981A1 HK1242981A1 (en) 2018-07-06
HK1242981B true HK1242981B (en) 2021-04-01

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