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HK1245670B - Means and methods for counteracting muscle disorders - Google Patents

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Info

Publication number
HK1245670B
HK1245670B HK18105446.9A HK18105446A HK1245670B HK 1245670 B HK1245670 B HK 1245670B HK 18105446 A HK18105446 A HK 18105446A HK 1245670 B HK1245670 B HK 1245670B
Authority
HK
Hong Kong
Prior art keywords
dna
artificial
dystrophin
exon
antisense nucleotide
Prior art date
Application number
HK18105446.9A
Other languages
English (en)
French (fr)
Chinese (zh)
Other versions
HK1245670A1 (en
Inventor
Johannes De Kimpe Josephus
Johannes Platenburg Gerardus
Christina Theodora Van Deutekom Judith
Aartsma-Rus Annemieke
Boudewijn Van Ommen Garrit-Jan
Original Assignee
Academisch Ziekenhuis Leiden
Biomarin Technologies B.V.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Academisch Ziekenhuis Leiden, Biomarin Technologies B.V. filed Critical Academisch Ziekenhuis Leiden
Publication of HK1245670A1 publication Critical patent/HK1245670A1/en
Publication of HK1245670B publication Critical patent/HK1245670B/en

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Claims (8)

  1. Kombination aus:
    - einem Antisense-Oligonukleotid, dargestellt durch die Sequenz von SEQ ID NO: 193, und
    - eine Zusatzverbindung zum Reduzieren von Entzündungen, wobei diese Verbindung ein Steroid umfasst, wobei die Kombination zur Verwendung als Medikament zum Lindern eines oder mehrerer Symptome der Duchenne-Muskeldystrophie dient.
  2. Kombination aus:
    - einem Antisense-Oligonukleotid, das komplementär zu dem Teil des menschlichen Dystrophin-prä-mRNA-Exons 51 ist, zu dem die Sequenz von SEQ ID NO: 193 komplementär ist, und
    - eine Zusatzverbindung zum Reduzieren von Entzündungen, wobei diese Verbindung ein Steroid umfasst, wobei die Kombination zur Verwendung als Medikament zum Lindern eines oder mehrerer Symptome der Duchenne-Muskeldystrophie dient.
  3. Kombination zur Verwendung nach Anspruch 1 oder 2, wobei das Fehlen des Exons aus der mRNA, die von der Dystrophin-prä-mRNA erzeugt wird, eine codierende Region für ein funktionelles Dystrophin-Protein erzeugt.
  4. Kombination zur Verwendung nach einem der Ansprüche 1 bis 3, wobei das Oligonukleotid RNA umfasst.
  5. Kombination zur Verwendung nach Anspruch 4, wobei die RNA eine 2'-O-Methyl-modifizierte Ribose (RNA) enthält.
  6. Kombination zur Verwendung nach Anspruch 4 oder 5, wobei das Oligonukleotid ein 2'-O-Methyl-Phosphorothioat-Oligoribonukleotid ist.
  7. Kombination zur Verwendung nach einem der Ansprüche 1 bis 6, wobei das Oligonukleotid eine Peptidnukleinsäure, eine verbrückte Nukleinsäure, ein Morpholinophosphordiamidat oder eine beliebige Kombination davon ist.
  8. Kombination zur Verwendung nach Anspruch 7, wobei das Oligonukleotid ein Morpholinophosphorodiamidat ist.
HK18105446.9A 2007-10-26 2018-04-26 Means and methods for counteracting muscle disorders HK1245670B (en)

Applications Claiming Priority (4)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US67007P 2007-10-26 2007-10-26
US670P 2007-10-26
EP07119351 2007-10-26
EP07119351 2007-10-26

Publications (2)

Publication Number Publication Date
HK1245670A1 HK1245670A1 (en) 2018-08-31
HK1245670B true HK1245670B (en) 2022-12-23

Family

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