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HK1205191B - Aav vector compositions and methods for gene transfer to cells, organs and tissues - Google Patents

Aav vector compositions and methods for gene transfer to cells, organs and tissues Download PDF

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Publication number
HK1205191B
HK1205191B HK15105905.6A HK15105905A HK1205191B HK 1205191 B HK1205191 B HK 1205191B HK 15105905 A HK15105905 A HK 15105905A HK 1205191 B HK1205191 B HK 1205191B
Authority
HK
Hong Kong
Prior art keywords
aav
factor
composition
mammal
vector
Prior art date
Application number
HK15105905.6A
Other languages
English (en)
French (fr)
Chinese (zh)
Other versions
HK1205191A1 (en
Inventor
Katherine A. High
Federico Mingozzi
Junwei Sun
Philip Johnson
Original Assignee
The Children's Hospital Of Philadelphia
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by The Children's Hospital Of Philadelphia filed Critical The Children's Hospital Of Philadelphia
Priority claimed from PCT/US2013/026695 external-priority patent/WO2013123503A1/en
Publication of HK1205191A1 publication Critical patent/HK1205191A1/en
Publication of HK1205191B publication Critical patent/HK1205191B/en

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Claims (15)

  1. Eine Zusammensetzung zur Verwendung in einem Verfahren für die Behandlung einer Blutgerinnungsstörung bei einem Säugetier, wobei die Zusammensetzung einen Adeno-assoziierten-Virus-(AAV-)Vektor umfasst, der eine VP1-, VP2- und VP3-Sequenz von AAV-Rh74, dargestellt als SEQ ID NO: 1, 3 bzw. 4, wie in Figur 3 gezeigt, umfasst, wobei dieser Vektor weiterhin eine heterologe Polynucleotidsequenz umfasst, die ein Gen, das einen Blutgerinnungs-(Koagulations-)Faktor codiert, umfasst, wobei die heterologe Polynucleotidsequenz mit einem Kontrollelement der Expression, das die Transkription dieser heterologen Polynucleotidsequenz steuert, operabel verknüpft ist, wobei das Kontrollelement der Expression ein in der Leber aktiver Promotor ist, und das Verfahren das Verabreichen des Adeno-assoziierten-Virus-(AAV-)Vektors an dieses Säugetier umfasst, wodurch die heterologe Polynucleotidsequenz dem Säugetier gegeben oder auf dieses übertragen wird.
  2. Ein in-vitro-Verfahren zum Geben oder Übertragen einer heterologen Polynucleotidsequenz in isolierte Zellen eines Säugetiers, welches das Verabreichen eines Adeno-assoziierten-Virus-(AAV-)Vektors, der eine VP1-, VP2- und VP3-Sequenz von AAV-Rh74, dargestellt als SEQ ID NO: 1, 3 bzw. 4, wie in Figur 3 gezeigt, umfasst, wobei dieser Vektor weiterhin eine heterologe Polynucleotidsequenz umfasst, die ein Gen, das einen Blutgerinnungs-(Koagulations-)Faktor codiert, umfasst, wobei die heterologe Polynucleotidsequenz mit einem Kontrollelement der Expression, das die Transkription dieser heterologen Polynucleotidsequenz steuert, operabel verknüpft ist, wobei das Kontrollelement der Expression ein in der Leber aktiver Promotor ist, an diese isolierten Zellen umfasst.
  3. Die Zusammensetzung zur Verwendung nach Anspruch 1, wobei es dem Säugetier am Exprimieren oder Funktionieren des Blutgerinnungs-(Koagulations-)Faktors mangelt und der Vektor ein heterologes Polynucleotid, das ein Polypeptid codiert, welches das mangelhafte Exprimieren oder Funktionieren des Blutgerinnungs-(Koagulations-)Faktors korrigieren kann, umfasst, wobei dieses Polypeptid in dem Säugetier exprimiert wird.
  4. Die Zusammensetzung zur Verwendung nach Anspruch 1 oder 3, wobei der Blutgerinnungs-(Koagulations-)Faktor in einer Zelle, einem Gewebe oder einem Organ des Säugetiers exprimiert wird.
  5. Die Zusammensetzung zur Verwendung nach Anspruch 4, wobei:
    a) die Zelle eine sezernierende Zelle umfasst oder
    b) die Zelle eine endokrine Zelle umfasst oder
    c) die Zelle eine Leberzelle, eine Epithelzelle oder eine multipotente Stammzelle umfasst oder
    d) das Gewebe oder Organ des Säugetiers die Leber umfasst.
  6. Das Verfahren nach Anspruch 2, wobei der Blutgerinnungs-(Koagulations-)Faktor in isolierten Zellen des Säugetiers exprimiert wird.
  7. Das Verfahren nach Anspruch 6, wobei:
    a) die isolierten Zellen sezernierende Zellen umfassen oder
    b) die isolierten Zellen endokrine Zellen umfassen oder
    c) die isolierten Zellen Leberzellen, Epithelzellen oder multipotente Stammzellen umfassen.
  8. Die Zusammensetzung zur Verwendung nach Anspruch 1 oder 3 oder das Verfahren nach Anspruch 2, wobei das Säugetier eine unzureichende Menge an Blutgerinnungs-(Koagulations-)Faktor oder einen fehlerhaften bzw. anomalen Blutgerinnungs-(Koagulations-)Faktor produziert.
  9. Die Zusammensetzung zur Verwendung oder das Verfahren nach Anspruch 8, wobei der Blutgerinnungs-(Koagulations-)Faktor Faktor XIII, Faktor IX, Faktor X, Faktor VIII, Faktor VIIa oder Protein C umfasst.
  10. Die Zusammensetzung zur Verwendung nach Anspruch 1 oder 3 oder das Verfahren nach Anspruch 2, wobei das Gen Faktor XIII, Faktor IX, Faktor X, Faktor VII, Faktor VIIa oder Protein C umfasst oder codiert.
  11. Die Zusammensetzung zur Verwendung nach Anspruch 1 oder 3, wobei die Blutgerinnungsstörung Hämophilie A oder Hämophilie B, gegebenenfalls mit Inhibitoren, ist.
  12. Das Verfahren nach Anspruch 2, wobei das Säugetier unter Hämophilie A oder Hämophilie B, gegebenenfalls mit Inhibitoren, leidet.
  13. Die Zusammensetzung zur Verwendung nach Anspruch 1 oder 3 oder das Verfahren nach Anspruch 2, wobei:
    a) das Kontrollelement der Expression ein konstitutives oder regulierbares Kontrollelement umfasst oder
    b) das Kontrollelement der Expression ein Kontrollelement der Expression oder einen Promotor, das/der gewebespezifisch ist, umfasst.
  14. Die Zusammensetzung zur Verwendung nach Anspruch 1 oder 3 oder das Verfahren nach Anspruch 2, wobei das Säugetier ein Mensch ist.
  15. Die Zusammensetzung zur Verwendung nach Anspruch 1, wobei die Zusammensetzung eine pharmazeutische Zubereitung ist.
HK15105905.6A 2012-02-17 2013-02-19 Aav vector compositions and methods for gene transfer to cells, organs and tissues HK1205191B (en)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201261600415P 2012-02-17 2012-02-17
US201261600415P 2012-02-17
PCT/US2013/026695 WO2013123503A1 (en) 2012-02-17 2013-02-19 Aav vector compositions and methods for gene transfer to cells, organs and tissues

Publications (2)

Publication Number Publication Date
HK1205191A1 HK1205191A1 (en) 2015-12-11
HK1205191B true HK1205191B (en) 2020-08-28

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