AR113454A1 - AGENTES iARN Y COMPOSICIONES PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DEL RECEPTOR DE ASIALOGLICOPROTEÍNA 1 - Google Patents
AGENTES iARN Y COMPOSICIONES PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DEL RECEPTOR DE ASIALOGLICOPROTEÍNA 1Info
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Abstract
La presente memoria da a conocer composiciones y métodos para la inhibición de la expresión génica del receptor de asialoglicoproteína 1 (ASGR1). Se dan a conocer agentes de interferencia de ARN (iARN), por ejemplo, agentes iARN de doble hebra, y conjugados agente iARN-ligando dirigido a la diana para inhibir la expresión de un gen ASGR1. También se dan a conocer composiciones farmacéuticas que comprenden uno o más agentes iARN ASGR1, opcionalmente con uno o más agentes terapéuticos adicionales. Los agentes iARN ASGR pueden utilizarse en métodos para el tratamiento de varias enfermedades y condiciones, tales como enfermedades cardiometabólicas asociadas con niveles elevados de colesterol distinto de HDL (no-HDL-C), niveles elevados de colesterol LDL (LDL-C), niveles elevados de colesterol total, y/o niveles elevados de triglicéridos (TG).
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