AR106311A1 - Composiciones oligonucleotídicas y sus métodos - Google Patents

Abstract

La presente se refiere a oligonucleótidos, composiciones diseñados y sus métodos. En algunas formas de realización, las composiciones oligonucleotídicas proporcionadas suministran un empalme alterado de un transcripto. En algunas formas de realización, las composiciones oligonucleotídicas proporcionadas tienen baja toxicidad. En algunas formas de realización, las composiciones oligonucleotídicas proporcionadas suministran mejores perfiles de ligación de proteínas. En algunas formas de realización, las composiciones oligonucleotídicas proporcionadas tienen mejor suministro. En algunas formas de realización, las composiciones oligonucleotídicas proporcionadas tienen mejor captación. En algunas formas de realización, la presente proporciona métodos para el tratamiento de enfermedades usando composiciones proporcionadas oligonucleotídicas. Reivindicación 1: Una composición oligonucleotídica, que comprende una primera pluralidad de oligonucleótidos de un tipo de oligonucleótido particular definido por: 1) secuencia de bases; 2) patrón de ligaciones estructurales; 3) patrón de centros quirales estructurales; y 4) patrón de modificaciones de fósforo estructurales, cuya composición es quiralmente controlada porque está enriquecida, respecto de una preparación sustancialmente racémica de oligonucleótidos que tienen la misma secuencia de bases, para oligonucleótidos del tipo de oligonucleótido particular, en donde: la composición oligonucleotídica que se caracteriza porque, cuando se pone en contacto con un transcripto en un sistema de empalme de transcriptos, el empalme del transcripto se altera respecto del observado en condiciones de referencia seleccionadas del grupo que consiste en ausencia de la composición, presencia de una composición de referencia y combinaciones de ellas. Reivindicación 42: Un método para el tratamiento de distrofia muscular de Duchenne, que comprende la administración a un sujeto susceptible o que padece de ella de una composición de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 - 35 ó 40.