HK1189007B - A process for concentration of a polypeptide - Google Patents

Claims (14)

1. Composition comprenant au moins 25 mg/ml d'arylsulfatase A (ASA), la quantité d'arylsulfatase A présente en tant qu'agrégats constituant moins de 5 % p/p de la quantité totale d'arylsulfatase A dans la composition.
2. Composition selon la revendication 1, l'arylsulfatase A comprenant une séquence d'acides aminés choisie dans le groupe constitué par :

   i) une séquence d'acides aminés telle que définie par l'une quelconque des SEQ ID NO: 18, 19 et 20 ;

   ii) une partie équivalente de manière fonctionnelle d'une séquence d'acides aminés telle que définie en i) ; et

   iii) un analogue équivalent de manière fonctionnelle d'une séquence d'acides aminés telle que définie en i) ou ii), la séquence d'acides aminés de l'analogue étant au moins 75 % identique à une séquence d'acides aminés telle que définie en i) ou ii),

   la partie équivalente de manière fonctionnelle ou l'analogue de celle-ci exerçant sensiblement la même activité enzymatique que l'enzyme de pleine longueur.
3. Composition selon la revendication 1 ou 2, comprenant une solution aqueuse qui est isotonique au regard du tissu d'un mammifère.
4. Composition selon l'une quelconque des revendications précédentes, la composition comprenant moins de 1 % p/p d'autres protéines que l'arylsulfatase A, préférablement la quantité d'arylsulfatase A présente en tant qu'agrégats constituant moins de 1 % p/p de la quantité totale d'arylsulfatase A dans la composition.
5. Composition selon l'une quelconque des revendications précédentes, le pH de la composition étant de 7,5 à 8,5.
6. Composition selon l'une quelconque des revendications précédentes, comprenant en outre l'un ou plusieurs parmi les tampons choisis dans le groupe constitué par : TRIS-HCl, citrate de Na, et Na₂HPO₄, et/ou comprenant en outre l'un ou plusieurs des composants choisis dans le groupe constitué par : glycine, L-sérine, saccharose, mannitol et Tween 80.
7. Composition selon l'une quelconque des revendications précédentes, l'osmolalité de la composition étant de 200 à 400 mOsm/kg.
8. Composition selon l'une quelconque des revendications précédentes, l'activité spécifique de l'arylsulfatase A étant d'au moins 20 U/mg, préférablement l'activité spécifique de l'arylsulfatase A étant d'au moins 50 U/mg.
9. Composition selon l'une quelconque des revendications précédentes, l'arylsulfatase A étant une arylsulfatase A humaine recombinante (rhASA), préférablement l'arylsulfatase A étant exprimée de manière recombinante dans des cellules procaryotes ou dans des cellules de vertébrés en culture.
10. Composition selon l'une quelconque des revendications précédentes, 20 résidus d'acides aminés linéaires entourant la Cys-51 dans la séquence de l'arylsulfatase A étant au moins 90 % identiques à la séquence correspondante dans la SEQ ID NO: 19.
11. Composition selon l'une quelconque des revendications précédentes, l'arylsulfatase A étant codée par une séquence d'acides nucléiques comprenant une séquence choisie dans le groupe constitué par :

    i) une séquence d'acides nucléiques telle que définie par l'une quelconque parmi les SEQ ID NO: 16 et 17 ; et

    ii) une séquence d'acide nucléique qui est au moins 75 % identique à une séquence d'acides nucléiques telle que définie en i).
12. Composition selon l'une quelconque des revendications précédentes, la composition pouvant être obtenue par un procédé comprenant les étapes de a) centrifugation et/ou filtration d'une composition comprenant de l'ASA et b) concentration de la composition de l'étape a).
13. Utilisation de la composition selon l'une quelconque des revendications 1 à 12 pour la fabrication d'un médicament pour le traitement d'une leucodystrophie métachromatique, ledit médicament étant pour une application thérapeutique.
14. Composition selon l'une quelconque des revendications 1 à 12 pour une utilisation dans le traitement d'une leucodystrophie métachromatique.