AR108916A1 - Oligonucleótidos antisentido para modular la expresión de htra1 - Google Patents

Abstract

Reivindicación 1: Oligonucleótido antisentido de entre 10 y 30 nucleótidos de longitud, en el que dicho oligonucleótido antisentido presenta como diana un ácido nucleico de HTRA1 y comprende una región de nucleótidos contigua de entre 10 y 22 nucleótidos, que es por lo menos 90%, tal como 100%, complementaria respecto a la SEC ID nº 147: SEC ID nº 147: 5’ CCAACAACCAGGTAAATATTTG 3’. Reivindicación 2: Oligonucleótido antisentido según la reivindicación 1 ó 2, en el que la región de nucleótidos contigua es idéntica a una secuencia presente en una secuencia seleccionada de entre el grupo que consiste de SEC ID nº 138, 139, 140, 141, 142, 143, 144 y 145: SEC ID nº 138: CAAATATTTACCTGGTTG SEC ID nº 139: TTTACCTGGTTGTTGG SEC ID nº 140: CCAAATATTTACCTGGTT SEC ID nº 141: CCAAATATTTACCTGGTTGT SEC ID nº 142: ATATTTACCTGGTTGTTG SEC ID nº 143: TATTTACCTGGTTGTT SEC ID nº 144: ATATTTACCTGGTTGT SEC ID nº 145: ATATTTACCTGGTTGTT. Reivindicación 12: Composición farmacéutica que comprende el oligonucleótido según las reivindicaciones 1 a 10 o el conjugado según la reivindicación 11 y un diluyente, solvente, portador, sal y/o adyuvante farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 17: Utilización del oligonucleótido según cualquiera de las reivindicaciones 1 a 10 o el conjugado según la reivindicación 11 o la composición farmacéutica según la reivindicación 12, para la preparación de un medicamento destinado al tratamiento o la prevención de una enfermedad seleccionada de entre el grupo que consiste de degeneración macular (tal como DMAE húmeda, DMAE seca, atrofia geográfica, DMAEd intermedia, retinopatía diabética), enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer, distrofia muscular de Duchenne, artritis, tal como osteoartritis y enfermedad isquémica hereditaria de vasos pequeños cerebrales.