RU2019118300A - Интратекальная доставка рекомбинантного аденоассоциированного вируса, кодирующего метил-cpg-связывающий белок 2 - Google Patents
Интратекальная доставка рекомбинантного аденоассоциированного вируса, кодирующего метил-cpg-связывающий белок 2 Download PDFInfo
- Publication number
- RU2019118300A RU2019118300A RU2019118300A RU2019118300A RU2019118300A RU 2019118300 A RU2019118300 A RU 2019118300A RU 2019118300 A RU2019118300 A RU 2019118300A RU 2019118300 A RU2019118300 A RU 2019118300A RU 2019118300 A RU2019118300 A RU 2019118300A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- viral vector
- virus
- pharmaceutical composition
- vector according
- seq
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/66—Microorganisms or materials therefrom
- A61K35/76—Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0019—Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0085—Brain, e.g. brain implants; Spinal cord
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
- C07K14/4701—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals not used
- C07K14/4702—Regulators; Modulating activity
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14132—Use of virus as therapeutic agent, other than vaccine, e.g. as cytolytic agent
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Zoology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Neurology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Virology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Dermatology (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Psychology (AREA)
- Mycology (AREA)
- Marine Sciences & Fisheries (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
Claims (28)
1. Вирусный вектор, содержащий промотор, состоящий из SEQ ID NO:2, и дополнительно содержащий полинуклеотидную последовательность, кодирующую метил-CpG-связывающий белок 2 (MECP2).
2. Вирусный вектор по п.1, где вирусный вектор представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (ААV).
3. Вирусный вектор по п.1 или 2, где вектор ААV является самокомплементарным (scAAV).
4. Вирусный вектор по любому из пп.1-3, где полинуклеотидная последовательность, кодирующая MECP2, содержит SEQ ID NO:3.
5. Вирусный вектор по любому из пп.1-4, дополнительно содержащий синтетическую сигнальную последовательность полиаденилирования.
6. Вирусный вектор по любому из пп.1-5, где сигнальная последовательность полиаденилирования содержит SEQ ID NO:4.
7. Вирусный вектор по любому из пп.1-6, дополнительно содержащий последовательность интрона SV40.
8. Вирусный вектор по любому из пп.1-7, дополнительно содержащий один или несколько инвертированных концевых повторов (ITR).
9. Вирусный вектор по п.8, где один или несколько ITR содержат мутантный ITR AAV2.
10. Вирусный вектор по п.9, где один или несколько ITR содержат ITR AAV2 дикого типа.
11. Вирусный вектор по п.10, содержащий мутантный ITR AAV2 и ITR AAV2 дикого типа.
12. Вирусный вектор по любому из пп.1-11, содержащий в следующей последовательности: мутантный ITR AAV2, промотор, состоящий из SEQ ID NO:2, интрон SV40, полинуклеотидную последовательность, кодирующую MECP2, синтетическую сигнальную последовательность полиаденилирования и ITR AAV2 дикого типа.
13. Вирусный вектор по п.12, где полинуклеотидная последовательность, кодирующая MECP2, содержит SEQ ID NO:3, и сигнальная последовательность полиаденилирования содержит SEQ ID NO:4.
14. Вирусный вектор по любому из пп.1-13, содержащий полинуклеотидную последовательность SEQ ID NO:1.
15. Вирус, содержащий вирусный вектор по любому из пп.1-14.
16. Вирус по п.15, дополнительно содержащий один или несколько капсидных белков.
17. Вирус по п.15 или 16, где вирус представляет собой AAV.
18. Вирус п.17, где AAV представляет собой AAV9.
19. Фармацевтическая композиция, содержащая вирусный вектор по любому из пп.1-14 или вирус любому из пп.15-18.
20. Фармацевтическая композиция по п.19, где композиция получена для интратекального (ИТ) введения.
21. Фармацевтическая композиция по п.19 или 20, дополнительно содержащая неионное, низкоосмолярное контрастное средством.
22. Фармацевтическая композиция по п.19 или 20 для применения в комбинации с неионным, низкоосмолярным контрастным средством.
23. Фармацевтическая композиция по п.21 или 22, где неионное, низкоосмолярное контрастное средством содержит один или несколько из йобитридола, йогексола, йомепрола, йопамидола, йопентола, йопромида, йоверсола и йоксилана.
24. Фармацевтическая композиция по п.21 или 22, где неионное, низкоосмолярное контрастное средство содержит йогексол.
25. Вирусный вектор по любому из пп.1-14, вирус по любому из пп.15-18 или фармацевтическая композиция по любому из пп.19-24 для применения в лечении синдрома Ретта.
26. Вирусный вектор по любому из пп.1-14, вирус по любому из пп.15-18 или фармацевтическая композиция по любому из пп.19-24 для применения в получении лекарственного средства для лечения синдрома Ретта.
27. Вирусный вектор, вирус или фармацевтическая композиция для применения по любому из пп.25-26, вводили интратекальным (ИТ) путем введения.
28. Самокомплементарный аденоассоциированный вирус серотипа 9 (scAAV9), содержащий полинуклеотид, содержащий SEQ ID NO:1.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662423618P | 2016-11-17 | 2016-11-17 | |
| US62/423,618 | 2016-11-17 | ||
| PCT/US2017/062371 WO2018094251A1 (en) | 2016-11-17 | 2017-11-17 | Intrathecal delivery of recombinant adeno-associated virus encoding methyl-cpg binding protein 2 |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2022134051A Division RU2022134051A (ru) | 2016-11-17 | 2017-11-17 | Интратекальная доставка рекомбинантного аденоассоциированного вируса, кодирующего метил-cpg-связывающий белок 2 |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2019118300A true RU2019118300A (ru) | 2020-12-17 |
| RU2019118300A3 RU2019118300A3 (ru) | 2021-01-11 |
| RU2788084C2 RU2788084C2 (ru) | 2023-01-16 |
Family
ID=
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2020503265A5 (ru) | ||
| JP2018506261A5 (ru) | ||
| JP2019513794A5 (ru) | ||
| HRP20230015T1 (hr) | Proizvodi i postupci liječenja amiotrofične lateralne skleroze | |
| JP2020514286A5 (ru) | ||
| TWI878204B (zh) | 腺相關病毒載體遞送肌肉特異性微小肌縮蛋白以治療肌肉萎縮症 | |
| JP2018148927A5 (ru) | ||
| JP2021003120A5 (ru) | ||
| US7427396B2 (en) | AAV vectors for gene delivery to the lung | |
| MX2020008932A (es) | Novedosos vectores de virus adenoasociado (aav), vectores de aav que tienen una desamidacion reducida de la capside y usos de estos. | |
| JP2019503649A5 (ru) | ||
| HRP20201544T1 (hr) | Pripravci korisni u liječenju nedostatka ornitinske transkarbamilaze (otc) | |
| JP2017512466A5 (ru) | ||
| JP2020510428A5 (ru) | ||
| JP7106534B2 (ja) | メチル－ｃｐｇ結合タンパク質２をコードする組換えアデノ随伴ウイルスの髄腔内送達 | |
| HRP20240580T1 (hr) | ISPORUKA ADENO-POVEZANIM VIRUSNIM VEKTOROM β-SARKOGLIKANA I MIKRORNA-29 I LIJEČENJE MIŠIĆNE DISTROFIJE | |
| RU2018116076A (ru) | Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии | |
| JP2017531652A (ja) | Ａａｖに基づく遺伝子治療 | |
| JP2017529395A5 (ru) | ||
| IL321380A (en) | Adeno-associated viral vectors for the treatment of best disease | |
| JP2020510433A5 (ru) | ||
| JP7796769B2 (ja) | 血友病における血友病性関節症の予防及び／又は治療のための方法及び手段 | |
| JP2022552014A (ja) | Ｉｒｆ２ｂｐｌ遺伝子の変異に関連する障害の治療のための材料および方法 | |
| CA3146364A1 (en) | One-step gene therapy for duchenne muscular dystrophy via gene replacement and anti-inflammation | |
| JP2020531047A5 (ru) |