HK1134025B - Compositions and kits for enhancing delivery of therapeutic agents to cells - Google Patents

Claims (19)

1. Eine Zusammensetzung, um einer Zelle ein Mittel zuzuführen, wobei eine zufuhrsteigernde Verbindung und das Mittel separat bereitgestellt werden, bevor sie vor der Verabreichung an einen Patienten vermischt werden, und wobei die zufuhrsteigernde Verbindung eine Verbindung der Formel III mit der folgenden Struktur: oder ein pharmazeutisch annehmbares Salz davon ist.
2. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 1, wobei die Konzentration der zufuhrsteigernden Verbindung 0,002 bis 2 mg/ml beträgt und die Zusammensetzung ferner einen Puffer enthält.
3. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 1 oder 2, wobei die Zusammensetzung zur intravesikalen Verabreichung an die Blase formuliert ist.
4. Die Zusammensetzung gemäß einem der Ansprüche 1 bis 3, wobei das Mittel ein therapeutisches Mittel ist.
5. Die Zusammensetzung nach Anspruch 4, wobei die zufuhrsteigernde Verbindung und das Mittel vor der Verabreichung an den Patienten vermischt werden.
6. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 4 oder 5, wobei das Mittel ein Modulator eines biologischen Prozesses in einer Zelle ist, wenn das Mittel in der Zelle vorliegt, wobei der biologische Prozess ausgewählt ist aus der Gruppe, bestehend aus Zellwachstum, -differenzierung, -proliferation, einem Stoffwechsel- oder Biosyntheseweg, Genexpression, einem krankheitsassozüertem Prozess und einer Immunreaktion.
7. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 6, wobei die Proliferation eine neoplastische Störung ist.
8. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 6, wobei die neoplastische Störung Krebs ist.
9. Die Zusammensetzung gemäß einem der Ansprüche 4 bis 8, wobei das Mittel eine Nukleinsäure enthält, welche ein Gen umfasst, das ein Polypeptid codiert.
10. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 9, wobei das Gen ein Zytokin codiert.
11. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 10, wobei das Zytokin ein alpha-Interferon ist.
12. Die Zusammensetzung gemäß einem der Ansprüche 9 bis 11, wobei das Gen in einen Vektor inkorporiert ist.
13. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 12, wobei der Vektor ein rekombinanter viraler Vektor ist.
14. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 13, wobei der rekombinante virale Vektor ausgewählt ist aus der Gruppe, bestehend aus einem viralen Herpes-Vektor, einem retroviralen Vektor, einem viralen Vaccinia-Vektor, einem adenoassoziierten viralen Vektor und einem adenoviralen Vektor.
15. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 14, wobei der adenovirale Vektor eine Deletion des Protein-IX-Gens besitzt.
16. Die Zusammensetzung gemäß Anspruch 14 oder 15, wobei der adenovirale Vektor einen CMV-Promotor umfasst.
17. Die Zusammensetzung gemäß den Ansprüchen 13 bis 16, wobei der virale Vektor als eine Suspension formuliert ist, die 1 x 10⁸ Partikel/ml bis 5 x 10¹¹ Partikel/ml des viralen Vektors enthält.
18. Die Zusammensetzung nach den Ansprüchen 4 bis 17, wobei die Zusammensetzung zur Behandlung von Krebs bestimmt ist.
19. Die Zusammensetzung nach Anspruch 18, wobei der Krebs Blasenkrebs ist.