HK40031704B - Vtft isoform of a bpifb4 protein for use in neuronal diseases and injuries - Google Patents

Claims (15)

1. Protéine qui est une isoforme VTFT d'une protéine BPIFB4 ou un fragment fonctionnel de celle-ci, dans laquelle le fragment fonctionnel comprend au moins 430 résidus et dans laquelle la protéine et le fragment fonctionnel de celle-ci ont une activité biologique choisie parmi l'augmentation de la fonction mitochondriale, la réduction de l'agrégation de protéines et l'augmentation de l'activité de CXCR4, destinée à être utilisée dans le traitement ou la prophylaxie d'une affection choisie parmi des maladies et lésions neuronales, lesdites maladies et lésions étant associées à un dysfonctionnement mitochondrial et/ou à une agrégation de protéines et/ou améliorées par l'activation de CXCR4.
2. Polynucléotide codant pour une protéine telle que définie dans la revendication 1, destiné à être utilisé dans le traitement ou la prophylaxie d'une affection choisie parmi des maladies et lésions neuronales, lesdites maladies et lésions étant associées à un dysfonctionnement mitochondrial et/ou à une agrégation de protéines et/ou améliorées par l'activation de CXCR4.
3. Vecteur comprenant un polynucléotide codant pour une protéine telle que définie dans la revendication 1, destiné à être utilisé dans le traitement ou la prophylaxie d'une affection choisie parmi des maladies et lésions neuronales, lesdites maladies et lésions étant associées à un dysfonctionnement mitochondrial et/ou à une agrégation de protéines et/ou améliorées par l'activation de CXCR4.
4. Protéine, polynucléotide ou vecteur destiné à être utilisé selon l'une quelconque des revendications 1 à 3, dans lequel la protéine a au moins 85 % d'identité de séquence avec SEQ ID NO: 1, dans lequel ladite séquence comprend une valine au niveau de la position correspondant à la position 229 de SEQ ID NO: 1, une thréonine au niveau d'une position correspondant à la position 281 de SEQ ID NO: 1, une phénylalanine au niveau d'une position correspondant à la position 488 de SEQ ID NO: 1 et une thréonine au niveau d'une position correspondant à la position 494 de SEQ ID NO: 1 et ayant une activité biologique choisie parmi l'augmentation de la fonction mitochondriale, la réduction de l'agrégation de protéines et l'augmentation de l'activité de CXCR4.
5. Protéine, polynucléotide ou vecteur destiné à être utilisé selon la revendication 4, dans lequel la protéine a la séquence de SEQ ID NO: 1.
6. Protéine, polynucléotide ou vecteur destiné à être utilisé selon la revendication 5, dans lequel la protéine est un fragment fonctionnel de la séquence de SEQ ID NO: 1, dans lequel le fragment de celle-ci comprend la séquence d'acides aminés allant des acides aminés 75 à 494 de SEQ ID NO: 1 et a une activité biologique choisie parmi l'augmentation de la fonction mitochondriale, la réduction de l'agrégation de protéines et l'augmentation de l'activité de CXCR4.
7. Polynucléotide ou vecteur destiné à être utilisé selon l'une quelconque des revendications 2 à 6, dans lequel le polynucléotide a au moins 85 % d'identité de séquence avec SEQ ID NO: 2 et a une activité biologique choisie parmi l'augmentation de la fonction mitochondriale, la réduction de l'agrégation de protéines et l'augmentation de l'activité de CXCR4.
8. Polynucléotide ou vecteur destiné à être utilisé selon la revendication 7, dans lequel le polynucléotide a la séquence de SEQ ID NO: 2.
9. Protéine, polynucléotide ou vecteur destiné à être utilisé selon une quelconque revendication précédente, dans lequel l'affection est choisie parmi la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la maladie de Huntington, la sclérose latérale amyotrophique, l'ataxie spinocérébelleuse (SCA), en particulier SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA17, l'ataxie de Freidirich, le syndrome de Down, le syndrome de Wolfram, l'encéphalomyopathie mitochondriale, l'acidose lactique avec pseudo-épisodes vasculaires cérébraux, Charcot Marie Tooth 2A, la maladie de Creutzfeldt-Jakob ou la maladie à prions et l'amyotrophie spinale.
10. Protéine, polynucléotide ou vecteur destiné à être utilisé selon la revendication 9, dans lequel l'affection est choisie parmi le syndrome de Down, la maladie de Huntington, la sclérose latérale amyotrophique, la maladie de Parkinson, la maladie d'Alzheimer et l'ataxie spinocérébelleuse.
11. Protéine, polynucléotide ou vecteur destiné à être utilisé selon la revendication 10, dans lequel l'affection est la maladie de Huntington.
12. Protéine, polynucléotide ou vecteur destiné à être utilisé selon l'une quelconque des revendications 1 à 8 dans le traitement ou la prophylaxie d'une lésion de la moelle épinière.
13. Vecteur destiné à être utilisé selon l'une quelconque des revendications 3 à 12, dans lequel le vecteur est choisi parmi les vecteurs viraux adéno-associés, les vecteurs d'adénovirus, les vecteurs du virus de l'herpès, les vecteurs de parvovirus et les vecteurs de lentivirus.
14. Vecteur destiné à être utilisé selon la revendication 13, dans lequel le vecteur est un vecteur viral adéno-associé.
15. Vecteur destiné à être utilisé selon la revendication 14, dans lequel le vecteur viral adéno-associé est choisi parmi AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8 et AAV9.