HK1184071B

HK1184071B - Vectors and sequences for the treatment of diseases

Info

Publication number: HK1184071B
Application number: HK13111733.4A
Authority: HK
Inventors: Fátima BOSCH TUBERT; Éduard AYUSO LÓPEZ; Albert Ruzo Matías
Original assignee: Esteve Pharmaceuticals, S.A.; Universitat Autònoma De Barcelona
Priority date: 2010-06-10
Filing date: 2011-06-10
Publication date: 2018-09-07

Claims

Séquence nucléotidique isolée SEQ ID NO : 1 qui code pour la protéine SEQ ID NO : 2.
Construction génique comprenant la séquence nucléotidique selon la revendication 1.
Construction génique selon la revendication 2, dans laquelle ladite construction génique est un vecteur d'expression.
Construction génique selon la revendication 3, dans laquelle le vecteur est un vecteur adéno-associé.
Construction génique selon la revendication 4, dans laquelle le sérotype du vecteur adéno-associé est 1, 2, 5, 7, 8 ou 9.
Construction génique selon la revendication 4 comprenant un promoteur CAG relié de façon opérationnelle à la SEQ ID NO : 1.
Construction génique selon la revendication 6, qui est un sérotype 9 de vecteur adéno-associé (AAV9) comprenant un promoteur CAG relié de façon opérationnelle à la SEQ ID NO: 1 (co-hu-SFMD), dans laquelle ladite construction génique est désignée comme AAV9-CAG-co-hu-SFMD.
Plasmide avec le numéro d'accession DSM 24817, contenant la séquence nucléotidique selon la revendication 1 (co-hu-SFMD) et un promoteur CAG, dans lequel ledit plasmide est désigné comme pAAV-CAG-co-hu-SFMD.
Construction génique selon la revendication 3 comprenant un promoteur hAAT relié de façon opérationnelle à la SEQ ID NO : 1.
Plasmide contenant la séquence nucléotidique selon la revendication 1 (co-hu-SFMD) relié de façon opérationnelle au promoteur hAAT, dans lequel ledit plasmide est désigné comme pAAV-CAG-co-hu-SFMD.
Composition pharmaceutique comprenant: la séquence nucléotidique selon la revendication 1 ; la construction génique selon l'une quelconque des revendications 2 à 7 et 9 ; ou le plasmide selon l'une quelconque des revendications 8 ou 10.
Séquence nucléotidique selon la revendication 1 ; la construction génique selon l'une quelconque des revendications 2 à 7 et 9 ; ou plasmide selon l'une quelconque des revendications 8 ou 10 ; ou composition pharmaceutique selon la revendication 11, pour son utilisation comme un médicament.
Séquence nucléotidique selon la revendication 1 ; la construction génique selon l'une quelconque des revendications 2 à 7 et 9 ; ou plasmide selon l'une quelconque des revendications 8 ou 10 ; ou composition pharmaceutique selon la revendication 11 pour le traitement de mucopolysaccharidoses, de préférence de mucopolysaccharidose type IIIA ou le syndrome de Sanfilippo.
Procédé de production des vecteurs d'expression selon la revendication 4 comprenant les étapes consistant à :
i) fournir un premier vecteur comprenant la SEQ ID NO : 1 interposée entre une première répétition terminale AAV et une deuxième répétition terminale AAV, un promoteur CAG ou hAAT relié de façon opérationnelle à la SEQ ID NO : 1 ; un deuxième vecteur comprenant un gène rep AAV et un gène cap AAV ; et un troisième vecteur comprenant la fonction d'assistant adénovirus ;

ii) co-transfecter les cellules compétentes avec les vecteurs de l'étape i) ;

iii) mettre en culture les cellules transfectées de l'étape ii) ; et

iv) purifier les vecteurs d'expression issus de la culture de l'étape iii).
Cellule isolée contenant: la séquence nucléotidique selon la revendication 1 ; la construction génique selon l'une quelconque des revendications 2 à 7 et 9 ; ou le plasmide selon l'une quelconque des revendications 8 ou 10.