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HK1184071B - Vectors and sequences for the treatment of diseases - Google Patents

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Info

Publication number
HK1184071B
HK1184071B HK13111733.4A HK13111733A HK1184071B HK 1184071 B HK1184071 B HK 1184071B HK 13111733 A HK13111733 A HK 13111733A HK 1184071 B HK1184071 B HK 1184071B
Authority
HK
Hong Kong
Prior art keywords
vector
sfmd
cag
plasmid
gene
Prior art date
Application number
HK13111733.4A
Other languages
English (en)
French (fr)
Chinese (zh)
Other versions
HK1184071A (en
Inventor
Fátima BOSCH TUBERT
Éduard AYUSO LÓPEZ
Albert Ruzo Matías
Original Assignee
Esteve Pharmaceuticals, S.A.
Universitat Autònoma De Barcelona
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Esteve Pharmaceuticals, S.A., Universitat Autònoma De Barcelona filed Critical Esteve Pharmaceuticals, S.A.
Publication of HK1184071A publication Critical patent/HK1184071A/en
Publication of HK1184071B publication Critical patent/HK1184071B/en

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Claims (15)

  1. Isolierte Nucleotidsequenz SEQ ID NO: 1, welche das Protein SEQ ID NO: 2 codiert.
  2. Genkonstruktion, welche die Nucleotidsequenz nach Anspruch 1 umfasst.
  3. Genkonstruktion nach Anspruch 2, wobei die Genkonstruktion ein Expressionsvektor ist.
  4. Genkonstruktion nach Anspruch 3, wobei der Vektor ein adenoassoziierter Vektor ist.
  5. Genkonstruktion nach Anspruch 4, wobei der Serotyp des adenoassoziierten Vektors 1, 2, 5, 7, 8 oder 9 ist.
  6. Genkonstruktion nach Anspruch 4, welche einen CAG-Promotor umfasst, der mit SEQ ID NO: 1 funktionell verknüpft ist.
  7. Genkonstruktion nach Anspruch 6, welche ein adenoassoziierter Vektor des Serotyps 9 (AAV9) ist, der einen CAG-Promotor umfasst, der mit SEQ ID NO: 1 (co-hu-SFMD) funktionell verknüpft ist, wobei die Genkonstruktion als AAV9-CAG-co-hu-SFMD bezeichnet wird.
  8. Plasmid mit Zugriffsnummer DSM 24817, welches die Nucleotidsequenz nach Anspruch 1 (co-hu-SFMD) und einen CAG-Promotor enthält, wobei das Plasmid als pAAV-CAG-co-hu-SFMD bezeichnet wird.
  9. Genkonstruktion nach Anspruch 3, welche einen hAAT-Promotor umfasst, der mit SEQ ID NO: 1 funktionell verknüpft ist.
  10. Plasmid, welches die Nucleotidsequenz nach Anspruch 1 (co-hu- SFMD) enthält, welche mit dem hAAT-Promotor funktionell verknüpft ist, wobei das Plasmid als pAAV-hAAT-co-hu-SFMD bezeichnet wird.
  11. Pharmazeutische Zusammensetzung, umfassend: die Nucleotidsequenz nach Anspruch 1; die Genkonstruktion nach einem der Ansprüche 2 bis 7 und 9 oder das Plasmid nach einem der Ansprüche 8 oder 10.
  12. Nucleotidsequenz nach Anspruch 1; Genkonstruktion nach einem der Ansprüche 2 bis 7 und 9 oder Plasmid nach einem der Ansprüche 8 oder 10 oder pharmazeutische Zusammensetzung nach Anspruch 11 zur Verwendung als Arzneimittel.
  13. Nucleotidsequenz nach Anspruch 1; Genkonstruktion nach einem der Ansprüche 2 bis 7 und 9 oder Plasmid nach einem der Ansprüche 8 oder 10 oder pharmazeutische Zusammensetzung nach Anspruch 11 zur Behandlung von Mukopolysaccharidosen, vorzugsweise von Mukopolysaccharidose Typ IIIA oder Sanfilippo-Syndrom.
  14. Verfahren zum Herstellen der Expressionsvektoren nach Anspruch 4, die folgenden Schritte umfassend:
    i) Bereitstellen eines ersten Vektors, welcher die SEQ ID NO: 1, die zwischen einer ersten AAV-terminalen Wiederholung und einer zweiten AAV-terminalen Wiederholung zwischengeschaltet ist, einen CAG- oder hAAT-Promotor, welcher mit der SEQ ID NO: 1 funktionell verknüpft ist, umfasst; eines zweiten Vektors, welcher ein AAV-rep-Gen und ein AAVcap-Gen umfasst; und eines dritten Vektors, welcher die Helferfunktion des Adenovirus umfasst;
    ii) Cotransfizieren von kompetenten Zellen mit den Vektoren aus Schritt i);
    iii) Kultivieren der transfizierten Zellen aus Schritt ii) und
    iv) Reinigen des Expressionsvektors aus der Kultur von Schritt iii).
  15. Isolierte Zelle, umfassend: die Nucleotidsequenz nach Anspruch 1; die Genkonstruktion nach einem der Ansprüche 2 bis 7 und 9 oder das Plasmid nach einem der Ansprüche 8 oder 10.
HK13111733.4A 2010-06-10 2011-06-10 Vectors and sequences for the treatment of diseases HK1184071B (en)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
EP10382169.0 2010-06-10

Publications (2)

Publication Number Publication Date
HK1184071A HK1184071A (en) 2014-01-17
HK1184071B true HK1184071B (en) 2018-09-07

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