HK40083037B - Compositions and methods for internalizing enzymes - Google Patents

Claims (5)

1. Composition comprenant un enzyme associé à une maladie de stockage lysosomal (MSL) et une protéine de liaison à l'antigène,

   dans laquelle l'enzyme est α-glucosidase (GAA),

   dans laquelle la protéine de liaison à l'antigène est un fragment d'anticorps relié de façon covalente à l'enzyme,

   dans laquelle la protéine de liaison à l'antigène se lie à un effecteur d'internalisation, et

   dans laquelle l'effecteur d'internalisation est le récepteur de transferrine.
2. Composition de la revendication 1, dans laquelle l'enzyme comprend la séquence d'acides aminés de SEQ ID n° : 1.
3. Complexe biothérapeutique pour utilisation dans une méthode de traitement d'un sujet souffrant d'une maladie de stockage lysosomal (MSL), dans lequel la méthode comprend l'administration, au sujet, du complexe biothérapeutique, et dans lequel le complexe biothérapeutique entre dans un lysosome d'une cellule du sujet et fournit une activité enzymatique (« enzyme de remplacement ») qui remplace l'activité enzymatique qui est associée à la MSL (« enzyme endogène »),

   dans lequel la MSL est la maladie de Pompe, et

   dans lequel le complexe biothérapeutique comprend :

   (a) l'enzyme de remplacement, dans lequel l'enzyme de remplacement est α-glucosidase (GAA), et

   (b) une protéine de liaison à l'antigène qui se lie à un effecteur d'internalisation, dans lequel la protéine de liaison à l'antigène est un fragment d'anticorps relié de façon covalente à l'enzyme de remplacement, et dans lequel l'effecteur d'internalisation est le récepteur de transferrine.
4. Complexe biothérapeutique pour utilisation selon la revendication 3, dans lequel l'enzyme de remplacement n'entraîne pas de réaction immunologique chez le sujet.
5. Complexe biothérapeutique pour utilisation selon la revendication 3 ou 4, dans lequel l'enzyme de remplacement comprend la séquence d'acides aminés de SEQ ID n° : 1.